Arbor Biotechnologies оголошує про препарат-сиріт FDA та позначення рідкісних педіатричних захворювань, наданих ABO-101 для лікування первинної гіпероксалурії типу 1 (PH1)

Підпишіться на Drugslib

CAMBRIDGE, MA – February 5, 2025 – Arbor Biotechnologies™, a biotechnology company discovering and developing the next generation of genetic medicines, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted orphan drug designation (ODD) and Рідкісне позначення педіатричного захворювання (RPDD) до АБО-101 для лікування первинної гіпероксалурії типу 1 (PH1). Позначення уважно слідують за кліренсом FDA нового дослідницького застосування препарату (IND) для нового редагування генів Therapeutic у грудні 2024 року. Діти, що спричиняють камені в нирках, пошкодження нирок та можлива ниркова недостатність. Непарні програми FDA та RPDD розроблені для підтримки розробки та оцінки нових методів лікування серйозних та небезпечних для життя рідкісних захворювань, що впливають на менше 200 000 людей (непарних) або дітей до 18 років (RPDD). Препарат сироти FDA та позначення рідкісних педіатричних захворювань кваліфікують альтанку для різних стимулів, включаючи податкові кредити та звільнення від певних зборів за заявки на FDA, а також потенціал для ексклюзивності ринку та придатності до ваучера пріоритету пріоритету після затвердження.

«Або-101, що отримує рідкісні дитячі захворювання та позначення наркотиків-сиріт від FDA для потенційного лікування PH1 підкреслює нагальну потребу в нових варіантах лікування»,-сказав Ден Орі, доктор наук, головний медичний директор біотехнологій Арбор. «По мірі того, як Арбор переживає АБО-101 в клініку з ініціацією клінічного дослідження фази редефіну 1/2, ці позначення підкріплюють потенціал АБО-101 для забезпечення тривалої модифікації захворювання як терапії редагування генів першого класу для PH1. ”

про ABO-101

ABO-101-це нова, досліджувана ліки редагування генів, розроблена як одноразова редагування гена, спрямована на печінку, що призводить до постійної втрати функції гена HAO1 у печінці для зменшення вироблення оксалату, пов'язаного з PH1. PH1 - рідкісне генетичне розлад, при якому дефіцит ферменту в печінці призводить до перевиробництва та накопичення оксалату, що призводить до того, що каміння нирок врешті -решт призводить до кінцевої стадії захворювання нирок та системного оксозу. ABO-101 призначений для збиття експресії генів HAO1 в печінці, тим самим забезпечуючи міцне зниження вироблення оксалату. ABO-101 складається з ліпідної наночастинок (LNP), ліцензованої з терапевтичних засобів Acuitas, інкапсуляції месенджерної РНК, що експресує нову нуклеазу CASPR CASPRAS CAS12I2 та оптимізовану керівництво РНК, яка спеціально орієнтована на ген HAO1 людини. > Про Arbor Biotechnologies, INC.

Arbor Biotechnologies ™, компанія редагування генів нового покоління, що базується в Кембриджі, штат Массачусетс, просуває трубопровід нового редагування генів, щоб вирішити широкий спектр генетичних умов-від ультра-рідкісних до найпоширеніших генетичних захворювань. Унікальний набір оптимізованих редакторів генів виходить за рамки обмежень технологій раннього редагування для розблокування доступу до нових генних цілей та підживлював надійний трубопровід активів першого класу, орієнтованого на захворювання високої незадоволеної потреби. Завдяки провідній програмі Arbor, ABO-101 для лікування первинної гіпероксалурії типу 1, переходячи до клінічних випробувань, компанія продовжує зосереджувати свої дослідження та розробки на геномних захворюваннях печінки та ЦНС, для яких немає функціональних ліків. Для отримання додаткової інформації відвідайте: Arbor.bio.

Джерело: Arbor Biotechnologies

Опубліковано : 2025-02-07 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова