Aquestive Therapeutics kondigt positieve feedback van de FDA aan en bevestigt opnieuw de richtlijnen voor het indienen van een NDA voor sublinguale film met anafylm (epinefrine)

Volg Drugslib op

WARREN, N.J., 2 december 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Aquestive Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AQST), een farmaceutisch bedrijf dat geneesmiddelen bevordert om de levens van patiënten betekenisvol te verbeteren door middel van innovatieve wetenschap en leveringstechnologieën (“Aquestive”, het “Bedrijf” of “wij”), hebben vandaag de ontvangst aangekondigd van positieve feedback van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voorafgaand aan de geplande NDA-inzending voor Anaphylm™ (epinefrine) sublinguale film. Anaphylm heeft het potentieel om het eerste en enige oraal toegediende epinefrineproduct te zijn voor de behandeling van ernstige allergische reacties, waaronder anafylaxie, indien goedgekeurd door de FDA.

“Wij geloven dat de afstemming van de FDA op de volledigheid van ons ontwikkelingsprogramma voor volwassenen voor Anaphylm een ​​belangrijke mijlpaal is voor het bedrijf en de allergiegemeenschap”, aldus Daniel Barber, President en Chief Executive Officer van Een vragende. “We zijn in december 2024 begonnen met onze pediatrische proef met een enkelvoudige dosis en we geloven dat we een duidelijk pad hebben naar een NDA-indiening in het eerste kwartaal van 2025. Momenteel hebben de naar schatting 33 miljoen Amerikanen met voedselallergieën alleen de mogelijkheid om epinefrine bij zich te hebben. medische apparaten. Onze betrokkenheid bij de allergiegemeenschap blijft ons informeren dat het op de markt brengen van het eerste en enige oraal toegediende epinefrineproduct voor anafylaxie potentieel transformatief kan zijn voor patiënten. Deze patiëntengemeenschap verdient voortdurende innovatie die gemakkelijk mee te nemen en eenvoudig toe te dienen alternatieven creëert voor de huidige goedgekeurde medische hulpmiddelen.”

In een schriftelijke reactie stemde de FDA in met de geplande NDA-inhoud en het formaat van het bedrijf voor de indiening, de geplande veiligheidsevaluatie en de geplande pediatrische proef, die is begonnen op zowel Amerikaanse als Canadese locaties. De FDA gaf ook verdere richtlijnen over aanvullende gegevensweergaven die moesten worden opgenomen in de geplande NDA-inzending en bleef hun focus op farmacokinetische duurzaamheid voor een enkele dosis benadrukken. Bovendien verzocht de FDA om kleine wijzigingen in het pediatrische onderzoeksprotocol van het bedrijf. We hebben deze door de FDA gevraagde wijzigingen opgenomen in het definitieve protocol voor pediatrische onderzoeken en verwachten niet dat deze wijzigingen enige significante invloed zullen hebben op de geplande timing van de pediatrische proef. Ten slotte merkte de FDA op dat vanwege de nieuwe toedieningsweg en de gegevens die deze toedieningsweg ondersteunen, een vergadering van een adviescomité noodzakelijk kan zijn. Verdere details met betrekking tot de opmerkingen van de FDA zijn beschikbaar in het gedeelte Evenementen en presentaties van de investeerderspagina op de website van Aquestive.

Over Anaphylm™ (epinefrine ) Sublinguale film Anaphylm™ (epinefrine) Sublinguale film is een op polymeermatrix gebaseerde prodrug-productkandidaat voor epinefrine. Anaphylm is qua grootte vergelijkbaar met een postzegel, weegt minder dan een ons en begint bij contact op te lossen. Voor toediening is geen water of inslikken nodig. De verpakking van Anaphylm is dunner en kleiner dan een gemiddelde creditcard, kan in een zak worden gedragen en is ontworpen om weersomstandigheden, zoals blootstelling aan regen en/of zonlicht, te weerstaan. De handelsnaam Anaphylm voor AQST-109 is voorwaardelijk goedgekeurd door de FDA. De definitieve goedkeuring van de merknaam Anaphylm is afhankelijk van goedkeuring door de FDA van het kandidaat-product.

Over Aquestive TherapeuticsAquestive is een farmaceutisch bedrijf dat medicijnen ontwikkelt om het leven van patiënten betekenisvol te verbeteren door middel van innovatieve wetenschap en toedieningstechnologieën. We ontwikkelen oraal toegediende producten om complexe moleculen af ​​te leveren en zo nieuwe alternatieven te bieden voor invasieve en lastige standaardbehandelingstherapieën. Aquestive heeft vijf gecommercialiseerde producten die door het bedrijf en zijn licentiehouders in de VS en de rest van de wereld op de markt worden gebracht, en is de exclusieve fabrikant van deze gelicentieerde producten. Het bedrijf werkt ook samen met farmaceutische bedrijven om nieuwe moleculen op de markt te brengen met behulp van gepatenteerde, best-in-class technologieën, zoals PharmFilm®, en beschikt over bewezen mogelijkheden voor de ontwikkeling en commercialisering van geneesmiddelen. Aquestive brengt een eigen productkandidaat in een vergevorderd stadium op de markt voor de behandeling van ernstige allergische reacties, waaronder anafylaxie, en een plaatselijke prodrug-gel voor epinefrine in een eerder stadium voor verschillende mogelijke dermatologische aandoeningen. Bezoek Aquestive.com voor meer informatie en volg ons op LinkedIn.

Toekomstgerichte verklaringBepaalde verklaringen in dit persbericht omvatten “toekomstgerichte verklaringen” in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Woorden als ‘geloven’, ‘anticiperen’, ‘plannen’, ‘verwachten’, ‘schatten’, ‘kunnen’, of het negatieve van die termen, en soortgelijke uitdrukkingen , zijn bedoeld toekomstgerichte verklaringen identificeren. Deze toekomstgerichte verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, verklaringen met betrekking tot de vooruitgang en de daarmee samenhangende timing van onze productkandidaat Anaphylm™ (epinefrine) sublinguale film via klinische ontwikkeling en goedkeuring door de FDA, inclusief de timing van indiening van een pediatrisch klinisch onderzoek. en NDA voor Anaphylm bij de FDA, en de verwachte lancering van Anaphylm, indien goedgekeurd door de FDA; dat de resultaten van de klinische onderzoeken van het bedrijf voor Anaphylm voldoende zijn ter ondersteuning van de indiening van de geheimhoudingsverklaring ter goedkeuring van Anaphylm door de FDA; de potentiële indicaties en potentiële voordelen die onze producten en kandidaat-producten voor patiënten kunnen opleveren; en bedrijfsstrategieën, marktkansen en andere uitspraken die geen historische feiten zijn.

Deze toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op onze huidige verwachtingen en overtuigingen en zijn onderhevig aan een aantal risico's en onzekerheden die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die in de toekomstgerichte verklaringen worden beschreven. Dergelijke risico's en onzekerheden omvatten, maar zijn niet beperkt tot, risico's die verband houden met ons ontwikkelingswerk, inclusief eventuele vertragingen of wijzigingen in de timing, kosten en succes van onze productontwikkelingsactiviteiten en klinische onderzoeken en plannen, inclusief die met betrekking tot Anaphylm (inclusief voor pediatrische patiënten); het risico van vertragingen bij de voortgang van het wettelijke goedkeuringsproces via de FDA van onze productkandidaten, inclusief het indienen van de respectieve geheimhoudingsverklaringen, inclusief voor Anaphylm, of het onvermogen om FDA-goedkeuring te verkrijgen voor al deze productkandidaten; risico van het vermogen van het Bedrijf om voldoende klinische gegevens te genereren voor goedkeuring van onze productkandidaten, inclusief met betrekking tot onze farmacokinetische en farmacodynamische vergelijkbaarheidsindiening voor goedkeuring door de FDA van Anaphylm; risico dat het bedrijf in staat is om tegemoet te komen aan de opmerkingen van de FDA over de klinische onderzoeken en andere richtlijnen van het bedrijf, inclusief die welke zijn vermeld in de FDA Type C-vergaderingsnotulen en pre-NDA-notulen voor Anaphylm, inclusief het risico dat de FDA mogelijk aanvullende klinische onderzoeken nodig heeft ter goedkeuring van Anafylm; risico van het succes van concurrerende producten; risico's en onzekerheden die inherent zijn aan het op de markt brengen van een nieuw product (inclusief technologierisico's, financiële risico's, marktrisico's en implementatierisico's en wettelijke beperkingen); risico van voldoende kapitaal en contante middelen, inclusief voldoende toegang tot beschikbare schuld- en aandelenfinanciering, inclusief onder onze ATM-faciliteit en de Lincoln Park Purchase Agreement, en inkomsten uit activiteiten, om aan al onze korte- en langere termijn liquiditeit en contanten te voldoen vereisten en andere geldbehoeften, op de tijdstippen en in de benodigde bedragen, inclusief om commercialiseringsactiviteiten te financieren met betrekking tot de financiering van toekomstige klinische ontwikkeling en commerciële activiteiten voor onze productkandidaten, waaronder Anaphylm, mochten deze productkandidaten worden goedgekeurd door de FDA; het risico van erosie van het marktaandeel voor Suboxone® en het risico als een verdwijnend product, dat verantwoordelijk is voor het aanzienlijke deel van onze huidige bedrijfsopbrengsten; het risico dat onze schuldinstrumenten in gebreke blijven; risico's verbonden aan de uitbesteding van bepaalde verkoop-, marketing- en andere operationele en staffuncties aan derden; risico van de snelheid en mate van marktacceptatie in de VS van Anaphylm en onze andere kandidaat-producten, mochten deze kandidaat-producten worden goedgekeurd door de FDA, en voor onze gelicentieerde producten in de VS en daarbuiten; risico van het succes van concurrerende producten, inclusief generieke geneesmiddelen; risico van de omvang en groei van onze productmarkten; risico van naleving van alle FDA- en andere overheids- en klantvereisten voor onze productiefaciliteiten; risico's verbonden aan intellectuele eigendomsrechten en inbreukclaims met betrekking tot onze producten; het risico dat onze patentaanvragen voor onze productkandidaten, inclusief voor Anaphylm, niet op tijd of helemaal niet zullen worden uitgegeven door het Amerikaanse Patent and Trademark Office; risico op onverwachte patentontwikkelingen; het risico van wet- en regelgevende acties en veranderingen in wet- of regelgeving die van invloed zijn op ons bedrijf, inclusief met betrekking tot onze producten en kandidaat-producten en productprijzen, terugbetaling of toegang daarvoor; risico op verlies van belangrijke klanten; risico's gerelateerd aan claims en gerechtelijke procedures tegen Aquestive, waaronder octrooi-inbreuk, effecten, zakelijke onrechtmatige daad, onderzoek, productveiligheid of werkzaamheid en antitrustgeschillen; risico op terugroepingen en terugtrekkingen van producten; risico's die verband houden met eventuele verstoringen in onze informatietechnologienetwerken en -systemen, inclusief de impact van cyberaanvallen; het risico van toegenomen cyberaanvallen en verstoringen van de toegankelijkheid van gegevens als gevolg van regelingen voor werken op afstand; het risico van ongunstige ontwikkelingen die gevolgen hebben voor de sector financiële dienstverlening; risico's in verband met inflatie en stijgende rentetarieven; risico's gerelateerd aan de impact van een wereldwijde pandemie en andere pandemische ziekten op ons bedrijf, inclusief met betrekking tot onze klinische onderzoeken en de start van de locatie, de inschrijving van patiënten en de timing en geschiktheid van die klinische onderzoeken, indieningen bij de regelgevende instanties en regelgevende beoordelingen en goedkeuringen van ons product kandidaten, beschikbaarheid van farmaceutische ingrediënten en andere grondstoffen die worden gebruikt in onze producten en kandidaat-producten, toeleveringsketen, productie en distributie van onze producten en kandidaat-producten; risico's en onzekerheden gerelateerd aan algemene economische, politieke (waaronder de oorlogen in Oekraïne en Israël en andere oorlogsdaden en terrorisme), zaken, industrie, regelgeving, financiële en marktomstandigheden en andere ongebruikelijke zaken; en andere onzekerheden die ons beïnvloeden, waaronder de onzekerheden die worden beschreven in de sectie 'Risicofactoren' en in andere secties die zijn opgenomen in het jaarverslag van het bedrijf op formulier 10-K vanaf en voor het jaar eindigend op 31 december 2023, daaropvolgende kwartaalrapporten op formulier 10-Q en daaropvolgende huidige rapporten op formulier 8-K, ingediend bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission. Gezien deze onzekerheden dient u niet overmatig te vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen, die uitsluitend betrekking hebben op de datum waarop zij zijn gedaan. Alle daaropvolgende toekomstgerichte verklaringen die kunnen worden toegeschreven aan het Bedrijf of enige persoon die namens haar handelt, worden uitdrukkelijk in hun geheel gekwalificeerd door deze waarschuwende verklaring. Het Bedrijf aanvaardt geen verplichting om toekomstgerichte verklaringen, vooruitzichten of richtlijnen bij te werken na de datum van dit persbericht, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins, behalve zoals vereist door de toepasselijke wetgeving.

Bron: Aquestive Therapeutics, Inc.

Geplaatst : 2024-12-04 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden