Οι βιοτεχνολογίες Arbor ανακοινώνει τις ονομασίες του Ορφανού και των σπάνιων παιδιατρικών νόσων FDA που χορηγούνται στο ABO-101 για τη θεραπεία της πρωτογενούς υπεροξαλουρίας τύπου 1 (PH1)

Ακολουθήστε το Drugslib

Cambridge, MA - 5 Φεβρουαρίου 2025 - Η Arbor Biotechnologies ™, μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που ανακαλύπτει και αναπτύσσει την επόμενη γενιά γενετικών φαρμάκων, ανακοίνωσε σήμερα ότι η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει χορηγήσει ορφανό φάρμακο (ODD) και Σπάνια προσδιορισμός παιδιατρικής νόσου (RPDD) σε ABO-101 για τη θεραπεία της πρωτογενούς υπεροξαλουρίας τύπου 1 (PH1). Οι ονομασίες ακολουθούν στενά την εκκαθάριση της FDA για την εφαρμογή της Νέας Ερευνητικής Ναρκωτικής (IND) για τη νέα επεξεργασία γονιδίων θεραπευτικής επεξεργασίας τον Δεκέμβριο του 2024. παιδιά, προκαλώντας πέτρες νεφρών, νεφρική βλάβη και ενδεχόμενη νεφρική ανεπάρκεια. Τα προγράμματα Odd και RPDD της FDA έχουν σχεδιαστεί για να υποστηρίξουν την ανάπτυξη και την αξιολόγηση νέων θεραπειών για σοβαρές και απειλητικές για τη ζωή σπάνιες ασθένειες που επηρεάζουν λιγότερους από 200.000 ανθρώπους ή παιδιά κάτω των 18 ετών (RPDD). The FDA orphan drug and rare pediatric disease designations qualify Arbor for various incentives including tax credits and exemption from certain FDA application fees, as well as the potential for market exclusivity and eligibility for a pediatric priority review voucher upon approval.

"Το ABO-101 που λαμβάνει σπάνια παιδιατρική νόσο και ορφανά χαρακτηριστικά φαρμάκων από το FDA για την πιθανή θεραπεία του PH1 υπογραμμίζει την επείγουσα ανάγκη για νέες θεραπευτικές επιλογές", δήλωσε ο Dan Ory, M.D., επικεφαλής ιατρός της Arbor Biotechnologies. "Καθώς το Arbor προχωράει ABO-101 στην κλινική με την έναρξη της κλινικής μελέτης της φάσης 1/2 της φάσης 1/2, αυτές οι ονομασίες ενισχύουν το δυναμικό του ABO-101 να παραδώσει τη διαρκή τροποποίηση της νόσου ως θεραπεία επεξεργασίας γονιδίων πρώτης τάξης για το PH1. "

Σχετικά με το ABO-101

Το ABO-101 είναι ένα νέο, ερευνητικό γονιδιακό φάρμακο επεξεργασίας που έχει σχεδιαστεί για να είναι μια μοναδική θεραπεία επεξεργασίας γονιδίων που κατευθύνεται από το ήπαρ που οδηγεί σε μόνιμη απώλεια της λειτουργίας του γονιδίου HAO1 στο ήπαρ για τη μείωση της παραγωγής οξαλικού σχετικού με PH1. Το PH1 είναι μια σπάνια γενετική διαταραχή στην οποία οι ελλείψεις ενζύμων στο ήπαρ οδηγούν στην υπερπαραγωγή και τη συσσώρευση οξαλικού, με αποτέλεσμα τις πέτρες των νεφρών που τελικά οδηγούν σε νεφρική νόσο τελικού σταδίου και συστηματική οξαλίωση. Το ABO-101 έχει σχεδιαστεί για να χτυπήσει την έκφραση γονιδίου Hao1 στο ήπαρ, παρέχοντας έτσι ανθεκτική μείωση της παραγωγής οξαλικού. Το ABO-101 αποτελείται από ένα νανοσωματίδιο λιπιδίων (LNP), με άδεια από το Acuitas Therapeutics, ενθυλάκοντας το αγγελιοφόρο RNA που εκφράζει ένα νέο νουκλεάση CRISPR CAS12I2 και ένα βελτιστοποιημένο RNA οδηγού που στοχεύει ειδικά στο ανθρώπινο γονίδιο HAO1. > Σχετικά με το Arbor Biotechnologies, Inc.

Arbor Biotechnologies ™, μια εταιρεία επεξεργασίας γονιδίων επόμενης γενιάς που εδρεύει στο Cambridge, MA, προωθεί έναν αγωγό νέας θεραπευτικής επεξεργασίας γονιδίων για την αντιμετώπιση ενός ευρέος φάσματος γενετικών συνθηκών-από τον εξαιρετικά σπάνια έως τις πιο συνηθισμένες γενετικές ασθένειες. Η μοναδική σουίτα βελτιστοποιημένων γονιδίων της εταιρείας υπερβαίνει τους περιορισμούς των τεχνολογιών πρώιμης επεξεργασίας για να ξεκλειδώσει την πρόσβαση σε νέους στόχους γονιδίων και έχει τροφοδοτήσει έναν ισχυρό αγωγό περιουσιακών στοιχείων πρώτης τάξης που επικεντρώνεται σε ασθένειες υψηλής ανάγκης. Με το Lead Program του Arbor, ABO-101 για τη θεραπεία της πρωτογενούς υπεροξαλουρίας τύπου 1, προχωρώντας σε κλινικές δοκιμές, η εταιρεία συνεχίζει να εστιάζει τις προσπάθειες έρευνας και ανάπτυξης στις γονιδιωματικές ασθένειες του ήπατος και του ΚΝΣ για τις οποίες δεν υπάρχουν υπάρχουσες λειτουργικές θεραπείες. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε: arbor.bio.

Πηγή: Arbor Biotechnologies

Δημοσιεύτηκε : 2025-02-07 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά