Argo Biopharma, HAE Tedavisine Yönelik Araştırmaya Yönelik bir siRNA Terapisi olan BW-20805 için FDA Hızlı Yol Tanımını Aldı

SHANGHAI, ÇİN ve NEW YORK, ABD-16 Mart 2026—Klinik aşamada küçük girişim yapan RNA (siRNA) terapötik şirketi olan Argo Biopharmaceutical Co., Ltd. (Argo Biopharma), bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), tedavi için yeni siRNA terapisi BW-20805'e Hızlı Takip Tanımı (FTD) verdiğini duyurdu. kalıtsal anjiyoödemin (HAE) önlenmesi.

Yetişkin HAE hastalarında küresel Faz II açık etiketli çalışma devam ediyor, şirket çalışmanın birincil olarak 2026'nın ikinci yarısında tamamlanması yolunda ilerliyor

BW-20805, kalıtsal anjiyoödem için iyi onaylanmış bir hedef olan prekallikreini (PKK) hedef alan ve önemli ölçüde inhibe eden, araştırma amaçlı bir siRNA tedavisidir (HAE) tedavisi, uzun süreli etkiyle HAE ataklarını önleme olanağı sunar. Argo Biopharma şu anda yetişkin HAE hastalarında küresel bir Faz II çalışması yürütmektedir. Şirket, Faz II çalışmasının birincil olarak 2026 yılının ikinci yarısında tamamlanmasını ve ardından küresel Faz III çalışmasının planlanmasını bekliyor.

Argo Biopharma'nın kurucu ortağı ve İcra Kurulu Başkanı Dr. Dongxu Shu, "FDA'dan FTD almak, HAE ile yaşayan hastalar için karşılanmamış önemli tıbbi ihtiyacın altını çiziyor ve BW-20805'in yeni bir tedavi seçeneği olarak potansiyelini vurguluyor" dedi. "BW-20805'in potansiyelini destekleyen, AAAAI Yıllık Toplantısında sunulan ve BW-20805'in kayda değer plazma PKK azaltımı ve anlamlı zaman normalize edilmiş HAE atak hızı azalması sağladığını gösteren yakın tarihli açık etiketli çalışma sonuçları da dahil olmak üzere, güçlü bir klinik kanıt bütünü oluşturduk. BW-20805'in klinik gelişimini ilerletmeyi ve hastalara mümkün olduğunca etkili bir şekilde potansiyel olarak uzun etkili bir tedavi seçeneği sunmayı sabırsızlıkla bekliyoruz."

Fast Track Hakkında Tanım (FTD)

FDA'nın Fast Track tanımı, karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı karşılama potansiyelini gösteren ciddi durumları tedavi etmeye yönelik ilaçların geliştirilmesini kolaylaştırmak ve gözden geçirilmesini hızlandırmak için tasarlanmış bir programdır. Fast Track ataması, tüm ilaç geliştirme ve inceleme süreci boyunca FDA ile erken ve sık iletişime olanak tanır ve bir şirketin Yeni İlaç Başvurusunun (NDA) sürekli olarak gözden geçirilmesine olanak tanır. Fast Track tanımına sahip ürünler, Gizlilik Anlaşması başvurusu sırasında ilgili kriterlerin karşılanması durumunda Öncelikli İnceleme için de uygun olabilir.

Kalıtsal Anjiyoödem (HAE) Hakkında

Kalıtsal anjiyoödem (HAE), vücudun farklı bölgelerinde ani ve öngörülemeyen şişmeye neden olan nadir bir genetik durumdur. Ağır vakalarda, boğazı etkileyebilir ve %40'a varan ölüm oranıyla hayatı tehdit edici hale gelebilir 1. HAE dünya çapında 100.000 kişi başına yaklaşık 1,5 kişiyi etkilemektedir 2. Mevcut profilaktik tedaviler sık dozlamayla sınırlıdır, bu da uzun etkili, önleyici tedavilere olan ihtiyacı vurgulamaktadır. BW-20805, PKK gen ekspresyonunu engellemek için insan hepatik PKK mRNA'sını hedef alır ve önemli ve daha uzun süreli terapötik etkiyle HAE saldırılarının etkili bir şekilde önlenmesine yönelik potansiyel sunar.

Argo Biopharma Hakkında

Argo Biopharma, dünya çapındaki hastalara daha iyi tedavi seçenekleri sunmak amacıyla yeni nesil RNAi terapötikleri geliştirmeye kendini adamış, klinik aşamada bir biyoteknoloji şirketidir. Şirket, kardiyovasküler hastalıklar, viral enfeksiyonlar, metabolik durumlar ve özel/nadir hastalıklar dahil olmak üzere çok çeşitli endikasyonları hedef alan RNAi molekülü adaylarından oluşan sağlam ve çeşitli bir ürün hattı oluşturmuştur. Şu anda Argo Biopharma'nın klinik geliştirme aşamasında olan yedi RNAi adayı bulunmaktadır.

Daha fazla bilgi için lütfen www.argobiopharma.com adresini ziyaret edin.

Referanslar:

1. Giavina-Bianchi P, ve diğerleri. (2011). KLİNİKLER 66(9): 1627–1636.

2. Aygören-Pürsün, E, vd. (2018). Orphanet J Rare Dis 13(1): 73.

Kaynak: Argo Biopharmaceutical Co., Ltd.

Kaynak: HealthDay

Daha fazla haber kaynağı

FDA Medwatch İlaç Uyarıları

Günlük MedNews

Sağlık Profesyonelleri için Haberler

Yeni İlaç Onayları

Yeni İlaç Uygulamaları

Klinik Araştırma Sonuçları

Jenerik İlaç Onayları

Drugs.com Podcast'i

Bültenimize abone olun

İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyilerini gelen kutunuza almak için bültenlerimize abone olun.

Gönderildi : 2026-03-18 08:54

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Argo Biopharma, HAE Tedavisine Yönelik Araştırmaya Yönelik bir siRNA Terapisi olan BW-20805 için FDA Hızlı Yol Tanımını Aldı

Daha fazla haber kaynağı

Bültenimize abone olun

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Popüler Anahtar Kelimeler