Arbor Biotechnologies anunță FDA Orphan Drug și Rare Denumiri ale bolii pediatrice acordate ABO-101 pentru tratamentul hiperoxaluriei primare tip 1 (ph1)

Urmăriți Drugslib pe

Cambridge, MA - 5 februarie 2025 - Arbor Biotechnologies ™, o companie de biotehnologie care descoperă și dezvoltă următoarea generație de medicamente genetice, a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Droguri (FDA) a acordat desemnarea medicamentelor orfane (ODD) și Desemnarea rare a bolii pediatrice (RPDD) la ABO-101 pentru tratamentul hiperoxaluriei primare tip 1 (pH1). Denumirile urmează îndeaproape cererea FDA a cererii de droguri de investigare (IND) pentru noua editare a genelor terapeutice în decembrie 2024.

PH1 este o boală genetică rară a rinichilor asociate cu o supraproducție de oxalat care se prezintă adesea în Copiii, care provoacă pietre la rinichi, leziuni renale și eventual insuficiență renală. Programele ODDD și RPDD ale FDA sunt concepute pentru a sprijini dezvoltarea și evaluarea noilor tratamente pentru boli rare grave și care pot pune viața în pericol care afectează mai puțin de 200.000 de persoane (impar) sau copii sub 18 ani (RPDD). Denumirile de droguri orfane FDA și rare pentru boli pediatrice califică Arbor pentru diverse stimulente, inclusiv credite fiscale și scutire de la anumite taxe de cerere FDA, precum și potențialul exclusivității pieței și eligibilității pentru un voucher de revizuire a priorității pediatrice la aprobare.

„ABO-101 care primește boală pediatrică rară și denumiri de medicamente orfane de la FDA pentru tratamentul potențial al PH1 subliniază nevoia urgentă de noi opțiuni de tratament”, a declarat Dan Ory, M.D., ofițer medical șef al Arbor Biotechnologies. „Pe măsură ce Arbor avansează ABO-101 în clinică odată cu inițierea studiului clinic de fază 1/2 de redeptare, aceste desemnări consolidează potențialul ABO-101 pentru a furniza o modificare durabilă a bolii ca terapie de editare a genelor de primă clasă pentru PH1. ”

despre ABO-101

ABO-101 este un medicament nou, de editare a genelor de investigație, conceput pentru a fi un tratament de editare a genelor o singură dată pe ficat, care duce la o pierdere permanentă a funcției genei HAO1 în ficat pentru a reduce producția de oxalat asociată PH1. PH1 este o tulburare genetică rară în care deficiențele enzimelor din ficat duc la supraproducție și acumulare de oxalat, ceea ce duce la pietre la rinichi, ducând în cele din urmă la boala renală în stadiu și oxaloză sistemică. ABO-101 este conceput pentru a elimina expresia genei Hao1 în ficat, oferind astfel o reducere durabilă a producției de oxalat. ABO-101 este format dintr-o nanoparticulă lipidică (LNP), autorizată de la Acuitas Therapeutics, încapsulând ARN-ul mesager care exprimă un nou nuclează de tip V CRISPR Cas12I2 și un ARN de ghid optimizat care vizează în mod specific gena Hao1 umană.

Despre Arbor Biotechnologies, inc.

Arbor Biotechnologies ™, o companie de editare a genelor de generație viitoare cu sediul în Cambridge, MA, avansează o conductă de noi terapeutice de editare a genelor pentru a aborda o gamă largă de condiții genetice-de la ultra-rare la cele mai frecvente boli genetice. Suita unică a companiei de editori de gene optimizate depășește limitările tehnologiilor de editare timpurie pentru a debloca accesul la noile ținte ale genelor și a alimentat o conductă robustă de active din prima clasă axată pe boli de mare nevoie nesatisfăcută. Cu programul principal al lui Arbor, ABO-101 pentru tratamentul hiperoxaluriei primare de tip 1, progresând în studii clinice, compania continuă să-și concentreze eforturile de cercetare și dezvoltare pe bolile genomice ale ficatului și SNC pentru care nu există cure funcționale existente. Pentru mai multe informații, vă rugăm să vizitați: Arbor.bio.

Sursa: Arbor Biotechnologies

Postat : 2025-02-07 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare