アルゴ・バイオファーマ、HAE治療のための治験用siRNA療法であるBW-20805のFDAファストトラック指定を取得

中国・上海および米国・ニューヨーク - 2026 年 3 月 16 日—臨床段階の低分子干渉 RNA (siRNA) 治療薬会社である Argo Biopharmaceutical Co., Ltd. (Argo Biopharma) は本日、米国食品医薬品局 (FDA) が同社の新規 siRNA 治療法 BW-20805 にファストトラック指定 (FTD) を付与したと発表しました。遺伝性血管浮腫（HAE）の治療。

成人 HAE 患者を対象とした世界第 II 相非盲検試験が進行中、同社は 2026 年下半期の試験一次完了に向け順調に進んでいる

BW-20805 は、遺伝性血管浮腫の十分に検証された標的であるプレカリクレイン (PKK) を標的とし、これを有意に阻害する治験 siRNA 療法です。 (HAE) 治療。長期的な効果を伴う HAE 発作の予防の可能性を提供します。 Argo Biopharma は現在、成人 HAE 患者を対象とした世界的な第 II 相試験を実施しています。当社は、第 II 相試験の一次完了が 2026 年下半期に完了し、その後世界的な第 III 相試験を計画していると予想しています。

「FDA から FTD を受け取ったことで、HAE を抱えて生きる患者にとって満たされていない大きな医療ニーズが浮き彫りになり、新しい治療選択肢としての BW-20805 の可能性が強調されます」と Argo Biopharma の共同創設者兼最高経営責任者である Dongxu Shu 博士は述べました。「我々は、AAAAI年次総会で発表された最近の非盲検試験の結果を含め、BW-20805の可能性を裏付ける堅牢な一連の臨床証拠を生成しました。これは、BW-20805が顕著な血漿PKK減少と有意義な時間正規化HAE発作率減少をもたらすことを実証しました。私たちはBW-20805の臨床開発を進め、可能な限り効果的に長期作用型の可能性がある治療選択肢を患者にもたらすことを楽しみにしています。」

概要ファストトラック指定 (FTD)

FDA のファストトラック指定は、満たされていない医療ニーズに対処できる可能性がある重篤な症状の治療を目的とした医薬品の開発を促進し、審査を迅速化することを目的としたプログラムです。ファストトラック指定により、医薬品の開発および審査プロセス全体を通じて、FDA との早期かつ頻繁なコミュニケーションが可能になり、企業の新薬申請 (NDA) の段階的な審査が可能になります。 NDA 申請時に関連基準が満たされている場合、ファストトラック指定のある製品も優先審査の対象となる場合があります。

遺伝性血管性浮腫 (HAE) について

遺伝性血管浮腫 (HAE) は、体のさまざまな部分に突然の予期せぬ腫れを引き起こす、まれな遺伝性疾患です。重症の場合、喉に影響を及ぼし、生命を脅かす可能性があり、死亡率は最大 40% に達します 1. 世界中で 10 万人あたり約 1.5 人が HAE に罹患しています 2. 現在の予防治療は頻繁な投与によって制限されており、長期作用型の予防療法の必要性が強調されています。 BW-20805 はヒト肝臓の PKK mRNA を標的にして PKK 遺伝子発現を阻害し、顕著で長期にわたる治療効果を伴う HAE 発作の効果的な予防の可能性を提供します。

Argo Biopharma について

Argo Biopharma は、世界中の患者により良い治療選択肢を提供するために、次世代 RNAi 治療薬の開発に取り組む臨床段階のバイオテクノロジー企業です。同社は、心血管疾患、ウイルス感染、代謝疾患、特殊疾患/稀少疾患など、幅広い適応症を対象とした RNAi 分子候補の強力で多様なパイプラインを確立しています。現在、Argo Biopharma は 7 つの RNAi 候補を臨床開発中です。

詳細については、www.argobiopharma.com をご覧ください。

参考資料：

1.ジャヴィナ・ビアンキ P ら（2011年）。クリニック 66(9): 1627–1636。

2. Aygören-Pürsün、E、他。（2018年）。 Orphanet J Rare Dis 13(1): 73.

出典: Argo Biopharmaceutical Co., Ltd.

出典: HealthDay

その他のニュースリソース

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

医療専門家向けニュース

新薬承認

新薬申請

臨床試験結果

ジェネリック医薬品の承認

Drugs.com ポッドキャスト

ニュースレターを購読する

興味のあるトピックが何であれ、ニュースレターを購読して、Drugs.com の最新情報を受信箱で入手してください。

投稿しました : 2026-03-18 08:54

続きを読む

免責事項

Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。

特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。

アルゴ・バイオファーマ、HAE治療のための治験用siRNA療法であるBW-20805のFDAファストトラック指定を取得

その他のニュース リソース

ニュースレターを購読する

続きを読む

免責事項

人気のあるキーワード

その他のニュースリソース