Arrowhead Pharmaceuticals annonce l'acceptation de la demande d'homologation d'un nouveau médicament par la FDA américaine concernant le Plozasiran pour le traitement du syndrome de chylomicronémie familiale

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Traitement du : syndrome de chylomicronémie familiale

Arrowhead Pharmaceuticals annonce l'acceptation par la FDA des États-Unis d'une demande de nouveau médicament concernant le plozasiran pour le traitement du syndrome de chylomicronémie familiale

PASADENA, Californie–(BUSINESS WIRE)–Janvier. 17 décembre 2025 – Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : ARWR) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté la demande de nouveau médicament (NDA) pour le plozasiran expérimental pour le traitement du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS), un maladie génétique grave et rare. La FDA a fourni une date d’action en vertu de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au 18 novembre 2025 et a indiqué qu’elle ne prévoyait pas actuellement de tenir une réunion du comité consultatif. Arrowhead a également l'intention de soumettre des demandes d'approbation du plozasiran expérimental pour le traitement des patients atteints de FCS à d'autres autorités réglementaires en 2025.

« La soumission de la NDA pour le plozasiran et l'acceptation du dépôt par la FDA étant terminées, nous nous concentrons sur notre travail en cours pour garantir un lancement commercial efficace et réussi cette année, en attendant l'examen et l'approbation de la FDA. Nous tenons à remercier tous les employés d'Arrowhead ainsi que les enquêteurs, les patients et les soignants qui ont contribué à l'étude de phase 3 PALISADE sur le plozasiran chez les patients atteints de FCS génétiquement confirmé ou cliniquement diagnostiqué », a déclaré Chris Anzalone, Ph.D., président et chef de la direction de Pointe de flèche. « Le Plozasiran a obtenu des résultats prometteurs et cohérents chez diverses populations de patients représentant plusieurs points du spectre des maladies causées par des triglycérides élevés. Le FCS représente l’extrémité la plus grave et la plus rare du spectre ; cependant, nous pensons qu'il existe un besoin médical substantiel non satisfait en matière d'hypertriglycéridémie sévère et d'hyperlipidémie mixte, que nous étudions dans le cadre d'essais supplémentaires de phase 3 dans le cadre du programme d'études cliniques SUMMIT. »

La base clinique de la NDA la soumission comprend les résultats positifs de l'étude de phase 3 PALISADE avec des preuves de confirmation à l'appui des études cliniques de phase 2 du programme SUMMIT. PALISADE a atteint avec succès son critère d'évaluation principal et tous les critères d'évaluation secondaires clés contrôlés par multiplicité, y compris des réductions statistiquement significatives des triglycérides (TG), de l'apolipoprotéine C-III (APOC3) et de l'incidence de la pancréatite aiguë (PA).

Dans l'étude PALISADE, le plozasiran a obtenu des réductions profondes et durables des triglycérides avec une variation médiane par rapport aux valeurs initiales de 80 % dans le groupe plozasiran 25 mg et une réduction statistiquement significative de 83 % du risque de développer une pancréatite aiguë par rapport au placebo dans le groupe plozasiran groupé. Groupe 25 mg et 50 mg. Dans l’ensemble, le plozasiran a été généralement bien toléré à ce jour. Dans l'étude PALISADE, les événements indésirables survenus pendant le traitement les plus fréquemment rapportés pour la dose de 25 mg proposée pour l'approbation de mise sur le marché étaient les douleurs abdominales, le COVID-19, la rhinopharyngite et les nausées.

Les résultats d'efficacité et de sécurité de l'étude PALISADE a été présentée lors des sessions scientifiques 2024 de l'American Heart Association (AHA24) et publiée simultanément dans Circulation et présenté au congrès 2024 de la Société européenne de cardiologie (ESC) et publié simultanément dans le New England Journal of Medicine. AHA24, ESC et d'autres présentations sur le plozasiran sont accessibles sur la page Événements et présentations de la section Investisseurs du site Web d'Arrowhead.

À propos du syndrome de chylomicronémie familiale

Le syndrome de chylomicronémie familiale (SFC) est une maladie grave et rare souvent causée par diverses mutations monogéniques. Le FCS entraîne des taux de triglycérides (TG) extrêmement élevés, généralement supérieurs à 880 mg/dL. De telles élévations graves peuvent entraîner divers signes et symptômes graves, notamment une pancréatite aiguë et potentiellement mortelle, des douleurs abdominales chroniques, le diabète, la stéatose hépatique et des problèmes cognitifs. Actuellement, les options thérapeutiques pour traiter adéquatement le SFC sont limitées.

À propos du Plozasiran

Le Plozasiran, anciennement appelé ARO-APOC3, est un traitement thérapeutique expérimental par interférence ARN (ARNi) de première classe, conçu pour réduire la production d'apolipoprotéine C-III. (APOC3) qui est un composant des lipoprotéines riches en triglycérides (TRL) et un régulateur clé du métabolisme des triglycérides. APOC3 augmente les taux de triglycérides dans le sang en inhibant la dégradation des TRL par la lipoprotéine lipase et l'absorption des restes de TRL par les récepteurs hépatiques du foie. L'objectif du traitement par plozasiran est de réduire le niveau d'APOC3, réduisant ainsi les triglycérides et rétablissant les lipides à des niveaux plus normaux.

Dans plusieurs études cliniques, le plozasiran expérimental a démontré une réduction des triglycérides et des lipoprotéines athérogènes multiples chez les patients atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS), d'hypertriglycéridémie sévère (SHTG) et d'hyperlipidémie mixte. Le plozasiran a été généralement bien toléré jusqu'à présent, avec des événements indésirables survenus pendant le traitement qui reflètent généralement les comorbidités et les conditions sous-jacentes des populations étudiées. Dans les études cliniques et les populations étudiées, les événements indésirables survenus pendant le traitement les plus fréquemment signalés pour la dose de 25 mg proposée pour l'approbation de mise sur le marché étaient le COVID-19, l'infection des voies respiratoires supérieures, les maux de tête, le diabète sucré de type 2 et les douleurs abdominales.

Le plozasiran est étudié dans le cadre du programme d'études cliniques SUMMIT, notamment l'étude de phase 3 PALISADE chez des patients atteints de FCS, les études SHASTA chez des patients atteints de SHTG et les études MUIR et CAPITAN en patients atteints d'hyperlipidémie mixte.

Le plozasiran, utilisé dans le traitement des patients atteints de SFC, a obtenu la désignation de thérapie révolutionnaire, la désignation de médicament orphelin et la désignation de procédure accélérée par la Food and Drug Administration des États-Unis, ainsi que la désignation de médicament orphelin par l'Agence européenne des médicaments. Le plozasiran expérimental n'a été examiné ni approuvé pour traiter aucune maladie.

À propos de l'étude de phase 3 PALISADE

L'étude PALISADE (NCT05089084) est une étude de phase 3 contrôlée par placebo visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du plozasiran chez les adultes atteints de SFC génétiquement confirmé ou diagnostiqué cliniquement. Le critère d'évaluation principal de l'étude est le pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale de la TG à jeun par rapport au placebo au mois 10. Au total, 75 sujets répartis sur 39 sites différents dans 18 pays ont été randomisés pour recevoir 25 mg de plozasiran, 50 mg de plozasiran ou un placebo correspondant une fois par mois. trois mois. Les participants ayant terminé la période randomisée étaient éligibles pour continuer dans une période de prolongation en deux parties, au cours de laquelle tous les participants recevaient du plozasiran.

À propos du PAE Plozasiran

Arrowhead s'engage à proposer de nouveaux médicaments expérimentaux aux patients atteints de maladies graves aussi rapidement et efficacement que possible. L'entreprise a mis en place un programme d'accès élargi (PAE) pour certaines personnes vivant avec le FCS. Comme pour tout médicament expérimental qui n'a pas été approuvé par les autorités réglementaires, le plozasiran expérimental peut être efficace ou non dans le traitement de votre diagnostic ou de votre pathologie, et son utilisation peut comporter des risques. Si vous êtes un patient ou un soignant souhaitant en savoir plus sur ce PAE de plozasiran pour le FCS, veuillez discuter de ce PAE et de toutes les options de traitement avec votre médecin traitant. Si vous êtes un médecin traitant et recherchez des informations sur le PAE du plozasiran ou si vous souhaitez demander l'accès pour un patient, veuillez contacter [email protected].

À propos d'Arrowhead Pharmaceuticals

Arrowhead Pharmaceuticals développe des médicaments qui traitent des maladies incurables en faisant taire les gènes qui les provoquent. Utilisant un large portefeuille de produits chimiques d’ARN et de modes d’administration efficaces, les thérapies Arrowhead déclenchent le mécanisme d’interférence de l’ARN pour induire une inhibition rapide, profonde et durable des gènes cibles. L'interférence ARN, ou ARNi, est un mécanisme présent dans les cellules vivantes qui inhibe l'expression d'un gène spécifique, affectant ainsi la production d'une protéine spécifique. Les thérapies basées sur l'ARNi d'Arrowhead exploitent cette voie naturelle de silençage génique.

Pour plus d'informations, veuillez visiter www.arrowheadpharma.com ou suivez-nous sur X (anciennement Twitter) à @ArrowheadPharma, LinkedIn, Facebook et Instagram. Pour être ajouté à la liste de diffusion de la société et recevoir des nouvelles directement, veuillez visiter http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

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Source : Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Publié : 2025-01-21 06:00

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