Arrowhead Pharmaceuticals Ngumumake Penerimaan Aplikasi Obat Anyar dening FDA AS Plozasiran kanggo Perawatan Sindrom Kilomikronemia Keluarga

Tindakake Drugslib ing

Pengobatan: Sindrom Kilomikronemia Keluarga

Arrowhead Pharmaceuticals Ngumumake Penerimaan Aplikasi Obat Anyar dening FDA AS saka Plozasiran kanggo Perawatan Sindrom Kilomikronemia Keluarga

PAsadENA, California–(KAWAT BISNIS)–Jan. 17, 2025- Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) dina iki ngumumake yen US Food and Drug Administration (FDA) wis nampa Aplikasi Obat Anyar (NDA) kanggo plozasiran investigasi kanggo perawatan sindrom chylomicronemia familial (FCS), a penyakit genetik sing abot lan langka. FDA nyedhiyakake Undhang-undhang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) tanggal 18 Nopember 2025, lan nuduhake manawa saiki ora ngrencanakake rapat panitia penasehat. Arrowhead uga arep ngirim aplikasi kanggo disetujoni plozasiran investigasi kanggo perawatan pasien karo FCS menyang panguwasa regulasi tambahan ing taun 2025.

"Kanthi pengajuan plozasiran NDA lan panriman FDA kanggo file lengkap, kita fokus laser ing karya sing terus-terusan kanggo mesthekake peluncuran komersial sing efisien lan sukses ing taun iki, ngenteni review lan persetujuan FDA. Kita arep matur nuwun marang kabeh karyawan Arrowhead lan peneliti, pasien, lan pengasuh sing nyumbang kanggo sinau PALISADE Phase 3 babagan plozasiran ing pasien kanthi FCS sing dikonfirmasi sacara genetis utawa didiagnosis sacara klinis, "ujare Chris Anzalone, Ph.D., Presiden lan CEO ing Sirah panah. "Plozasiran wis entuk asil sing janjeni lan konsisten ing macem-macem populasi pasien sing nuduhake macem-macem titik ing spektrum penyakit sing disebabake dening trigliserida sing dhuwur. FCS nggambarake pungkasan spektrum sing paling abot lan langka; Nanging, kita percaya yen kabutuhan medis sing ora bisa dicukupi ana ing hipertrigliseridemia abot lan hiperlipidemia campuran, sing lagi diselidiki ing uji coba Fase 3 tambahan minangka bagéan saka program studi klinis SUMMIT."

Basis klinis saka NDA pengajuan kalebu temuan positif ing studi PALISADE Tahap 3 kanthi bukti konfirmasi sing ndhukung saka studi klinis Tahap 2 saka Program SUMMIT. PALISADE kasil ketemu endpoint utama lan kabeh multiplicity-controlled key secondary endpoints, kalebu pangurangan signifikan sacara statistik ing trigliserida (TGs), apolipoprotein C-III (APOC3), lan insiden pankreatitis akut (AP).

Ing PALISADE, plozasiran entuk pangurangan sing jero lan tahan lama ing trigliserida kanthi owah-owahan rata-rata saka garis dasar 80% ing klompok plozasiran 25 mg lan pengurangan signifikan sacara statistik 83% ing risiko ngembangake pankreatitis akut dibandhingake karo plasebo ing plozasiran sing dikumpulake. Klompok 25 mg lan 50 mg. Sakabèhé, plozasiran umumé ditrima nganti saiki. Ing panaliten PALISADE, perawatan sing paling kerep dilapurake kedadeyan sing ora dikarepake kanggo dosis 25 mg sing diusulake kanggo persetujuan pemasaran yaiku nyeri abdomen, COVID-19, nasofaringitis, lan mual.

Asil khasiat lan safety saka sinau PALISADE diwenehi ing American Heart Association Scientific Sessions 2024 (AHA24) lan diterbitake bebarengan ing Circulationlan dipresentasikan ing European Society of Cardiology (ESC) Congress 2024 lan diterbitake bebarengan ing The New England Journal of Medicine. AHA24, ESC, lan presentasi plozasiran liyane bisa diakses ing kaca Acara lan Presentasi ing bagean Investor ing situs web Arrowhead.

Babagan Sindrom Kilomikronemia Kulawarga

Sindrom Kilomikronemia Kulawarga (FCS) minangka lelara sing abot lan langka sing asring disebabake dening macem-macem mutasi monogenik. FCS nyebabake tingkat trigliserida (TG) sing dhuwur banget, biasane luwih saka 880 mg/dL. Elevasi abot kasebut bisa nyebabake macem-macem pratandha lan gejala sing serius kalebu pankreatitis akut lan bisa nyebabake fatal, nyeri weteng kronis, diabetes, steatosis ati, lan masalah kognitif. Saiki, ana pilihan terapi sing winates kanggo nambani FCS kanthi cukup.

Babagan Plozasiran

Plozasiran, sing sadurunge diarani ARO-APOC3, minangka terapi interferensi RNA penyelidikan (RNAi) kelas pertama sing dirancang kanggo nyuda produksi apolipoprotein C-III. (APOC3) sing minangka komponèn lipoprotein kaya trigliserida (TRLs) lan regulator utama metabolisme trigliserida. APOC3 nambah tingkat trigliserida ing getih kanthi nyegah pemecahan TRLs dening lipoprotein lipase lan penyerapan sisa TRL dening reseptor hepatik ing ati. Tujuan perawatan karo plozasiran yaiku nyuda tingkat APOC3, saéngga nyuda trigliserida lan mulihake lipid menyang tingkat sing luwih normal.

Ing pirang-pirang studi klinis, plozasiran sing diselidiki wis nuduhake penurunan trigliserida lan lipoprotein atherogenik pirang-pirang ing pasien sindrom kilomikronemia familial (FCS), hipertrigliseridemia parah (SHTG), lan hiperlipidemia campuran. Plozasiran umume ditolerir kanthi apik nganti saiki karo perawatan kedadeyan sing ora dikarepake sing dilapurake sing umume nggambarake komorbiditas lan kahanan dhasar saka populasi sinau. Ing antarane studi klinis lan populasi sinau, perawatan sing paling kerep dilapurake kanggo dosis 25 mg sing diusulake kanggo persetujuan pemasaran yaiku COVID-19, infeksi saluran pernapasan ndhuwur, sirah, diabetes mellitus Tipe 2, lan nyeri weteng.

Plozasiran lagi diselidiki ing program SUMMIT studi klinis, kalebu PALISADE Phase 3 sinau ing pasien karo FCS, sinau SHASTA ing pasien karo SHTG, lan studi MUIR lan CAPITAN ing pasien karo hiperlipidemia campuran.

Plozasiran ing perawatan pasien FCS wis diwenehi Penetapan Terapi Terobosan, Penetapan Obat Orphan, lan Penunjukan Fast Track dening Administrasi Pangan lan Narkoba AS lan Penetapan Obat Orphan dening Badan Obat-obatan Eropa. Plozasiran investigasi durung ditinjau utawa disetujoni kanggo nambani penyakit apa wae.

Babagan Studi PALISADE Tahap 3

Studi PALISADE (NCT05089084) minangka studi sing dikontrol plasebo Tahap 3 kanggo ngevaluasi khasiat lan safety plozasiran ing wong diwasa kanthi FCS sing dikonfirmasi sacara genetis utawa didiagnosis klinis. Titik pungkasan utama panliten kasebut yaiku owah-owahan persen saka garis dasar ing pasa TG versus plasebo ing Sasi 10. Total 75 subyek sing disebarake ing 39 situs sing beda ing 18 negara kanthi acak kanggo nampa 25 mg plozasiran, 50 mg plozasiran, utawa sing cocog karo plasebo sapisan. telung sasi. Peserta sing ngrampungake periode acak bisa nerusake ing periode ekstensi 2 bagean, ing ngendi kabeh peserta nampa plozasiran.

Babagan Plozasiran EAP

Arrowhead setya nggawa obat-obatan investigasi anyar kanggo pasien sing nandhang penyakit serius kanthi cepet lan efisien. Perusahaan wis nggawe program akses sing ditambahi (EAP) kanggo sawetara individu sing manggon karo FCS. Kaya karo obat investigasi sing durung disetujoni dening panguwasa regulasi, plozasiran investigasi bisa uga ora efektif kanggo nambani diagnosis utawa kondisi sampeyan, lan bisa uga ana risiko sing ana gandhengane karo panggunaane. Yen sampeyan minangka pasien utawa pengasuh sing pengin ngerti luwih lengkap babagan plozasiran EAP iki kanggo FCS, rembugan EAP iki lan kabeh opsi perawatan karo dokter sing nambani. Yen sampeyan minangka dokter sing nambani lan nggoleki informasi babagan plozasiran EAP utawa pengin njaluk akses kanggo pasien, hubungi [email protected].

Babagan Arrowhead Pharmaceuticals

Arrowhead Pharmaceuticals ngembangake obat-obatan sing nambani penyakit sing ora bisa ditambani kanthi nggawe bisu gen sing nyebabake. Nggunakake portofolio kimia RNA sing wiyar lan mode pangiriman sing efisien, terapi Arrowhead micu mekanisme interferensi RNA kanggo ngindhuksi knockdown gen target kanthi cepet, jero, lan tahan lama. Interferensi RNA, utawa RNAi, minangka mekanisme sing ana ing sel urip sing nyegah ekspresi gen tartamtu, saéngga mengaruhi produksi protein tartamtu. Terapi adhedhasar RNAi saka Arrowhead nggunakke jalur alami saka silencing gen iki.

Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.arrowheadpharma.com, utawa tindakake X (sadurunge Twitter) ing @ArrowheadPharma, LinkedIn, Facebook, lan Instagram. Kanggo ditambahake menyang dhaptar email Perusahaan lan nampa kabar langsung, bukak http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

Pernyataan Safe Harbor miturut Undhang-undhang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta:

Rilis warta iki ngemot pratelan sing ngarep-arep ing makna pranata "pelabuhan aman" saka Private Securities Undhang-undhang Reformasi Litigasi taun 1995. Pernyataan apa wae sing ana ing rilis iki kajaba informasi sejarah bisa uga dianggep minangka pernyataan sing ngarep-arep. Tanpa mbatesi umume ing ndhuwur, tembung kayata "bisa," "bakal," "nyana," "pracaya," "ngarep-arep," "ngarep-arep," "niat," "rencana," "proyek," "bisa, "Estimasi," "terus," "target," "ramalan" utawa "terus" utawa negatif saka tembung kasebut utawa variasi liyane utawa terminologi sing bisa dibandhingake sing dimaksudake kanggo ngenali pernyataan sing ngarep-arep kasebut. Kajaba iku, pratelan apa wae sing nuduhake proyeksi kinerja finansial ing mangsa ngarep, tren bisnis, pangarepan kanggo pipa produk utawa calon produk, kalebu kiriman peraturan sing diantisipasi lan asil program klinis, prospek utawa keuntungan saka kolaborasi karo perusahaan liyane, utawa liyane. karakterisasi acara utawa kahanan sing bakal teka yaiku pernyataan sing maju. Pernyataan sing maju iki kalebu, nanging ora diwatesi, pratelan babagan wiwitan, wektu, kemajuan lan asil studi praklinis lan uji klinis, lan program riset lan pangembangan; pangarepan kita babagan keuntungan potensial saka kemitraan, lisensi lan/utawa pengaturan kolaborasi lan pengaturan lan transaksi strategis liyane sing wis ditindakake utawa bisa ditindakake ing mangsa ngarep; kapercayan lan pangarepan kita babagan tonggak sejarah, royalti utawa pembayaran liyane sing bisa uga amarga utawa saka pihak katelu miturut perjanjian sing wis ana; lan prakiraan kita babagan bathi ing mangsa ngarep, biaya riset lan pangembangan, syarat modal lan pambayaran menyang pihak katelu. Pernyataan kasebut adhedhasar pangarepan kita saiki lan mung diucapake wiwit tanggal kasebut. Asil nyata kita bisa beda-beda sacara material lan ngrugekake saka sing dituduhake ing pratelan sing ngarep-arep amarga akeh faktor lan kahanan sing durung mesthi, kalebu pengaruh pandemi COVID-19 ing bisnis kita, safety lan khasiat calon produk, keputusane. panguwasa regulasi lan wektu kasebut, durasi lan dampak saka keterlambatan peraturan ing program klinis kita, kemampuan kita kanggo mbiayai operasi kita, kemungkinan lan wektu panrimo saka tonggak sejarah lan biaya lisensi, sukses studi ilmiah kita ing mangsa ngarep, kemampuan kita kanggo sukses ngembangake lan komersialisasi calon obat, wektu kanggo miwiti lan ngrampungake uji klinis, owah-owahan teknologi kanthi cepet ing pasar kita, penegakan hak properti intelektual kita, lan risiko lan kahanan sing durung mesthi liyane sing diterangake ing Laporan Tahunan paling anyar babagan Formulir 10-K, Laporan Triwulan sabanjure ing Formulir 10-Q lan liyane. dokumen sing diajukake karo Komisi Sekuritas lan Bursa saka wektu kanggo wektu. Kita ora duwe kewajiban kanggo nganyari utawa ngowahi pratelan sing ngarepake kanggo nggambarake acara utawa kahanan anyar.

Sumber: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Dikirim : 2025-01-21 06:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Kata kunci populer