A Arbor Biotechnologies anuncia fdações órfãs e designações raras de doenças pediátricas concedidas à ABO-101 para o tratamento da hiperoxalúria primária tipo 1 (PH1)

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Cambridge, MA - 5 de fevereiro de 2025 - Arbor Biotechnologies ™, uma empresa de biotecnologia que descobre e desenvolve a próxima geração de medicamentos genéticos, anunciou hoje que a Food and Drug Administration dos EUA (FDA) concedeu designação de medicamentos órfãos (ímpares) e ímpares e ímpares) e Od Designação de doenças pediátricas raras (RPDD) para ABO-101 para o tratamento da hiperoxalúria primária tipo 1 (PH1). As designações seguem de perto a liberação do FDA da aplicação de novos medicamentos para investigação (IND) para o novo gene que edita terapêutica em dezembro de 2024.

ph1 é uma doença renal genética rara associada a uma superprodução de oxalato que geralmente se apresenta em em crianças, causando pedras nos rins, danos nos rins e eventual insuficiência renal. Os programas ímpares e RPDD do FDA são projetados para apoiar o desenvolvimento e a avaliação de novos tratamentos para doenças raras graves e com risco de vida que afetam menos de 200.000 pessoas (ODD) ou crianças menores de 18 anos (RPDD). O medicamento órfão da FDA e as designações de doenças pediátricas raras qualificam o Arbor para vários incentivos, incluindo créditos tributários e isenção de certas taxas de aplicação da FDA, bem como o potencial de exclusividade e elegibilidade do mercado para um comprovante de revisão de prioridade pediátrica após a aprovação.

"ABO-101 recebendo doença pediátrica rara e designações de medicamentos órfãos do FDA para o tratamento potencial de Ph1 ressalta a necessidade urgente de novas opções de tratamento", disse Dan Ory, M.D., diretor médico da Arbor Biotechnologies. “À medida que o Arbor avança ABO-101 na clínica com o início do Estudo Clínico da Fase 1/2 da Redefina, essas designações reforçam o potencial do ABO-101 para fornecer modificação duradoura da doença como uma terapia de edição de genes da primeira classe para PH1.

Sobre o ABO-101

ABO-101 é um novo medicamento de edição de genes de investigação, projetado para ser um tratamento de edição de genes dirigido pelo fígado único que resulta em uma perda permanente de função do gene HAO1 no fígado para reduzir a produção de oxalato associado a pH1. O PH1 é um distúrbio genético raro, no qual as deficiências enzimáticas no fígado levam à superprodução e acúmulo de oxalato, resultando em pedras nos rins, levando à doença renal final do estágio e ao oxalose sistêmica. O ABO-101 foi projetado para derrubar a expressão do gene HAO1 no fígado, fornecendo assim redução durável na produção de oxalato. O ABO-101 consiste em uma nanopartícula lipídica (LNP), licenciada da ACUITas Therapeutics, encapsulando o RNA mensageiro que expressa uma nova nuclease de CRISPR CRISPR12I2 e um RNA de guia otimizado que tem como alvo especificamente o gene HAO1 humano. > Sobre o Arbor Biotechnologies, Inc.

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Arbor Biotechnologies ™, uma empresa de edição de genes de próxima geração com sede em Cambridge, MA, está avançando um pipeline de novas terapêuticas de edição de genes para abordar uma ampla gama de condições genéticas-desde o ultra-raro até as doenças genéticas mais comuns. O conjunto exclusivo da empresa de editores de genes otimizados vai além das limitações das tecnologias de edição precoce para desbloquear o acesso a novos alvos de genes e alimentou um pipeline robusto de ativos de primeira classe focados em doenças de alta necessidade não atendida. Com o programa principal da Arbor, ABO-101 para o tratamento da hiperoxalúria primária tipo 1, progredindo em ensaios clínicos, a empresa continua a concentrar seus esforços de pesquisa e desenvolvimento em doenças genômicas do fígado e do SNC para as quais não existem curas funcionais existentes. Para mais informações, visite: arbor.bio.

Fonte: Biotecnologias de Arbor

Postou : 2025-02-07 12:00

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