تعلن شركة Arrowhead Pharmaceuticals عن قبول طلب عقار جديد من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعقار بلوزاسيران لعلاج متلازمة تشيلومكرونات الدم العائلية

اتبع Drugslib على

علاج لـ: متلازمة تشيلومكرونات الدم العائلية

تعلن شركة Arrowhead Pharmaceuticals عن قبول طلب عقار جديد من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعقار بلوزاسيران لعلاج متلازمة تشيلومكرونات الدم العائلية

باسادينا، كاليفورنيا -(بزنيس واير): 17 تشرين الأول (أكتوبر) 2025 - أعلنت شركة Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قبلت طلب الدواء الجديد (NDA) لعلاج بلوزاسيران الاستقصائي لعلاج متلازمة الكيلومكرونات في الدم العائلية (FCS)، مرض وراثي شديد ونادر. قدمت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تاريخ إجراء قانون رسوم استخدام الأدوية الموصوفة (PDUFA) في 18 نوفمبر 2025، وأشارت إلى أنها لا تخطط حاليًا لعقد اجتماع للجنة الاستشارية. تعتزم شركة Arrowhead أيضًا تقديم طلبات للموافقة على دواء plozasiran التجريبي لعلاج المرضى الذين يعانون من FCS إلى سلطات تنظيمية إضافية في عام 2025.

"مع اكتمال تقديم plozasiran NDA وقبول إدارة الغذاء والدواء لتقديم الملفات، نحن نركز بشدة على عملنا المستمر لضمان الإطلاق التجاري الفعال والناجح هذا العام، في انتظار مراجعة إدارة الغذاء والدواء وموافقتها. قال كريس أنزالون، دكتوراه، الرئيس والمدير التنفيذي في شركة Arrowhead: "نود أن نشكر جميع موظفي Arrowhead والمحققين والمرضى ومقدمي الرعاية الذين ساهموا في دراسة PALISADE للمرحلة الثالثة من بلوزاسيران في المرضى الذين يعانون من FCS المؤكدة وراثيًا أو المشخصة سريريًا". رأس السهم. "لقد حقق بلوزاسيران نتائج واعدة ومتسقة في مجموعات مختلفة من المرضى تمثل نقاطًا متعددة على نطاق الأمراض الناجمة عن ارتفاع الدهون الثلاثية. تمثل FCS الطرف الأكثر خطورة وندرة في الطيف؛ ومع ذلك، نعتقد أن هناك حاجة طبية كبيرة غير ملباة في حالات فرط ثلاثي جليسريد الدم الشديد وفرط شحميات الدم المختلط، وهو ما نقوم بالتحقيق فيه في تجارب المرحلة الثالثة الإضافية كجزء من برنامج SUMMIT للدراسات السريرية.

الأساس السريري لـ NDA يتكون التقديم من النتائج الإيجابية في دراسة المرحلة الثالثة من PALISADE مع أدلة تأكيدية داعمة من الدراسات السريرية للمرحلة الثانية من برنامج SUMMIT. نجح PALISADE في تحقيق نقطة النهاية الأولية وجميع نقاط النهاية الثانوية الرئيسية التي يتم التحكم فيها من خلال التعدد، بما في ذلك التخفيضات ذات الأهمية الإحصائية في الدهون الثلاثية (TGs)، والبروتين الدهني C-III (APOC3)، وحدوث التهاب البنكرياس الحاد (AP).

في PALISADE، حقق بلوزاسيران تخفيضات عميقة ودائمة في الدهون الثلاثية مع تغيير متوسط ​​من خط الأساس بنسبة 80٪ في مجموعة بلوزاسيران 25 ملغ وانخفاض ذو دلالة إحصائية بنسبة 83٪ في خطر الإصابة بالتهاب البنكرياس الحاد مقارنة بالعلاج الوهمي في بلوزاسيران المجمعة مجموعة 25 ملجم و 50 ملجم. بشكل عام، كان البلوزاسيران جيد التحمل بشكل عام حتى الآن. في دراسة PALISADE، كانت الأحداث الضائرة الناشئة عن العلاج الأكثر شيوعًا لجرعة 25 ملغ المقترحة للموافقة على التسويق هي آلام البطن، وكوفيد-19، والتهاب البلعوم الأنفي، والغثيان.

تنتج الفعالية والسلامة من تم تقديم دراسة PALISADE في الجلسات العلمية لجمعية القلب الأمريكية لعام 2024 (AHA24) وتم نشرها في الوقت نفسه في التداول وتم تقديمه في مؤتمر الجمعية الأوروبية لأمراض القلب (ESC) لعام 2024 وتم نشره في نفس الوقت في مجلة نيو إنجلاند الطبية. يمكن الوصول إلى عروض AHA24 وESC والعروض التقديمية الأخرى من خلال صفحة الأحداث والعروض التقديمية في قسم المستثمرين بموقع Arrowhead الإلكتروني.

حول متلازمة كيلوميكرونات الدم العائلية

متلازمة كيلوميكرونات الدم العائلية (FCS) هي مرض شديد ونادر يحدث غالبًا بسبب طفرات أحادية المنشأ مختلفة. يؤدي FCS إلى مستويات عالية للغاية من الدهون الثلاثية (TG)، عادة ما تزيد عن 880 ملغم / ديسيلتر. مثل هذه الارتفاعات الشديدة يمكن أن تؤدي إلى علامات وأعراض خطيرة مختلفة بما في ذلك التهاب البنكرياس الحاد والمميت، وآلام البطن المزمنة، والسكري، وتنكس دهني الكبد، والقضايا المعرفية. حاليًا، هناك خيارات علاجية محدودة لعلاج FCS بشكل مناسب.

حول بلوزاسيران

بلوزاسيران، الذي كان يُسمى سابقًا ARO-APOC3، هو علاج تدخلي للحمض النووي الريبوزي (RNAi) الاستقصائي الأول من نوعه مصمم لتقليل إنتاج البروتين الدهني C-III. (APOC3) وهو أحد مكونات البروتينات الدهنية الغنية بالدهون الثلاثية (TRLs) ومنظم رئيسي لاستقلاب الدهون الثلاثية. يزيد APOC3 من مستويات الدهون الثلاثية في الدم عن طريق تثبيط انهيار TRLs بواسطة الليباز البروتين الدهني وامتصاص بقايا TRL بواسطة المستقبلات الكبدية في الكبد. الهدف من العلاج باستخدام بلوزاسيران هو تقليل مستوى APOC3، وبالتالي تقليل الدهون الثلاثية واستعادة الدهون إلى مستويات طبيعية أكثر.

في العديد من الدراسات السريرية، أظهر بلوزاسيران انخفاضًا في الدهون الثلاثية والبروتينات الدهنية المتعددة المسببة للتصلب في المرضى الذين يعانون من متلازمة كيلوميكرون الدم العائلي (FCS)، وارتفاع ثلاثي جليسريد الدم الشديد (SHTG)، وفرط شحميات الدم المختلط. لقد تم تحمل بلوزاسيران جيدًا بشكل عام حتى الآن مع الإبلاغ عن الأحداث الضائرة الناشئة عن العلاج والتي تعكس عمومًا الأمراض المصاحبة والظروف الأساسية لمجموعات الدراسة. عبر الدراسات السريرية ومجموعات الدراسة، كانت الأحداث السلبية الناشئة عن العلاج الأكثر شيوعًا لجرعة 25 ملغ المقترحة للموافقة على التسويق هي كوفيد-19، وعدوى الجهاز التنفسي العلوي، والصداع، وداء السكري من النوع 2، وآلام البطن.

يتم فحص بلوزاسيران في برنامج SUMMIT للدراسات السريرية، بما في ذلك دراسة المرحلة الثالثة من PALISADE في المرضى الذين يعانون من FCS، ودراسات SHASTA في المرضى الذين يعانون من SHTG، وMUIR و دراسات كابيتان على المرضى الذين يعانون من فرط شحميات الدم المختلط.

تم منح عقار بلوزاسيران في علاج المرضى الذين يعانون من FCS تصنيف العلاج الاختراقي، وتصنيف الأدوية اليتيمة، وتصنيف المسار السريع من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وتصنيف الأدوية اليتيمة من قبل وكالة الأدوية الأوروبية. لم تتم مراجعة عقار بلوزاسيران التجريبي أو الموافقة عليه لعلاج أي مرض.

حول دراسة المرحلة الثالثة من PALISADE

دراسة PALISADE (NCT05089084) هي دراسة من المرحلة الثالثة خاضعة للتحكم الوهمي لتقييم فعالية وسلامة بلوزاسيران لدى البالغين الذين يعانون من متلازمة FCS المؤكدة وراثيًا أو المشخصة سريريًا. نقطة النهاية الأولية للدراسة هي التغير في النسبة المئوية من خط الأساس في صيام TG مقابل الدواء الوهمي في الشهر 10. تم اختيار 75 شخصًا موزعين على 39 موقعًا مختلفًا في 18 دولة بشكل عشوائي لتلقي 25 ملغ من بلوزاسيران، أو 50 ملغ من بلوزاسيران، أو دواء وهمي مطابق مرة واحدة كل ثلاثة أشهر. كان المشاركون الذين أكملوا الفترة العشوائية مؤهلين للاستمرار في فترة تمديد من جزأين، حيث يتلقى جميع المشاركين بلوزاسيران.

حول بلوزاسيران EAP

تلتزم شركة Arrowhead بتقديم أدوية بحثية جديدة للمرضى الذين يعانون من أمراض خطيرة في أسرع وقت ممكن وبكفاءة. أنشأت الشركة برنامج وصول موسع (EAP) لبعض الأفراد الذين يعيشون مع FCS. كما هو الحال مع أي دواء تجريبي لم تتم الموافقة عليه من قبل السلطات التنظيمية، قد يكون أو لا يكون دواء بلوزاسيران التجريبي فعالاً في علاج تشخيصك أو حالتك، وقد تكون هناك مخاطر مرتبطة باستخدامه. إذا كنت مريضًا أو مقدم رعاية ترغب في معرفة المزيد عن برنامج plozasiran EAP الخاص بـ FCS، فيرجى مناقشة برنامج EAP هذا وجميع خيارات العلاج مع طبيبك المعالج. إذا كنت طبيبًا معالجًا وتبحث عن معلومات حول plozasiran EAP أو ترغب في طلب الوصول لمريض، فيرجى الاتصال بـ [email protected].

حول Arrowhead Pharmaceuticals< / ع>

تقوم شركة Arrowhead Pharmaceuticals بتطوير الأدوية التي تعالج الأمراض المستعصية عن طريق إسكات الجينات المسببة لها. باستخدام مجموعة واسعة من كيمياء الحمض النووي الريبي (RNA) وطرق التوصيل الفعالة، تعمل علاجات رأس السهم على تشغيل آلية تداخل الحمض النووي الريبي (RNA) للحث على القضاء السريع والعميق والدائم على الجينات المستهدفة. تداخل الحمض النووي الريبوزي (RNAi)، أو RNAi، هو آلية موجودة في الخلايا الحية تمنع التعبير عن جين معين، وبالتالي تؤثر على إنتاج بروتين معين. تعمل علاجات Arrowhead القائمة على الحمض النووي الريبي (RNAi) على الاستفادة من هذا المسار الطبيعي لإسكات الجينات.

لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة www.arrowheadpharma.com، أو متابعتنا على X (Twitter سابقًا) على @ArrowheadPharma، وLinkedIn، وFacebook، و انستغرام. لإضافتك إلى قائمة البريد الإلكتروني للشركة وتلقي الأخبار مباشرة، يرجى زيارة http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

بيان الملاذ الآمن بموجب قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة:

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في أحكام "الملاذ الآمن" الخاصة بالأوراق المالية الخاصة. قانون إصلاح التقاضي لعام 1995. أي بيانات واردة في هذا البيان باستثناء المعلومات التاريخية يمكن اعتبارها بيانات تطلعية. دون الحد من عمومية ما سبق، يمكن استخدام كلمات مثل "قد"، "سوف"، "نتوقع"، "نؤمن"، "نتوقع"، "نأمل"، "نعتزم"، "نخطط"، "مشروع"، "يمكن،" "يهدف مصطلح "تقدير" أو "مواصلة" أو "استهداف" أو "تنبؤ" أو "مواصلة" أو سلبية هذه الكلمات أو غيرها من الأشكال المختلفة لها أو المصطلحات المماثلة إلى تحديد مثل هذه البيانات التطلعية. بالإضافة إلى ذلك، أي بيانات تشير إلى توقعات أدائنا المالي المستقبلي، والاتجاهات في أعمالنا، والتوقعات الخاصة بخط إنتاج منتجاتنا أو مرشحي المنتجات، بما في ذلك التقديمات التنظيمية المتوقعة ونتائج البرامج السريرية، أو آفاق أو فوائد تعاوننا مع شركات أخرى، أو غيرها إن توصيفات الأحداث أو الظروف المستقبلية هي بيانات تطلعية. تتضمن هذه البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، بيانات حول بدء وتوقيت وتقدم ونتائج دراساتنا قبل السريرية والتجارب السريرية وبرامج البحث والتطوير الخاصة بنا؛ توقعاتنا فيما يتعلق بالفوائد المحتملة للشراكة و/أو ترتيبات الترخيص و/أو التعاون والترتيبات والمعاملات الإستراتيجية الأخرى التي دخلنا فيها أو قد ندخل فيها في المستقبل؛ معتقداتنا وتوقعاتنا فيما يتعلق بالإنجاز أو حقوق الملكية أو المدفوعات الأخرى التي قد تكون مستحقة لأطراف ثالثة أو منها بموجب الاتفاقيات الحالية؛ وتقديراتنا المتعلقة بالإيرادات المستقبلية ونفقات البحث والتطوير ومتطلبات رأس المال والمدفوعات لأطراف ثالثة. تستند هذه البيانات إلى توقعاتنا الحالية ولا تنطبق إلا اعتبارًا من تاريخه. قد تختلف نتائجنا الفعلية ماديًا وسلبيًا عن تلك المعبر عنها في أي بيانات تطلعية نتيجة للعديد من العوامل والشكوك، بما في ذلك تأثير جائحة كوفيد-19 المستمر على أعمالنا، وسلامة وفعالية منتجاتنا المرشحة، والقرارات. السلطات التنظيمية وتوقيتها، ومدة وتأثير التأخير التنظيمي في برامجنا السريرية، وقدرتنا على تمويل عملياتنا، واحتمال وتوقيت استلام الإنجازات المستقبلية ورسوم الترخيص، والنجاح المستقبلي لدراساتنا العلمية، وخبرتنا القدرة على تطوير و بنجاح تسويق الأدوية المرشحة، وتوقيت بدء التجارب السريرية واستكمالها، والتغير التكنولوجي السريع في أسواقنا، وإنفاذ حقوق الملكية الفكرية لدينا، والمخاطر والشكوك الأخرى الموضحة في تقريرنا السنوي الأخير في النموذج 10-K، والتقارير ربع السنوية اللاحقة في النموذج 10-Q والمستندات الأخرى المودعة لدى لجنة الأوراق المالية والبورصة من وقت لآخر. نحن لا نتحمل أي التزام بتحديث أو مراجعة البيانات التطلعية لتعكس الأحداث أو الظروف الجديدة.

المصدر: شركة Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

نشر : 2025-01-21 06:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية