Arbor Biotechnologies Mengumumkan Obat Orphan FDA dan Penunjukan Penyakit Anak Langka yang Diberikan untuk ABO-101 untuk pengobatan Hyperoxaluria tipe 1 primer (PH1)

Ikuti Drugslib di

Cambridge, MA - 5 Februari 2025 - Arbor Biotechnologies ™, sebuah perusahaan bioteknologi yang menemukan dan mengembangkan generasi obat genetik berikutnya, hari ini mengumumkan bahwa Administrasi Makanan dan Obat AS (FDA) telah mengabulkan penunjukan obat yatim piatu (ODD) dan dan Administrasi Obat AS (FDA) telah memberikan penunjukan obat yatim piatu (ODD) dan dan ODD dan AS. Penunjukan Penyakit Anak Langka (RPDD) ke ABO-101 untuk pengobatan hyperoxaluria tipe 1 primer (PH1). Penunjukannya dengan cermat mengikuti izin FDA dari aplikasi Obat Baru yang Investigasi (IND) untuk terapi pengeditan gen baru pada bulan Desember 2024.

PH1 adalah penyakit ginjal genetik langka yang terkait dengan kelebihan produksi oksalat yang sering terjadi di Anak -anak, menyebabkan batu ginjal, kerusakan ginjal, dan akhirnya gagal ginjal. Program ODD dan RPDD FDA dirancang untuk mendukung pengembangan dan evaluasi perawatan baru untuk penyakit langka yang serius dan mengancam jiwa yang mempengaruhi kurang dari 200.000 orang (ganjil) atau anak-anak di bawah 18 tahun (RPDD). Obat Orphan FDA dan Penunjukan Penyakit Anak Langka Memenuhi Kualifikasi Arbor untuk berbagai insentif termasuk kredit pajak dan pembebasan dari biaya aplikasi FDA tertentu, serta potensi eksklusivitas pasar dan kelayakan untuk voucher tinjauan prioritas anak setelah disetujui.

"ABO-101 Menerima Penyakit Anak Langka dan Penunjukan Obat Orphan dari FDA untuk potensi pengobatan PH1 menggarisbawahi kebutuhan mendesak untuk pilihan pengobatan baru," kata Dan Ory, M.D., Kepala Petugas Medis Arbor Bioteknologi. “Seiring memajukan Arbor ABO-101 ke klinik dengan inisiasi studi klinis Redephine Fase 1/2, penunjukan ini memperkuat potensi ABO-101 untuk memberikan modifikasi penyakit yang langgeng sebagai terapi pengeditan gen kelas pertama untuk PH1. ”

tentang ABO-101

ABO-101 adalah novel, obat pengeditan gen yang diselidiki yang dirancang untuk menjadi pengobatan pengeditan gen yang diarahkan hati satu kali yang mengakibatkan hilangnya fungsi gen HAO1 secara permanen di hati untuk mengurangi produksi oksalat terkait PH1. PH1 adalah kelainan genetik langka di mana defisiensi enzim pada hati menyebabkan kelebihan produksi dan penumpukan oksalat, yang mengakibatkan batu ginjal yang pada akhirnya menyebabkan penyakit ginjal stadium akhir dan oksalosis sistemik. ABO-101 dirancang untuk merobohkan ekspresi gen HAO1 di hati, sehingga memberikan pengurangan yang tahan lama dalam produksi oksalat. ABO-101 terdiri dari nanopartikel lipid (LNP), yang dilisensikan dari Acuitas Therapeutics, merangkum RNA messenger yang mengekspresikan nuklease CRISPR CAS12I2 Tipe V CRISPR dan RNA yang dioptimalkan yang secara khusus menargetkan gen HAO1 manusia.

Kuat > Tentang Arbor Biotechnologies, Inc.

Arbor Biotechnologies ™, sebuah perusahaan pengeditan gen generasi berikutnya yang berbasis di Cambridge, MA, memajukan pipa terapi pengeditan gen baru untuk mengatasi berbagai kondisi genetik-dari penyakit genetik yang paling umum hingga yang paling umum. Rangkaian unik perusahaan dari editor gen yang dioptimalkan melampaui keterbatasan teknologi pengeditan awal untuk membuka akses ke target gen baru dan telah memicu pipa yang kuat dari aset kelas satu yang berfokus pada penyakit kebutuhan yang tidak terpenuhi tinggi. Dengan program utama Arbor, ABO-101 untuk pengobatan hiperoksaluria tipe 1 primer, berkembang menjadi uji klinis, perusahaan terus memfokuskan penelitian dan upaya pengembangan mereka pada penyakit genomik hati dan SSP yang tidak ada obat fungsional yang ada. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi: Arbor.bio.

Sumber: Arbor Biotechnologies

Diposting : 2025-02-07 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer