Биотехнологии Arbor объявляет о лекарственном препарате FDA и редких педиатрических заболеваниях, предоставленных ABO-101 для лечения первичной гипероксалюрии типа 1 (PH1)

Следите за Drugslib на

Кембридж, штат Массачусетс - 5 февраля 2025 г. - Arbor Biotechnologies ™, биотехнологическая компания, обнаруживающая и разработав следующее поколение генетических лекарств, сегодня объявило, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарств (FDA) предоставило Orphan Drugement (ODD) и Управление по наркотикам (ODD) и Управление по лекарствам от сирот (ODD) и Управление по лекарственным средствам (FDA) Редкое обозначение детского заболевания (RPDD) до ABO-101 для лечения первичной гипероксалюрии типа 1 (PH1). Обозначения внимательно следуют за клиренсом FDA по применению нового лекарственного средства (IND) для новой терапевтической терапевтической редактирования генов в декабре 2024 года. Дети, вызывающие камни почек, повреждение почек и возможную почечную недостаточность. Программы FDA ODD и RPDD предназначены для поддержки разработки и оценки новых методов лечения серьезных и опасных для жизни редких заболеваний, затрагивающих менее 200 000 человек (ODD) или детей в возрасте до 18 лет (RPDD). Обозначения FDA -сирот и редкие педиатрические заболевания квалифицируют Arbor для различных стимулов, включая налоговые льготы и освобождение от определенных сборов за подачу заявки, а также для потенциальной эксклюзивности рынка и права на ваучер на обзор приоритетов педиатрического приоритета после одобрения.

p>

«ABO-101, получая редкие педиатрические заболевания и обозначения лекарств для сирот от FDA для потенциального лечения PH1, подчеркивает неотложную потребность в новых вариантах лечения»,-сказал Дэн Ори, доктор медицинских наук, главный медицинский директор Arbor Biotechnologies. «По мере продвижения Arbor Abo-101 в клинику с инициацией клинического исследования фазы переручена 1/2, эти обозначения усиливают потенциал ABO-101 для обеспечения долгосрочной модификации заболевания в качестве первого в своем классе терапии редактированием генов для pH1.

о ABO-101

abo-101-это новое исследовательское лекарство от редактирования генов, предназначенное для одноразового лечения, направленного на редактирование генов, которое приводит к постоянной потере функции гена HAO1 в печени, чтобы снизить производство оксалата, связанную с PH1. PH1 - это редкое генетическое заболевание, при котором дефицит ферментов в печени приводит к перепроизводству и наращиванию оксалата, что приводит к тому, что камни почек в конечном итоге приводят к заболеванию почек конечной стадии и системному оксалозу. ABO-101 предназначен для сбивания экспрессии гена HAO1 в печени, что обеспечивает прочное снижение продукции оксалата. ABO-101 состоит из липидной наночастицы (LNP), лицензированной на терапии акуита, инкапсулируя Мессенджер РНК, экспрессирующую новую нуклеазу CASPR CASPR типа V и оптимизированную РНК, которая специально нацелена на ген HAO. > О Arbor Biotechnologies, INC.

Arbor Biotechnologies ™, компания редактирования генов следующего поколения, базирующаяся в Кембридже, штат Массачусетс, продвигает конвейер новых терапии для редактирования генов для решения широкого спектра генетических условий-от ультра-разрыва до наиболее распространенных генетических заболеваний. Уникальный набор компаний оптимизированных генных редакторов выходит за рамки ограничений технологий раннего редактирования, чтобы разблокировать доступ к новым геном мишеням, и создал надежный трубопровод первых в своем классе активов, ориентированных на заболевания высокой неудовлетворенной потребности. С ведущей программой Arbor ABO-101 для лечения первичной гипероксалюрии типа 1, входящей в клинические испытания, компания продолжает сосредотачивать свои исследования и разработки на геномных заболеваниях печени и CNS, для которых существует существующих функциональных лекарств. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, посетите: arbor.bio.

Источник: Arbor Biotechnologies

Опубликовано : 2025-02-07 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова