アローヘッド・ファーマシューティカルズ、家族性カイロミクロン血症症候群の治療薬として米国FDAによるプロザシランの新薬申請の受理を発表

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治療薬: 家族性カイロミクロン血症症候群

アローヘッド ファーマシューティカルズ、米国 FDA による家族性カイロミクロン血症症候群の治療薬としてのプロザシランの新薬申請の受理を発表

カリフォルニア州パサデナ – (BUSINESS WIRE) – 1 月2025年17日 – アローヘッド・ファーマシューティカルズ社（NASDAQ：ARWR）は本日、米国食品医薬品局（FDA）が家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）の治療薬として治験中のプロザシランの新薬申請（NDA）を受理したと発表した。重篤で稀な遺伝性疾患。 FDAは、処方薬使用者手数料法（PDUFA）の発効日を2025年11月18日と定め、現時点で諮問委員会の会合を開催する予定はないことを示した。アローヘッドはまた、2025 年に FCS 患者の治療を目的とした治験中のプロザシランの承認申請を追加の規制当局に提出する予定です。

「プロザシランのNDA申請とFDAの申請受理が完了したため、私たちはFDAの審査と承認を待って、今年の商業発売を効率的かつ成功させるための継続的な作業に全力で取り組んでいます。アローヘッドの全従業員と、遺伝的に確認された、または臨床的に診断されたFCS患者を対象としたプロザシランのPALISADE第3相試験に貢献した研究者、患者、介護者に感謝したいと思います」と、アローヘッド社の社長兼最高経営責任者（CEO）のクリス・アンザローネ博士は述べた。矢じり。 「プロザシランは、中性脂肪の上昇によって引き起こされる疾患のスペクトル上の複数の点を代表するさまざまな患者集団において、有望で一貫した結果を達成しました。 FCS は、スペクトルの中で最も深刻かつまれな症状です。しかし、重度の高トリグリセリド血症と混合型高脂血症には、満たされていない医療ニーズがかなりあると考えており、臨床研究のSUMMITプログラムの一環として追加の第3相試験で調査を行っています。」

NDAの臨床的根拠提出書類は、第 3 相 PALISADE 研究で得られた肯定的な所見と、SUMMIT プログラムの第 2 相臨床研究で得られた裏付けとなる確認証拠で構成されています。 PALISADE は、主要評価項目と、トリグリセリド (TG)、アポリポタンパク質 C-III (APOC3)、急性膵炎 (AP) の発生率の統計的に有意な減少を含む、多重度管理された主要な副次評価項目をすべて正常に達成しました。

PALISADE 試験では、プロザシランは、プロザシラン 25 mg 群でベースラインからの変化中央値が 80% となり、トリグリセリドの大幅かつ持続的な減少を達成し、プールされたプロザシランではプラセボと比較して急性膵炎発症リスクが統計的に有意に 83% 減少しました。 25mgと50mgのグループ。全体として、プロザシランは現在まで一般に忍容性が良好です。 PALISADE 研究では、販売承認が提案されている 25 mg 用量で最も頻繁に報告された治療緊急有害事象は、腹痛、新型コロナウイルス感染症 (COVID-19)、鼻咽頭炎、吐き気でした。

有効性と安全性の結果は、次のとおりです。 PALISADE 研究は、2024 年米国心臓協会科学セッション (AHA24) で発表され、同時に 循環に関する研究であり、2024 年の欧州心臓病学会 (ESC) 会議で発表され、同時に The New England Journal of Medicine に掲載されました。 AHA24、ESC、およびその他のプロザシランのプレゼンテーションには、Arrowhead Web サイトの「投資家」セクションの「イベントとプレゼンテーション」ページからアクセスできます。

家族性カイロミクロン血症症候群について

家族性カイロミクロン血症症候群 (FCS) は、さまざまな単一遺伝子変異によって引き起こされることが多い重篤で稀な疾患です。 FCS はトリグリセリド (TG) レベルを非常に高くし、通常は 880 mg/dL を超えます。このような重度の上昇は、急性膵炎、致死的な可能性のある膵炎、慢性腹痛、糖尿病、脂肪肝、認知機能の問題など、さまざまな深刻な兆候や症状を引き起こす可能性があります。現在、FCS を適切に治療するための治療選択肢は限られています。

プロザシランについて

以前は ARO-APOC3 と呼ばれていたプロザシランは、アポリポタンパク質 C-III の産生を低減するように設計されたファーストインクラスの治験用 RNA 干渉 (RNAi) 治療薬です。 (APOC3) はトリグリセリドに富むリポタンパク質 (TRL) の成分であり、トリグリセリド代謝の重要な調節因子です。 APOC3 は、リポタンパク質リパーゼによる TRL の分解と肝臓の肝受容体による TRL 残存物の取り込みを阻害することにより、血中のトリグリセリドレベルを増加させます。プロザシランによる治療の目標は、APOC3 のレベルを低下させ、それによって中性脂肪を減らし、脂質をより正常なレベルに戻すことです。

複数の臨床研究で、治験中のプロザシランは、家族性カイロミクロン血症症候群 (FCS)、重度高トリグリセリド血症 (SHTG)、および混合型高脂血症の患者におけるトリグリセリドおよび複数のアテローム生成リポタンパク質の減少を実証しました。プロザシランは現在まで一般に忍容性が高く、治療により緊急に発現した有害事象が報告されていますが、これは一般に研究対象集団の併存疾患や基礎疾患を反映しています。臨床研究および研究対象集団全体で、販売承認が提案されている 25 mg 用量で最も頻繁に報告された治療緊急有害事象は、新型コロナウイルス感染症、上気道感染症、頭痛、2 型糖尿病、腹痛でした。

プロザシランは、FCS 患者を対象とした PALISADE フェーズ 3 研究、SHTG 患者を対象とした SHASTA 研究、MUIR および CAPITAN などの臨床研究 SUMMIT プログラムで研究されています。混合型高脂血症患者を対象とした研究。

FCS 患者の治療におけるプロザシランは、米国食品医薬品局から画期的治療薬指定、オーファンドラッグ指定、ファストトラック指定を取得し、欧州医薬品庁からオーファンドラッグ指定を取得しています。治験中のプロザシランは、いかなる疾患の治療にも審査または承認されていません。

PALISADE の第 3 相試験について

PALISADE 研究 (NCT05089084) は、遺伝的に確認された、または臨床的に診断された FCS の成人を対象としたプロザシランの有効性と安全性を評価する第 3 相プラセボ対照研究です。研究の主要評価項目は、10ヵ月目の空腹時TG対プラセボのベースラインからの変化率です。18カ国の39の異なる施設に分布する合計75人の被験者が無作為に割り付けられ、プロザシラン25mg、プロザシラン50mg、または対応するプラセボを1回に1回投与されました。 3ヶ月。ランダム化された期間を完了した参加者は、2 部構成の延長期間に継続する資格があり、すべての参加者がプロザシランを受け取ります。

プロザシラン EAP について

アローヘッドは、新しい治験薬を可能な限り迅速かつ効率的に重篤な疾患の患者に提供することに取り組んでいます。同社は、FCS とともに生きる一部の個人向けに拡張アクセス プログラム (EAP) を確立しました。規制当局によって承認されていない他の治験薬と同様、治験中のプロザシランは診断や症状の治療に効果がある場合もあれば効果がない場合もあり、その使用にはリスクが伴う可能性があります。 FCS に対するこのプロザシラン EAP について詳しく知りたい患者または介護者の方は、この EAP およびすべての治療オプションについて主治医と話し合ってください。あなたが治療中の医師で、プロザシラン EAP に関する情報をお探しの場合、または患者のアクセスをリクエストしたい場合は、[email protected] までご連絡ください。

Arrowhead Pharmaceuticals について

Arrowhead Pharmaceuticals は、難治性疾患の原因となる遺伝子を抑制することで難病を治療する薬を開発しています。アローヘッド療法は、RNA 化学の幅広いポートフォリオと効率的な送達モードを使用して、RNA 干渉メカニズムを引き起こし、標的遺伝子の迅速、深く、持続的なノックダウンを誘導します。 RNA 干渉 (RNAi) は、特定の遺伝子の発現を阻害し、それによって特定のタンパク質の生成に影響を与える生細胞に存在するメカニズムです。アローヘッドの RNAi ベースの治療薬は、遺伝子サイレンシングのこの自然な経路を活用しています。

詳細については、www.arrowheadpharma.com をご覧いただくか、X (旧 Twitter) @ArrowheadPharma、LinkedIn、Facebook をフォローしてください。インスタグラム。当社の電子メール リストに追加してニュースを直接受け取るには、http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts にアクセスしてください。

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出典: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

投稿しました : 2025-01-21 06:00

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