Arrowhead Pharmaceuticals Mengumumkan Penerimaan Aplikasi Obat Baru oleh FDA AS dari Plozasiran untuk Pengobatan Sindrom Kilomikronemia Familial

Ikuti Drugslib di

Pengobatan untuk: Sindrom Kilomikronemia Keluarga

Arrowhead Pharmaceuticals Mengumumkan Penerimaan Aplikasi Obat Baru oleh FDA AS dari Plozasiran untuk Pengobatan Sindrom Kilomikronemia Keluarga

PASADENA, California–(Antara/BUSINESS WIRE)–Jan. 17, 2025– Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menerima Aplikasi Obat Baru (NDA) untuk penelitian plozasiran untuk pengobatan sindrom kilomikronemia keluarga (FCS), sebuah penyakit genetik yang parah dan langka. FDA menetapkan tanggal tindakan Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) tanggal 18 November 2025, dan mengindikasikan bahwa pihaknya saat ini tidak berencana mengadakan pertemuan komite penasihat. Arrowhead juga bermaksud untuk mengajukan permohonan persetujuan plozasiran investigasi untuk pengobatan pasien dengan FCS ke otoritas pengatur tambahan pada tahun 2025.

“Dengan selesainya pengajuan NDA plozasiran dan persetujuan FDA untuk pengajuan, kami sangat fokus pada pekerjaan berkelanjutan kami untuk memastikan peluncuran komersial yang efisien dan sukses tahun ini, sambil menunggu tinjauan dan persetujuan FDA. Kami ingin mengucapkan terima kasih kepada seluruh karyawan Arrowhead dan para peneliti, pasien, dan perawat yang berkontribusi pada studi PALISADE Fase 3 mengenai plozasiran pada pasien dengan FCS yang dikonfirmasi secara genetik atau didiagnosis secara klinis,” kata Chris Anzalone, Ph.D., Presiden dan CEO di Mata panah. “Plozasiran telah mencapai hasil yang menjanjikan dan konsisten pada berbagai populasi pasien yang mewakili berbagai titik spektrum penyakit yang disebabkan oleh peningkatan trigliserida. FCS mewakili spektrum yang paling parah dan langka; namun, kami percaya bahwa kebutuhan medis yang belum terpenuhi terjadi pada hipertrigliseridemia berat dan hiperlipidemia campuran, yang sedang kami selidiki dalam uji coba Fase 3 tambahan sebagai bagian dari program studi klinis SUMMIT.”

Dasar klinis NDA penyerahan terdiri dari temuan positif dalam studi PALISADE Fase 3 dengan bukti konfirmasi yang mendukung dari studi klinis Fase 2 Program SUMMIT. PALISADE berhasil memenuhi titik akhir primernya dan semua titik akhir sekunder utama yang dikontrol multiplisitasnya, termasuk penurunan trigliserida (TGs), apolipoprotein C-III (APOC3) yang signifikan secara statistik, dan kejadian pankreatitis akut (AP).

Di PALISADE, plozasiran mencapai penurunan trigliserida yang dalam dan tahan lama dengan perubahan median dari awal sebesar 80% pada kelompok plozasiran 25 mg dan penurunan risiko pengembangan pankreatitis akut yang signifikan secara statistik sebesar 83% dibandingkan dengan plasebo pada kelompok plozasiran yang dikumpulkan. kelompok 25 mg dan 50 mg. Secara keseluruhan, plozasiran secara umum dapat ditoleransi dengan baik hingga saat ini. Dalam studi PALISADE, efek samping pengobatan yang paling sering dilaporkan untuk dosis 25 mg yang diusulkan untuk persetujuan pemasaran adalah sakit perut, COVID-19, nasofaringitis, dan mual.

Kemanjuran dan keamanan dihasilkan dari pengobatan ini. studi PALISADE dipresentasikan pada American Heart Association Scientific Sessions 2024 (AHA24) dan secara bersamaan dipublikasikan di Sirkulasi dan dipresentasikan pada Kongres Masyarakat Kardiologi Eropa (ESC) 2024 dan sekaligus diterbitkan di The New England Journal of Medicine. AHA24, ESC, dan presentasi plozasiran lainnya dapat diakses di halaman Acara dan Presentasi di bagian Investor di situs web Arrowhead.

Tentang Sindrom Kilomikronemia Familial

Sindrom kilomikronemia familial (FCS) adalah penyakit parah dan langka yang sering disebabkan oleh berbagai mutasi monogenik. FCS menyebabkan kadar trigliserida (TG) yang sangat tinggi, biasanya di atas 880 mg/dL. Peningkatan yang parah dapat menyebabkan berbagai tanda dan gejala serius termasuk pankreatitis akut dan berpotensi fatal, sakit perut kronis, diabetes, steatosis hati, dan masalah kognitif. Saat ini, pilihan terapi untuk mengobati FCS secara memadai masih terbatas.

Tentang Plozasiran

Plozasiran, yang sebelumnya disebut ARO-APOC3, adalah terapi interferensi RNA (RNAi) investigasi pertama di kelasnya yang dirancang untuk mengurangi produksi apolipoprotein C-III (APOC3) yang merupakan komponen lipoprotein kaya trigliserida (TRL) dan pengatur utama metabolisme trigliserida. APOC3 meningkatkan kadar trigliserida dalam darah dengan menghambat pemecahan TRL oleh lipoprotein lipase dan penyerapan sisa TRL oleh reseptor hati di hati. Tujuan pengobatan dengan plozasiran adalah untuk menurunkan kadar APOC3, sehingga menurunkan trigliserida dan mengembalikan lipid ke tingkat yang lebih normal.

Dalam beberapa studi klinis, plozasiran yang diteliti telah menunjukkan penurunan trigliserida dan beberapa lipoprotein aterogenik pada pasien dengan sindrom kilomikronemia familial (FCS), hipertrigliseridemia berat (SHTG), dan hiperlipidemia campuran. Plozasiran secara umum dapat ditoleransi dengan baik hingga saat ini dengan laporan efek samping pengobatan yang umumnya mencerminkan penyakit penyerta dan kondisi mendasar dari populasi penelitian. Di seluruh studi klinis dan populasi penelitian, efek samping pengobatan yang paling sering dilaporkan untuk dosis 25 mg yang diusulkan untuk persetujuan pemasaran adalah COVID-19, infeksi saluran pernapasan atas, sakit kepala, diabetes mellitus tipe 2, dan sakit perut.

Plozasiran sedang diselidiki dalam program studi klinis SUMMIT, termasuk studi PALISADE Fase 3 pada pasien dengan FCS, studi SHASTA pada pasien dengan SHTG, dan studi MUIR dan CAPITAN pada pasien dengan hiperlipidemia campuran.

Plozasiran dalam pengobatan pasien dengan FCS telah diberikan Penunjukan Terapi Terobosan, Penunjukan Obat Yatim Piatu, dan Penunjukan Jalur Cepat oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan A.S. dan Penunjukan Obat Yatim Piatu oleh Badan Obat Eropa. Penelitian plozasiran belum ditinjau atau disetujui untuk mengobati penyakit apa pun.

Tentang Studi PALISADE Fase 3

Studi PALISADE (NCT05089084) adalah studi terkontrol plasebo Fase 3 untuk mengevaluasi kemanjuran dan keamanan plozasiran pada orang dewasa dengan FCS yang dikonfirmasi secara genetik atau didiagnosis secara klinis. Titik akhir utama dari penelitian ini adalah persentase perubahan dari awal TG puasa versus plasebo pada Bulan ke 10. Sebanyak 75 subjek yang tersebar di 39 lokasi berbeda di 18 negara diacak untuk menerima 25 mg plozasiran, 50 mg plozasiran, atau plasebo yang cocok sekali setiap tiga bulan. Peserta yang menyelesaikan periode pengacakan memenuhi syarat untuk melanjutkan periode perpanjangan 2 bagian, di mana semua peserta menerima plozasiran.

Tentang Plozasiran EAP

Arrowhead berkomitmen untuk menghadirkan obat-obatan investigasi baru kepada pasien dengan penyakit serius secepat dan seefisien mungkin. Perusahaan telah membuat program akses yang diperluas (EAP) untuk beberapa individu yang hidup dengan FCS. Seperti halnya obat-obatan investigasi yang belum disetujui oleh pihak berwenang, plozasiran investigasi mungkin efektif atau tidak dalam mengobati diagnosis atau kondisi Anda, dan mungkin ada risiko yang terkait dengan penggunaannya. Jika Anda seorang pasien atau perawat yang ingin mengetahui lebih banyak tentang plozasiran EAP untuk FCS ini, silakan diskusikan EAP ini dan semua pilihan pengobatan dengan dokter yang merawat Anda. Jika Anda seorang dokter yang merawat dan sedang mencari informasi tentang plozasiran EAP atau ingin meminta akses untuk pasien, silakan hubungi [email protected].

Tentang Arrowhead Pharmaceuticals

Arrowhead Pharmaceuticals mengembangkan obat-obatan yang mengobati penyakit sulit dengan membungkam gen penyebabnya. Dengan menggunakan portofolio kimia RNA yang luas dan cara penyampaian yang efisien, terapi Arrowhead memicu mekanisme interferensi RNA untuk menginduksi penghancuran gen target secara cepat, dalam, dan tahan lama. Interferensi RNA, atau RNAi, adalah mekanisme yang terdapat dalam sel hidup yang menghambat ekspresi gen tertentu, sehingga memengaruhi produksi protein tertentu. Terapi berbasis RNAi Arrowhead memanfaatkan jalur alami pembungkaman gen ini.

Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.arrowheadpharma.com, atau ikuti kami di X (sebelumnya Twitter) di @ArrowheadPharma, LinkedIn, Facebook, dan Instagram. Untuk ditambahkan ke daftar email Perusahaan dan menerima berita secara langsung, silakan kunjungi http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

Pernyataan Safe Harbor berdasarkan Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta:

Rilis berita ini berisi pernyataan berwawasan ke depan dalam arti ketentuan “safe harbour” dari Sekuritas Swasta Undang-Undang Reformasi Litigasi tahun 1995. Pernyataan apa pun yang terkandung dalam rilis ini kecuali informasi historis dapat dianggap sebagai pernyataan berwawasan ke depan. Tanpa membatasi sifat umum dari kata-kata di atas, kata-kata seperti “mungkin”, “akan”, “mengharapkan”, “percaya”, “mengantisipasi”, “harapan”, “berniat”, “merencanakan”, “memproyeksikan”, “bisa, ” “perkiraan”, “lanjutkan”, “target”, “perkiraan”, atau “lanjutkan” atau kata negatif dari kata-kata ini atau variasi lainnya atau terminologi yang sebanding dimaksudkan untuk mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan tersebut. Selain itu, pernyataan apa pun yang mengacu pada proyeksi kinerja keuangan kami di masa depan, tren dalam bisnis kami, ekspektasi terhadap rangkaian produk atau kandidat produk kami, termasuk antisipasi pengajuan peraturan dan hasil program klinis, prospek atau manfaat kolaborasi kami dengan perusahaan lain, atau lainnya karakterisasi peristiwa atau keadaan di masa depan merupakan pernyataan berwawasan ke depan. Pernyataan berwawasan ke depan ini mencakup, namun tidak terbatas pada, pernyataan tentang inisiasi, waktu, kemajuan dan hasil studi praklinis dan uji klinis kami, serta program penelitian dan pengembangan kami; harapan kami mengenai manfaat potensial dari kemitraan, perjanjian perizinan dan/atau kolaborasi serta perjanjian dan transaksi strategis lainnya yang telah atau mungkin kami lakukan di masa depan; keyakinan dan ekspektasi kami mengenai pencapaian, royalti, atau pembayaran lain yang mungkin harus dibayarkan kepada atau dari pihak ketiga berdasarkan perjanjian yang ada; dan perkiraan kami mengenai pendapatan masa depan, biaya penelitian dan pengembangan, kebutuhan modal dan pembayaran kepada pihak ketiga. Pernyataan ini didasarkan pada ekspektasi kami saat ini dan hanya berlaku pada tanggal perjanjian ini. Hasil aktual kami mungkin berbeda secara material dan merugikan dari apa yang diungkapkan dalam pernyataan berwawasan ke depan karena berbagai faktor dan ketidakpastian, termasuk dampak pandemi COVID-19 yang sedang berlangsung terhadap bisnis kami, keamanan dan kemanjuran kandidat produk kami, serta keputusan-keputusan kami. otoritas pengatur dan waktunya, durasi dan dampak penundaan peraturan dalam program klinis kami, kemampuan kami untuk membiayai operasi kami, kemungkinan dan waktu penerimaan tonggak sejarah dan biaya lisensi di masa depan, keberhasilan studi ilmiah kami di masa depan, kemampuan untuk berhasil mengembangkan dan mengkomersialkan kandidat obat, waktu untuk memulai dan menyelesaikan uji klinis, perubahan teknologi yang cepat di pasar kita, penegakan hak kekayaan intelektual kita, dan risiko serta ketidakpastian lainnya yang dijelaskan dalam Laporan Tahunan terbaru kami pada Formulir 10-K, dan Laporan Kuartalan berikutnya pada Formulir 10- Q dan dokumen lain yang diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa dari waktu ke waktu. Kami tidak berkewajiban memperbarui atau merevisi pernyataan berwawasan ke depan untuk mencerminkan peristiwa atau keadaan baru.

Sumber: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Diposting : 2025-01-21 06:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer