Bioteknologi Arbor mengumumkan ubat yatim piatu FDA dan penamaan penyakit pediatrik yang jarang berlaku kepada ABO-101 untuk rawatan jenis hyperoxaluria utama 1 (PH1)

Ikuti Drugslib di

Cambridge, MA - 5 Februari, 2025 - Arbor Biotechnologies ™, sebuah syarikat bioteknologi yang menemui dan membangunkan ubat -ubatan genetik generasi akan datang, hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) telah memberikan penetapan dadah yatim piatu (ODD) dan Penetapan penyakit pediatrik yang jarang berlaku (RPDD) ke ABO-101 untuk rawatan jenis hyperoxaluria utama 1 (PH1). Penamaan rapat mengikuti pelepasan FDA dari aplikasi baru penyiasatan dadah (IND) untuk novel gen mengedit terapeutik pada bulan Disember 2024. kanak -kanak, menyebabkan batu ginjal, kerosakan buah pinggang, dan kegagalan buah pinggang akhirnya. Program ODD dan RPDD FDA direka untuk menyokong pembangunan dan penilaian rawatan baru untuk penyakit langka yang serius dan mengancam nyawa yang mempengaruhi kurang daripada 200,000 orang (ODD) atau kanak-kanak di bawah umur 18 tahun (RPDD). Narkoba Orphan FDA dan Penyakit Penyakit Pediatrik Rare memenuhi syarat Arbor untuk pelbagai insentif termasuk kredit cukai dan pengecualian dari yuran permohonan FDA tertentu, serta potensi untuk eksklusif dan kelayakan pasaran untuk baucar kajian keutamaan kanak -kanak apabila kelulusan.

"ABO-101 Menerima penyakit pediatrik yang jarang berlaku dan penamaan dadah yatim dari FDA untuk rawatan berpotensi PH1 menggariskan keperluan mendesak untuk pilihan rawatan novel," kata Dan Ory, M.D., Ketua Pegawai Perubatan Arbor Bioteknologi. "Memandangkan Arbor memajukan ABO-101 ke klinik dengan permulaan kajian klinikal Fasa Redephine 1/2, penamaan ini mengukuhkan potensi ABO-101 untuk menyampaikan pengubahsuaian penyakit yang berkekalan sebagai terapi penyuntingan gen pertama dalam kelas untuk pH1. "

Mengenai abo-101

ABO-101 adalah novel, ubat penyuntingan gen penyiasatan yang direka untuk menjadi rawatan penyuntingan gen yang diarahkan hati sekali yang mengakibatkan kehilangan fungsi gen HaO1 di hati untuk mengurangkan pengeluaran oxalate yang berkaitan dengan pH1. PH1 adalah gangguan genetik yang jarang berlaku di mana kekurangan enzim di hati membawa kepada kelebihan pengeluaran dan pembentukan oxalate, mengakibatkan batu ginjal akhirnya menyebabkan penyakit buah pinggang peringkat menamatkan dan oksalosis sistemik. ABO-101 direka untuk mengetuk ekspresi gen HAO1 di hati, dengan itu memberikan pengurangan tahan lama dalam pengeluaran oksalat. ABO-101 terdiri daripada nanopartikel lipid (LNP), yang dilesenkan dari acuitas Therapeutics, yang merangkumi RNA messenger yang menyatakan novel jenis V CRISPR CAS12I2 nukleus dan RNA panduan yang dioptimumkan yang mensasarkan gen HAO1 manusia. > Mengenai Arbor Biotechnologies, Inc.

Arbor Biotechnologies ™, sebuah syarikat penyuntingan gen generasi akan datang yang berpusat di Cambridge, MA, memajukan saluran terapeutik pengeditan gen novel untuk menangani pelbagai keadaan genetik-dari penyakit genetik yang paling biasa. Suite unik syarikat editor gen yang dioptimumkan melampaui batasan teknologi pengeditan awal untuk membuka kunci akses kepada sasaran gen baru dan telah memacu saluran paip yang kuat dari aset kelas pertama yang memberi tumpuan kepada penyakit yang memerlukan keperluan yang tidak terpenuhi. Dengan program utama Arbor, ABO-101 untuk rawatan jenis hyperoxaluria utama 1, yang berkembang ke dalam ujian klinikal, syarikat terus memfokuskan usaha penyelidikan dan pembangunan mereka terhadap penyakit genomik hati dan CNS yang mana tidak ada penawar fungsi yang ada. Untuk maklumat lanjut, sila lawati: Arbor.bio.

Sumber: Arbor Biotechnologies

Disiarkan : 2025-02-07 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular