Arrowhead Pharmaceuticals gibt die Annahme eines neuen Arzneimittelantrags für Plozasiran zur Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms durch die US-amerikanische FDA bekannt

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Behandlung für: Familiäres Chylomikronämie-Syndrom

Arrowhead Pharmaceuticals gibt die Annahme eines neuen Arzneimittelantrags für Plozasiran zur Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms durch die US-amerikanische FDA bekannt

PASADENA, Kalifornien–(BUSINESS WIRE)–Jan. 17, 2025 – Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den New Drug Application (NDA) für das Prüfpräparat Plozasiran zur Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms (FCS) angenommen hat schwere und seltene genetische Erkrankung. Die FDA gab als Datum für die Umsetzung des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) den 18. November 2025 bekannt und gab an, dass sie derzeit nicht plant, eine Sitzung des Beratungsausschusses abzuhalten. Arrowhead beabsichtigt außerdem, im Jahr 2025 Anträge auf Zulassung des Prüfpräparats Plozasiran zur Behandlung von Patienten mit FCS bei weiteren Zulassungsbehörden einzureichen.

„Nachdem der Zulassungsantrag für Plozasiran und die Annahme der Einreichung durch die FDA abgeschlossen sind, konzentrieren wir uns voll und ganz auf unsere laufende Arbeit, um eine effiziente und erfolgreiche kommerzielle Markteinführung in diesem Jahr sicherzustellen, bis die FDA die Prüfung und Genehmigung erhält.“ Wir möchten allen Arrowhead-Mitarbeitern sowie den Forschern, Patienten und Betreuern danken, die zur PALISADE-Phase-3-Studie mit Plozasiran bei Patienten mit genetisch bestätigtem oder klinisch diagnostiziertem FCS beigetragen haben“, sagte Chris Anzalone, Ph.D., Präsident und CEO von Pfeilspitze. „Plozasiran hat bei verschiedenen Patientengruppen, die mehrere Punkte im Spektrum der durch erhöhte Triglyceride verursachten Krankheiten repräsentieren, vielversprechende und konsistente Ergebnisse erzielt. FCS stellt das schwerste und seltenste Ende des Spektrums dar; Wir glauben jedoch, dass ein erheblicher ungedeckter medizinischer Bedarf bei schwerer Hypertriglyceridämie und gemischter Hyperlipidämie besteht, die wir in zusätzlichen Phase-3-Studien im Rahmen des SUMMIT-Programms klinischer Studien untersuchen.“

Die klinische Grundlage der NDA Die Einreichung umfasst die positiven Ergebnisse der Phase-3-PALISADE-Studie mit unterstützenden bestätigenden Beweisen aus den klinischen Phase-2-Studien des SUMMIT-Programms. PALISADE hat seinen primären Endpunkt und alle multiplizitätskontrollierten wichtigen sekundären Endpunkte erfolgreich erreicht, einschließlich einer statistisch signifikanten Reduzierung der Triglyceride (TGs), des Apolipoproteins C-III (APOC3) und der Inzidenz akuter Pankreatitis (AP).

In PALISADE erzielte Plozasiran eine tiefgreifende und dauerhafte Senkung der Triglyceride mit einer mittleren Veränderung gegenüber dem Ausgangswert von 80 % in der 25-mg-Plozasiran-Gruppe und einer statistisch signifikanten Reduzierung des Risikos für die Entwicklung einer akuten Pankreatitis um 83 % im Vergleich zu Placebo in der gepoolten Plozasiran-Gruppe 25-mg- und 50-mg-Gruppe. Insgesamt wurde Plozasiran bislang allgemein gut vertragen. In der PALISADE-Studie waren die am häufigsten gemeldeten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse für die 25-mg-Dosis, die für die Marktzulassung vorgeschlagen wird, Bauchschmerzen, COVID-19, Nasopharyngitis und Übelkeit.

Die Wirksamkeit und Sicherheit ergibt sich aus Die PALISADE-Studie wurde auf den American Heart Association Scientific Sessions 2024 (AHA24) vorgestellt und gleichzeitig in Circulation und auf dem Kongress der European Society of Cardiology (ESC) 2024 vorgestellt und gleichzeitig im New England Journal of Medicine veröffentlicht. AHA24-, ESC- und andere Plozasiran-Präsentationen können auf der Seite „Veranstaltungen und Präsentationen“ im Abschnitt „Investoren“ der Arrowhead-Website abgerufen werden.

Über das familiäre Chylomikronämie-Syndrom

Das familiäre Chylomikronämie-Syndrom (FCS) ist eine schwere und seltene Erkrankung, die häufig durch verschiedene monogene Mutationen verursacht wird. FCS führt zu extrem hohen Triglyceridspiegeln (TG), typischerweise über 880 mg/dl. Solch starke Erhöhungen können zu verschiedenen schwerwiegenden Anzeichen und Symptomen führen, darunter akute und möglicherweise tödliche Pankreatitis, chronische Bauchschmerzen, Diabetes, Lebersteatose und kognitive Probleme. Derzeit gibt es nur begrenzte therapeutische Möglichkeiten, um FCS angemessen zu behandeln.

Über Plozasiran

Plozasiran, früher ARO-APOC3 genannt, ist ein erstklassiges, in der Entwicklung befindliches RNA-Interferenz-(RNAi)-Therapeutikum, das die Produktion von Apolipoprotein C-III reduzieren soll (APOC3), ein Bestandteil triglyceridreicher Lipoproteine ​​(TRLs) und ein wichtiger Regulator des Triglyceridstoffwechsels. APOC3 erhöht den Triglyceridspiegel im Blut, indem es den Abbau von TRLs durch Lipoproteinlipase und die Aufnahme von TRL-Resten durch Leberrezeptoren in der Leber hemmt. Das Ziel der Behandlung mit Plozasiran besteht darin, den APOC3-Spiegel zu senken und dadurch die Triglyceride zu senken und die Lipide wieder auf ein normaleres Niveau zu bringen.

In mehreren klinischen Studien hat das Prüfpräparat Plosasiran eine Verringerung der Triglyceride und mehrerer atherogener Lipoproteine ​​bei Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS), schwerer Hypertriglyceridämie (SHTG) und gemischter Hyperlipidämie gezeigt. Plozasiran wurde bisher im Allgemeinen gut vertragen, wobei behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse berichtet wurden, die im Allgemeinen die Komorbiditäten und Grunderkrankungen der Studienpopulationen widerspiegeln. In klinischen Studien und Studienpopulationen waren die am häufigsten gemeldeten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse für die 25-mg-Dosis, die für die Marktzulassung vorgeschlagen wird, COVID-19, Infektionen der oberen Atemwege, Kopfschmerzen, Typ-2-Diabetes mellitus und Bauchschmerzen.

Plozasiran wird im Rahmen des SUMMIT-Programms klinischer Studien untersucht, darunter die Phase-3-Studie PALISADE bei Patienten mit FCS, die SHASTA-Studien bei Patienten mit SHTG sowie MUIR und CAPITAN Studien an Patienten mit gemischter Hyperlipidämie.

Plozasiran zur Behandlung von Patienten mit FCS wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration der Status „Breakthrough Therapy“, „Orphan Drug Designation“ und „Fast Track Designation“ sowie von der Europäischen Arzneimittel-Agentur der Orphan Drug Status zuerkannt. Das Prüfpräparat Plosasiran wurde weder zur Behandlung einer Krankheit geprüft noch zugelassen.

Über die Phase-3-Studie PALISADE

Die PALISADE-Studie (NCT05089084) ist eine placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Plozasiran bei Erwachsenen mit genetisch bestätigtem oder klinisch diagnostiziertem FCS. Der primäre Endpunkt der Studie ist die prozentuale Veränderung der Nüchtern-TG im Vergleich zu Placebo im 10. Monat. Insgesamt 75 Probanden, verteilt auf 39 verschiedene Standorte in 18 Ländern, wurden randomisiert und erhielten jeweils einmal 25 mg Plozasiran, 50 mg Plozasiran oder ein entsprechendes Placebo drei Monate. Teilnehmer, die den randomisierten Zeitraum abgeschlossen hatten, waren berechtigt, in einem zweiteiligen Verlängerungszeitraum fortzufahren, in dem alle Teilnehmer Plozasiran erhielten.

Über Plozasiran EAP

Arrowhead ist bestrebt, Patienten mit schweren Krankheiten neue Prüfpräparate so schnell und effizient wie möglich zur Verfügung zu stellen. Das Unternehmen hat ein erweitertes Zugangsprogramm (EAP) für einige Personen mit FCS eingerichtet. Wie jedes Prüfpräparat, das nicht von den Aufsichtsbehörden zugelassen wurde, kann das Prüfpräparat Plozasiran bei der Behandlung Ihrer Diagnose oder Erkrankung wirksam sein oder auch nicht, und mit seiner Anwendung können Risiken verbunden sein. Wenn Sie als Patient oder Betreuer mehr über dieses Plozasiran-EAP für FCS erfahren möchten, besprechen Sie dieses EAP und alle Behandlungsoptionen bitte mit Ihrem behandelnden Arzt. Wenn Sie ein behandelnder Arzt sind und Informationen über das Plozasiran-EAP suchen oder Zugang für einen Patienten beantragen möchten, wenden Sie sich bitte an [email protected].

Über Arrowhead Pharmaceuticals

Arrowhead Pharmaceuticals entwickelt Medikamente, die hartnäckige Krankheiten behandeln, indem sie die Gene, die sie verursachen, zum Schweigen bringen. Mithilfe eines breiten Portfolios an RNA-Chemikalien und effizienten Verabreichungsarten lösen Arrowhead-Therapien den RNA-Interferenzmechanismus aus, um einen schnellen, tiefgreifenden und dauerhaften Abbau von Zielgenen zu induzieren. RNA-Interferenz oder RNAi ist ein in lebenden Zellen vorhandener Mechanismus, der die Expression eines bestimmten Gens hemmt und dadurch die Produktion eines bestimmten Proteins beeinflusst. Die RNAi-basierten Therapeutika von Arrowhead nutzen diesen natürlichen Weg der Gen-Stilllegung.

Weitere Informationen finden Sie unter www.arrowheadpharma.com oder folgen Sie uns auf X (ehemals Twitter) unter @ArrowheadPharma, LinkedIn, Facebook und Instagram. Um zur E-Mail-Liste des Unternehmens hinzugefügt zu werden und Neuigkeiten direkt zu erhalten, besuchen Sie bitte http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

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Quelle: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Gesendet : 2025-01-21 06:00

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