Les biotechnologies arborantes annoncent la FDA médicament orphelin et les désignations de maladies pédiatriques rares accordées à ABO-101 pour le traitement de l'hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1)

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Cambridge, MA - 5 février 2025 - Arbor Biotechnologies ™, une entreprise de biotechnologie découvrant et développant la prochaine génération de médicaments génétiques, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a accordé la désignation des médicaments orphelins (impairs) et Odd) et Odd) et Odd) et Odd) Désignation rare de la maladie pédiatrique (RPDD) à ABO-101 pour le traitement de l'hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1). Les désignations suivent étroitement l'élimination par la FDA de l'application d'enquête sur le nouveau médicament (IND) pour la nouvelle modification des gènes thérapeutique en décembre 2024.

PH1 est une maladie rénale génétique rare associée à une surproduction d'oxalate qui se présente souvent dans la présence dans la présence dans la présence dans la présence dans la présence dans la présence dans la présence dans la présence dans la présence dans la présence dans la présence dans la présence dans la présence dans la présence dans la présence dans la présence dans la présence dans la présence dans la présence dans la présence dans la présente Enfants, provoquant des calculs rénaux, des dommages rénaux et une insuffisance rénale éventuelle. Les programmes Odd et RPDD de la FDA sont conçus pour soutenir le développement et l’évaluation de nouveaux traitements pour les maladies rares graves et potentiellement mortelles affectant moins de 200 000 personnes (impaires) ou des enfants de moins de 18 ans (RPDD). Le médicament orphelin de la FDA et les désignations de maladies pédiatriques rares qualifient la tonnelle pour diverses incitations, y compris les crédits d'impôt et l'exemption de certains frais de demande de la FDA, ainsi que le potentiel d'exclusivité du marché et d'admissibilité à un bon de révision prioritaire pédiatrique.

«ABO-101 recevant des désignations de maladies pédiatriques rares et des médicaments orphelins de la FDA pour le traitement potentiel de PH1 souligne le besoin urgent de nouvelles options de traitement», a déclaré Dan Ory, M.D., médecin-chef des biotechnologies Arbor. «Alors que Arbour avance ABO-101 dans la clinique avec l'initiation de l'étude clinique de la phase 1/2 de la redéphine, ces désignations renforcent le potentiel de l'ABO-101 pour fournir une modification durable de la maladie en tant que premier traitement de modification de gène pour PH1. »

Abo-101

ABO-101 est un nouveau médicament de modification de gènes étudiant conçu pour être un traitement de montage de gènes dirigée par le foie qui entraîne une perte permanente de fonction du gène HAO1 dans le foie pour réduire la production d'oxalate associée au PH1. Le PH1 est un trouble génétique rare dans lequel les carences enzymatiques dans le foie conduisent à la surproduction et à l'accumulation d'oxalate, entraînant des calculs rénaux entraînant finalement une maladie rénale et une oxalose systémique. ABO-101 est conçu pour éliminer l'expression du gène HAO1 dans le foie, fournissant ainsi une réduction durable de la production d'oxalate. ABO-101 se compose d'une nanoparticule lipidique (LNP), sous licence d'Acuitas Therapeutics, d'encapsulation de l'ARN messager exprimant un nouveau type V CRISPR CAS12I2 Nucléase et un ARN de guide optimisé qui cible spécifiquement le gène HAO1 humain.

About Arbor Biotechnologies, inc.

Arbor Biotechnologies ™, une entreprise de montage de gènes de nouvelle génération basée à Cambridge, MA, fait progresser un pipeline de nouvelles thérapies d'édition de gènes pour aborder un large éventail de conditions génétiques - de l'ultra-rare aux maladies génétiques les plus courantes. La suite unique des éditeurs de gènes optimisés de la société dépasse les limites des technologies d'édition précoces pour débloquer l'accès aux nouvelles cibles génétiques et a alimenté un pipeline robuste d'actifs de premier rang axés sur les maladies à forte nécessité. Avec le programme principal d'Arbor, ABO-101 pour le traitement de l'hyperoxalurie primaire de type 1, progressant dans les essais cliniques, l'entreprise continue de concentrer leurs efforts de recherche et de développement sur les maladies génomiques du foie et du SNC pour lesquelles il n'y a pas de remèdes fonctionnels existants. Pour plus d'informations, veuillez visiter: arbor.bio.

Source: Arbor Biotechnologies

Publié : 2025-02-07 12:00

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