Arbor Biotechnologies تعلن عن تسميات أدوية يتيمة وأمراض الأطفال النادرة الممنوحة لـ ABO-101 لعلاج فرط أكسالوسبوريا الأولي من النوع 1 (PH1)

اتبع Drugslib على

كامبريدج ، ماساتشوستس - 5 فبراير 2025 - أعلنت شركة Arbor Biotechnologies ™ ، وهي شركة لتكنولوجيا المعلومات التي تكتشف وتطوير الجيل القادم من الأدوية الوراثية ، اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت الأدوية اليتيمة (ODD) و تعيين مرض الأطفال النادر (RPDD) إلى ABO-101 لعلاج فرط الأكسال الابتدائي من النوع 1 (PH1). تتبع التعيينات عن كثب تطهير إدارة الأغذية والعقاقير لتطبيق الدواء الجديد (Ind) للعلاج الجيني الجديد في ديسمبر 2024.

ph1 هو مرض وراثي نادر يرتبط بإفراط في الإنتاج من الأكسالات الذي يعرض غالبًا في الأطفال ، مما تسبب في حجارة الكلى ، وأضرار الكلى ، وفشل كلوي في نهاية المطاف. تم تصميم برامج FDA الفردية و RPDD لدعم تطوير وتقييم العلاجات الجديدة للأمراض النادرة الخطيرة التي تهدد الحياة والتي تؤثر على أقل من 200000 شخص (غريب) أو أطفال دون سن 18 عامًا (RPDD). تؤهل تسميات الأدوية اليتيمة في إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) تسميات أمراض الأطفال النادرة ARBOR لمختلف الحوافز بما في ذلك الاعتمادات الضريبية والإعفاء من بعض رسوم طلبات FDA ، فضلاً عن إمكانية التفرد في السوق وأهلية قسيمة مراجعة أولوية طب الأطفال عند الموافقة.

قال دان أوري ، كبير المسؤولين الطبيين في شركة Arbor Biotechnologies ، إن

"ABO-101 يتلقى الحصول على مرض للأطفال النادر وخصوصات الأدوية اليتيمة من إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) للعلاج المحتمل لـ PH1 الحاجة الملحة لخيارات العلاج الجديدة". "مع تقدم Arbor ABO-101 في العيادة مع بدء الدراسة السريرية للمرحلة 1/2 ، تعزز هذه التسميات إمكانات ABO-101 لتقديم تعديل دائم للأمراض كعلاج لتحرير الجينات الأول في فئة PH1. "

حول ABO-101

ABO-101 هو دواء جديد لتحرير الجينات الاستقصائية مصمم ليكون علاجًا جينيًا موجهًا لمرة واحدة يتم توجيهه إلى حد ما يؤدي إلى فقدان دائم لوظيفة الجين HAO1 في الكبد لتقليل إنتاج الأكسالات المرتبط بـ PH1. PH1 هو اضطراب وراثي نادر يؤدي فيه أوجه قصور الإنزيم في الكبد إلى الإفراط في الإنتاج وتراكم الأكسالات ، مما يؤدي إلى حجارة الكلى في النهاية إلى مرض الكلى في المرحلة النهائية. تم تصميم ABO-101 لضرب التعبير الجيني HAO1 في الكبد ، مما يوفر انخفاضًا متينًا في إنتاج الأكسالات. يتكون ABO-101 من جسيمات نانوية للدهون (LNP) ، مرخصة من Acuitas Therapeutics ، وتغليف Messenger RNA معربًا عن نوع جديد من النوكلياز Cas12i2 ودليل محسّن يستهدف على وجه التحديد جين HAO1 البشري.

> حول Arbor Biotechnologies ، INC.

Arbor Biotechnologies ™ ، وهي شركة تحرير الجينات من الجيل التالي مقرها في كامبريدج ، ماساتشوستس ، تقدم خط أنابيب من علاجات تحرير الجينات الجديدة لمعالجة مجموعة واسعة من الظروف الوراثية-من النطاق الفائق إلى الأمراض الوراثية الأكثر شيوعًا. يتجاوز مجموعة الشركة الفريدة من محرري الجينات المحسّنة قيود تقنيات التحرير المبكر لإلغاء تأمين الوصول إلى أهداف الجينات الجديدة ، وقد غذت خط أنابيب قوي من الأصول الأولى التي تركز على أمراض الحاجة غير الملباة. مع برنامج ARBOR الرئيسي ، ABO-101 لعلاج فرط الأكسول الأولي من النوع 1 ، والتقدم إلى التجارب السريرية ، تواصل الشركة تركيز جهودها البحثية والتطوير على الأمراض الجينية في الكبد والجهاز العصبي المركزي والتي لا توجد علاجات وظيفية موجودة. لمزيد من المعلومات ، يرجى زيارة: arbor.bio.

المصدر: Arbor Biotechnologies

نشر : 2025-02-07 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية