Arrowhead Pharmaceuticals annuncia l'accettazione della richiesta di autorizzazione da parte della FDA statunitense per un nuovo farmaco relativo al Plozasiran per il trattamento della sindrome da chilomicronemia familiare

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Trattamento per: sindrome da chilomicronemia familiare

Arrowhead Pharmaceuticals annuncia l'accettazione della domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco da parte della FDA statunitense relativa al Plozasiran per il trattamento della sindrome da chilomicronemia familiare

PASADENA, California–(BUSINESS WIRE)–Gen. 17, 2025 – Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la domanda di approvazione per un nuovo farmaco (NDA) per il plozasiran sperimentale per il trattamento della sindrome da chilomicronemia familiare (FCS), una malattia malattia genetica grave e rara. La FDA ha fornito una data di azione del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) fissata al 18 novembre 2025 e ha indicato che non ha attualmente in programma di tenere una riunione del comitato consultivo. Arrowhead intende inoltre presentare domande per l'approvazione del plozasiran sperimentale per il trattamento dei pazienti affetti da FCS ad altre autorità regolatorie nel 2025.

"Con la presentazione della NDA per il plozasiran e l'accettazione della domanda da parte della FDA, siamo concentrati sul nostro lavoro in corso per garantire un lancio commerciale efficiente e di successo quest'anno, in attesa della revisione e dell'approvazione della FDA. Desideriamo ringraziare tutti i dipendenti di Arrowhead, i ricercatori, i pazienti e gli operatori sanitari che hanno contribuito allo studio di fase 3 PALISADE sul plozasiran in pazienti con FCS geneticamente confermata o diagnosticata clinicamente", ha affermato Chris Anzalone, Ph.D., Presidente e CEO di Punta di freccia. “Plozasiran ha ottenuto risultati promettenti e coerenti in varie popolazioni di pazienti che rappresentano molteplici punti nello spettro delle malattie causate da trigliceridi elevati. La FCS rappresenta l'estremità più grave e rara dello spettro; tuttavia, riteniamo che esista una sostanziale esigenza medica insoddisfatta nell'ipertrigliceridemia grave e nell'iperlipidemia mista, che stiamo studiando in ulteriori studi di Fase 3 come parte del programma di studi clinici SUMMIT."

Le basi cliniche della NDA la presentazione comprende i risultati positivi dello studio di Fase 3 PALISADE con prove di conferma a sostegno degli studi clinici di Fase 2 del Programma SUMMIT. PALISADE ha raggiunto con successo il suo endpoint primario e tutti i principali endpoint secondari controllati dalla molteplicità, comprese riduzioni statisticamente significative dei trigliceridi (TG), dell'apolipoproteina C-III (APOC3) e dell'incidenza della pancreatite acuta (AP).

Nello studio PALISADE, plozasiran ha ottenuto riduzioni profonde e durature dei trigliceridi con una variazione mediana rispetto al basale dell'80% nel gruppo plozasiran 25 mg e una riduzione statisticamente significativa dell'83% del rischio di sviluppare pancreatite acuta rispetto al placebo nel gruppo plozasiran aggregato Gruppo da 25 mg e 50 mg. Nel complesso, il plozasiran è stato finora generalmente ben tollerato. Nello studio PALISADE, gli eventi avversi emergenti dal trattamento segnalati più frequentemente per la dose da 25 mg proposta per l'approvazione all'immissione in commercio sono stati dolore addominale, COVID-19, nasofaringite e nausea.

L'efficacia e la sicurezza risultano da lo studio PALISADE è stato presentato alle Sessioni Scientifiche dell'American Heart Association 2024 (AHA24) e contemporaneamente pubblicato su Circulation e presentato al congresso della Società Europea di Cardiologia (ESC) del 2024 e contemporaneamente pubblicato sul New England Journal of Medicine. È possibile accedere ad AHA24, ESC e ad altre presentazioni di plozasiran nella pagina Eventi e presentazioni nella sezione Investitori del sito Web di Arrowhead.

Informazioni sulla sindrome da chilomicronemia familiare

La sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) è una malattia grave e rara spesso causata da varie mutazioni monogeniche. La FCS porta a livelli estremamente elevati di trigliceridi (TG), tipicamente superiori a 880 mg/dl. Tali aumenti gravi possono portare a vari segni e sintomi gravi tra cui pancreatite acuta e potenzialmente fatale, dolore addominale cronico, diabete, steatosi epatica e problemi cognitivi. Attualmente esistono opzioni terapeutiche limitate per trattare adeguatamente la FCS.

Informazioni su Plozasiran

Plozasiran, precedentemente chiamato ARO-APOC3, è un farmaco sperimentale di prima classe con interferenza del RNA (RNAi) progettato per ridurre la produzione di apolipoproteina C-III (APOC3) che è un componente delle lipoproteine ​​ricche di trigliceridi (TRL) e un regolatore chiave del metabolismo dei trigliceridi. APOC3 aumenta i livelli di trigliceridi nel sangue inibendo la degradazione dei TRL da parte della lipoproteina lipasi e l'assorbimento dei residui di TRL da parte dei recettori epatici nel fegato. L'obiettivo del trattamento con plozasiran è ridurre il livello di APOC3, riducendo così i trigliceridi e riportando i lipidi a livelli più normali.

In numerosi studi clinici, il plozasiran sperimentale ha dimostrato riduzioni dei trigliceridi e di molteplici lipoproteine ​​aterogene in pazienti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS), ipertrigliceridemia grave (SHTG) e iperlipidemia mista. Plozasiran è stato generalmente ben tollerato fino ad oggi e sono stati segnalati eventi avversi emergenti dal trattamento che generalmente riflettono le comorbilità e le condizioni di base delle popolazioni in studio. Negli studi clinici e nelle popolazioni di studio, gli eventi avversi emergenti dal trattamento segnalati più frequentemente per la dose da 25 mg proposta per l'approvazione all'immissione in commercio sono stati COVID-19, infezione del tratto respiratorio superiore, mal di testa, diabete mellito di tipo 2 e dolore addominale.

Plozasiran è oggetto di studio nel programma di studi clinici SUMMIT, compreso lo studio di Fase 3 PALISADE in pazienti con FCS, gli studi SHASTA in pazienti con SHTG e gli studi MUIR e CAPITAN studi in pazienti con iperlipidemia mista.

Il plozasiran nel trattamento dei pazienti affetti da FCS ha ottenuto la designazione di terapia rivoluzionaria, la designazione di farmaco orfano e la designazione fast track da parte della Food and Drug Administration statunitense e la designazione di farmaco orfano da parte dell'Agenzia europea per i medicinali. Il plozasiran sperimentale non è stato rivisto o approvato per il trattamento di alcuna malattia.

Informazioni sullo studio di fase 3 PALISADE

Lo studio PALISADE (NCT05089084) è uno studio di fase 3 controllato con placebo volto a valutare l'efficacia e la sicurezza del plozasiran negli adulti con FCS geneticamente confermata o diagnosticata clinicamente. L'endpoint primario dello studio è la variazione percentuale rispetto al basale dei TG a digiuno rispetto al placebo al mese 10. Un totale di 75 soggetti distribuiti in 39 siti diversi in 18 paesi sono stati randomizzati a ricevere plozasiran 25 mg, plozasiran 50 mg o placebo corrispondente una volta ogni tre mesi. I partecipanti che hanno completato il periodo randomizzato potevano continuare in un periodo di estensione in 2 parti, in cui tutti i partecipanti ricevono plozasiran.

Informazioni su Plozasiran EAP

Arrowhead si impegna a fornire nuovi farmaci sperimentali ai pazienti affetti da malattie gravi nel modo più rapido ed efficiente possibile. L'azienda ha istituito un programma di accesso ampliato (EAP) per alcuni soggetti affetti da FCS. Come con qualsiasi medicinale sperimentale che non è stato approvato dalle autorità regolatorie, il plozasiran sperimentale può essere efficace o meno nel trattamento della diagnosi o della condizione e potrebbero esserci rischi associati al suo utilizzo. Se sei un paziente o un caregiver che desidera saperne di più su questo EAP di plozasiran per la FCS, discuti questo EAP e tutte le opzioni di trattamento con il tuo medico curante. Se sei un medico curante e stai cercando informazioni sull'EAP di plozasiran o desideri richiedere l'accesso per un paziente, contatta [email protected].

Informazioni su Arrowhead Pharmaceuticals

Arrowhead Pharmaceuticals sviluppa farmaci che trattano malattie intrattabili silenziando i geni che le causano. Utilizzando un ampio portafoglio di sostanze chimiche dell'RNA e modalità efficienti di somministrazione, le terapie Arrowhead attivano il meccanismo di interferenza dell'RNA per indurre l'abbattimento rapido, profondo e duraturo dei geni bersaglio. L'interferenza dell'RNA, o RNAi, è un meccanismo presente nelle cellule viventi che inibisce l'espressione di un gene specifico, influenzando così la produzione di una proteina specifica. Le terapie basate su RNAi di Arrowhead sfruttano questo percorso naturale di silenziamento genico.

Per ulteriori informazioni, visitare www.arrowheadpharma.com o seguirci su X (ex Twitter) su @ArrowheadPharma, LinkedIn, Facebook e Instagram. Per essere aggiunto all'elenco e-mail dell'azienda e ricevere direttamente le notizie, visitare http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

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Fonte: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicato : 2025-01-21 06:00

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