Arbor Biotechnologies kondigt FDA-weesgeneesmiddel aan en zeldzame aanwijzingen voor kinderen aan ABO-101 voor de behandeling van primaire hyperoxalurie type 1 (PH1)

Volg Drugslib op

Cambridge, MA - 5 februari 2025 - Arbor Biotechnologies ™, een biotechnologiebedrijf dat de volgende generatie genetische geneesmiddelen ontdekt en ontwikkelde, heeft vandaag aangekondigd dat de US Food and Drug Administration (FDA) de aanduiding van de drugs (oneven) en Zeldzame aanduiding pediatrische ziekten (RPDD) tot ABO-101 voor de behandeling van primaire hyperoxalurie type 1 (PH1). De aanwijzingen volgen nauwlettend de FDA -klaring van de toepassing van het onderzoek naar het onderzoek Nieuwe geneesmiddel (IND) voor de nieuwe genbewerkingstherapeutische in december 2024.

PH1 is een zeldzame genetische nierziekte geassocieerd met een overproductie van oxalaat die zich vaak presenteert in het oxalaat. Kinderen, die nierstenen, nierschade en eventuele nierfalen veroorzaken. De oneven en RPDD-programma's van de FDA zijn ontworpen om de ontwikkeling en evaluatie van nieuwe behandelingen voor ernstige en levensbedreigende zeldzame ziekten te ondersteunen die minder dan 200.000 mensen (oneven) of kinderen jonger dan 18 jaar (RPDD) treffen. De FDA weesgeneesmiddelen en zeldzame aanwijzingen voor kinderen kwalificeren Arbor voor verschillende prikkels, waaronder belastingkredieten en vrijstelling van bepaalde FDA -aanvraagkosten, evenals het potentieel voor marktuitsluiting en geschiktheid voor een pediatrische prioriteitsreview bij goedkeuring.

"ABO-101 ontvangende zeldzame pediatrische ziekte en weesgeneesmiddelaanduidingen van de FDA voor de mogelijke behandeling van PH1 onderstreept de dringende behoefte aan nieuwe behandelingsopties," zei Dan Ory, M.D., Chief Medical Officer van Arbor Biotechnologies. “Naarmate ARBOR ABO-101 naar de kliniek bevordert met de initiatie van de klinische studie van Redephine fase 1/2, versterken deze aanwijzingen het potentieel van ABO-101 om blijvende ziektemodificatie te leveren als een first-in-class genbewerkingstherapie voor PH1. ”

over ABO-101

ABO-101 is een nieuw, onderzoeksgedelbewerkingsgeneesmiddel dat is ontworpen als een eenmalige levergerichte behandeling met genbewerking die resulteert in een permanent verlies van functie van het HAO1-gen in de lever om PH1-geassocieerde oxalaatproductie te verminderen. PH1 is een zeldzame genetische aandoening waarbij enzymtekorten in de lever leiden tot de overproductie en opbouw van oxalaat, wat resulteert in nierstenen die uiteindelijk leidt tot eindstadium nierziekte en systemische oxalose. ABO-101 is ontworpen om de HAO1-genexpressie in de lever te verslaan, waardoor duurzame vermindering van de oxalaatproductie wordt geboden. ABO-101 bestaat uit een lipide nanodeeltje (LNP), licentie uit acuitas therapeutica, die messenger-RNA inkapselt die een nieuw type V CRISPR CAS12I2 nuclease en een geoptimaliseerd gids-RNA tot expressie brengen dat specifiek gericht is op het menselijke HaO1-gen. > Over Arbor Biotechnologies, Inc.

Arbor Biotechnologies ™, een genaatbewerkingsbedrijf van de volgende generatie gevestigd in Cambridge, MA, bevordert een pijplijn van nieuwe genbewerkingstherapeutica om een ​​breed scala aan genetische omstandigheden aan te pakken-van de ultra-zeldzaamheden tot de meest voorkomende genetische ziekten. Het unieke pakket van geoptimaliseerde geneditors van het bedrijf gaat verder dan de beperkingen van vroege bewerkingstechnologieën om de toegang tot nieuwe gendoelen te ontgrendelen en heeft een robuuste pijpleiding van first-in-class activa van first-in-class gericht op ziekten van hoge onvervulde behoefte aangewakkerd. Met het hoofdprogramma van Arbor, ABO-101 voor de behandeling van primaire hyperoxalurie Type 1, die vordert in klinische proeven, blijft het bedrijf hun onderzoeks- en ontwikkelingsinspanningen richten op genomische ziekten van de lever en het centrale zenuwstelsel waarvoor geen bestaande functionele genezen zijn. Ga voor meer informatie naar: Arbor.bio.

Bron: Arbor Biotechnologies

Geplaatst : 2025-02-07 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden