Arbor Biotechnologies kündigt FDA Orphan Drug und seltene pädiatrische Krankheitsbezeichnungen an, die ABO-101 zur Behandlung von primärem Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) gewährt wurden

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Cambridge, MA - 5. Februar 2025 - Arbor Biotechnologies ™, ein Biotechnologieunternehmen, das die nächste Generation genetischer Medikamente entdeckt und entwickelt hat Seltene Bezeichnung für pädiatrische Erkrankungen (RPDD) bis ABO-101 zur Behandlung von primärem Hyperoxalurie Typ 1 (PH1). Die Bezeichnungen folgen der Clearance der FDA -Anwendung des Investigational New Drug (IND) für das neuartige Gen Editing Therapeutic im Dezember 2024 genau. Kinder, verursachen Nierensteine, Nierenschäden und eventuelles Nierenversagen. Die Odd- und RPDD-Programme der FDA sollen die Entwicklung und Bewertung neuer Behandlungen für schwerwiegende und lebensbedrohliche seltene Krankheiten unterstützen, die weniger als 200.000 Menschen (ODD) oder Kinder unter 18 Jahren (RPDD) betreffen. Die Bezeichnungen der FDA Orphan Drug und seltene pädiatrische Krankheiten qualifizieren die Arbor für verschiedene Anreize, einschließlich Steuergutschriften und Befreiung von bestimmten FDA -Anwendungsgebühren sowie das Potenzial für Marktexklusivität und Berechtigung für einen priorischen Prioritätsüberprüfungsgutschein nach Zulassung.

„ABO-101, die seltene pädiatrische Erkrankungen und verwandte Arzneimittelbezeichnungen von der FDA für die potenzielle Behandlung von PH1 erhalten, unterstreicht den dringenden Bedarf an neuartigen Behandlungsoptionen“, sagte Dan Ory, Chief Medical Officer von Arbor Biotechnologies. „Mit Beginn der klinischen Studie von Redephine Phase 1/2 in die Klinik in die Klinik in die Klinik eingeht, verstärken diese Bezeichnungen das Potenzial von ABO-101, dauerhafte Krankheitsmodifikation als erstklassige Genbearbeitungs-Therapie für PH1 zu liefern. ”

Über Abo-101

ABO-101 ist ein neuartiges, investigatives Gen-Editing-Medikament, das eine einmalige Behandlung mit Leber-Gen-Gene ist, die zu einem dauerhaften Funktionsverlust des HAO1-Gens in der Leber führt, um die pH1-assoziierte Oxalatproduktion zu reduzieren. PH1 ist eine seltene genetische Störung, bei der Enzymmangel in der Leber zur Überproduktion und zum Aufbau von Oxalat führt, was zu Nierensteinen führt, die schließlich zu Nierenerkrankungen im Endstadium und systemischer Oxalose führen. ABO-101 ist so konzipiert, dass sie die HAO1-Genexpression in der Leber niederschlagen und dadurch eine dauerhafte Verringerung der Oxalatproduktion ermöglicht. ABO-101 besteht aus einem Lipid-Nanopartikel (LNP), das aus Acuitas-Therapeutika lizenziert wird und die Messenger-RNA einkapseln, die eine neuartige Typ V CRISPR CAS12I2-Nuklease exprimiert, und eine optimierte Leitfunktion, die spezifisch auf das menschliche HaO1-Gen abzielt. > Über Arbor Biotechnologies, Inc.

Arbor Biotechnologies ™, ein in Cambridge, MA, ansässiges Gen-Editing-Unternehmen der nächsten Generation, fördert eine Pipeline neuer Gen-Bearbeitungs-Therapeutika, um eine breite Palette genetischer Bedingungen zu beheben-von der ultra-renommierten bis zu den häufigsten genetischen Erkrankungen. Die einzigartige Suite optimierter Geneditoren des Unternehmens geht über die Grenzen der frühen Bearbeitungstechnologien hinaus, um den Zugang zu neuen Genzielen zu erschließen, und hat eine robuste Pipeline erstklassiger Vermögenswerte, die sich auf Erkrankungen mit hohem Bedarf konzentrieren, angeheizt. Mit Arbors Lead-Programm, ABO-101 zur Behandlung von primärem Hyperoxalurie-Typ 1 und in klinische Studien, fokussiert das Unternehmen weiterhin seine Forschungs- und Entwicklungsbemühungen auf genomische Erkrankungen der Leber und des ZNS, für die keine bestehenden funktionellen Heilungen vorhanden sind. Weitere Informationen finden Sie unter: arbor.bio.

Quelle: Arbor Biotechnologies

Gesendet : 2025-02-07 12:00

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