Arbor Biotechnologies, Primer Hiperoksalüri Tip 1'in (PH1) tedavisi için ABO-101'e verilen FDA yetim ilacı ve nadir pediatrik hastalık atamalarını duyurdu.

Drugslib'i takip edin

Cambridge, MA - 5 Şubat 2025 - Yeni nesil genetik ilaçları keşfeden ve geliştiren bir biyoteknoloji şirketi olan Arbor Biotechnologies ™ bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) Yetim İlaç Tanımı (ODD) ve Primer hiperoksalüri tip 1'in (PH1) tedavisi için nadir pediatrik hastalık tanımı (RPDD) ila ABO-101. Tanımlar, FDA'nın Aralık 2024'te yeni gen düzenleme terapötikine yönelik yeni ilaç (IND) uygulamasını açıklamasını yakından takip ediyor. Böbrek taşlarına, böbrek hasarına ve nihai böbrek yetmezliğine neden olan çocuklar. FDA’nın Odd ve RPDD programları, 200.000'den az kişiyi (ODD) veya 18 yaşın altındaki (RPDD) çocukları etkileyen ciddi ve hayatı tehdit eden nadir hastalıklar için yeni tedavilerin geliştirilmesini ve değerlendirilmesini desteklemek için tasarlanmıştır. FDA yetim ilacı ve nadir pediatrik hastalık atamaları, vergi kredileri ve belirli FDA başvuru ücretlerinden muafiyet gibi çeşitli teşvikler için Arbor'u ve ayrıca pediatrik öncelikli bir inceleme kuponu için piyasa münhasırlığı ve uygunluk potansiyeli için uygundur.

.

“PH1'in potansiyel tedavisi için FDA'dan nadir pediatrik hastalık ve yetim ilaç atamaları alan ABO-101 yeni tedavi seçeneklerine acil ihtiyacın altını çiziyor” diyor Arbor Biotechnologies Baş Tıbbi Sorumlusu Dan Ory. “Arbor, Rediphine Faz 1/2 klinik çalışmasının başlatılmasıyla ABO-101'i kliniğe ilerlettikçe, bu atamalar ABO-101'in PH1 için ilk sınıf bir gen düzenleme tedavisi olarak kalıcı hastalık modifikasyonu sağlama potansiyelini güçlendirir. ”

abo-101 hakkında

abo-101, pH1 ile ilişkili oksalat üretimini azaltmak için karaciğerdeki HAO1 geninin kalıcı bir fonksiyon kaybına neden olan bir kerelik karaciğere yönelik bir gen düzenleme tedavisi olarak tasarlanmış yeni bir araştırma gen düzenleme tıbbıdır. PH1, karaciğerdeki enzim eksikliklerinin oksalatın aşırı üretimine ve birikmesine yol açtığı nadir bir genetik bozukluktur, bu da böbrek taşlarının sonunda aşama böbrek hastalığına ve sistemik oksaloza yol açmasına neden olur. ABO-101, karaciğerdeki HAO1 gen ekspresyonunu yıkmak için tasarlanmıştır, böylece oksalat üretiminde dayanıklı bir azalma sağlar. ABO-101, asuitas terapötiklerinden lisanslı bir lipit nanoparçacık (LNP), yeni bir tip V CRISPR CAS12i2 nükleaz ve insan HAO1 genini özel olarak hedefleyen optimize edilmiş bir kılavuz RNA'yı ifade eden haberci RNA'yı kapsüllemektedir. > Arbor Biotechnologies hakkında, inc.

Cambridge, MA merkezli yeni nesil bir gen düzenleme şirketi olan Arbor Biotechnologies ™, ultra nadiren en yaygın genetik hastalıklara kadar çok çeşitli genetik koşulları ele almak için yeni gen düzenleme terapötiklerinin bir boru hattını ilerletiyor. Şirketin benzersiz optimize edilmiş gen editörleri paketi, yeni gen hedeflerine erişimin kilidini açmak için erken düzenleme teknolojilerinin sınırlamalarının ötesine geçiyor ve yüksek olmayan ihtiyaçtaki hastalıklara odaklanan sınıf içi ilk varlıkların sağlam bir boru hattını körükledi. Arbor’un baş programı olan ABO-101 ile klinik çalışmalara ilerleyen primer hiperoksalüri tip 1'in tedavisi için şirket, araştırma ve geliştirme çabalarını mevcut fonksiyonel tedavilerin bulunmayan karaciğerin genomik hastalıklarına ve CNS'ye odaklamaya devam etmektedir. Daha fazla bilgi için lütfen: Arbor.bio.

Kaynak: Arbor Biotechnologies

Gönderildi : 2025-02-07 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler