Arbor Biotechnologies oznamuje léčivo FDA Orphan a vzácné pediatrické onemocnění poskytnuté ABO-101 za léčbu primární hyperoxalurie typu 1 (PH1)

Sledujte Drugslib

Cambridge, MA - 5. února 2025 - Arbor Biotechnologies ™, biotechnologická společnost objevující a rozvíjející příští generaci genetických léčivých přípravků, dnes oznámila, že americká správa potravin a léčiv (FDA) udělila označení odolných drog (Odd) a vydávala označení osiřelých drog (Odd) a Organizace vzácných pediatrických onemocnění (RPDD) na ABO-101 pro léčbu primární hyperoxalurie typu 1 (PH1). V prosinci 2024 je označení úzce sledována k prominutí FDA pro vyšetřovací nové léčivo (IND) pro novou editační terapeutickou Děti, způsobující ledvinové kameny, poškození ledvin a případné selhání ledvin. Programy lichých a RPDD FDA jsou navrženy tak, aby podporovaly vývoj a hodnocení nových léčebných postupů pro vážná a život ohrožující vzácná onemocnění, která postihuje méně než 200 000 lidí (liché) nebo děti mladší 18 let (RPDD). Droga FDA Orphan a vzácná pediatrická onemocnění kvalifikuje Arbor pro různé pobídky, včetně daňových úvěrů a osvobození od některých poplatků za aplikaci FDA, jakož i potenciál pro exkluzivitu trhu a způsobilost k voucheru pro dětskou prioritu po schválení.

„ABO-101, který dostává vzácné pediatrické onemocnění a označení léčiv pro sirotek z FDA pro potenciální léčbu PH1 podtrhuje naléhavou potřebu nových možností léčby,“ řekl Dan Ory, M.D., hlavní lékař Arbor Biotechnologies. „Jak Arbor postupuje ABO-101 na kliniku zahájením klinické studie fáze 1/2 redephinu, posilují tato označení potenciál ABO-101 k zajištění trvalé modifikace onemocnění jako první ve třídě editační terapie genu pro PH1. “

o ABO-101

ABO-101 je nový, vyšetřovací lék na editaci genů navržený jako jednorázovou léčbu editací genů játra, která má za následek trvalou ztrátu funkce genu HAO1 v játrech za účelem snížení produkce oxalátu spojeného s pH1. PH1 je vzácná genetická porucha, u kterého enzymové nedostatky v játrech vedou k nadprodukci a nahromadění oxalátu, což vede k ledvinovým kamenům, které nakonec vedou k onemocnění ledvin a systémovou oxalózou v konečném stádiu. ABO-101 je navržen tak, aby srazil expresi genu HAO1 v játrech, čímž poskytoval trvalé snížení produkce oxalátu. ABO-101 se skládá z lipidových nanočástic (LNP), licencované z terapeutik Acuitas, zapouzdřující RNA Messenger exprimující novou nukleázu typu V CRISPRAS2i2 a optimalizovanou vodicí RNA, která se specificky zaměřuje > O Arbor Biotechnologies, Inc.

Arbor Biotechnologies ™, společnost pro editaci genů nové generace se sídlem v Cambridge, MA, postupuje v potrubí nových genových editačních terapeutik tak, aby řešila širokou škálu genetických stavů-od ultra vzácných po nejběžnější genetické onemocnění. Unikátní sada optimalizovaných editorů genu společnosti přesahuje omezení technologií včasných editace, aby odemkla přístup k novým genovým cílům a podpořila robustní potrubí aktiv prvního ve své třídě zaměřené na nemoci s vysokou neuspokojenou potřebou. S hlavním programem Arbor ABO-101 pro léčbu primární hyperoxalurie typu 1, postupující do klinických hodnocení, společnost nadále zaměřuje své výzkumné a vývojové úsilí na genomická onemocnění jater a CNS, pro které neexistují žádné funkční léky. Pro více informací navštivte: arbor.bio.

Zdroj: Arbor Biotechnologies

Vyslán : 2025-02-07 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova