애로우헤드 파마슈티컬스(Arrowhead Pharmaceuticals), 미국 FDA로부터 가족성 킬로미크론혈증 증후군 치료를 위한 플로자시란(Plozasiran) 신약 신청 승인 발표

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치료: 가족성 킬로미크론혈증 증후군

Arrowhead Pharmaceuticals, 가족성 킬로미크론혈증 증후군 치료를 위한 미국 FDA의 플로자시란(Plozasiran) 신약 신청 승인 발표

캘리포니아주 패서디나 – (BUSINESS WIRE) – 1월. 2025년 17월 17일 – Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ: ARWR)는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료를 위한 연구용 플로자시란에 대한 신약 신청(NDA)을 수락했다고 발표했습니다. 심각하고 희귀한 유전병. FDA는 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 조치 날짜를 2025년 11월 18일로 제공했으며 현재 자문위원회 회의를 열 계획이 없다고 밝혔습니다. Arrowhead는 또한 2025년에 FCS 환자 치료를 위한 시험용 플로자시란 승인 신청서를 추가 규제 당국에 제출할 계획입니다.

“플로자시란 NDA 제출과 FDA의 제출 완료 승인을 통해 우리는 FDA 검토 및 승인을 기다리는 동안 올해 효율적이고 성공적인 상업 출시를 보장하기 위해 진행 중인 작업에 집중하고 있습니다. 유전적으로 확인되거나 임상적으로 진단된 FCS 환자를 대상으로 한 PALISADE 3상 플로자시란 연구에 기여한 Arrowhead의 모든 직원과 연구자, 환자 및 간병인에게 감사의 말씀을 전하고 싶습니다.”라고 의 사장 겸 CEO인 Chris Anzalone 박사는 말했습니다. 화살촉. “플로자시란은 증가된 중성지방으로 인해 발생하는 질병 스펙트럼의 여러 지점을 대표하는 다양한 환자 집단에서 유망하고 일관된 결과를 달성했습니다. FCS는 스펙트럼의 가장 심각하고 희귀한 끝을 나타냅니다. 그러나 우리는 중증 고중성지방혈증과 혼합형 고지혈증에 상당한 미충족 의학적 수요가 존재한다고 믿으며, 이를 SUMMIT 임상 연구 프로그램의 일환으로 추가 3상 시험에서 조사하고 있습니다.”

NDA의 임상적 근거 제출물은 SUMMIT 프로그램의 2상 임상 연구에서 얻은 확증적인 증거와 함께 3상 PALISADE 연구의 긍정적인 결과로 구성됩니다. PALISADE는 트리글리세리드(TG), 아포지단백질 C-III(APOC3), 급성 췌장염(AP) 발병률의 통계적으로 유의미한 감소를 포함하여 1차 평가변수와 모든 다중도 제어 주요 2차 평가변수를 성공적으로 충족했습니다.

PALISADE에서 플로자시란은 플로자시란 25mg 그룹에서 베이스라인 대비 중앙값 변화가 80%로 중성지방의 깊고 지속적인 감소를 달성했으며, 통합 플로자시란에서는 위약 대비 급성 췌장염 발병 위험이 통계적으로 유의하게 83% 감소했습니다. 25mg 및 50mg 그룹. 전반적으로 플로자시란은 현재까지 전반적으로 내약성이 양호했습니다. PALISADE 연구에서 시판 승인이 제안된 25mg 용량에 대해 가장 빈번하게 보고된 치료 관련 이상반응은 복통, 코로나19, 비인두염, 메스꺼움이었다.

효과성과 안전성은 다음과 같다. PALISADE 연구는 미국 심장 협회 과학 세션 2024(AHA24)에서 발표되었으며 에 동시에 게재되었습니다. href="https://cts.businesswire.com/ct/CT?id=smartlink&url=https%3A%2F%2Fwww.ahajournals.org%2Fdoi%2F10.1161%2FCIRCULATIONAHA.1 24.072860&esheet=54182318&newsitemid=20250117349461&lan=en-US&anchor=Circulation&index=1&md5=a1bbe9689ab74acf7b35a24de107d75a" rel="nofollow">Circulation은 2024년 유럽 심장학회(ESC) 의회에서 발표되었으며 동시에 The New England Journal of Medicine에 게재되었습니다. AHA24, ESC 및 기타 플로자시란 프레젠테이션은 Arrowhead 웹사이트의 투자자 섹션에 있는 이벤트 및 프레젠테이션 페이지에서 액세스할 수 있습니다.

가족성 킬로미크론혈증 증후군 정보

가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS)은 다양한 단일 유전자 돌연변이로 인해 발생하는 심각하고 희귀한 질병입니다. FCS는 일반적으로 880mg/dL 이상의 매우 높은 트리글리세리드(TG) 수치를 유발합니다. 이러한 심각한 상승은 급성 및 잠재적으로 치명적인 췌장염, 만성 복통, 당뇨병, 간 지방증 및 인지 문제를 비롯한 다양한 심각한 징후 및 증상을 유발할 수 있습니다. 현재 FCS를 적절하게 치료할 수 있는 치료 옵션은 제한되어 있습니다.

플로자시란 소개

이전에 ARO-APOC3로 불렸던 플로자시란은 아포지단백질 C-III의 생성을 감소시키도록 설계된 동급 최초의 연구용 RNA 간섭(RNAi) 치료제입니다. (APOC3)은 트리글리세리드가 풍부한 지질단백질(TRL)의 구성 요소이자 트리글리세리드 대사의 핵심 조절자입니다. APOC3는 지질단백질 리파제에 의한 TRL의 분해와 간의 간 수용체에 의한 TRL 잔여물의 흡수를 억제함으로써 혈액 내 트리글리세리드 수준을 증가시킵니다. 플로자시란 치료의 목표는 APOC3 수준을 감소시켜 중성지방을 감소시키고 지질을 보다 정상적인 수준으로 회복시키는 것입니다.

여러 임상 연구에서 연구용 플로자시란은 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS), 중증 고중성지방혈증(SHTG) 및 혼합형 고지혈증 환자에서 중성지방과 다중 죽종형성 지질단백질의 감소를 입증했습니다. 플로자시란은 현재까지 일반적으로 내약성이 양호하며, 일반적으로 연구 대상 집단의 동반 질환 및 기저 상태를 반영하는 치료 긴급 이상 사례가 보고되었습니다. 임상 연구 및 연구 모집단 전체에서 판매 승인을 위해 제안된 25mg 용량에 대해 가장 자주 보고된 치료 응급 부작용은 코로나19, 상부 호흡기 감염, 두통, 제2형 당뇨병 및 복통이었습니다.

플로자시란은 FCS 환자를 대상으로 한 PALISADE 3상 연구, SHTG 환자를 대상으로 한 SHASTA 연구, MUIR 및 CAPITAN 등 SUMMIT 임상 연구 프로그램에서 연구되고 있습니다. 혼합형 고지혈증 환자를 대상으로 한 연구.

FCS 환자 치료에 사용되는 플로자시란은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제 지정, 희귀의약품 지정, 패스트트랙 지정, 유럽의약청으로부터 희귀의약품 지정을 받았습니다. 연구용 플로자시란은 질병 치료에 대해 검토되거나 승인되지 않았습니다.

PALISADE 3상 연구 정보

PALISADE 연구(NCT05089084)는 유전적으로 확인되거나 임상적으로 진단된 FCS가 있는 성인을 대상으로 플로자시란의 효능과 안전성을 평가하기 위한 3상 위약 대조 연구입니다. 연구의 1차 평가변수는 10개월차에 공복 TG 대 위약의 기준치 대비 백분율 변화입니다. 18개국 39개 사이트에 분산된 총 75명의 피험자를 무작위로 배정하여 플로자시란 25mg, 플로자시란 50mg 또는 상응하는 위약을 1회 투여받았습니다. 3개월. 무작위 기간을 완료한 참가자는 모든 참가자가 플로자시란을 받는 2부분의 연장 기간을 계속할 자격이 있었습니다.

플로자시란 EAP 정보

Arrowhead는 심각한 질병을 앓고 있는 환자에게 가능한 한 빠르고 효율적으로 새로운 연구용 의약품을 제공하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 회사는 FCS를 앓고 있는 일부 개인을 위해 확장 액세스 프로그램(EAP)을 구축했습니다. 규제 당국의 승인을 받지 않은 모든 연구용 의약품과 마찬가지로, 연구용 플로자시란은 귀하의 진단이나 상태를 치료하는 데 효과적일 수도 있고 그렇지 않을 수도 있으며, 그 사용과 관련된 위험이 있을 수 있습니다. FCS에 대한 플로자시란 EAP에 대해 더 자세히 알고 싶은 환자 또는 간병인인 경우, 담당 의사와 이 EAP 및 모든 치료 옵션에 대해 논의하시기 바랍니다. 귀하가 치료 의사이고 플로자시란 EAP에 대한 정보를 찾고 있거나 환자에 대한 액세스를 요청하려는 경우 [email protected]으로 문의하십시오.

Arrowhead Pharmaceuticals 정보

Arrowhead Pharmaceuticals는 난치병을 유발하는 유전자를 억제하여 난치병을 치료하는 의약품을 개발합니다. 광범위한 RNA 화학 포트폴리오와 효율적인 전달 방식을 사용하는 Arrowhead 치료법은 RNA 간섭 메커니즘을 촉발하여 표적 유전자의 빠르고 깊고 지속적인 녹다운을 유도합니다. RNA 간섭(RNAi)은 특정 유전자의 발현을 억제하여 특정 단백질 생산에 영향을 미치는 살아있는 세포에 존재하는 메커니즘입니다. Arrowhead의 RNAi 기반 치료법은 이러한 자연적인 유전자 침묵 경로를 활용합니다.

자세한 내용은 www.arrowheadpharma.com을 방문하거나 X(이전 Twitter) @ArrowheadPharma, LinkedIn, Facebook 및 인스타그램. 회사의 이메일 목록에 추가되고 뉴스를 직접 받으려면 http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts를 방문하세요.

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출처: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

게시됨 : 2025-01-21 06:00

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