Applied Therapeutics отримує повний лист-відповідь від FDA США щодо нової заявки на препарат Govorestat для класичної галактоземії

Підпишіться на Drugslib

Лікування: галактоземії

Applied Therapeutics отримує повний лист-відповідь від FDA США щодо застосування нового препарату Govorestat для класичної галактоземії

НЬЮ-ЙОРК, 27 листопада 2024 р. (GLOBE NEWSWIRE) -- Applied Therapeutics, Inc. (Nasdaq: APLT), біофармацевтична компанія, що спеціалізується на створенні трансформаційних методів лікування рідкісних захворювань, сьогодні оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) випустило лист із повною відповіддю (CRL) для Нова лікарська заявка (NDA) для говорестату, нового інгібітора альдозоредуктази (ARI), проникаючого в центральну нервову систему (ЦНС), для лікування класичної галактоземії.

CRL вказує, що FDA завершило розгляд заявки та визначило, що воно не може схвалити NDA у його поточній формі, посилаючись на недоліки в клінічному застосуванні.

Applied Therapeutics розглядає відгуки FDA та планує негайно запросити зустріч для обговорення вимог щодо можливого повторного подання NDA або оскарження рішення разом із відповідними наступні кроки.

«Ми розчаровані сьогоднішнім рішенням FDA. Наша тверда відданість спільноті галактоземії ґрунтується на нашій вірі в те, що говорестат має потенціал змінити життя пацієнтів з галактоземією, про що, на нашу думку, свідчить широкий спектр даних про ефективність і безпеку, які демонструють його здатність зупиняти погіршення прогресивних клінічних результатів. , зокрема когнітивні функції та поведінку», – сказала Шошана Шендельман, доктор філософії, засновник і генеральний директор Applied Терапевтика. «Галактоземія є прогресуючою та виснажливою хворобою без будь-яких існуючих варіантів лікування, і для цієї спільноти залишається велика незадоволена медична потреба. Просуваючись вперед, ми плануємо співпрацювати з FDA, щоб вирішити проблеми в CRL і визначити швидкий шлях надання цього такого необхідного лікування пацієнтам. Ми вдячні пацієнтам, сім’ям і постачальникам медичних послуг, які брали участь у клінічних дослідженнях govorestat». суттєва користь для клінічних результатів у педіатричних пацієнтів разом із сприятливим профілем безпеки. У фазі 3 реєстраційного дослідження ACTION-Galactosemia Kids у дітей з галактоземією віком 2-17 років лікування говорестатом продемонструвало клінічну користь щодо повсякденної діяльності, поведінкових симптомів, когнітивних функцій, дрібної моторики та тремору. Говорестат також значно знижував рівень галактитолу в плазмі як у дорослих, так і у дітей з галактоземією. Додаткові підтримуючі дослідження дали надійні дані про ефективність і безпеку 185 пацієнтів із класичною галактоземією протягом 3 років. Результати дослідження ACTION-Galactosemia Kids і фази 1/2 дослідження ACTION-Galactosemia у дорослих пацієнтів із галактоземією були опубліковані в Journal of Clinical Pharmacology.

Говорестат також розробляється для лікування дефіциту сорбітолдегідрогенази (SORD), рідкісного прогресуючого нервово-м’язового захворювання. Компанія очікує подати NDA на початку першого кварталу 2025 року. Перегляд і потенційне схвалення govorestat для лікування SORD не залежить від поточного перегляду govorestat для класичної галактоземії.

Про Govorestat (AT-007)

Говорестат – це інгібітор альдозоредуктази (ARI), що проникає в центральну нервову систему (ЦНС), який розробляється для лікування багатьох рідкісних захворювань, включаючи класичну галактоземію, дефіцит сорбітолдегідрогенази (SORD) і вроджену патологію PMM2. глікозилювання (CDG).

Говорестат отримав сироту Позначення лікарського засобу від Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) як для галактоземії, так і для дефіциту SORD. Govorestat також отримав позначення лікарського засобу-сироти від Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA) для лікування галактоземії, PMM2-CDG та дефіциту SORD; Педіатричне визначення рідкісних захворювань для галактоземії та PMM2-CDG; і позначення Fast Track для галактоземії.

Про галактоземію

Галактоземія — це рідкісне генетичне метаболічне захворювання, що призводить до нездатності метаболізувати простий цукор галактозу. Галактоза міститься в харчових продуктах, але також виробляється організмом ендогенно. Коли галактоза не метаболізується належним чином, перетворюється на токсичний метаболіт, галактит, який викликає неврологічні ускладнення, включаючи порушення пізнання, поведінки, повсякденної діяльності, адаптаційних навичок, дрібної та великої моторики та мови, а також тремор і судоми. У США приблизно 3300 пацієнтів із галактоземією та 80-100 новонароджених на рік, а в ЄС приблизно 4400 пацієнтів із галактоземією. і приблизно 120 новонароджених на рік. Скринінг новонароджених на галактоземію є обов’язковим у США та більшості країн ЄС. країни.

Про Applied Therapeutics. мішені при рідкісних захворюваннях. Провідний препарат компанії, говорестат, є новим інгібітором альдозоредуктази (ARI), що проникає в центральну нервову систему, для лікування рідкісних метаболічних захворювань ЦНС, включаючи класичну галактоземію, дефіцит сорбітолдегідрогенази (SORD) і вроджене порушення глікозилювання PMM2 (CDG).

Щоб дізнатися більше, відвідайте www.appliedtherapeutics.com.

Прогнозні заяви

Цей прес-реліз містить «прогнозні заяви», які пов’язані зі значними ризиками та невизначеністю для цілей безпечної гавані, передбаченої Законом про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року. Будь-які заяви, інші ніж заяви про історичні факти, включені в цей прес-реліз щодо стратегії, майбутніх операцій, перспектив, планів і цілей управління, включаючи такі слова, як «може», «буде», «очікувати», «передбачати», «планувати», «має намір», «прогнозує» та подібні вирази (а також інші слова чи вирази, що стосуються майбутніх подій, умов або обставин) є прогнозними заяви. До них належать, без обмежень, заяви щодо (i) ймовірності того, що поточні подання Компанією NDA будуть схвалені, і терміни прийняття будь-якого рішення та (ii) заяви, пов’язані з розкладом або часом будь-яких потенційних зустрічей, взаємодій або подання FDA. Прогнозні заяви в цьому випуску включають значні ризики та невизначеності, які можуть призвести до того, що фактичні результати суттєво відрізнятимуться від тих, які виражені або маються на увазі в прогнозних заявах, тому ми не можемо запевнити вас, що наші плани, наміри, очікування чи стратегії будуть виконані досягнутий або досягнутий.

Такі ризики та невизначеності включають без обмеження, (i) наші плани щодо розробки, продажу та комерціалізації наших кандидатів на продукт, (ii) початок, терміни, прогрес і результати наших поточних і майбутніх доклінічних досліджень і клінічних випробувань, а також наших програм досліджень і розробок, (iii) наша здатність скористатися перевагами прискореного регулювання для будь-якого з наших продуктів-кандидатів, (iv) наші оцінки щодо витрат, майбутніх доходів, вимог до капіталу та потреб у додатковому фінансуванні, (v) наша здатність успішно придбати або ліцензувати додаткові продукти-кандидати на розумних умовах і просувати продукти-кандидати в клінічні дослідження та успішно завершити їх, (vi) нашу здатність підтримувати та налагоджувати співпрацю або отримувати додаткове фінансування, (vii) нашу здатність отримати та розрахувати час схвалення регуляторних органів наших поточних і майбутніх продуктів-кандидатів, (viii) очікувані показання для наших продуктів-кандидатів, якщо їх буде схвалено, (ix) наші очікування щодо потенційного розміру ринку, а також швидкості та ступеня ринку прийняття таких продуктів-кандидатів, (x) наша здатність фінансувати наші вимоги до оборотного капіталу та очікування щодо достатності наших капітальних ресурсів, (xi) реалізація нашої бізнес-моделі та стратегічних планів для нашого бізнесу та продуктів-кандидатів, (xii) наші положення щодо інтелектуальної власності та тривалість наших патентних прав, (xiii) події або суперечки щодо нашої інтелектуальної власності чи інших прав власності, (xiv) наші очікування щодо уряду та покриття та відшкодування стороннім платникам, (xv) наша здатність конкурувати на ринках, які ми обслуговуємо, (xvi) вплив державних законів і постанов, а також зобов’язання за ними, (xvii) події, пов’язані з нашими конкурентами та нашою галуззю, (xviii) наша здатність отримати очікувані вигоди від угод, укладених у зв’язку з нашим партнерством з Advanz Pharma та (xiv) інші фактори що може вплинути на наші фінансові результати. Зважаючи на значну невизначеність у цих прогнозних заявах, ви не повинні покладатися на прогнозні заяви як на передбачення майбутніх подій. Хоча ми вважаємо, що у нас є достатні підстави для кожної прогнозної заяви, що міститься в цьому прес-релізі, ми не можемо гарантувати, що майбутні результати, рівні діяльності, продуктивність або події та обставини, відображені в прогнозних заявах, будуть досягнуті або відбудуться взагалі. Фактори, які можуть спричинити відмінність фактичних результатів від тих, які висловлені або маються на увазі в прогнозних заявах у цьому прес-релізі, обговорюються в наших документах до Комісії з цінних паперів і бірж США, включаючи «Фактори ризику», які містяться в них. За винятком випадків, передбачених законодавством, ми відмовляємося від будь-яких намірів або зобов’язань оновлювати або переглядати будь-які прогнозні заяви, які стосуються лише дати, коли вони були зроблені, чи то в результаті нової інформації, майбутніх подій чи обставин чи іншим чином.

Джерело: Applied Therapeutics, Inc.

Опубліковано : 2024-12-03 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова