argenx anunță aprobarea FDA din SUA pentru extinderea Vyvgart și Vyvgart Hytrulo pentru utilizare la toți pacienții adulți care trăiesc cu gMG

Urmăriți Drugslib pe

Amsterdam, Țările de Jos – 8 mai 2026 - argenx SE (Euronext & Nasdaq: ARGX), o companie globală de imunologie angajată să îmbunătățească viața persoanelor care suferă de boli autoimune severe, a anunțat astăzi că Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a aprobat extinderea Vefygartibelt® alfa-fcab) și Vyvgart Hytrulo® (efgartigimod alfa și hialuronidază-qvfc) pentru tratamentul pacienților adulți cu miastenie generalizată (gMG). Cererea suplimentară de licență pentru produse biologice (sBLA) aprobată extinde indicația lui Vyvgart pentru a include toate serotipurile de pacienți adulți care trăiesc cu gMG - anti-AChR-Ab pozitiv, anti-MuSK-Ab pozitiv, anti-LRP4-Ab pozitiv și triplu seronegativ.

  • Vyvgart și Vyvgart sunt numai primele și Vyvgart aprobate pentru tratament. serotipuri ale pacienților adulți care trăiesc cu gMG – anti-AChR-Ab pozitiv, anti-MuSK-Ab pozitiv, anti-LRP4-Ab pozitiv și triplu seronegativ
  • Pacienții tratați cu Vyvgart în studiul ADAPT SERON au experimentat îmbunătățiri rapide, semnificative și susținute ale simptomelor care au continuat odată cu continuarea tratamentului în curs de desfășurare. pacient, oferind cea mai largă etichetă MG până în prezent

    • Aprobarea se bazează pe datele studiului de fază 3 ADAPT SERON, cel mai mare studiu până în prezent cu pacienți cu gMG care nu au anticorpi detectabili pentru receptorii anti-acetilcolină (AChR-Ab) în trei serotipuri – anti-MuSK pozitiv, anti-MuSK pozitiv și trip-LRP4. seronegativ. Populația totală de pacienți din studiul tratați cu Vyvgart a prezentat îmbunătățiri rapide, semnificative și susținute ale simptomelor gMG, inclusiv vorbirea, vederea, funcția fizică și înghițirea, printre altele. În plus, Vyvgart a fost bine tolerat în toate serotipurile, cu siguranța în concordanță cu profilul stabilit la pacienții cu gMG pozitiv anti-AChR-Ab.

    „Aprobarea de astăzi înseamnă că toți pacienții adulți cu gMG, indiferent de serotip, pot beneficia acum de debutul rapid al lui Vyvgart, controlul susținut al bolii și profilul favorabil de siguranță”, a spus Luc Truyen, MD, Ph.D., Chief Medical Officer la argenx. „Pentru clinicieni, acest lucru simplifică deciziile de tratament, reprezentând un progres major în a ajunge la cât mai mulți pacienți care trăiesc cu gMG posibil.”

    „MG afectează pacienții în diverse moduri, iar cei cu gMG care nu au anticorpi AChR detectabili au nevoie de tratamente sigure și eficiente. Înainte de studiul ADAPT SERON, acești pacienți au fost rar incluși în studiile clinice. de Neurologie (Boala Neuromusculară), Medicină și Sănătate Conexă, Departamentul de Neurologie, Universitatea din Carolina de Nord la Chapel Hill School of Medicine. "MG duce la slăbiciune musculară debilitantă, provocând probleme cu vederea, mișcarea, vorbirea, înghițirea și chiar respirația. Deși mulți pacienți cu MG au AChR-Ab detectabili, aproximativ 20% nu o au, ceea ce face diagnosticul și gestionarea deosebit de dificile. Indicația extinsă a efgartigimodului pentru utilizare la toți pacienții adulți cu gMG permite să prescrie acest diagnostic, indiferent de furnizorul de asistență medicală, indiferent de clinica țintă. serotip.”

    Rezultate detaliate ale studiului de fază 3 ADAPT SERON:

  • Pacienții au prezentat îmbunătățiri semnificative clinic ale activității bolii în toate cele trei serotipuri – anti-MuSK-Ab pozitiv, anti-LRP4-Ab pozitiv și triplu seronegativ.
  • Obiectivul principal tratat a fost 06 pacienți tratați. Vyvgart a obținut o îmbunătățire semnificativă statistic a scorului total MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) în comparație cu placebo în săptămâna 4.
  • În populația generală – pentru toate serotipurile din studiu – modificarea medie față de valoarea inițială la pacienții tratați cu Vyvgart a fost o îmbunătățire semnificativă clinic cu 3,35-4 puncte ADL a scorului total
    • -4 MG.
  • Au fost observate îmbunătățiri ale scorurilor MG-ADL și Miastenia Cantitativă (QMG) pe parcursul ciclurilor de tratament ulterioare în populația generală și în toate serotipurile studiate.
  • Vyvgart a fost bine tolerat între serotipuri, cu siguranță în concordanță cu profilul stabilit la pacienții cu anti-AChR-Ab pozitiv. Pacienții cu gMG care nu au AChR-Ab detectabil au fost lăsați în urmă, simțindu-se dezagajați și excluși de la primirea tratamentelor care le tratează în mod specific boala, ceea ce a dus la pacienții care se confruntă cu o povară mai mare de suferință”, a declarat Allison Foss, director executiv al Asociației Myasthenia Gravis. „Această aprobare validează faptul că pacienții cu GMG fără AChR-Ab pot beneficia de un tratament țintit, aducând un sentiment de speranță miilor din comunitatea noastră.”

    argenx a anunțat recent rezultate pozitive de top din studiul ADAPT OCULUS al Vyvgart Hytrulo în MG ocular și rămâne concentrat pe avansarea dezvoltării Vyvgart pentru toți pacienții care trăiesc cu MG, inclusiv populațiile de pacienți pediatrici cu gMG în studiul ADAPT Jr.

    este disponibilă pentru administrarea a trei pacienți, inclusiv trei opțiuni de administrare. Vyvgart Hytrulo auto-injectare cu o seringă preumplută.

    Suport de acces pentru Vyvgart® și Vyvgart Hytrulo®

    Programul de asistență pentru pacienți argenx, My Vyvgart® Path, poate ajuta pacienții și furnizorii de servicii medicale să navigheze prin acces. Resursele mele Vyvgart® Path includ educația despre boli și produse, asistență pentru acces și verificarea beneficiilor și programe de asistență financiară pentru pacienții eligibili. argenx se angajează să sprijine accesul pacienților la medicamentele sale.

    Mai multe informații sunt disponibile la Vyvgart.com.

    Despre Miastenia Gravis Generalizată (gMG)

    Miastenia gravis generalizată (gMG) este o boală autoimună neuromusculară rară, cronică, cauzată de IgG patogene care vizează joncțiunea neuromusculară (NMJ), care are ca rezultat o transmitere neuromusculară afectată și slăbiciune musculară debilitantă și potențial amenințătoare de viață și oboseală cronică. Aproximativ 80% dintre pacienții cu gMG au anticorpi detectabili împotriva AChR în ser, iar acești pacienți sunt diagnosticați ca gMG AChR-Ab pozitiv. Aproximativ 20% dintre pacienții cu gMG nu au anticorpi serici detectabili direcționați împotriva AChR și sunt denumiți ca având gMG negativ la anticorpi anti-AChR. Acești pacienți pot avea autoanticorpi detectabili care vizează alte proteine ​​NMJ, cum ar fi tirozin kinaza specifică mușchilor (MuSK) și proteina 4 legată de receptorul lipoproteinelor de densitate joasă (LRP4) sau altele. Anticorpii anti-MuSK sunt detectați la aproximativ 1-10% dintre pacienții cu gMG, în timp ce anticorpii anti-LRP4 sunt detectați la aproximativ 1-5% dintre pacienții cu gMG. Aproximativ 10% dintre pacienți nu au autoanticorpi detectabili împotriva AChR, MuSK sau LRP4. Acești pacienți cu triplu seronegativ au fost excluși din studii și au o povară mai mare de boală și o nevoie medicală nesatisfăcută în comparație cu pacienții cu autoanticorpi detectabili.

    Designul studiului ADAPT SERON

    Studiul de fază 3 ADAPT SERON este un studiu multicentric randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, care evaluează siguranța și eficacitatea efgartigimod la adulții cu gMG negativ anticorp anti-AChR (n=119) în America de Nord, Europa, China și Orientul Mijlociu. Participanții randomizați din partea A (1:1) au primit 4 perfuzii o dată pe săptămână de efgartigimod IV sau placebo, urmate de o urmărire de 5 săptămâni. Partea B este o perioadă deschisă: participanții primesc 2 cicluri fixe de 4 perfuzii de efgartigimod o dată pe săptămână (interval de 4 săptămâni între cicluri); de la ciclul 3 încolo, ciclurile suplimentare pot fi începute ≥1 săptămână după ultima administrare a ciclului anterior, în funcție de starea clinică. Obiectivul principal este modificarea scorului total al MG-ADL de la momentul inițial la săptămâna 4 (ziua 29) în partea A. Alte scale de evaluare includ QMG, MG-QoL 15r, MGC și EQ-5D-5L VAS. Participanții înscriși au avut un diagnostic confirmat de MG de către un grup independent de experți și un scor total MG-ADL de 5 sau mai mare. Participanții au primit o doză stabilă de cel puțin un tratament cu gMG înainte de randomizare, inclusiv inhibitori de acetilcolinesterază, corticosteroizi sau medicamente imunosupresoare nesteroidiene. Participanții erau eligibili să se înscrie la ADAPT SERON dacă aveau anticorpi anti-AChR negativi gMG, care includeau participanți care sunt anti-MuSK-Ab pozitivi, anti-LRP4-Ab pozitivi și triplu seronegativi.

    MG-ADL este o măsură validată a activității bolii la pacienții care trăiesc cu MG, care evaluează impactul funcției zilnice a simptomelor, înghițirii, înghițirii, înghițirii. respirație și puterea membrelor.

    Consultați informațiile importante de siguranță aprobate de FDA de mai jos și informațiile complete de prescriere pentru Vyvgart pentru informații suplimentare.

    Informații importante despre siguranță

    Ce este Vyvgart® (efgartigimod alfa-fcab) pentru perfuzia intravenoasă (IV) și ce este Vyvgart Hytrulo® (efgartigimod alfa și hialuronidază-qvfc) pentru injecție subcutanată?Vyvgart și Vyvgart sunt utilizate atât pentru adulți, cât și pentru adulți generalizat, ca medicament prescris pentru tratamentul meu generalizat. gravis (gMG).

    Nu se știe dacă Vyvgart sau Vyvgart Hytrulo este sigur și eficient la copii.

    INFORMAȚII IMPORTANTE DE SIGURANȚĂNu luați Vyvgart dacă sunteți alergic la efgartigimod alfa sau la oricare dintre ingredientele din Vyvgart. Nu luați Vyvgart Hytrulo dacă sunteți alergic la efgartigimod alfa, hialuronidază sau la oricare dintre ingredientele din Vyvgart Hytrulo. Vyvgart sau Vyvgart Hytrulo pot provoca reacții alergice grave și o scădere a tensiunii arteriale care duce la leșin.

    Înainte de a lua Vyvgart sau Vyvgart Hytrulo, spuneți medicului dumneavoastră despre toate afecțiunile dumneavoastră medicale, inclusiv dacă:

    • aveți o infecție sau febră.

    • ați primit recent sau sunt programați să vă vaccinați.

    • aveți antecedente de reacții alergice.

    • aveți probleme cu rinichii (renalii).

    • sunteți gravidă sau intenționați să rămâneți gravidă. Nu se știe dacă Vyvgart sau Vyvgart Hytrulo va dăuna copilului tău nenăscut.

    o Registrul expunerii la sarcină. Există un registru de expunere la sarcină pentru femeile care utilizează Vyvgart sau Vyvgart Hytrulo în timpul sarcinii. Scopul acestui registru este de a colecta informații despre sănătatea dumneavoastră și a copilului dumneavoastră. Furnizorul dumneavoastră de asistență medicală vă poate înscrie în acest registru. De asemenea, vă puteți înscrie sau obține mai multe informații despre registru sunând la 1-855-272-6524 sau accesând VyvgartPregnancy.com

    • alăptează sau intenționează să alăpteze. Nu se știe dacă Vyvgart sau Vyvgart Hytrulo trece în laptele matern.

    Spuneți medicului dumneavoastră despre toate medicamentele pe care le luați, inclusiv medicamentele eliberate pe bază de rețetă și fără prescripție medicală, vitaminele și suplimentele pe bază de plante.

    Vyvgart sau Vyvgart Hytrulo pot provoca reacții adverse care pot fi grave, inclusiv:

    • Infecție. Vyvgart sau Vyvgart Hytrulo pot crește riscul de infecție. Dacă aveți o infecție activă, furnizorul dumneavoastră de asistență medicală ar trebui să vă întârzie tratamentul cu Vyvgart sau Vyvgart Hytrulo până când infecția dumneavoastră dispare. Spuneți imediat medicului dumneavoastră dacă aveți oricare dintre următoarele semne și simptome ale unei infecții: febră, frisoane, urinare frecventă și dureroasă, tuse, durere și blocarea căilor nazale, respirație șuierătoare, dificultăți de respirație, dureri în gât, exces de flegmă și scurgeri nazale.

    • Reacții alergice (reacții de hipersensibilitate). Vyvgart sau Vyvgart Hytrulo pot provoca reacții alergice care pot fi severe. Aceste reacții pot apărea în timpul, la scurt timp după sau săptămâni după perfuzia dumneavoastră cu Vyvgart sau injecția cu Vyvgart Hytrulo. Spuneți furnizorului dvs. de asistență medicală sau solicitați ajutor de urgență dacă aveți oricare dintre următoarele simptome ale unei reacții alergice la Vyvgart sau Vyvgart Hytrulo: erupție cutanată, umflare a feței, buzelor, gâtului sau gâtului, dificultăți de respirație, dificultăți de respirație, tensiune arterială scăzută și leșin. includ urticarie.

    • Reacții legate de perfuzie sau injecție. Vyvgart poate provoca reacții legate de perfuzie. Vyvgart Hytrulo poate provoca reacții legate de perfuzie sau injecție. Aceste reacții pot apărea în timpul sau la scurt timp după perfuzia dumneavoastră cu Vyvgart sau injecția cu Vyvgart Hytrulo. Spuneți medicului dumneavoastră dacă aveți oricare dintre următoarele simptome ale unei reacții legate de perfuzie sau injecție: hipertensiune arterială, frisoane, frisoane și dureri în piept, stomac sau spate.

    Cele mai frecvente efecte secundare ale Vyvgart sau Vyvgart Hytrulo includ infecții ale tractului respirator, infecții și infecții ale tractului respirator, dureri de cap. Un efect secundar suplimentar comun cu Vyvgart Hytrulo include reacții la locul injectării.

    Aceste nu sunt toate efectele secundare posibile ale Vyvgart sau Vyvgart Hytrulo. Apelați la medicul dumneavoastră pentru sfaturi medicale despre efectele secundare. Puteți raporta reacțiile adverse la FDA la 1-800-FDA-1088.

    Despre Vyvgart și Vyvgart Hytrulo

    Vyvgart® (efgartigimod alfa fcab) este un fragment de anticorp IgG1 uman de primă clasă care se leagă de receptorul Fc neonatal (FcRn), ducând la reducerea autoanticorpilor IgG circulanți. Vyvgart Hytrulo® este o combinație subcutanată de efgartigimod alfa (Vyvgart) și hialuronidază umană recombinantă PH20 (rHuPH20), tehnologia de administrare a medicamentelor ENHANZE® de la Halozyme pentru a facilita administrarea subcutanată de substanțe biologice. Vyvgart este aprobat pentru miastenia generalizată (gMG) și trombocitopenia imună (numai pentru Japonia). Vyvgart Hytrulo este aprobat pentru gMG și polineuropatia demielinizantă inflamatorie cronică (CIDP). Vyvgart Hytrulo poate fi comercializat sub diferite nume de proprietate în alte regiuni.

    Despre argenx

    argenx este o companie globală de imunologie dedicată îmbunătățirii vieții persoanelor care suferă de boli autoimune severe. În parteneriat cu cercetători de vârf prin Programul său de inovare în imunologie (IIP), argenx își propune să traducă progresele imunologice într-un portofoliu de clasă mondială de medicamente noi pe bază de anticorpi. argenx a dezvoltat și comercializează primul blocant aprobat pentru receptorul Fc neonatal (FcRn) și evaluează potențialul său larg în multiple boli autoimune grave, în timp ce avansează mai multe medicamente experimentale în faza anterioară în cadrul francizelor sale terapeutice. Pentru mai multe informații, vizitați www.argenx.com și urmăriți-ne pe LinkedIn, Instagram, Facebook și YouTube.Acest comunicat de presă conține informații privilegiate în sensul articolului 7 alineatul (1) din Regulamentul UE privind abuzul de piață (Regulamentul 596/2014).

    Declarații prospectiveConținutul sau declarațiile acestui anunt, pot include declarații sau declarații ale acestui anunț. „Declarații prospective”. Aceste declarații prospective pot fi identificate prin utilizarea terminologiei de perspectivă, inclusiv termenii „avans”, „obiectiv”, „aduce”, „poate”, „angaja”, „continuă” și „extinde” și includ declarații pe care argenx le face cu privire la avansarea aprobării angajamentului argenx de a răspunde nevoilor unice ale pacientului pentru fiecare etichetă MG; convingerea sa că toți pacienții adulți cu gMG, indiferent de serotip, pot beneficia acum de debutul rapid al lui Vyvgart, controlul susținut al bolii și profilul de siguranță favorabil; convingerea sa că aprobarea reprezintă un progres major în a ajunge la cât mai mulți pacienți care trăiesc cu gMG; angajamentul său de a promova dezvoltarea Vyvgart pentru toți pacienții care trăiesc cu MG, inclusiv populațiile de pacienți pediatrici cu gMG în studiul ADAPT Jr; angajamentul său de a îmbunătăți viața persoanelor care suferă de boli autoimune severe; scopul său de a traduce progresele imunologice într-un portofoliu de clasă mondială de medicamente noi pe bază de anticorpi; comercializarea sa a primului blocant aprobat al receptorului Fc neonatal (FcRn); potențialul larg al blocantului FcRn în multiple boli autoimune grave; și avansarea mai multor medicamente experimentale în faza anterioară în cadrul francizelor sale terapeutice. Prin natura lor, declarațiile prospective implică riscuri și incertitudini, iar cititorii sunt atenționați că orice astfel de declarații prospective nu sunt garanții ale performanței viitoare. rezultatele reale ale argenx pot diferi semnificativ de cele prezise de declarațiile prospective ca urmare a diferiților factori importanți, inclusiv, dar fără a se limita la, rezultatele studiilor clinice ale argenx; așteptări cu privire la incertitudinile inerente asociate cu dezvoltarea de noi terapii medicamentoase; studii preclinice și clinice și activități de dezvoltare de produse și cerințe de aprobare de reglementare; acceptarea produselor sale și a produselor candidate de către pacienții săi ca fiind sigure, eficiente și rentabile; impactul legilor și reglementărilor guvernamentale, inclusiv tarifele, controalele la export, sancțiunile și alte reglementări asupra activității sale; dependența sa de furnizori terți, furnizori de servicii și producători; inflația și deflația și fluctuațiile corespunzătoare ale ratelor dobânzilor; și instabilitatea și conflictele regionale. O listă și o descriere suplimentară a acestor riscuri, incertitudini și alte riscuri pot fi găsite în dosarele și rapoartele Comisiei pentru Valori Mobiliare din SUA (SEC) ale argenx, inclusiv în cel mai recent raport anual al argenx pe Formularul 20-F depus la SEC, precum și în dosarele și rapoartele ulterioare depuse de argenx la SEC. Având în vedere aceste incertitudini, cititorul este sfătuit să nu se bazeze în mod nejustificat pe astfel de declarații prospective. Aceste declarații prospective vorbesc doar de la data publicării acestui document. argenx nu își asumă nicio obligație de a actualiza sau revizui public informațiile din acest comunicat de presă, inclusiv orice declarații anticipative, cu excepția cazului în care este necesar prin lege.

    Sursa: argenx SE

    Sursa: HealthDay

    Articole similare

  • FDA aprobă Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab) pentru tratamentul miasteniei grave generalizate - 17 decembrie 2021

    • Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab) Istoricul aprobărilor FDA

    Mai multe resurse de știri

  • Alerte FDA Medwatch privind medicamentele
  • Daily MedNews
  • Noutăți pentru profesioniștii din domeniul sănătății
  • Aprobari de medicamente noi
  • Noi aprobări de medicamente
  • Lipsuri
  • Rezultatele studiilor clinice
  • Aprobari de medicamente generice
  • Podcast Drugs.com

    • Abonați-vă la poza de interes, indiferent de noile noastre abonamente, pentru a vă abona la poza de interes nou la buletinele noastre informative pentru a primi tot ce este mai bun de la Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.

    Postat : 2026-05-11 09:45

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare