Las biotecnologías de Arbor anuncia designaciones de drogas huérfanas de la FDA y enfermedades pediátricas raras otorgadas a ABO-101 para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1)

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Cambridge, MA - 5 de febrero de 2025 - Arbor Biotechnologies ™, una compañía de biotecnología que descubrió y desarrolla la próxima generación de medicamentos genéticos, anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de drogas huérfanas (ODD) y Designación rara de enfermedad pediátrica (RPDD) a ABO-101 para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1). Las designaciones siguen estrechamente la autorización de la FDA de la aplicación de nueva droga de investigación (IND) para la nueva terapéutica de edición de genes en diciembre de 2024.

ph1 es una enfermedad renal genética rara asociada con una sobreproducción de oxalato que a menudo se presenta Niños, causando cálculos renales, daño renal y eventual insuficiencia renal. Los programas Odd y RPDD de la FDA están diseñados para apoyar el desarrollo y la evaluación de nuevos tratamientos para enfermedades raras graves y potencialmente mortales que afectan a menos de 200,000 personas (impares) o niños menores de 18 años (RPDD). Las designaciones de fármacos huérfanos de la FDA y enfermedades pediátricas raras califican el cenador para varios incentivos, incluidos los créditos fiscales y la exención de ciertas tarifas de solicitud de la FDA, así como el potencial de exclusividad y elegibilidad del mercado para un cupón de revisión de prioridad pediátrica tras la aprobación.

"ABO-101 que recibe enfermedades pediátricas raras y designaciones de medicamentos huérfanos de la FDA para el tratamiento potencial de PH1 subraya la necesidad urgente de nuevas opciones de tratamiento", dijo Dan Ory, M.D., director médico de las biotecnologías de Arbor. “A medida que Arbor avanza ABO-101 en la clínica con el inicio del estudio clínico de la fase 1/2 redephine, estas designaciones refuerzan el potencial de ABO-101 para administrar la modificación duradera de la enfermedad como una primera terapia de edición de genes en su clase para PH1. "

sobre ABO-101

ABO-101 es una nueva medicina de edición de genes de investigación diseñada para ser un tratamiento de edición de genes dirigido por un solo tiempo que resulta en una pérdida permanente de función del gen HAO1 en el hígado para reducir la producción de oxalato asociada a PH1. PH1 es un trastorno genético raro en el que las deficiencias enzimáticas en el hígado conducen a la sobreproducción y la acumulación de oxalato, lo que resulta en cálculos renales que eventualmente conducen a la enfermedad renal en la etapa final y la oxalosis sistémica. ABO-101 está diseñado para derribar la expresión del gen HAO1 en el hígado, proporcionando así una reducción duradera en la producción de oxalato. ABO-101 consiste en una nanopartícula lipídica (LNP), con licencia de Acuitas Therapeutics, encapsulando el ARN mensajero que expresa un nuevo tipo V CRISPR CAS12I2 nucleasa y un ARN guía optimizado que se dirige específicamente al gen HoO1 humano

> Acerca de Arbor Biotechnologies, Inc.

Arbor Biotechnologies ™, una empresa de edición de genes de próxima generación con sede en Cambridge, MA, está avanzando en una tubería de nuevas terapias de edición de genes para abordar una amplia gama de condiciones genéticas, desde el ultra rara hasta las enfermedades genéticas más comunes. El conjunto único de editores de genes optimizados de la compañía va más allá de las limitaciones de las tecnologías de edición temprana para desbloquear el acceso a nuevos objetivos genéticos y ha alimentado una sólida cartera de activos de primera clase centrados en enfermedades de alta necesidad insatisfecha. Con el programa principal de Arbor, ABO-101 para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1, que progresa a ensayos clínicos, la compañía continúa enfocando sus esfuerzos de investigación y desarrollo en enfermedades genómicas del hígado y SNC para las cuales no existen curas funcionales existentes. Para obtener más información, visite: Arbor.bio.

Fuente: Arbor Biotechnologies

Al corriente : 2025-02-07 12:00

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