Η Arrowhead Pharmaceuticals ανακοινώνει την αποδοχή της νέας εφαρμογής φαρμάκων από τον FDA των ΗΠΑ του Plozasiran για τη θεραπεία του συνδρόμου Οικογενούς Χυλομικροναιμίας

Ακολουθήστε το Drugslib

Θεραπεία για: Σύνδρομο Οικογενούς Χυλομικροναιμίας

Η Arrowhead Pharmaceuticals ανακοινώνει την αποδοχή της νέας εφαρμογής φαρμάκου από τον FDA των ΗΠΑ του Plozasiran για τη θεραπεία του συνδρόμου Οικογενούς Χυλομικροναιμίας

PASADENA, Καλιφόρνια–(BUSINESS WIRE)–Ιαν. 17, 2025 – Η Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) αποδέχτηκε τη Νέα Εφαρμογή Φαρμάκων (NDA) για την ερευνητική πλοζασιράνη για τη θεραπεία του συνδρόμου οικογενούς χυλομικροναιμίας (FCS), σοβαρή και σπάνια γενετική ασθένεια. Ο FDA παρείχε μια ημερομηνία δράσης νόμου για τα τέλη χρήσης συνταγογραφούμενων φαρμάκων (PDUFA) της 18ης Νοεμβρίου 2025 και ανέφερε ότι δεν σχεδιάζει επί του παρόντος να πραγματοποιήσει μια συνεδρίαση συμβουλευτικής επιτροπής. Η Arrowhead σκοπεύει επίσης να υποβάλει αιτήσεις για έγκριση του ερευνητικού plozasiran για τη θεραπεία ασθενών με FCS σε πρόσθετες ρυθμιστικές αρχές το 2025.

"Με την υποβολή του plozasiran NDA και την αποδοχή του FDA για την κατάθεση ολοκληρωμένη, επικεντρωνόμαστε με λέιζερ στη συνεχιζόμενη εργασία μας για να διασφαλίσουμε μια αποτελεσματική και επιτυχημένη εμπορική κυκλοφορία φέτος, εν αναμονή της αξιολόγησης και της έγκρισης του FDA. Θα θέλαμε να ευχαριστήσουμε όλους τους υπαλλήλους της Arrowhead και τους ερευνητές, τους ασθενείς και τους φροντιστές που συνέβαλαν στη μελέτη Φάσης 3 PALISADE για το plozasiran σε ασθενείς με γενετικά επιβεβαιωμένο ή κλινικά διαγνωσμένο FCS», δήλωσε ο Chris Anzalone, Ph.D., Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος στο Αιχμή βέλους. «Το Plozasiran έχει επιτύχει πολλά υποσχόμενα και σταθερά αποτελέσματα σε διάφορους πληθυσμούς ασθενών που αντιπροσωπεύουν πολλαπλά σημεία στο φάσμα των ασθενειών που προκαλούνται από αυξημένα τριγλυκερίδια. Το FCS αντιπροσωπεύει το πιο σοβαρό και σπάνιο άκρο του φάσματος. Ωστόσο, πιστεύουμε ότι υπάρχει σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη σε σοβαρή υπερτριγλυκεριδαιμία και μικτή υπερλιπιδαιμία, τις οποίες διερευνούμε σε πρόσθετες δοκιμές Φάσης 3 ως μέρος του προγράμματος κλινικών μελετών SUMMIT.»

Η κλινική βάση του NDA. Η υποβολή περιλαμβάνει τα θετικά ευρήματα στη μελέτη PALISADE Φάσης 3 με υποστηρικτικά επιβεβαιωτικά στοιχεία από τις κλινικές μελέτες Φάσης 2 του Προγράμματος SUMMIT. Το PALISADE πέτυχε με επιτυχία το πρωτεύον τελικό του σημείο και όλα τα ελεγχόμενα από την πολλαπλότητα βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, συμπεριλαμβανομένων στατιστικά σημαντικών μειώσεων στα τριγλυκερίδια (TGs), στην απολιποπρωτεΐνη C-III (APOC3) και στη συχνότητα εμφάνισης οξείας παγκρεατίτιδας (AP).

Στο PALISADE, το plozasiran πέτυχε βαθιές και ανθεκτικές μειώσεις στα τριγλυκερίδια με διάμεση αλλαγή από την αρχική τιμή 80% στην ομάδα plozasiran 25 mg και στατιστικά σημαντική μείωση κατά 83% στον κίνδυνο ανάπτυξης οξείας παγκρεατίτιδας σε σύγκριση με εικονικό φάρμακο στο συγκεντρωμένο plozasiran Ομάδα 25 mg και 50 mg. Συνολικά, το plozasiran ήταν γενικά καλά ανεκτό μέχρι σήμερα. Στη μελέτη PALISADE, οι πιο συχνά αναφερόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες επείγουσας θεραπείας για τη δόση των 25 mg που προτείνεται για έγκριση κυκλοφορίας ήταν κοιλιακό άλγος, COVID-19, ρινοφαρυγγίτιδα και ναυτία.

Η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια προκύπτουν από η μελέτη PALISADE παρουσιάστηκε στο American Heart Association Scientific Sessions 2024 (AHA24) και ταυτόχρονα δημοσιεύτηκε στο Circulation και παρουσιάστηκε στο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Καρδιολογίας (ESC) το 2024 και ταυτόχρονα δημοσιεύτηκε στο The New England Journal of Medicine. Μπορείτε να προσπελάσετε τις παρουσιάσεις AHA24, ESC και άλλες plozasiran στη σελίδα Εκδηλώσεις και Παρουσιάσεις στην ενότητα Επενδυτές του ιστότοπου Arrowhead.

Σχετικά με το σύνδρομο οικογενούς χυλομικροναιμίας

Το σύνδρομο οικογενούς χυλομικροναιμίας (FCS) είναι μια σοβαρή και σπάνια ασθένεια που συχνά προκαλείται από διάφορες μονογονιδιακές μεταλλάξεις. Το FCS οδηγεί σε εξαιρετικά υψηλά επίπεδα τριγλυκεριδίων (TG), συνήθως πάνω από 880 mg/dL. Τέτοιες σοβαρές αυξήσεις μπορεί να οδηγήσουν σε διάφορα σοβαρά σημεία και συμπτώματα, όπως οξεία και δυνητικά θανατηφόρα παγκρεατίτιδα, χρόνιο κοιλιακό άλγος, διαβήτη, ηπατική στεάτωση και γνωστικά προβλήματα. Επί του παρόντος, υπάρχουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές για την επαρκή αντιμετώπιση του FCS.

Σχετικά με το Plozasiran

Το Plozasiran, που προηγουμένως ονομαζόταν ARO-APOC3, είναι μια πρώτης κατηγορίας θεραπευτική θεραπεία παρεμβολής RNA (RNAi) που έχει σχεδιαστεί για τη μείωση της παραγωγής της απολιποπρωτεΐνης C-III (APOC3) που είναι συστατικό των λιποπρωτεϊνών πλούσιων σε τριγλυκερίδια (TRLs) και βασικός ρυθμιστής του μεταβολισμού των τριγλυκεριδίων. Το APOC3 αυξάνει τα επίπεδα τριγλυκεριδίων στο αίμα αναστέλλοντας τη διάσπαση των TRL από τη λιποπρωτεϊνική λιπάση και την πρόσληψη των υπολειμμάτων TRL από τους ηπατικούς υποδοχείς στο ήπαρ. Ο στόχος της θεραπείας με plozasiran είναι η μείωση του επιπέδου του APOC3, μειώνοντας έτσι τα τριγλυκερίδια και αποκαθιστώντας τα λιπίδια σε πιο φυσιολογικά επίπεδα.

Σε πολλαπλές κλινικές μελέτες, η ερευνητική plozasiran έχει δείξει μειώσεις στα τριγλυκερίδια και τις πολλαπλές αθηρογόνες λιποπρωτεΐνες σε ασθενείς με σύνδρομο οικογενούς χυλομικροναιμίας (FCS), σοβαρή υπερτριγλυκεριδαιμία (SHTG) και μικτή υπερλιπιδαιμία. Το Plozasiran ήταν γενικά καλά ανεκτή μέχρι σήμερα, με επείγουσες ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν στη θεραπεία που γενικά αντικατοπτρίζουν τις συννοσηρότητες και τις υποκείμενες καταστάσεις των πληθυσμών της μελέτης. Σε κλινικές μελέτες και πληθυσμούς μελετών, οι πιο συχνά αναφερόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες έκτακτης ανάγκης θεραπείας για τη δόση των 25 mg που προτείνεται για έγκριση κυκλοφορίας ήταν ο COVID-19, η λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος, ο πονοκέφαλος, ο σακχαρώδης διαβήτης τύπου 2 και ο κοιλιακός πόνος.

Το Plozasiran διερευνάται στο πρόγραμμα κλινικών μελετών SUMMIT, συμπεριλαμβανομένης της μελέτης Φάσης 3 PALISADE σε ασθενείς με FCS, οι μελέτες SHASTA σε ασθενείς με SHTG και οι μελέτες MUIR και CAPITAN σε ασθενείς με μικτή υπερλιπιδαιμία.

Το Plozasiran για τη θεραπεία ασθενών με FCS έχει λάβει τον χαρακτηρισμό "Breakthrough Therapy", "Orphan Drug Definition" και "Fast Track" από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ και τον χαρακτηρισμό "Orphan Drug" από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων. Η ερευνητική plozasiran δεν έχει αναθεωρηθεί ή εγκριθεί για τη θεραπεία οποιασδήποτε ασθένειας.

Σχετικά με τη μελέτη φάσης 3 PALISADE

Η μελέτη PALISADE (NCT05089084) είναι μια ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη Φάσης 3 για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του plozasiran σε ενήλικες με γενετικά επιβεβαιωμένο ή κλινικά διαγνωσμένο FCS. Το κύριο καταληκτικό σημείο της μελέτης είναι η ποσοστιαία μεταβολή από την αρχική τιμή της TG νηστείας έναντι του εικονικού φαρμάκου τον μήνα 10. Συνολικά 75 άτομα που κατανεμήθηκαν σε 39 διαφορετικές τοποθεσίες σε 18 χώρες τυχαιοποιήθηκαν για να λάβουν 25 mg plozasiran, 50 mg plozasiran ή αντίστοιχο εικονικό φάρμακο μία φορά κάθε τρεις μήνες. Οι συμμετέχοντες που ολοκλήρωσαν την τυχαιοποιημένη περίοδο ήταν επιλέξιμοι να συνεχίσουν σε μια περίοδο παράτασης 2 μερών, όπου όλοι οι συμμετέχοντες λαμβάνουν plozasiran.

Σχετικά με το Plozasiran EAP

Η Arrowhead δεσμεύεται να προσφέρει νέα ερευνητικά φάρμακα σε ασθενείς με σοβαρές ασθένειες όσο το δυνατόν πιο γρήγορα και αποτελεσματικά. Η εταιρεία έχει δημιουργήσει ένα πρόγραμμα διευρυμένης πρόσβασης (EAP) για ορισμένα άτομα που ζουν με FCS. Όπως συμβαίνει με κάθε ερευνητικό φάρμακο που δεν έχει εγκριθεί από τις ρυθμιστικές αρχές, το υπό έρευνα plozasiran μπορεί να είναι ή να μην είναι αποτελεσματικό στη θεραπεία της διάγνωσης ή της πάθησής σας και μπορεί να υπάρχουν κίνδυνοι που σχετίζονται με τη χρήση του. Εάν είστε ασθενής ή φροντιστής που επιθυμείτε να μάθετε περισσότερα για αυτό το EAP plozasiran για FCS, συζητήστε αυτό το EAP και όλες τις θεραπευτικές επιλογές με τον θεράποντα ιατρό σας. Εάν είστε θεράπων ιατρός και αναζητάτε πληροφορίες σχετικά με το plozasiran EAP ή θέλετε να ζητήσετε πρόσβαση για έναν ασθενή, επικοινωνήστε με το [email protected].

Σχετικά με την Arrowhead Pharmaceuticals /p>

Η Arrowhead Pharmaceuticals αναπτύσσει φάρμακα που θεραπεύουν ανίατες ασθένειες αποσιωπώντας τα γονίδια που τις προκαλούν. Χρησιμοποιώντας ένα ευρύ χαρτοφυλάκιο χημικών RNA και αποτελεσματικών τρόπων χορήγησης, οι θεραπείες Arrowhead ενεργοποιούν τον μηχανισμό παρεμβολής RNA για να προκαλέσουν γρήγορη, βαθιά και ανθεκτική καταστροφή των γονιδίων-στόχων. Η παρεμβολή RNA, ή RNAi, είναι ένας μηχανισμός που υπάρχει στα ζωντανά κύτταρα που αναστέλλει την έκφραση ενός συγκεκριμένου γονιδίου, επηρεάζοντας έτσι την παραγωγή μιας συγκεκριμένης πρωτεΐνης. Οι θεραπευτικές ουσίες που βασίζονται στο RNAi του Arrowhead αξιοποιούν αυτό το φυσικό μονοπάτι γονιδιακής σίγησης.

Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.arrowheadpharma.com ή ακολουθήστε μας στο X (πρώην Twitter) στο @ArrowheadPharma, στο LinkedIn, στο Facebook και στο Facebook και Instagram. Για να προστεθείτε στη λίστα email της Εταιρείας και να λαμβάνετε απευθείας νέα, επισκεφθείτε τη διεύθυνση http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

Δήλωση ασφαλούς λιμένα σύμφωνα με τον νόμο περί διαφορών ιδιωτικών τίτλων μεταρρυθμίσεων:

Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις κατά την έννοια των διατάξεων "ασφαλούς λιμένα" των Ιδιωτικών Τίτλων Litigation Reform Act του 1995. Οποιεσδήποτε δηλώσεις που περιέχονται σε αυτήν την έκδοση, εκτός από ιστορικές πληροφορίες, μπορεί να θεωρηθούν ότι είναι μελλοντικές δηλώσεις. Χωρίς περιορισμό της γενικότητας των προαναφερθέντων, λέξεις όπως «μπορεί», «θα», «αναμένω», «πιστεύω», «προβλέπω», «ελπίζω», «σκοπεύω», «σχεδιάζω», «προβάλλω», «θα μπορούσε, "εκτίμηση", "συνέχεια", "στόχος", "πρόβλεψη" ή "συνέχεια" ή το αρνητικό αυτών των λέξεων ή άλλες παραλλαγές τους ή συγκρίσιμες Η ορολογία αποσκοπεί στον προσδιορισμό τέτοιων μελλοντικών δηλώσεων. Επιπλέον, τυχόν δηλώσεις που αναφέρονται σε προβλέψεις για τις μελλοντικές μας οικονομικές επιδόσεις, τάσεις στην επιχείρησή μας, προσδοκίες για τη σειρά προϊόντων μας ή υποψήφια προϊόντα, συμπεριλαμβανομένων αναμενόμενων ρυθμιστικών υποβολών και αποτελεσμάτων κλινικών προγραμμάτων, προοπτικών ή οφελών από τις συνεργασίες μας με άλλες εταιρείες ή άλλα Οι χαρακτηρισμοί μελλοντικών γεγονότων ή περιστάσεων είναι δηλώσεις που κοιτούν το μέλλον. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, δηλώσεις σχετικά με την έναρξη, το χρονοδιάγραμμα, την πρόοδο και τα αποτελέσματα των προκλινικών μελετών και των κλινικών μας δοκιμών και των προγραμμάτων έρευνας και ανάπτυξης. τις προσδοκίες μας σχετικά με τα πιθανά οφέλη της συνεργασίας, των συμφωνιών αδειοδότησης και/ή συνεργασίας και άλλων στρατηγικών διευθετήσεων και συναλλαγών που έχουμε συνάψει ή ενδέχεται να συνάψουμε στο μέλλον· τις πεποιθήσεις και τις προσδοκίες μας σχετικά με πληρωμές ορόσημο, δικαιώματα εκμετάλλευσης ή άλλες πληρωμές που θα μπορούσαν να οφείλονται σε ή από τρίτα μέρη βάσει υφιστάμενων συμφωνιών· και τις εκτιμήσεις μας σχετικά με μελλοντικά έσοδα, δαπάνες έρευνας και ανάπτυξης, κεφαλαιακές απαιτήσεις και πληρωμές σε τρίτους. Αυτές οι δηλώσεις βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες μας και μιλούν μόνο από την ημερομηνία του παρόντος. Τα πραγματικά μας αποτελέσματά μας ενδέχεται να διαφέρουν ουσιαστικά και αρνητικά από αυτά που εκφράζονται σε οποιεσδήποτε μελλοντικές δηλώσεις ως αποτέλεσμα πολλών παραγόντων και αβεβαιοτήτων, συμπεριλαμβανομένων των επιπτώσεων της συνεχιζόμενης πανδημίας COVID-19 στην επιχείρησή μας, της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας των υποψηφίων προϊόντων μας, των αποφάσεων των ρυθμιστικών αρχών και το χρονοδιάγραμμά τους, τη διάρκεια και τον αντίκτυπο των ρυθμιστικών καθυστερήσεων στα κλινικά μας προγράμματα, την ικανότητά μας να χρηματοδοτούμε τις δραστηριότητές μας, την πιθανότητα και χρονοδιάγραμμα λήψης μελλοντικών τελών ορόσημο και αδειοδότησης, η μελλοντική επιτυχία των επιστημονικών μας σπουδών, η ικανότητά μας να αναπτύσσουμε και να εμπορευματοποιούμε με επιτυχία υποψήφια φάρμακα, το χρονοδιάγραμμα έναρξης και ολοκλήρωσης κλινικών δοκιμών, ταχεία τεχνολογική αλλαγή στις αγορές μας, την επιβολή της πνευματικής μας δικαιώματα ιδιοκτησίας και τους άλλους κινδύνους και αβεβαιότητες που περιγράφονται στην πιο πρόσφατη ετήσια έκθεσή μας για το Έντυπο 10-K, μεταγενέστερη Τριμηνιαίες Εκθέσεις για το Έντυπο 10-Q και άλλα έγγραφα που υποβάλλονται στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς κατά καιρούς. Δεν αναλαμβάνουμε καμία υποχρέωση να ενημερώσουμε ή να αναθεωρήσουμε μελλοντικές δηλώσεις για να αντικατοπτρίζουν νέα γεγονότα ή περιστάσεις.

Πηγή: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2025-01-21 06:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά