Arrowhead Pharmaceuticals kondigt acceptatie aan van Plozasiran van een nieuwe medicijnaanvraag door de Amerikaanse FDA voor de behandeling van familiaal chylomicronemiesyndroom

Volg Drugslib op

Behandeling voor: familiaal chylomicronemiesyndroom

Arrowhead Pharmaceuticals kondigt aanvaarding aan van nieuwe medicijnaanvraag door de Amerikaanse FDA voor Plozasiran voor de behandeling van familiaal chylomicronemiesyndroom

PASADENA, Californië–(BUSINESS WIRE)–Jan. 17 augustus 2025 – Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de New Drug Application (NDA) heeft aanvaard voor onderzoek naar plozasiran voor de behandeling van familiaal chylomicronemiesyndroom (FCS), een ernstige en zeldzame genetische ziekte. De FDA heeft een actiedatum van 18 november 2025 (Prescription Drug User Fee Act (PDUFA)) verstrekt en aangegeven dat zij momenteel niet van plan is een vergadering van de adviescommissie te houden. Arrowhead is ook van plan om in 2025 aanvragen voor goedkeuring van experimentele plozasiran voor de behandeling van patiënten met FCS in te dienen bij aanvullende regelgevende instanties.

“Nu de plozasiran NDA-indiening en de goedkeuring door de FDA voor indiening voltooid zijn, zijn we gefocust op ons voortdurende werk om dit jaar een efficiënte en succesvolle commerciële lancering te garanderen, in afwachting van beoordeling en goedkeuring door de FDA. We willen graag alle medewerkers van Arrowhead en de onderzoekers, patiënten en zorgverleners bedanken die hebben bijgedragen aan de PALISADE Fase 3-studie van plozasiran bij patiënten met genetisch bevestigde of klinisch gediagnosticeerde FCS”, aldus Chris Anzalone, Ph.D., President en CEO van Pijlpunt. “Plozasiran heeft veelbelovende en consistente resultaten bereikt bij verschillende patiëntenpopulaties die meerdere punten vertegenwoordigen in het spectrum van ziekten veroorzaakt door verhoogde triglyceriden. FCS vertegenwoordigt het meest ernstige en zeldzame uiteinde van het spectrum; Wij zijn echter van mening dat er een substantiële onvervulde medische behoefte bestaat op het gebied van ernstige hypertriglyceridemie en gemengde hyperlipidemie, die we onderzoeken in aanvullende fase 3-onderzoeken als onderdeel van het SUMMIT-programma van klinische onderzoeken.”

De klinische basis van de geheimhoudingsverklaring De ingediende aanvraag bestaat uit de positieve bevindingen van het Fase 3 PALISADE-onderzoek met ondersteunend bevestigend bewijsmateriaal uit de Fase 2 klinische onderzoeken van het SUMMIT-programma. PALISADE voldeed met succes aan zijn primaire eindpunt en aan alle multipliciteitsgecontroleerde belangrijke secundaire eindpunten, waaronder statistisch significante reducties in triglyceriden (TG's), apolipoproteïne C-III (APOC3) en de incidentie van acute pancreatitis (AP).

In PALISADE bereikte plozasiran diepe en duurzame reducties in triglyceriden met een mediane verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van 80% in de groep met plozasiran 25 mg en een statistisch significante reductie van 83% in het risico op het ontwikkelen van acute pancreatitis vergeleken met placebo in de gepoolde plozasiran 25 mg- en 50 mg-groep. Over het geheel genomen werd plozasiran tot nu toe over het algemeen goed verdragen. In het PALISADE-onderzoek waren de meest gemelde bijwerkingen die tijdens de behandeling voor de dosis van 25 mg werden gemeld en die voor goedkeuring op de markt worden voorgesteld, buikpijn, COVID-19, nasofaryngitis en misselijkheid.

De werkzaamheids- en veiligheidsresultaten van de PALISADE-studie werd gepresenteerd tijdens de American Heart Association Scientific Sessions 2024 (AHA24) en gelijktijdig gepubliceerd in Circulation en gepresenteerd op het European Society of Cardiology (ESC) Congress 2024 en gelijktijdig gepubliceerd in The New England Journal of Medicine. AHA24-, ESC- en andere plozasiran-presentaties zijn toegankelijk op de pagina Evenementen en presentaties in het gedeelte Investeerders van de Arrowhead-website.

Over het familiale chylomicronemiesyndroom

Het familiale chylomicronemiesyndroom (FCS) is een ernstige en zeldzame ziekte die vaak wordt veroorzaakt door verschillende monogene mutaties. FCS leidt tot extreem hoge triglyceriden (TG) niveaus, doorgaans meer dan 880 mg/dl. Dergelijke ernstige verhogingen kunnen leiden tot verschillende ernstige tekenen en symptomen, waaronder acute en mogelijk fatale pancreatitis, chronische buikpijn, diabetes, leversteatose en cognitieve problemen. Momenteel zijn er beperkte therapeutische opties om FCS adequaat te behandelen.

Over Plozasiran

Plozasiran, voorheen ARO-APOC3 genoemd, is een eersteklas therapeutische RNA-interferentie (RNAi)-behandeling, ontworpen om de productie van apolipoproteïne C-III te verminderen (APOC3), een component van triglyceridenrijke lipoproteïnen (TRL's) en een belangrijke regulator van het triglyceridenmetabolisme. APOC3 verhoogt de triglyceridenniveaus in het bloed door de afbraak van TRL's door lipoproteïnelipase en de opname van TRL-resten door hepatische receptoren in de lever te remmen. Het doel van de behandeling met plozasiran is het verlagen van het APOC3-niveau, waardoor de triglyceriden worden verlaagd en de lipiden worden hersteld naar een meer normaal niveau.

In meerdere klinische onderzoeken heeft experimentele plozasiran verlagingen van triglyceriden en meerdere atherogene lipoproteïnen aangetoond bij patiënten met familiaal chylomicronemiesyndroom (FCS), ernstige hypertriglyceridemie (SHTG) en gemengde hyperlipidemie. Plozasiran wordt tot nu toe over het algemeen goed verdragen, waarbij tijdens de behandeling optredende bijwerkingen zijn gemeld die in het algemeen de comorbiditeiten en onderliggende aandoeningen van de onderzoekspopulaties weerspiegelen. In klinische onderzoeken en onderzoekspopulaties waren de meest gemelde bijwerkingen die tijdens de behandeling voor de dosis van 25 mg werden gemeld en die voor goedkeuring op de markt worden voorgesteld, COVID-19, infectie van de bovenste luchtwegen, hoofdpijn, diabetes mellitus type 2 en buikpijn.

>

Plozasiran wordt onderzocht in het SUMMIT-programma van klinische onderzoeken, waaronder het PALISADE Fase 3-onderzoek bij patiënten met FCS, de SHASTA-onderzoeken bij patiënten met SHTG en de MUIR- en CAPITAN-onderzoeken bij patiënten met gemengde hyperlipidemie.

Plozasiran heeft voor de behandeling van patiënten met FCS de status Breakthrough Therapy, Orphan Drug Designation en Fast Track-status gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration en de weesgeneesmiddelstatus van de European Medicines Agency. Onderzoeksplozasiran is niet beoordeeld of goedgekeurd voor de behandeling van welke ziekte dan ook.

Over de PALISADE fase 3-studie

Het PALISADE-onderzoek (NCT05089084) is een placebogecontroleerd fase 3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van plozasiran te evalueren bij volwassenen met genetisch bevestigde of klinisch gediagnosticeerde FCS. Het primaire eindpunt van het onderzoek is de procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in nuchtere TG versus placebo op maand 10. In totaal werden 75 proefpersonen verdeeld over 39 verschillende locaties in 18 landen gerandomiseerd om eenmaal per dag 25 mg plozasiran, 50 mg plozasiran of een overeenkomende placebo te krijgen. drie maanden. Deelnemers die de gerandomiseerde periode voltooiden, kwamen in aanmerking om door te gaan in een tweedelige verlengingsperiode, waarbij alle deelnemers plozasiran kregen.

Over Plozasiran EAP

Arrowhead streeft ernaar nieuwe onderzoeksgeneesmiddelen zo snel en efficiënt mogelijk naar patiënten met ernstige ziekten te brengen. Het bedrijf heeft een uitgebreid toegangsprogramma (EAP) opgezet voor sommige personen met FCS. Zoals met elk onderzoeksgeneesmiddel dat niet door de regelgevende instanties is goedgekeurd, kan onderzoeksgeneesmiddel al dan niet effectief zijn bij de behandeling van uw diagnose of aandoening, en kunnen er risico's verbonden zijn aan het gebruik ervan. Als u een patiënt of verzorger bent en meer wilt weten over dit plozasiran EAP voor FCS, bespreek dit EAP en alle behandelingsopties dan met uw behandelend arts. Als u een behandelend arts bent en informatie zoekt over het plozasiran EAP of toegang wilt aanvragen voor een patiënt, neem dan contact op met [email protected].

Over Arrowhead Pharmaceuticals

Arrowhead Pharmaceuticals ontwikkelt medicijnen die hardnekkige ziekten behandelen door de genen die ze veroorzaken uit te schakelen. Met behulp van een breed portfolio aan RNA-chemieën en efficiënte toedieningswijzen activeren Arrowhead-therapieën het RNA-interferentiemechanisme om een ​​snelle, diepe en duurzame knockdown van doelgenen te induceren. RNA-interferentie, of RNAi, is een mechanisme dat aanwezig is in levende cellen en dat de expressie van een specifiek gen remt, waardoor de productie van een specifiek eiwit wordt beïnvloed. De op RNAi gebaseerde therapieën van Arrowhead maken gebruik van deze natuurlijke route van genuitschakeling.

Ga voor meer informatie naar www.arrowheadpharma.com, of volg ons op X (voorheen Twitter) op @ArrowheadPharma, LinkedIn, Facebook en Instagram. Als u wilt worden toegevoegd aan de e-maillijst van het bedrijf en direct nieuws wilt ontvangen, gaat u naar http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

Safe Harbor-verklaring onder de Private Securities Litigation Reform Act:

Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van de “safe harbour”-bepalingen van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Alle verklaringen in dit persbericht, met uitzondering van historische informatie, kunnen worden beschouwd als toekomstgerichte verklaringen. Zonder de algemeenheid van het voorgaande te beperken, kunnen woorden als ‘kunnen’, ‘zullen’, ‘verwachten’, ‘geloven’, ‘anticiperen’, ‘hopen’, ‘van plan zijn’, ‘plannen’, ‘projecteren’, 'schatten', 'voortzetten', 'targeten', 'voorspellen' of 'voortzetten' of het negatieve van deze woorden of andere varianten daarvan of vergelijkbare terminologie zijn bedoeld om dergelijke toekomstgerichte verklaringen te identificeren. Bovendien zijn alle verklaringen die verwijzen naar projecties van onze toekomstige financiële prestaties, trends in ons bedrijf, verwachtingen voor onze productpijplijn of productkandidaten, inclusief verwachte indieningen bij de toezichthouders en klinische programmaresultaten, vooruitzichten of voordelen van onze samenwerking met andere bedrijven of andere karakteriseringen van toekomstige gebeurtenissen of omstandigheden zijn toekomstgerichte verklaringen. Deze toekomstgerichte verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, verklaringen over de start, timing, voortgang en resultaten van onze preklinische onderzoeken en klinische onderzoeken, en onze onderzoeks- en ontwikkelingsprogramma's; onze verwachtingen met betrekking tot de potentiële voordelen van de partnerschaps-, licentie- en/of samenwerkingsovereenkomsten en andere strategische regelingen en transacties die we zijn aangegaan of in de toekomst kunnen aangaan; onze overtuigingen en verwachtingen met betrekking tot mijlpaalbetalingen, royalty's of andere betalingen die mogelijk verschuldigd zijn aan of van derden op grond van bestaande overeenkomsten; en onze schattingen met betrekking tot toekomstige inkomsten, onderzoeks- en ontwikkelingskosten, kapitaalvereisten en betalingen aan derden. Deze verklaringen zijn gebaseerd op onze huidige verwachtingen en gelden alleen op de datum hiervan. Onze werkelijke resultaten kunnen wezenlijk en negatief verschillen van de resultaten die in toekomstgerichte verklaringen worden uitgedrukt als gevolg van talrijke factoren en onzekerheden, waaronder de impact van de aanhoudende COVID-19-pandemie op ons bedrijf, de veiligheid en werkzaamheid van onze productkandidaten, beslissingen van regelgevende instanties en de timing daarvan, de duur en impact van vertragingen in de regelgeving in onze klinische programma’s, ons vermogen om onze activiteiten te financieren, de waarschijnlijkheid en timing van de ontvangst van toekomstige mijlpaal- en licentievergoedingen, het toekomstige succes van onze wetenschappelijke onderzoeken, onze vermogen om met succes kandidaat-geneesmiddelen te ontwikkelen en op de markt te brengen, de timing voor het starten en voltooien van klinische onderzoeken, snelle technologische veranderingen in onze markten, de handhaving van onze intellectuele eigendomsrechten en de andere risico's en onzekerheden die worden beschreven in ons meest recente jaarverslag op formulier 10-K, daaropvolgende kwartaalrapporten op formulier 10-Q en andere documenten die van tijd tot tijd bij de Securities and Exchange Commission worden ingediend. Wij aanvaarden geen verplichting om toekomstgerichte verklaringen bij te werken of te herzien om nieuwe gebeurtenissen of omstandigheden weer te geven.

Bron: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Geplaatst : 2025-01-21 06:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden