Arbor Biotechnologies annuncia il farmaco orfano FDA e le rare designazioni di malattie pediatriche concesse a ABO-101 per il trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1)

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Cambridge, MA - 5 febbraio 2025 - Arbor Biotechnologies ™, una società di biotecnologie che scopre e sviluppare la prossima generazione di medicinali genetici, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaci orfani (dispari) e dispari) e dispari) Raro designazione di malattie pediatriche (RPDD) ad ABO-101 per il trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1). Le designazioni seguono da vicino l'autorizzazione della FDA dell'applicazione di nuovo farmaco investigativo (IND) per la nuova modifica del gene terapeutico nel dicembre 2024.

PH1 è una rara malattia renale genetica associata a una sovrapproduzione di ossalato che spesso si presenta in Bambini, causando calcoli renali, danni ai reni ed eventuali insufficienza renale. I programmi dispari e RPDD della FDA sono progettati per supportare lo sviluppo e la valutazione di nuovi trattamenti per malattie rare gravi e potenzialmente letali che colpiscono meno di 200.000 persone (dispari) o bambini di età inferiore ai 18 anni (RPDD). Il farmaco orfano della FDA e le rare designazioni di malattie pediatriche qualificano il pergolato per vari incentivi, tra cui crediti d'imposta ed esenzione da determinate commissioni di applicazione della FDA, nonché il potenziale per l'esclusività del mercato e l'idoneità per un voucher di revisione della priorità pediatrica in caso di approvazione.

"ABO-101 che riceve rare malattie pediatriche e designazioni di farmaci orfani dalla FDA per il potenziale trattamento di PH1 sottolinea l'urgente necessità di nuove opzioni terapeutiche", ha affermato Dan Ory, M.D., Chief Medical Officer di Arbor Biotechnologies. “Man mano che Arbor avanza ABO-101 nella clinica con l'inizio dello studio clinico di fase 1/2 di Redephine, queste designazioni rafforzano il potenziale di ABO-101 per fornire una modifica della malattia duratura come terapia di editing genica di prima classe per PH1. "

Informazioni su ABO-101

ABO-101 è un nuovo medicinale di editing genico studiato progettato per essere un trattamento di editing genico diretto al fegato che si traduce in una perdita permanente di funzione del gene HAO1 nel fegato per ridurre la produzione di ossalato associata a PH1. PH1 è un raro disturbo genetico in cui le carenze enzimatiche nel fegato portano alla sovrapproduzione e all'accumulo di ossalato, con conseguenti calcoli renali che alla fine portano a malattie renali in stadio finale e ossalosi sistemica. ABO-101 è progettato per abbattere l'espressione genica HAO1 nel fegato, fornendo così una riduzione duratura della produzione di ossalato. ABO-101 è costituito da una nanoparticella lipidica (LNP), concessa in licenza da Acuitas Therapeutics, incapsulando l'RNA di messaggero che esprime un nuovo nucleasi CRISPR CRISPR CAS12I2 e una guida ottimizzata che colpisce specificamente il gene HAO1. > Informazioni su Arbor Biotechnologies, Inc.

Arbor Biotechnologies ™, una società di editing di geni di prossima generazione con sede a Cambridge, MA, sta avanzando una pipeline di nuove terapeutiche di editing genico per affrontare una vasta gamma di condizioni genetiche-dall'ultra-rara alle malattie genetiche più comuni. La suite unica di redattori genici ottimizzati dell'azienda va oltre i limiti delle tecnologie di editing precoce per sbloccare l'accesso a nuovi obiettivi genici e ha alimentato una robusta pipeline di risorse di prima classe focalizzate sulle malattie di elevata necessità insoddisfatta. Con il programma principale di Arbor, ABO-101 per il trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1, progredendo negli studi clinici, la società continua a focalizzare i loro sforzi di ricerca e sviluppo sulle malattie genomiche del fegato e del SNC per le quali non esistono cure funzionali esistenti. Per ulteriori informazioni, visitare: Arbor.bio.

Fonte: Arbor Biotechnologies

Pubblicato : 2025-02-07 12:00

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