Arbor Biotechnologiesは、原発性高酸素尿症1型（PH1）の治療のためにABO-101に付与されたFDA孤児薬とまれな小児疾患の指定を発表します

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マサチューセッツ州ケンブリッジ - 2025年2月5日 - 次世代の遺伝薬を発見および開発するバイオテクノロジー企業であるArbor Biotechnologies™は本日、米国食品医薬品局（FDA）が孤児薬の指定（ODD）と認められたことを発表しました。一次高酸素尿症1型（PH1）の治療のためのABO-101に対するまれな小児疾患の指定（RPDD）。この指定は、2024年12月の新規遺伝子編集治療薬の調査新薬（IND）アプリケーションのFDAのクリアランスに密接に従っています。腎臓結石、腎臓の損傷、最終的な腎不全を引き起こす子供。 FDAの奇数およびRPDDプログラムは、200,000人未満（奇数）または18歳未満の子供（RPDD）に影響を与える深刻で生命を脅かす希少疾患の新しい治療の開発と評価をサポートするように設計されています。 FDA孤児薬とまれな小児疾患の指定は、税額控除や特定のFDA申請料の免除など、さまざまなインセンティブ、および承認時に市場の排他性と小児の優先レビューバウチャーの資格の可能性を含むさまざまなインセンティブの資格を得ています。

「ABO-101 PH1の潜在的な治療のためにFDAからまれな小児疾患と孤児の薬物指定を受けていることは、新しい治療オプションの緊急の必要性を強調しています」と、Arbor Biotechnologiesの最高医療責任者であるDan Ory、 「アーバーがRedephine Phase 1/2臨床研究の開始によりABO-101を診療所に進めるにつれて、これらの指定は、PH1の一流の遺伝子編集療法として永続的な疾患修飾を提供するABO-101の可能性を強化します。 」

abo-101

について

ABO-101は、PH1関連のシュウ酸塩産生を減らすために肝臓のHAO1遺伝子の機能が永続的に失われるようになる、一度限りの肝指向の遺伝子編集治療であるように設計された新規の研究遺伝子編集医療です。 PH1はまれな遺伝障害であり、肝臓の酵素欠乏がシュウ酸塩の過剰生産と蓄積につながり、最終的に腎臓結石が末期腎臓疾患と全身性シュウ症につながります。 ABO-101は、肝臓でHAO1遺伝子発現をノックダウンするように設計されており、それによりシュウ酸塩産生の耐久性の低下を提供します。 ABO-101は、脂質ナノ粒子（LNP）で構成され、Acuitas Therapeuticsから認可され、新規タイプV CRISPR CAS12I2ヌクレアーゼを発現するメッセンジャーRNAをカプセル化し、ヒトHAO1遺伝子を特異的に標的とする最適化されたガイドRNA。 > Arbor Biotechnologies、Inc。

マサチューセッツ州ケンブリッジに拠点を置く次世代遺伝子編集会社であるArbor Biotechnologies™は、超範囲から最も一般的な遺伝疾患に至るまで、幅広い遺伝的状態に対処するために、新しい遺伝子編集治療薬のパイプラインを進めています。同社のユニークな最適化された遺伝子編集者のスイートは、新しい遺伝子ターゲットへのアクセスを解除するための早期編集技術の制限を超えており、満たされていないニーズの疾患に焦点を当てたクラス初の資産の堅牢なパイプラインを促進しました。アーバーのリードプログラムであるABO-101原発性高酸素尿症1型の治療により、臨床試験に進出しているため、同社は既存の機能硬化がない肝臓とCNSのゲノム疾患に研究開発の取り組みを集中させ続けています。詳細については、arbor.bio。

出典：Arbor Biotechnologies

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投稿しました : 2025-02-07 12:00

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