Arbor Biotechnologies는 1 차 hyperoxaluria type 1 (ph1)의 치료를 위해 ABO-101에 부여 된 FDA 고아 약물 및 희귀 소아 질환 지정을 발표합니다.

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케임브리지, MA - 2025 년 2 월 5 일 - 차세대 유전자 의약품을 발견하고 개발하는 생명 공학 회사 인 Arbor Biotechnologies ™는 오늘 미국 식품의 약국 (FDA)이 고아 약물 지정 (ODD)과 1 차 과산 살루 리아 유형 1 (pH1)의 치료를 위해 희귀 소아 질환 지정 (RPDD). 이 명칭은 2024 년 12 월에 새로운 유전자 편집 치료에 대한 조사 신약 (IND) 적용에 대한 FDA의 정리와 밀접한 관련이있다. 어린이, 신장 결석, 신장 손상 및 최종 신장 실패를 유발합니다. FDA의 홀수 및 RPDD 프로그램은 200,000 명 미만 (홀수) 또는 18 세 미만의 어린이 (RPDD)에 영향을 미치는 심각하고 생명을 위협하는 희귀 질환에 대한 새로운 치료법의 발달 및 평가를 지원하도록 설계되었습니다. FDA 고아 의약품 및 희귀 소아 질환 지정은 세금 공제 및 특정 FDA 신청 수수료의 면제를 포함한 다양한 인센티브, 그리고 승인시 소아 우선 순위 검토 바우처에 대한 시장 독점 및 자격을 포함한 다양한 인센티브에 대한 자격을 갖추게됩니다.

.Arbor Biotechnologies의 최고 의료 책임자 인 Dan Ory는“PH1의 잠재적 치료를 위해 FDA로부터 희귀 소아 질환 및 고아 약물 지정을받는 ABO-101은 Arbor Biotechnologies의 최고 의료 책임자 인 Dan Ory는 말했다. “Arbor가 Redephine Phase 1/2 임상 연구의 개시로 ABO-101을 클리닉으로 전진함에 따라, 이러한 명칭은 PH1에 대한 최초의 유전자 편집 요법으로서 지속적인 질병 변형을 전달할 수있는 ABO-101의 잠재력을 강화합니다. ”

ABO-101

ABO-101은 한 번의 간 지향 유전자 편집 치료로 설계된 소설의 조사 유전자 편집 의약품으로 간에서 HAO1 유전자의 기능을 상대적으로 상실하여 pH1 관련 옥살 레이트 생산을 감소시킵니다. PH1은 간의 효소 결핍이 옥살 레이트의 과잉 생산 및 축적으로 이어지는 드문 유전 적 장애로, 신장 결석이 결국 종말 신장 질환 및 전신 옥살 증을 초래합니다. ABO-101은 간에서 HAO1 유전자 발현을 무너 뜨리도록 설계되어 옥살 레이트 생성의 내구성 감소를 제공합니다. ABO-101은 Acuitas Therapeutics에서 라이센스를 부여받은 지질 나노 입자 (LNP)로 구성되어 있으며, 신규 한 유형 V CRISPR CAS12I2 뉴 클레아 제 및 인간 HAO1 유전자를 구체적으로 표적화하는 최적화 된 가이드 RNA를 발현하는 메신저 RNA를 캡슐화합니다.

Arbor Biotechnologies, Inc.

매사추세츠 주 케임브리지에 본사를 둔 차세대 유전자 편집 회사 인 Arbor Biotechnologies ™는 초소형에서 가장 일반적인 유전자 질환에 이르기까지 광범위한 유전자 조건을 다루기 위해 새로운 유전자 편집 치료제의 파이프 라인을 발전시키고 있습니다. 이 회사의 독특한 최적화 된 유전자 편집자 제품군은 새로운 유전자 표적에 대한 액세스를 잠금 해제하기 위해 조기 편집 기술의 한계를 뛰어 넘고 충족되지 않은 요구의 질병에 중점을 둔 1 등급 자산의 강력한 파이프 라인을 촉진했습니다. Arbor의 리드 프로그램 인 ABO-101은 1 차 과산 살루 리아 유형 1의 치료를위한 임상 시험으로 진행하면서 기존 기능적 치료법이없는 간 및 CNS의 게놈 질환에 대한 연구 및 개발 노력에 계속 집중하고 있습니다. 자세한 내용은 Arbor.bio를 방문하십시오.

출처 : Arbor Biotechnologies

게시됨 : 2025-02-07 12:00

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