Η Aquestive Therapeutics ανακοινώνει τη θετική ανατροφοδότηση του FDA και επιβεβαιώνει την καθοδήγηση υποβολής NDA για υπογλώσσιο φιλμ ανάφυλλο (επινεφρίνη)

WARREN, N.J., 02 Δεκεμβρίου 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Aquestive Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AQST), μια φαρμακευτική εταιρεία που προωθεί φάρμακα για να φέρει ουσιαστική βελτίωση στη ζωή των ασθενών μέσω καινοτόμων επιστημών και τεχνολογίες παράδοσης ("Aquestive", η "Εταιρεία" ή "εμείς"), ανακοίνωσε σήμερα λήψη θετικών σχολίων από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) πριν από την προγραμματισμένη υποβολή NDA για την υπογλώσσια ταινία Anaphylm™ (επινεφρίνη). Το Anaphylm έχει τη δυνατότητα να είναι το πρώτο και μοναδικό προϊόν επινεφρίνης που χορηγείται από το στόμα για τη θεραπεία σοβαρών αλλεργικών αντιδράσεων, συμπεριλαμβανομένης της αναφυλαξίας, εάν εγκριθεί από τον FDA.

"Πιστεύουμε ότι η ευθυγράμμιση της FDA σχετικά με την πληρότητα του προγράμματος ανάπτυξης ενηλίκων για το Anaphylm είναι ένα σημαντικό ορόσημο για την Εταιρεία και την κοινότητα των αλλεργιών", δήλωσε ο Daniel Barber, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Ερωτικός. «Ξεκινήσαμε την παιδιατρική μας δοκιμή εφάπαξ δόσης τον Δεκέμβριο του 2024 και πιστεύουμε ότι έχουμε ξεκάθαρο δρόμο για υποβολή NDA το πρώτο τρίμηνο του 2025. Επί του παρόντος, οι εκτιμώμενοι 33 εκατομμύρια Αμερικανοί με τροφικές αλλεργίες έχουν μόνο την επιλογή να φέρουν επινεφρίνη ιατρικές συσκευές. Η δέσμευσή μας με την κοινότητα των αλλεργιών συνεχίζει να μας ενημερώνει ότι η κυκλοφορία του πρώτου και μοναδικού από το στόμα προϊόντος επινεφρίνης για την αναφυλαξία στην αγορά μπορεί ενδεχομένως να είναι μεταμορφωτική για τους ασθενείς. Αυτή η κοινότητα ασθενών αξίζει συνεχιζόμενη καινοτομία που δημιουργεί εύκολες στη μεταφορά, εύχρηστες εναλλακτικές λύσεις στις σημερινές εγκεκριμένες ιατρικές συσκευές».

Σε γραπτή απάντηση, η FDA συμφώνησε με το προγραμματισμένο περιεχόμενο και τη μορφή NDA της Εταιρείας για την υποβολή, την προγραμματισμένη αξιολόγηση ασφάλειας και την προγραμματισμένη παιδιατρική δοκιμή, η οποία έχει ξεκινήσει τόσο στις ΗΠΑ όσο και στον Καναδά. Ο FDA παρείχε επίσης περαιτέρω καθοδήγηση σχετικά με πρόσθετες προβολές δεδομένων που θα συμπεριληφθούν στην προγραμματισμένη υποβολή NDA και συνέχισε να τονίζει την εστίασή του στη φαρμακοκινητική βιωσιμότητα για μία μόνο δόση. Επιπλέον, ο FDA ζήτησε μικρές τροποποιήσεις στο πρωτόκολλο παιδιατρικών δοκιμών της Εταιρείας. Έχουμε ενσωματώσει αυτές τις αλλαγές που ζήτησε η FDA στο τελικό πρωτόκολλο παιδιατρικών δοκιμών και δεν αναμένουμε ότι αυτές οι αλλαγές θα έχουν σημαντικό αντίκτυπο στον προγραμματισμένο χρόνο της παιδιατρικής δοκιμής. Τέλος, ο FDA σημείωσε ότι λόγω της νέας οδού χορήγησης και των δεδομένων που υποστηρίζουν αυτήν την οδό χορήγησης, μπορεί να χρειαστεί μια συνεδρίαση συμβουλευτικής επιτροπής. Περισσότερες λεπτομέρειες σχετικά με τα σχόλια του FDA είναι διαθέσιμες στην ενότητα Εκδηλώσεις και Παρουσίαση της σελίδας Επενδυτών στον ιστότοπο της Aquestive.

Σχετικά με το Anaphylm™ (επινεφρίνη). ) Sublingual Film Anaphylm™ (επινεφρίνη) Το Sublingual Film είναι υποψήφιο προϊόν προφαρμάκου επινεφρίνης που βασίζεται σε πολυμερή μήτρα. Το Anaphylm είναι παρόμοιο σε μέγεθος με ένα γραμματόσημο, ζυγίζει λιγότερο από μια ουγγιά και αρχίζει να διαλύεται κατά την επαφή. Δεν απαιτείται νερό ή κατάποση για τη χορήγηση. Η συσκευασία για το Anaphylm είναι πιο λεπτή και μικρότερη από μια μέση πιστωτική κάρτα, μπορεί να μεταφερθεί σε μια τσέπη και έχει σχεδιαστεί για να αντέχει σε καιρικές εκδρομές όπως η έκθεση στη βροχή ή/και το φως του ήλιου. Η εμπορική ονομασία Anaphylm για το AQST-109 έχει εγκριθεί υπό όρους από τον FDA. Η τελική έγκριση της ιδιόκτητης ονομασίας Anaphylm εξαρτάται από την έγκριση της FDA του υποψηφίου προϊόντος.

About Aquestive TherapeuticsΗ Aquestive είναι μια φαρμακευτική εταιρεία που προωθεί φάρμακα για να φέρει ουσιαστική βελτίωση στη ζωή των ασθενών μέσω καινοτόμων τεχνολογιών επιστήμης και παροχής. Αναπτύσσουμε προϊόντα που χορηγούνται από το στόμα για να παραδίδουμε πολύπλοκα μόρια, παρέχοντας νέες εναλλακτικές λύσεις σε επεμβατικές και άβολες τυπικές θεραπείες φροντίδας. Η Aquestive διαθέτει πέντε εμπορευματοποιημένα προϊόντα που διατίθενται στην αγορά από την Εταιρεία και τους δικαιοδόχους της στις ΗΠΑ και σε όλο τον κόσμο και είναι ο αποκλειστικός κατασκευαστής αυτών των προϊόντων με άδεια χρήσης. Η Εταιρεία συνεργάζεται επίσης με φαρμακευτικές εταιρείες για να φέρει νέα μόρια στην αγορά χρησιμοποιώντας αποκλειστικές, κορυφαίες τεχνολογίες, όπως το PharmFilm®, και έχει αποδεδειγμένες δυνατότητες ανάπτυξης και εμπορευματοποίησης φαρμάκων. Η Aquestive προωθεί ένα ιδιόκτητο προϊόν τελευταίου σταδίου που είναι υποψήφιο για τη θεραπεία σοβαρών αλλεργικών αντιδράσεων, συμπεριλαμβανομένης της αναφυλαξίας, και ένα τοπικό τζελ προφαρμάκου επινεφρίνης πρώιμου σταδίου για διάφορες πιθανές δερματολογικές παθήσεις. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε το Aquestive.com και ακολουθήστε μας στο LinkedIn.

Δήλωση για το μέλλονΣε ορισμένες δηλώσεις σε αυτό το δελτίο τύπου περιλαμβάνονται "δηλώσεις με βλέμμα στο μέλλον" κατά την έννοια του Private Securities Litigation Reform Act του 1995. Λέξεις όπως «πιστεύω», «προβλέπω», «σχεδιάζω», «αναμένω» "εκτίμηση", "μπορεί" ή το αρνητικό αυτών των όρων, και παρόμοιες εκφράσεις, προορίζονται για τον προσδιορισμό δηλώσεων που κοιτάζουν το μέλλον. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, δηλώσεις σχετικά με την εξέλιξη και το σχετικό χρονισμό του υπογλώσσιου φιλμ Anaphylm™ (επινεφρίνη) του υποψηφίου προϊόντος μας μέσω κλινικής ανάπτυξης και έγκρισης από τον FDA, συμπεριλαμβανομένου του χρόνου υποβολής μιας παιδιατρικής κλινικής δοκιμής και NDA για το Anaphylm με τον FDA και την αναμενόμενη κυκλοφορία του Anaphylm, εάν εγκριθεί από τον FDA. ότι τα αποτελέσματα των κλινικών μελετών της Εταιρείας για το Anaphylm είναι επαρκή για να υποστηρίξουν την υποβολή του NDA για έγκριση του Anaphylm από τον FDA· τις πιθανές ενδείξεις και τα πιθανά οφέλη που θα μπορούσαν να φέρουν τα προϊόντα και τα υποψήφια προϊόντα μας στους ασθενείς. και επιχειρηματικές στρατηγικές, ευκαιρίες αγοράς και άλλες δηλώσεις που δεν είναι ιστορικά γεγονότα.

Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες και πεποιθήσεις μας και υπόκεινται σε έναν αριθμό κινδύνων και αβεβαιοτήτων που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστική διαφορά στα πραγματικά αποτελέσματα από αυτά που περιγράφονται στις δηλώσεις μελλοντικής προβολής. Τέτοιοι κίνδυνοι και αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, κινδύνους που σχετίζονται με την αναπτυξιακή μας εργασία, συμπεριλαμβανομένων τυχόν καθυστερήσεων ή αλλαγών στο χρονοδιάγραμμα, το κόστος και την επιτυχία των δραστηριοτήτων ανάπτυξης προϊόντων μας και των κλινικών δοκιμών και σχεδίων, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που σχετίζονται με το Anaphylm (συμπεριλαμβανομένων των παιδιατρικοί ασθενείς); κίνδυνος καθυστερήσεων στην προώθηση της διαδικασίας ρυθμιστικής έγκρισης μέσω του FDA των υποψηφίων προϊόντων μας, συμπεριλαμβανομένης της υποβολής των αντίστοιχων NDA, συμπεριλαμβανομένου του Anaphylm, ή της αποτυχίας λήψης έγκρισης FDA σε οποιοδήποτε από αυτά τα υποψήφια προϊόντα. κίνδυνος της ικανότητας της Εταιρείας να δημιουργήσει επαρκή κλινικά δεδομένα για την έγκριση των υποψηφίων προϊόντων μας, συμπεριλαμβανομένης της υποβολής φαρμακοκινητικής και φαρμακοδυναμικής συγκρισιμότητας για έγκριση του Anaphylm από την FDA· κίνδυνος της ικανότητας της Εταιρείας να αντιμετωπίσει τα σχόλια του FDA σχετικά με τις κλινικές δοκιμές της εταιρείας και άλλες οδηγίες, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που προσδιορίζονται στα πρακτικά συνεδρίασης του FDA Τύπου C και στα πρακτικά πριν από τη NDA για το Anaphylm, συμπεριλαμβανομένου του κινδύνου να απαιτήσει ο FDA πρόσθετες κλινικές μελέτες για την έγκριση Ανάφυλλο; κίνδυνος επιτυχίας οποιωνδήποτε ανταγωνιστικών προϊόντων· κινδύνους και αβεβαιότητες που είναι εγγενείς στην εμπορευματοποίηση ενός νέου προϊόντος (συμπεριλαμβανομένων των κινδύνων τεχνολογίας, των χρηματοοικονομικών κινδύνων, των κινδύνων αγοράς και των κινδύνων εφαρμογής και των κανονιστικών περιορισμών)· κίνδυνο επαρκών κεφαλαίων και ταμειακών πόρων, συμπεριλαμβανομένης της επαρκής πρόσβασης στη διαθέσιμη χρηματοδότηση χρέους και μετοχικού κεφαλαίου, συμπεριλαμβανομένης της διευκόλυνσης ΑΤΜ και της Συμφωνίας Αγοράς του Lincoln Park, και εσόδων από δραστηριότητες, για την ικανοποίηση όλης της βραχυπρόθεσμης και μακροπρόθεσμης ρευστότητας και μετρητών μας απαιτήσεις και άλλες ανάγκες σε μετρητά, στο χρόνο και στα ποσά που απαιτούνται, συμπεριλαμβανομένης της χρηματοδότησης δραστηριοτήτων εμπορευματοποίησης που σχετίζονται με τη χρηματοδότηση μελλοντικής κλινικής ανάπτυξης και εμπορικών δραστηριοτήτων για τα υποψήφια προϊόντα μας, συμπεριλαμβανομένου του Anaphylm, εάν Τα υποψήφια προϊόντα έχουν εγκριθεί από τον FDA. κίνδυνος διάβρωσης του μεριδίου αγοράς για το Suboxone® και κίνδυνος ως προϊόν ηλιοβασιλέματος, που αντιπροσωπεύει το σημαντικό μέρος των τρεχόντων λειτουργικών μας εσόδων. κίνδυνος αθέτησης των χρεογράφων μας· κινδύνους που σχετίζονται με την εξωτερική ανάθεση ορισμένων πωλήσεων, μάρκετινγκ και άλλων λειτουργιών και λειτουργιών προσωπικού σε τρίτους· κίνδυνος του ποσοστού και του βαθμού αποδοχής από την αγορά στις ΗΠΑ του Anaphylm και των άλλων υποψηφίων προϊόντων μας, εάν αυτά τα υποψήφια προϊόντα εγκριθούν από τον FDA και για τα αδειοδοτημένα προϊόντα μας στις ΗΠΑ και στο εξωτερικό. κίνδυνος επιτυχίας οποιωνδήποτε ανταγωνιστικών προϊόντων, συμπεριλαμβανομένων των γενόσημων προϊόντων· κίνδυνος του μεγέθους και της ανάπτυξης των αγορών προϊόντων μας· κίνδυνος συμμόρφωσης με όλες τις απαιτήσεις του FDA και άλλων κυβερνητικών και πελατών για τις εγκαταστάσεις παραγωγής μας· κινδύνους που σχετίζονται με δικαιώματα πνευματικής ιδιοκτησίας και αξιώσεις παραβίασης που σχετίζονται με τα προϊόντα μας· κίνδυνος οι αιτήσεις για διπλώματα ευρεσιτεχνίας για τα υποψήφια προϊόντα μας, συμπεριλαμβανομένου του Anaphylm, να μην εκδοθούν έγκαιρα ή να μην εκδοθούν καθόλου από το Γραφείο Διπλωμάτων Ευρεσιτεχνίας και Εμπορικών Σημάτων των ΗΠΑ. κίνδυνος απροσδόκητων εξελίξεων διπλωμάτων ευρεσιτεχνίας· κίνδυνος νομοθετικών και ρυθμιστικών ενεργειών και αλλαγών στους νόμους ή κανονισμούς που επηρεάζουν την επιχείρησή μας, συμπεριλαμβανομένων των προϊόντων και των υποψηφίων προϊόντων μας και της τιμολόγησης των προϊόντων, της αποζημίωσης ή της πρόσβασης σε αυτά· κίνδυνος απώλειας σημαντικών πελατών· κινδύνους που σχετίζονται με αξιώσεις και νομικές διαδικασίες κατά της Aquestive, συμπεριλαμβανομένων παραβίασης διπλωμάτων ευρεσιτεχνίας, τίτλων, επιχειρηματικών αδικοπραξιών, διερεύνησης, ασφάλειας ή αποτελεσματικότητας προϊόντων και αντιμονοπωλιακών διαφορών· κίνδυνος ανακλήσεων και αποσύρσεων προϊόντων· κινδύνους που σχετίζονται με τυχόν διακοπές στα δίκτυα και τα συστήματά μας τεχνολογίας πληροφοριών, συμπεριλαμβανομένων των επιπτώσεων των επιθέσεων στον κυβερνοχώρο. κίνδυνος αυξημένων επιθέσεων στον κυβερνοχώρο και διαταραχών της προσβασιμότητας δεδομένων λόγω εργασιών εξ αποστάσεως· κίνδυνος δυσμενών εξελίξεων που επηρεάζουν τον κλάδο των χρηματοπιστωτικών υπηρεσιών· κινδύνους που σχετίζονται με τον πληθωρισμό και την αύξηση των επιτοκίων· κινδύνους που σχετίζονται με τον αντίκτυπο οποιασδήποτε παγκόσμιας πανδημίας και άλλων πανδημικών ασθενειών στην επιχείρησή μας, συμπεριλαμβανομένων των κλινικών δοκιμών μας και της έναρξης στον ιστότοπο, της εγγραφής ασθενών και του χρόνου και της επάρκειας αυτών των κλινικών δοκιμών, των ρυθμιστικών υποβολών και των κανονιστικών αναθεωρήσεων και εγκρίσεων του προϊόντος μας υποψήφιοι, διαθεσιμότητα φαρμακευτικών συστατικών και άλλων πρώτων υλών που χρησιμοποιούνται στα προϊόντα μας και υποψήφια προϊόντα, αλυσίδα εφοδιασμού, κατασκευή και διανομή των προϊόντων μας και υποψήφιων προϊόντων. κινδύνους και αβεβαιότητες που σχετίζονται με γενικές οικονομικές, πολιτικές (συμπεριλαμβανομένων των πολέμων της Ουκρανίας και του Ισραήλ και άλλων πράξεων πολέμου και τρομοκρατίας), επιχειρηματικές, βιομηχανικές, ρυθμιστικές, χρηματοοικονομικές συνθήκες και συνθήκες αγοράς και άλλα ασυνήθιστα στοιχεία· και άλλες αβεβαιότητες που μας επηρεάζουν, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που περιγράφονται στην ενότητα "Παράγοντες Κινδύνου" και σε άλλες ενότητες που περιλαμβάνονται στην Ετήσια Έκθεση της Εταιρείας για το Έντυπο 10-K από και για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2023, τις επόμενες Τριμηνιαίες Εκθέσεις για το Έντυπο 10-Q , και τις επόμενες Τρέχουσες αναφορές για το Έντυπο 8-K που κατατέθηκαν στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ. Δεδομένων αυτών των αβεβαιοτήτων, δεν πρέπει να βασίζεστε αδικαιολόγητα σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις, οι οποίες μιλούν μόνο από την ημερομηνία που έγινε. Όλες οι μεταγενέστερες μελλοντικές δηλώσεις που αποδίδονται στην Εταιρεία ή σε οποιοδήποτε πρόσωπο που ενεργεί για λογαριασμό της καλύπτονται ρητά στο σύνολό τους από αυτήν την προειδοποιητική δήλωση. Η Εταιρεία δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώσει τις μελλοντικές δηλώσεις ή τις προοπτικές ή τις οδηγίες μετά την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων ή άλλου είδους, εκτός εάν απαιτείται από την ισχύουσα νομοθεσία.