Arrowhead Pharmaceuticals Mengumumkan Penerimaan Permohonan Ubat Baharu oleh FDA A.S. Plozasiran untuk Rawatan Sindrom Chylomicronemia Keluarga

Ikuti Drugslib di

Rawatan untuk: Sindrom Chylomicronemia Familial

Arrowhead Pharmaceuticals Mengumumkan Penerimaan Permohonan Ubat Baharu oleh FDA A.S. Plozasiran untuk Rawatan Sindrom Chylomicronemia Familial

PAsadENA, Calif.–(BUSINESS WIRE)–Jan. 17, 2025– Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah menerima Permohonan Ubat Baharu (NDA) untuk plozasiran penyiasatan untuk rawatan sindrom chylomicronemia keluarga (FCS), a penyakit genetik yang teruk dan jarang berlaku. FDA menyediakan tarikh tindakan Akta Yuran Pengguna Ubat Preskripsi (PDUFA) pada 18 November 2025, dan menyatakan ia tidak merancang untuk mengadakan mesyuarat jawatankuasa penasihat pada masa ini. Arrowhead juga bercadang untuk mengemukakan permohonan untuk kelulusan plozasiran penyiasatan untuk rawatan pesakit dengan FCS kepada pihak berkuasa kawal selia tambahan pada tahun 2025.

“Dengan penyerahan NDA plozasiran dan penerimaan FDA untuk pemfailan selesai, kami memberi tumpuan kepada kerja berterusan kami untuk memastikan pelancaran komersial yang cekap dan berjaya tahun ini, sementara menunggu semakan dan kelulusan FDA. Kami ingin mengucapkan terima kasih kepada semua pekerja Arrowhead dan penyiasat, pesakit dan penjaga yang menyumbang kepada kajian PALISADE Fasa 3 plozasiran pada pesakit dengan FCS yang disahkan secara genetik atau didiagnosis secara klinikal,” kata Chris Anzalone, Ph.D., Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif di Kepala anak panah. “Plozasiran telah mencapai keputusan yang menjanjikan dan konsisten dalam pelbagai populasi pesakit yang mewakili pelbagai mata pada spektrum penyakit yang disebabkan oleh trigliserida yang tinggi. FCS mewakili hujung spektrum yang paling teruk dan jarang berlaku; walau bagaimanapun, kami percaya bahawa keperluan perubatan yang besar yang tidak dipenuhi wujud dalam hipertrigliseridemia yang teruk dan hiperlipidemia campuran, yang kami sedang menyiasat dalam ujian Fasa 3 tambahan sebagai sebahagian daripada program kajian klinikal SUMMIT.”

Asas klinikal NDA penyerahan terdiri daripada penemuan positif dalam kajian PALISADE Fasa 3 dengan bukti pengesahan yang menyokong daripada kajian klinikal Fasa 2 Program SUMMIT. PALISADE berjaya memenuhi titik akhir utamanya dan semua titik akhir sekunder utama yang dikawal kepelbagaian, termasuk pengurangan ketara secara statistik dalam trigliserida (TG), apolipoprotein C-III (APOC3) dan kejadian pankreatitis akut (AP).

Dalam PALISADE, plozasiran mencapai pengurangan yang mendalam dan tahan lama dalam trigliserida dengan perubahan median daripada garis dasar 80% dalam kumpulan plozasiran 25 mg dan pengurangan 83% statistik yang ketara dalam risiko mendapat pankreatitis akut berbanding plasebo dalam plozasiran terkumpul Kumpulan 25 mg dan 50 mg. Secara keseluruhannya, plozasiran secara umumnya diterima dengan baik setakat ini. Dalam kajian PALISADE, rawatan yang paling kerap dilaporkan berlaku kesan buruk yang timbul untuk dos 25 mg yang dicadangkan untuk kelulusan pemasaran ialah sakit perut, COVID-19, nasofaringitis dan loya.

Keberkesanan dan keselamatan terhasil daripada kajian PALISADE telah dibentangkan di American Heart Association Scientific Sessions 2024 (AHA24) dan pada masa yang sama diterbitkan dalam Edaran dan dibentangkan di Kongres Persatuan Kardiologi Eropah (ESC) 2024 dan diterbitkan pada masa yang sama dalam The New England Journal of Medicine. AHA24, ESC dan pembentangan plozasiran lain boleh diakses pada halaman Acara dan Persembahan dalam bahagian Pelabur di tapak web Arrowhead.

Mengenai Sindrom Kilomikronemia Keluarga

Sindrom Kilomikronemia Keluarga (FCS) ialah penyakit yang teruk dan jarang berlaku yang sering disebabkan oleh pelbagai mutasi monogenik. FCS membawa kepada tahap trigliserida (TG) yang sangat tinggi, biasanya melebihi 880 mg/dL. Ketinggian teruk sedemikian boleh membawa kepada pelbagai tanda dan gejala yang serius termasuk pankreatitis akut dan berpotensi membawa maut, sakit perut kronik, diabetes, steatosis hepatik dan masalah kognitif. Pada masa ini, terdapat pilihan terapeutik yang terhad untuk merawat FCS dengan secukupnya.

Mengenai Plozasiran

Plozasiran, sebelum ini dipanggil ARO-APOC3, ialah terapeutik gangguan RNA penyiasatan (RNAi) pertama dalam kelas yang direka untuk mengurangkan pengeluaran apolipoprotein C-III (APOC3) yang merupakan komponen lipoprotein kaya trigliserida (TRL) dan pengawal selia utama metabolisme trigliserida. APOC3 meningkatkan tahap trigliserida dalam darah dengan menghalang pemecahan TRL oleh lipoprotein lipase dan pengambilan sisa TRL oleh reseptor hepatik dalam hati. Matlamat rawatan dengan plozasiran adalah untuk mengurangkan tahap APOC3, dengan itu mengurangkan trigliserida dan memulihkan lipid ke tahap yang lebih normal.

Dalam pelbagai kajian klinikal, plozasiran penyiasatan telah menunjukkan pengurangan dalam trigliserida dan pelbagai lipoprotein aterogenik pada pesakit dengan sindrom kilomikronemia keluarga (FCS), hipertrigliseridemia teruk (SHTG) dan hiperlipidemia campuran. Plozasiran secara amnya diterima dengan baik setakat ini dengan kejadian buruk yang timbul yang dilaporkan yang secara amnya mencerminkan komorbiditi dan keadaan asas populasi kajian. Merentasi kajian klinikal dan populasi kajian, rawatan yang paling kerap dilaporkan berlaku kesan buruk yang timbul untuk dos 25 mg yang dicadangkan untuk kelulusan pemasaran ialah COVID-19, jangkitan saluran pernafasan atas, sakit kepala, diabetes mellitus Jenis 2 dan sakit perut.

Plozasiran sedang disiasat dalam program SUMMIT kajian klinikal, termasuk kajian PALISADE Fasa 3 pada pesakit dengan FCS, kajian SHASTA pada pesakit dengan SHTG, dan kajian MUIR dan CAPITAN pada pesakit dengan hiperlipidemia campuran.

Plozasiran dalam rawatan pesakit dengan FCS telah diberikan Penetapan Terapi Terobosan, Penetapan Ubat Yatim dan Penetapan Laluan Pantas oleh Pentadbiran Makanan dan Ubat A.S. dan Penetapan Ubat Yatim oleh Agensi Ubat-ubatan Eropah. Plozasiran penyiasatan belum disemak atau diluluskan untuk merawat sebarang penyakit.

Mengenai Kajian PALISADE Fasa 3

Kajian PALISADE (NCT05089084) ialah kajian terkawal plasebo Fasa 3 untuk menilai keberkesanan dan keselamatan plozasiran pada orang dewasa dengan FCS yang disahkan secara genetik atau didiagnosis secara klinikal. Titik akhir utama kajian adalah peratus perubahan daripada garis dasar dalam TG berpuasa berbanding plasebo pada Bulan 10. Sebanyak 75 subjek yang diedarkan di 39 tapak berbeza di 18 negara telah rawak untuk menerima 25 mg plozasiran, 50 mg plozasiran, atau plasebo yang sepadan sekali setiap tiga bulan. Peserta yang melengkapkan tempoh rawak layak untuk meneruskan dalam tempoh lanjutan 2 bahagian, di mana semua peserta menerima plozasiran.

Mengenai Plozasiran EAP

Arrowhead komited untuk membawa ubat penyiasatan baharu kepada pesakit yang menghidap penyakit serius secepat dan seefisien mungkin. Syarikat itu telah menubuhkan program akses diperluas (EAP) untuk sesetengah individu yang tinggal dengan FCS. Seperti mana-mana ubat penyiasatan yang belum diluluskan oleh pihak berkuasa kawal selia, plozasiran penyiasatan mungkin berkesan atau mungkin tidak dalam merawat diagnosis atau keadaan anda, dan mungkin terdapat risiko yang berkaitan dengan penggunaannya. Jika anda seorang pesakit atau penjaga yang ingin mengetahui lebih lanjut tentang plozasiran EAP untuk FCS ini, sila bincangkan EAP ini dan semua pilihan rawatan dengan doktor yang merawat anda. Jika anda seorang doktor yang merawat dan sedang mencari maklumat tentang plozasiran EAP atau ingin meminta akses untuk pesakit, sila hubungi [email protected].

Mengenai Arrowhead Pharmaceuticals

Arrowhead Pharmaceuticals membangunkan ubat-ubatan yang merawat penyakit sukar dikawal dengan menyenyapkan gen yang menyebabkannya. Menggunakan portfolio luas kimia RNA dan mod penyampaian yang cekap, terapi Arrowhead mencetuskan mekanisme gangguan RNA untuk mendorong penurunan gen sasaran yang cepat, mendalam dan tahan lama. Gangguan RNA, atau RNAi, adalah mekanisme yang terdapat dalam sel hidup yang menghalang ekspresi gen tertentu, dengan itu menjejaskan pengeluaran protein tertentu. Terapeutik berasaskan RNAi Arrowhead memanfaatkan laluan semulajadi pembungkaman gen ini.

Untuk mendapatkan maklumat lanjut, sila lawati www.arrowheadpharma.com, atau ikuti kami di X (dahulunya Twitter) di @ArrowheadPharma, LinkedIn, Facebook dan Instagram. Untuk ditambahkan pada senarai e-mel Syarikat dan menerima berita secara langsung, sila lawati http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

Penyata Safe Harbor di bawah Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian:

Siaran berita ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam maksud peruntukan "safe harbor" Sekuriti Persendirian Akta Pembaharuan Litigasi 1995. Sebarang kenyataan yang terkandung dalam keluaran ini kecuali maklumat sejarah boleh dianggap sebagai kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Tanpa mengehadkan keluasan perkara di atas, perkataan seperti "boleh," "akan," "jangka," "percaya," "jangka," "harapan," "berniat," "rancang," "projek," "boleh, ” “anggaran,” “terus,” “sasaran,” “ramalan” atau “teruskan” atau negatif perkataan ini atau variasi lain daripadanya atau istilah yang setanding bertujuan untuk mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut. Di samping itu, sebarang kenyataan yang merujuk kepada unjuran prestasi kewangan masa hadapan kami, arah aliran dalam perniagaan kami, jangkaan untuk saluran paip produk atau calon produk kami, termasuk penyerahan kawal selia yang dijangkakan dan keputusan program klinikal, prospek atau faedah kerjasama kami dengan syarikat lain, atau lain-lain pencirian peristiwa atau keadaan masa hadapan ialah kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini termasuk, tetapi tidak terhad kepada, kenyataan tentang permulaan, masa, kemajuan dan keputusan kajian praklinikal dan ujian klinikal kami, serta program penyelidikan dan pembangunan kami; jangkaan kami mengenai potensi manfaat perkongsian, pelesenan dan/atau pengaturan kerjasama dan pengaturan dan transaksi strategik lain yang telah kami lakukan atau mungkin lakukan pada masa hadapan; kepercayaan dan jangkaan kami mengenai peristiwa penting, royalti atau pembayaran lain yang mungkin disebabkan oleh atau daripada pihak ketiga di bawah perjanjian sedia ada; dan anggaran kami mengenai hasil masa hadapan, perbelanjaan penyelidikan dan pembangunan, keperluan modal dan pembayaran kepada pihak ketiga. Kenyataan ini adalah berdasarkan jangkaan semasa kami dan hanya bercakap pada tarikh ini. Keputusan sebenar kami mungkin berbeza secara material dan buruk daripada yang dinyatakan dalam mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan akibat daripada pelbagai faktor dan ketidakpastian, termasuk kesan pandemik COVID-19 yang berterusan terhadap perniagaan kami, keselamatan dan keberkesanan calon produk kami, keputusan pihak berkuasa kawal selia dan masanya, tempoh dan kesan kelewatan kawal selia dalam program klinikal kami, keupayaan kami untuk membiayai operasi kami, kemungkinan dan masa penerimaan tonggak masa hadapan dan yuran pelesenan, kejayaan masa depan kajian saintifik kami, keupayaan kami untuk berjaya membangunkan dan mengkomersialkan calon ubat, masa untuk memulakan dan menyelesaikan ujian klinikal, perubahan teknologi pesat dalam pasaran kami, penguatkuasaan hak harta intelek kami, dan risiko dan ketidakpastian lain yang diterangkan dalam Laporan Tahunan kami yang terkini mengenai Borang 10-K, Laporan Suku Tahun berikutnya pada Borang 10-Q dan lain-lain dokumen yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa dari semasa ke semasa. Kami tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini atau menyemak kenyataan yang berpandangan ke hadapan untuk menggambarkan peristiwa atau keadaan baharu.

Sumber: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Disiarkan : 2025-01-21 06:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular