argenx Mengumumkan Persetujuan FDA AS Memperluas Vyvgart dan Vyvgart Hytrulo untuk Digunakan pada Semua Pasien Dewasa yang Hidup dengan gMG

Amsterdam, Belanda – 8 Mei 2026 - argenx SE (Euronext & Nasdaq: ARGX), sebuah perusahaan imunologi global yang berkomitmen untuk meningkatkan kehidupan orang-orang yang menderita penyakit autoimun parah, hari ini mengumumkan Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) menyetujui perluasan label untuk Vyvgart® (efgartigimod alfa-fcab) dan Vyvgart Hytrulo® (efgartigimod alfa dan hyaluronidase-qvfc) untuk pengobatan pasien dewasa dengan generalized myasthenia gravis (gMG). Aplikasi Lisensi Biologis tambahan (sBLA) yang disetujui memperluas indikasi Vyvgart untuk mencakup semua serotipe pasien dewasa yang hidup dengan gMG – anti-AChR-Ab positif, anti-MuSK-Ab positif, anti-LRP4-Ab positif, dan triple seronegatif.

  • Vyvgart dan Vyvgart Hytrulo adalah pengobatan pertama dan satu-satunya yang disetujui untuk semua serotipe pasien dewasa yang hidup dengan gMG – anti-AChR-Ab positif, anti-MuSK-Ab positif, anti-LRP4-Ab positif, dan triple seronegatif
  • Pasien yang diobati dengan Vyvgart dalam studi ADAPT SERON mengalami perbaikan gejala yang cepat, signifikan, dan berkelanjutan yang dilanjutkan dengan pengobatan berkelanjutan
  • Persetujuan memajukan komitmen argenx untuk memenuhi kebutuhan unik setiap pasien MG, memberikan label MG terluas hingga saat ini
  • Persetujuan ini didasarkan pada data dari studi Fase 3 ADAPT SERON, studi terbesar hingga saat ini terhadap pasien dengan gMG yang tidak memiliki antibodi reseptor anti-asetilkolin (AChR-Ab) yang terdeteksi pada tiga serotipe – anti-MuSK-Ab positif, anti-LRP4-Ab positif, dan triple seronegatif. Populasi keseluruhan pasien dalam penelitian yang diobati dengan Vyvgart menunjukkan perbaikan yang cepat, signifikan, dan berkelanjutan pada gejala gMG mereka, antara lain termasuk bicara, penglihatan, fungsi fisik, dan menelan. Selain itu, Vyvgart dapat ditoleransi dengan baik di seluruh serotipe, dengan keamanan yang konsisten dengan profil yang ditetapkan pada pasien dengan gMG positif anti-AChR-Ab.

    “Persetujuan hari ini berarti bahwa semua pasien gMG dewasa, apa pun serotipenya, kini dapat memperoleh manfaat dari serangan Vyvgart yang cepat, pengendalian penyakit yang berkelanjutan, dan profil keamanan yang baik,” kata Luc Truyen, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer di argenx. "Bagi para dokter, hal ini menyederhanakan keputusan pengobatan, mewakili kemajuan besar dalam menjangkau sebanyak mungkin pasien yang hidup dengan gMG.”

    “MG mempengaruhi pasien dengan berbagai cara, dan pasien dengan gMG yang tidak memiliki antibodi AChR yang terdeteksi memerlukan perawatan yang aman dan efektif. Sebelum studi ADAPT SERON, pasien-pasien ini jarang dilibatkan dalam uji klinis,” kata James F. Howard Jr., M.D., Profesor Neurologi (Penyakit Neuromuskuler), Kedokteran dan Terkait Kesehatan, Departemen Neurologi, Universitas Carolina Utara di Fakultas Kedokteran Chapel Hill. "MG menyebabkan kelemahan otot yang melemahkan, menyebabkan gangguan pada penglihatan, gerakan, bicara, menelan, dan bahkan bernapas. Meskipun banyak pasien MG memiliki AChR-Ab yang terdeteksi, sekitar 20% tidak terdeteksi, sehingga membuat diagnosis dan penatalaksanaannya menjadi sangat sulit. Indikasi efgartigimod yang diperluas untuk digunakan pada semua pasien gMG dewasa memungkinkan penyedia layanan kesehatan untuk meresepkan pengobatan yang ditargetkan ini dengan lebih mudah setelah diagnosis klinis, terlepas dari serotipenya."

    Hasil terperinci dari studi Fase 3 ADAPT SERON:

  • Pasien menunjukkan peningkatan yang berarti secara klinis dalam aktivitas penyakit di ketiga serotipe – anti-MuSK-Ab positif, anti-LRP4-Ab positif, dan triple seronegatif.
  • Titik akhir primer terpenuhi (p=0,0068), yang menunjukkan bahwa pasien yang diobati dengan Vyvgart mencapai hasil yang lebih baik. peningkatan yang signifikan secara statistik pada skor total MG-ADL (Myasthenia Gravis Activity of Daily Living) dibandingkan dengan plasebo pada minggu ke-4.
  • Pada populasi keseluruhan – di semua serotipe dalam penelitian – perubahan rata-rata dari awal pada pasien yang diobati dengan Vyvgart adalah peningkatan skor total MG-ADL sebesar 3,35 poin yang bermakna secara klinis pada minggu ke-4.
  • Peningkatan dalam MG-ADL dan Kuantitatif Skor Myasthenia Gravis (QMG) diamati pada siklus pengobatan berikutnya pada keseluruhan populasi dan pada semua serotipe yang diteliti.
  • Vyvgart dapat ditoleransi dengan baik pada seluruh serotipe, dengan keamanan yang konsisten dengan profil yang ditetapkan pada pasien dengan gMG anti-AChR-Ab positif.
  • “Sudah terlalu lama, pasien gMG yang tidak memiliki AChR-Ab yang terdeteksi telah tertinggal, merasa tertinggal melepaskan diri dan tidak menerima perawatan yang secara khusus mengobati penyakit mereka, yang menyebabkan pasien mengalami beban penderitaan yang lebih tinggi,” kata Allison Foss, Direktur Eksekutif Asosiasi Myasthenia Gravis. “Persetujuan ini memvalidasi bahwa pasien gMG tanpa AChR-Ab dapat memperoleh manfaat dari pengobatan yang ditargetkan, sehingga memberikan harapan bagi ribuan orang di komunitas kami.”

    argenx baru-baru ini mengumumkan hasil positif dari penelitian ADAPT OCULUS terhadap Vyvgart Hytrulo pada MG okular dan tetap fokus untuk memajukan pengembangan Vyvgart untuk semua pasien yang hidup dengan MG, termasuk populasi pasien gMG anak dalam penelitian ADAPT Jr.

    Vyvgart tersedia untuk pasien dalam tiga opsi pemberian, termasuk Vyvgart Hytrulo menyuntik sendiri dengan jarum suntik yang sudah diisi sebelumnya.

    Akses Dukungan untuk Vyvgart® dan Vyvgart Hytrulo®

    Program dukungan pasien argenx, My Vyvgart® Path, dapat membantu pasien dan penyedia layanan kesehatan menavigasi akses. Sumber daya My Vyvgart® Path mencakup pendidikan penyakit dan produk, dukungan akses dan verifikasi manfaat, serta program bantuan keuangan untuk pasien yang memenuhi syarat. argenx berkomitmen untuk mendukung akses pasien terhadap obat-obatannya.

    Informasi lebih lanjut tersedia di Vyvgart.com.

    Tentang Generalized Myasthenia Gravis (gMG)

    Miastenia gravis umum (gMG) adalah penyakit autoimun neuromuskular langka dan kronis yang disebabkan oleh IgG patogen yang menargetkan sambungan neuromuskular (NMJ), yang mengakibatkan gangguan transmisi neuromuskular dan kelemahan otot serta kelelahan kronis yang melemahkan dan berpotensi mengancam nyawa. Sekitar 80% pasien dengan gMG memiliki antibodi yang terdeteksi terhadap AChR dalam serum, dan pasien ini didiagnosis sebagai gMG positif AChR-Ab. Sekitar 20% pasien dengan gMG tidak memiliki antibodi serum yang terdeteksi terhadap AChR dan disebut memiliki antibodi anti-AChR negatif gMG. Pasien-pasien ini mungkin memiliki autoantibodi yang terdeteksi yang menargetkan protein NMJ lainnya, seperti tirosin kinase spesifik otot (MuSK) dan protein terkait reseptor lipoprotein densitas rendah 4 (LRP4), atau lainnya. Antibodi anti-MuSK terdeteksi pada sekitar 1-10% pasien gMG, sedangkan antibodi anti-LRP4 terdeteksi pada sekitar 1-5% pasien gMG. Sekitar 10% pasien tidak memiliki autoantibodi yang terdeteksi terhadap AChR, MuSK, atau LRP4. Pasien triple seronegatif ini secara historis dikeluarkan dari penelitian dan memiliki beban penyakit yang lebih tinggi serta kebutuhan medis yang tidak terpenuhi dibandingkan dengan pasien dengan autoantibodi yang terdeteksi.

    Desain Studi ADAPT SERON

    Studi Fase 3 ADAPT SERON adalah studi multipusat acak, tersamar ganda, terkontrol plasebo, yang mengevaluasi keamanan dan kemanjuran efgartigimod pada orang dewasa dengan antibodi anti-AChR negatif gMG (n=119) di Amerika Utara, Eropa, Tiongkok, dan Timur Tengah. Peserta acak Bagian A (1:1) menerima 4 infus efgartigimod IV atau plasebo seminggu sekali, diikuti dengan tindak lanjut selama 5 minggu. Bagian B adalah periode label terbuka: peserta menerima 2 siklus tetap yang terdiri dari 4 infus efgartigimod seminggu sekali (interval 4 minggu antar siklus); mulai siklus 3 dan seterusnya, siklus tambahan dapat dimulai ≥1 minggu setelah pemberian terakhir pada siklus sebelumnya, berdasarkan status klinis. Titik akhir utama adalah perubahan skor total MG-ADL dari awal ke minggu ke-4 (hari ke-29) di bagian A. Skala evaluasi lainnya mencakup QMG, MG-QoL 15r, MGC, dan EQ-5D-5L VAS. Peserta yang terdaftar mempunyai diagnosis MG yang dikonfirmasi oleh panel ahli independen, dan skor total MG-ADL 5 atau lebih. Peserta mendapat dosis stabil setidaknya satu pengobatan gMG sebelum pengacakan, termasuk inhibitor asetilkolinesterase, kortikosteroid, atau obat imunosupresif nonsteroid. Peserta memenuhi syarat untuk mendaftar dalam ADAPT SERON jika mereka memiliki gMG negatif antibodi anti-AChR, yang mencakup peserta dengan anti-MuSK-Ab positif, anti-LRP4-Ab positif, dan seronegatif rangkap tiga.

    MG-ADL adalah ukuran aktivitas penyakit yang tervalidasi pada pasien pengidap MG, yang mengevaluasi dampak fungsional gejala pada aktivitas sehari-hari seperti berbicara, mengunyah, menelan, bernapas, dan kekuatan anggota tubuh.

    Lihat Informasi Keselamatan Penting yang disetujui FDA di bawah dan Informasi Peresepan lengkap untuk Vyvgart untuk informasi tambahan.

    Informasi Keselamatan Penting

    Apa itu Vyvgart® (efgartigimod alfa-fcab) untuk infus intravena (IV) dan apa itu Vyvgart Hytrulo® (efgartigimod alfa dan hyaluronidase-qvfc) untuk injeksi subkutan?Vyvgart dan Vyvgart Hytrulo keduanya merupakan obat resep yang digunakan untuk mengobati orang dewasa dengan generalized myasthenia gravis (gMG).

    Tidak diketahui apakah Vyvgart atau Vyvgart Hytrulo aman dan efektif pada anak-anak.

    INFORMASI KESELAMATAN PENTINGJangan mengonsumsi Vyvgart jika Anda alergi terhadap efgartigimod alfa atau bahan apa pun di Vyvgart. Jangan mengonsumsi Vyvgart Hytrulo jika Anda alergi terhadap efgartigimod alfa, hyaluronidase, atau bahan apa pun di Vyvgart Hytrulo. Vyvgart atau Vyvgart Hytrulo dapat menyebabkan reaksi alergi yang serius dan penurunan tekanan darah yang menyebabkan pingsan.

    Sebelum mengonsumsi Vyvgart atau Vyvgart Hytrulo, beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda tentang semua kondisi medis Anda, termasuk jika Anda:

    • mengalami infeksi atau demam.

    • baru-baru ini menerima atau dijadwalkan menerima vaksinasi apa pun.

    • memiliki riwayat reaksi alergi.

    • memiliki masalah ginjal (ginjal).

    • sedang hamil atau berencana untuk hamil. Tidak diketahui apakah Vyvgart atau Vyvgart Hytrulo akan membahayakan bayi Anda yang belum lahir.

    o Catatan Paparan Kehamilan. Terdapat daftar paparan kehamilan untuk wanita yang menggunakan Vyvgart atau Vyvgart Hytrulo selama kehamilan. Tujuan dari pencatatan ini adalah untuk mengumpulkan informasi tentang kesehatan Anda dan bayi Anda. Penyedia layanan kesehatan Anda dapat mendaftarkan Anda di registri ini. Anda juga dapat mendaftarkan diri atau mendapatkan informasi lebih lanjut tentang registri dengan menelepon 1-855-272-6524 atau mengunjungi VyvgartPregnancy.com

    • sedang menyusui atau berencana untuk menyusui. Tidak diketahui apakah Vyvgart atau Vyvgart Hytrulo masuk ke dalam ASI Anda.

    Beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda tentang semua obat yang Anda minum, termasuk obat resep dan obat bebas, vitamin, dan suplemen herbal.

    Vyvgart atau Vyvgart Hytrulo dapat menyebabkan efek samping yang serius, termasuk:

    Infeksi. Vyvgart atau Vyvgart Hytrulo dapat meningkatkan risiko infeksi. Jika Anda memiliki infeksi aktif, penyedia layanan kesehatan Anda harus menunda pengobatan Anda dengan Vyvgart atau Vyvgart Hytrulo sampai infeksi Anda hilang. Beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda segera jika Anda mengalami salah satu dari tanda dan gejala infeksi berikut: demam, menggigil, sering buang air kecil dan nyeri, batuk, nyeri dan penyumbatan saluran hidung, mengi, sesak napas, sakit tenggorokan, dahak berlebih, dan keluarnya cairan dari hidung.

    Reaksi alergi (reaksi hipersensitivitas). Vyvgart atau Vyvgart Hytrulo dapat menyebabkan reaksi alergi yang parah. Reaksi ini dapat terjadi selama, segera setelah, atau berminggu-minggu setelah infus Vyvgart atau injeksi Vyvgart Hytrulo Anda. Beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda atau segera dapatkan bantuan darurat jika Anda mengalami salah satu gejala reaksi alergi terhadap Vyvgart atau Vyvgart Hytrulo berikut: ruam, pembengkakan pada wajah, bibir, tenggorokan, atau tenggorokan, sesak napas, kesulitan bernapas, tekanan darah rendah, dan pingsan.

    Gejala tambahan dari reaksi alergi dengan Vyvgart Hytrulo dapat berupa gatal-gatal.

    Reaksi terkait infus atau suntikan. Vyvgart dapat menyebabkan reaksi terkait infus. Vyvgart Hytrulo dapat menyebabkan reaksi terkait infus atau suntikan. Reaksi ini dapat terjadi selama atau segera setelah infus Vyvgart atau injeksi Vyvgart Hytrulo Anda. Beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda jika Anda memiliki salah satu gejala reaksi terkait infus atau suntikan berikut: tekanan darah tinggi, menggigil, menggigil, dan nyeri dada, perut, atau punggung.

    Efek samping yang paling umum dari Vyvgart atau Vyvgart Hytrulo termasuk infeksi saluran pernapasan, sakit kepala, dan infeksi saluran kemih. Efek samping tambahan yang umum dengan Vyvgart Hytrulo mencakup reaksi di tempat suntikan.

    Ini bukanlah semua kemungkinan efek samping dari Vyvgart atau Vyvgart Hytrulo. Hubungi dokter Anda untuk nasihat medis tentang efek samping. Anda dapat melaporkan efek samping ke FDA di 1-800-FDA-1088.

    Tentang Vyvgart dan Vyvgart Hytrulo

    Vyvgart® (efgartigimod alfa fcab) adalah fragmen antibodi IgG1 manusia kelas satu yang berikatan dengan reseptor Fc neonatal (FcRn), sehingga menghasilkan pengurangan autoantibodi IgG yang bersirkulasi. Vyvgart Hytrulo® adalah kombinasi subkutan dari efgartigimod alfa (Vyvgart) dan human hyaluronidase PH20 (rHuPH20) rekombinan, teknologi penghantaran obat ENHANZE® dari Halozyme untuk memfasilitasi pemberian bahan biologis dengan injeksi subkutan. Vyvgart disetujui untuk miastenia gravis umum (gMG) dan trombositopenia imun (hanya di Jepang). Vyvgart Hytrulo disetujui untuk gMG dan polineuropati demielinasi inflamasi kronis (CIDP). Vyvgart Hytrulo mungkin dipasarkan dengan nama kepemilikan yang berbeda di wilayah lain.

    Tentang argenx

    argenx adalah perusahaan imunologi global yang berkomitmen untuk meningkatkan kehidupan orang-orang yang menderita penyakit autoimun parah. Bermitra dengan peneliti akademis terkemuka melalui Program Inovasi Imunologi (IIP), argenx bertujuan untuk menerjemahkan terobosan imunologi ke dalam portofolio obat-obatan baru berbasis antibodi kelas dunia. argenx mengembangkan dan mengkomersialkan penghambat reseptor Fc (FcRn) neonatal pertama yang disetujui dan sedang mengevaluasi potensi luasnya dalam berbagai penyakit autoimun yang serius sambil mengembangkan beberapa obat eksperimental tahap awal dalam waralaba terapeutiknya. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi www.argenx.com dan ikuti kami di LinkedIn, Instagram, Facebook, dan YouTube.Siaran pers ini berisi informasi orang dalam sebagaimana dimaksud dalam Pasal 7(1) Peraturan Penyalahgunaan Pasar UE (Peraturan 596/2014).

    Pernyataan Berwawasan ke DepanIsi pengumuman ini mencakup pernyataan yang merupakan, atau dapat dianggap sebagai, “pernyataan berwawasan ke depan”. Pernyataan berwawasan ke depan ini dapat diidentifikasi dengan penggunaan terminologi berwawasan ke depan, termasuk istilah “maju”, “bertujuan”, “membawa”, “dapat”, “berkomitmen”, “melanjutkan”, dan “memperluas”, dan mencakup pernyataan yang dibuat argenx mengenai kemajuan komitmen argenx dalam memenuhi kebutuhan unik setiap pasien MG, dengan memberikan label MG terluas hingga saat ini; keyakinannya bahwa semua pasien gMG dewasa, apa pun serotipenya, kini dapat memperoleh manfaat dari serangan Vyvgart yang cepat, pengendalian penyakit yang berkelanjutan, dan profil keamanan yang baik; keyakinannya bahwa Persetujuan ini mewakili kemajuan besar dalam menjangkau sebanyak mungkin pasien yang hidup dengan gMG; komitmennya untuk memajukan pengembangan Vyvgart untuk semua pasien yang hidup dengan MG, termasuk populasi pasien gMG pediatrik dalam studi ADAPT Jr; komitmennya untuk meningkatkan taraf hidup orang-orang yang menderita penyakit autoimun parah; tujuannya untuk menerjemahkan terobosan imunologi ke dalam portofolio obat-obatan baru berbasis antibodi kelas dunia; komersialisasi penghambat reseptor Fc neonatal (FcRn) pertama yang disetujui; potensi besar penghambat FcRn dalam berbagai penyakit autoimun yang serius; dan kemajuan beberapa obat eksperimental tahap awal dalam waralaba terapeutiknya. Berdasarkan sifatnya, pernyataan berwawasan ke depan mengandung risiko dan ketidakpastian dan pembaca diperingatkan bahwa pernyataan berwawasan ke depan tersebut tidak menjamin kinerja di masa depan. Hasil aktual argenx mungkin berbeda secara material dari prediksi pernyataan berwawasan ke depan karena berbagai faktor penting, termasuk namun tidak terbatas pada, hasil uji klinis argenx; ekspektasi mengenai ketidakpastian yang melekat terkait dengan pengembangan terapi obat baru; uji praklinis dan klinis serta kegiatan pengembangan produk dan persyaratan persetujuan peraturan; penerimaan produk dan calon produk oleh pasien sebagai produk yang aman, efektif, dan hemat biaya; dampak undang-undang dan peraturan pemerintah, termasuk tarif, pengendalian ekspor, sanksi dan peraturan lainnya terhadap bisnisnya; ketergantungannya pada pemasok pihak ketiga, penyedia layanan dan produsen; inflasi dan deflasi serta fluktuasi suku bunga yang terkait; dan ketidakstabilan dan konflik regional. Daftar dan deskripsi lebih lanjut mengenai risiko, ketidakpastian, dan risiko lainnya dapat ditemukan dalam pengajuan dan laporan Komisi Sekuritas dan Bursa AS (SEC) argenx, termasuk dalam laporan tahunan terbaru argenx pada Formulir 20-F yang diajukan ke SEC serta pengajuan dan laporan berikutnya yang diajukan oleh argenx ke SEC. Mengingat ketidakpastian ini, pembaca disarankan untuk tidak terlalu bergantung pada pernyataan berwawasan ke depan tersebut. Pernyataan berwawasan ke depan ini hanya berlaku pada tanggal publikasi dokumen ini. argenx tidak berkewajiban memperbarui atau merevisi informasi dalam siaran pers ini secara publik, termasuk pernyataan berwawasan ke depan, kecuali jika diwajibkan oleh hukum.

    Sumber: argenx SE

    Sumber: HealthDay

    Artikel terkait

  • FDA Menyetujui Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab) untuk Pengobatan Miastenia Gravis Umum - 17 Desember 2021
  • Riwayat Persetujuan FDA Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab)

    Sumber berita lainnya

  • Peringatan Obat Medwatch FDA
  • Berita MedHarian
  • Berita untuk Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Baru
  • Aplikasi Obat Baru
  • Kekurangan Obat
  • Klinis Hasil Uji Coba
  • Persetujuan Obat Generik
  • Podcast Drugs.com
  • Berlangganan buletin kami

    Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com di kotak masuk Anda.

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer