Bioteknologi Arbor ngumumake obat udur FDA lan sebagian penyakit penyakit pediattrik sing diwenehake kanggo Abo-101 kanggo perawatan hiperetikaluria jinis 1 (PH1)

Tindakake Drugslib ing

Cambridge, MA - Februari 5, 2025 - ARBRO BiotechNologynologies ™, perusahaan bioteknologi bisa uga ngumumake manawa Pangan Generasi Genetik Sabanjure, dina iki ngumumake manawa U. Administrasi Generasi lan narkoba Penyakit Penyakit Pediatrik Langka (RPDD) menyang Abo-101 kanggo perawatan hiperetikaluria utama 1 (PH1). Desain kasebut kanthi rapet ngetutake reresik FDA saka Narkoba FDA (IND) anyar kanggo terapi panyuntingan gen ing tanggal 2024.

Ph1 sing ana gandhengane karo oxalate sing asring ana Bocah-bocah, nyebabake watu ginjel, karusakan ginjel, lan gagal ginjel akhire. Program sing aneh lan RPDD sing dirancang kanggo nyengkuyung pangembangan lan evaluasi perawatan anyar kanggo penyakit sing serius lan ngancam nyambut gawe kurang saka 200.000 wong sing umur 18 taun (RPDD). Obat-awang bocah cilik lan petunjuk penyakit pediattrik langka Arbor kanggo macem-macem insentif kalebu kridit mbayar (uga potensial kanggo voucer pasar FDA, uga kemungkinan kanggo voucer pasar prioritas Pediatric.

"Abo-101 Nampa Penyakit Pediatrik Langka lan Sebutan Obat Oper saka FDA kanggo Nganggo Kabutuhan Perawatan Novel," ujare Dan Ory Biotechnologies. "Minangka Arbor maju abo-101 menyang klinik kanthi wiwitan klinis 1/2 panaliten klinis, penceran kasebut nguatake modifikasi abo-101 kanggo ngirim modifikasi penyakit sing sepisan kanggo PH1. "

abo-101

ABO-101 minangka obat panyuntingan gen sing diresiki kanggo dadi perawatan panyuntingan gen sing siji-wektu sing nyebabake fungsi saka Hao1 Gene kanggo nyuda produksi Oxalate sing gegandhengan. PH1 minangka kelainan genetik sing langka ing kekurangan enzim ing ati nyebabake overproduksi lan mbangun oxalate, nyebabake watu ginjel lan oxalosis sistemik. Abo-101 dirancang kanggo ngalahake ekspresi gen Hao1 ing ati, saéngga nyedhiyakake pengurangan sing awet ing produksi oxalate. Abo-101 kasusun saka nanopartikel lipid (LNP), Dilisensi saka terapi Acuitas, RNA Messenger Encapsing lan pandhuan sing dioptimalake lan negesake kanthi negesake.

Babagan Arbor Biotechnologies, Inc. / STROW>

ARBOR BiotechNologies ™, perusahaan panyuntingan gen generasi sabanjure adhedhasar ing Cambridge, MA, yaiku maju pipo Gene Editing terapi kanggo ngatasi macem-macem kahanan genetik sing paling umum. Suite unik unik saka editor Gene Company ngluwihi watesan teknologi panyuntingan awal kanggo mbukak kunci target gen anyar lan wis nyukupi pipo aset kelas siji sing fokus. Kanthi program timbal Arbor, ABO-101 kanggo perawatan hyperoxalururia jinis 1, sing maju menyang uji klinis, perusahaan kasebut tetep fokus upaya riset lan pangembangan ing penyakit genomic ing ati lan ora ana fungsi fungsi sing ana. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak: Arbor.bio.

Sumber: Biotechnologies Arbor

Dikirim : 2025-02-07 12:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer