Arbor Biotechnologies ogłasza, że ​​leku sieroce FDA i rzadkie oznaczenia choroby pediatrycznej przyznane ABO-101 w leczeniu pierwotnej hiperoksalurii typu 1 (pH1)

Śledź Drugslib na

Cambridge, MA - 5 lutego 2025 r. - Arbor Biotechnologies ™, firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijającą następną generację leków genetycznych, ogłosiła dziś, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała oznaczenie leków sierotowych (dziwne) i Rzadkie oznaczenie choroby pediatrycznej (RPDD) do ABO-101 w leczeniu pierwotnej hiperoksalurii typu 1 (pH1). Oznaczenia ściśle przestrzegane przez FDA przez FDA nowej aplikacji do badania nowej leku (IND) do nowatorskiego terapeutycznego edytowania genów w grudniu 2024 r.

PH1 jest rzadką genetyczną chorobą nerek związaną z nadprodukcją szczawianu, który często występuje Dzieci, powodujące kamienie nerkowe, uszkodzenie nerek i ostateczna niewydolność nerek. Programy nieparzyste i RPDD FDA mają na celu wsparcie rozwoju i oceny nowych metod leczenia poważnych i zagrażających życiu rzadkich chorób dotykających mniej niż 200 000 osób (dziwnych) lub dzieci poniżej 18 roku życia (RPDD). Oznaczenia leków sierot FDA i rzadkie oznaczenia choroby pediatrycznej kwalifikują ARBOR do różnych zachęt, w tym ulg podatkowych i zwolnienia z niektórych opłat za aplikację FDA, a także potencjał wyłączności i uprawnienia do priorytetu pediatrycznego kuponu przeglądu priorytetu pediatrycznego po zatwierdzeniu.

„ABO-101 Otrzymanie rzadkich chorób pediatrycznych i oznaczeń leków sieroty od FDA w celu potencjalnego leczenia pH1 podkreśla pilną potrzebę nowych opcji leczenia”, powiedział M.D., dyrektor medyczny Arbor Biotechnologies. „W miarę jak Arbor awansuje ABO-101 do kliniki z rozpoczęciem badania klinicznego fazy redhiny, oznaczenia te wzmacniają potencjał ABO-101 w celu zapewnienia trwałej modyfikacji choroby jako pierwszej w klasie terapii edytowania genów dla pH1. ”

O ABO-101

ABO-101 to nowatorski, badany lek na edycję genów, zaprojektowany jako jednorazowe leczenie edytowania genów ukierunkowanych na wątrobę, które powoduje trwałą utratę funkcji genu HAO1 w wątrobie w celu zmniejszenia produkcji szczawianu związanego z pH1. PH1 jest rzadkim zaburzeniem genetycznym, w którym niedobory enzymów w wątrobie prowadzą do nadprodukcji i gromadzenia się szczawianu, co powoduje, że kamienie nerkowe ostatecznie prowadzą do końcowego stadium choroby nerek i ogólnoustrojowej szczawicy. ABO-101 ma na celu powalenie ekspresji genów HAO1 w wątrobie, zapewniając w ten sposób trwałe zmniejszenie produkcji szczawianu. ABO-101 składa się z lipidowej nanocząstki (LNP), licencjonowanej z Acuitas Therapeutics, kapsułkowania komunikatora RNA wyrażającego nową nukleazę CRISPR CASPR CAS12I2 typu V oraz zoptymalizowanego RNA, który specjalnie ukierunkowany na gen ludzki HAO1.

< > O Arbor Biotechnologies, Inc.

Arbor Biotechnologies ™, firma edytująca gen nowej generacji z siedzibą w Cambridge, MA, rozwija rurociąg nowatorskich terapeutycznych edycji genów w celu zajęcia się szerokim zakresem warunków genetycznych-od ultra-racjonalnej po najczęstsze choroby genetyczne. Unikalny pakiet zoptymalizowanych redaktorów genów wykracza poza ograniczenia technologii wczesnej edycji w celu odblokowania dostępu do nowych celów genów i podsycał solidny rurociąg aktywów pierwszej w klasie koncentrujących się na chorobach o wysokiej niezaspokojonej potrzebie. Dzięki głównemu programowi Arbor, ABO-101 do leczenia pierwotnej hiperoksalurii typu 1, przechodząc do badań klinicznych, firma nadal koncentruje swoje działania badawcze i rozwojowe na chorobach genomowych wątroby i CNS, dla których nie ma żadnych lekarstw funkcjonalnych. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź: arbor.bio.

Źródło: Arbor Biotechnologies

Wysłano : 2025-02-07 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe