Firma Arrowhead Pharmaceuticals ogłasza przyjęcie przez amerykańską FDA wniosku o nowy lek dla plozasiranu w leczeniu rodzinnego zespołu chylomikronemii

Śledź Drugslib na

Leczenie: rodzinnego zespołu chylomikronemii

Firma Arrowhead Pharmaceuticals ogłasza przyjęcie przez amerykańską FDA nowego leku dla plozasiranu do leczenia rodzinnego zespołu chylomikronemii

PASADENA, Kalifornia – (BUSINESS WIRE) – styczeń 17 września 2025 r. – Firma Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyjęła wniosek o nowy lek (NDA) dla badanego plozasiranu do leczenia rodzinnego zespołu chylomikronemii (FCS), ciężka i rzadka choroba genetyczna. FDA podała datę wejścia w życie ustawy o opłatach za używanie leków na receptę (PDUFA) z dnia 18 listopada 2025 r. i wskazała, że ​​obecnie nie planuje organizowania posiedzenia komitetu doradczego. Arrowhead zamierza także złożyć wnioski o zatwierdzenie badanego plozasiranu do leczenia pacjentów z FCS w 2025 roku do dodatkowych organów regulacyjnych.

„Po zakończeniu składania wniosku do NDA dotyczącego plozasiranu i akceptacji przez FDA jego złożenia, jesteśmy skupieni na naszych bieżących pracach, aby zapewnić skuteczne i pomyślne wprowadzenie na rynek produktu w tym roku, do czasu sprawdzenia i zatwierdzenia przez FDA. Chcielibyśmy podziękować wszystkim pracownikom Arrowhead oraz badaczom, pacjentom i opiekunom, którzy przyczynili się do badania III fazy PALISADE dotyczącego plozasiranu u pacjentów z genetycznie potwierdzonym lub klinicznie zdiagnozowanym FCS” – powiedział dr Chris Anzalone, prezes i dyrektor generalny firmy Grot. „Plozasiran osiągnął obiecujące i spójne wyniki w różnych populacjach pacjentów reprezentujących wiele punktów spektrum chorób spowodowanych podwyższonym poziomem trójglicerydów. FCS reprezentuje najpoważniejszy i najrzadszy koniec spektrum; wierzymy jednak, że w przypadku ciężkiej hipertriglicerydemii i hiperlipidemii mieszanej istnieje znaczna niezaspokojona potrzeba medyczna, którą badamy w dodatkowych badaniach fazy 3 w ramach programu badań klinicznych SUMMIT.”

Podstawa kliniczna NDA zgłoszenie obejmuje pozytywne wyniki badania fazy 3 PALISADE wraz z dodatkowymi dowodami potwierdzającymi z badań klinicznych fazy 2 programu SUMMIT. PALISADE pomyślnie osiągnął swój pierwszorzędowy punkt końcowy i wszystkie kontrolowane pod kątem wielokrotności kluczowe drugorzędowe punkty końcowe, w tym statystycznie istotne zmniejszenie stężenia triglicerydów (TG), apolipoproteiny C-III (APOC3) i częstości występowania ostrego zapalenia trzustki (AP).

W badaniu PALISADE w grupie otrzymującej plozasyran w dawce 25 mg plozasiran osiągnął głębokie i trwałe zmniejszenie stężenia trójglicerydów, przy medianie zmiany w porównaniu z wartością wyjściową wynoszącą 80% w grupie otrzymującej plozasyran w dawce 25 mg i statystycznie istotnym 83% zmniejszeniu ryzyka wystąpienia ostrego zapalenia trzustki w porównaniu z placebo w zbiorczej grupie plozasiranu Grupa 25 mg i 50 mg. Ogólnie rzecz biorąc, plozasiran był dotychczas ogólnie dobrze tolerowany. W badaniu PALISADE najczęściej zgłaszanymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem w przypadku dawki 25 mg proponowanej do dopuszczenia do obrotu były ból brzucha, COVID-19, zapalenie nosogardzieli i nudności.

Wyniki skuteczności i bezpieczeństwa badania badanie PALISADE zostało zaprezentowane podczas sesji naukowych American Heart Association 2024 (AHA24) i jednocześnie opublikowane w Circulation i zaprezentowany na Kongresie Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego (ESC) w 2024 r. i jednocześnie opublikowany w The New England Journal of Medicine. Dostęp do prezentacji AHA24, ESC i innych plozasiranów można uzyskać na stronie Wydarzenia i prezentacje w sekcji Inwestorzy na stronie internetowej Arrowhead.

Informacje o rodzinnym zespole chylomikronemii

Rodzinny zespół chylomikronemii (FCS) to ciężka i rzadka choroba często spowodowana różnymi mutacjami monogenowymi. FCS prowadzi do wyjątkowo wysokiego poziomu trójglicerydów (TG), zwykle powyżej 880 mg/dl. Tak znaczne zwiększenie stężenia może prowadzić do różnych poważnych objawów przedmiotowych i podmiotowych, w tym ostrego i potencjalnie śmiertelnego zapalenia trzustki, przewlekłego bólu brzucha, cukrzycy, stłuszczenia wątroby i problemów poznawczych. Obecnie możliwości terapeutyczne umożliwiające odpowiednie leczenie FCS są ograniczone.

O plozasiranie

Plozasiran, wcześniej nazywany ARO-APOC3, to pierwszy w swojej klasie eksperymentalny lek wykorzystujący interferencję RNA (RNAi), zaprojektowany w celu zmniejszenia wytwarzania apolipoproteiny C-III (APOC3), który jest składnikiem lipoprotein bogatych w triglicerydy (TRL) i kluczowym regulatorem metabolizmu triglicerydów. APOC3 zwiększa poziom trójglicerydów we krwi poprzez hamowanie rozkładu TRL przez lipazę lipoproteinową i wychwyt pozostałości TRL przez receptory wątrobowe w wątrobie. Celem leczenia plozasiranem jest zmniejszenie poziomu APOC3, a tym samym zmniejszenie poziomu trójglicerydów i przywrócenie lipidów do bardziej prawidłowego poziomu.

W wielu badaniach klinicznych eksperymentalny plozasiran wykazał zmniejszenie stężenia trójglicerydów i wielu aterogennych lipoprotein u pacjentów z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS), ciężką hipertriglicerydemią (SHTG) i hiperlipidemią mieszaną. Jak dotąd plozasyran był ogólnie dobrze tolerowany, a zgłaszane działania niepożądane związane z leczeniem zasadniczo odzwierciedlały choroby współistniejące i stany podstawowe występujące w populacji objętej badaniem. W badaniach klinicznych i populacjach objętych badaniem najczęściej zgłaszanymi zdarzeniami niepożądanymi wynikającymi z leczenia dawki 25 mg, która jest proponowana do dopuszczenia do obrotu, były: COVID-19, infekcja górnych dróg oddechowych, ból głowy, cukrzyca typu 2 i ból brzucha.

Plozasiran jest badany w programie badań klinicznych SUMMIT, w tym w badaniu fazy 3 PALISADE u pacjentów z FCS, badaniach SHASTA u pacjentów z SHTG oraz MUIR i Badania CAPITAN u pacjentów z mieszaną hiperlipidemią.

Plozasiran w leczeniu pacjentów z FCS uzyskał oznaczenie terapii przełomowej, oznaczenie leku sierocego i oznaczenie szybkiej ścieżki przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków oraz oznaczenie leku sierocego przez Europejską Agencję Leków. Badany plozasiran nie został poddany ocenie ani zatwierdzony do leczenia żadnej choroby.

O badaniu fazy 3 PALISADE

Badanie PALISADE (NCT05089084) to badanie III fazy kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa plozasiranu u dorosłych z genetycznie potwierdzonym lub klinicznie zdiagnozowanym FCS. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania jest procentowa zmiana TG na czczo w porównaniu z wartością wyjściową w 10. miesiącu. Łącznie 75 pacjentów rozmieszczonych w 39 różnych ośrodkach w 18 krajach zostało losowo przydzielonych do grupy otrzymującej 25 mg plozasiranu, 50 mg plozasiranu lub dopasowane placebo raz na trzy miesiące. Uczestnicy, którzy ukończyli okres randomizowany, kwalifikowali się do kontynuacji dwuczęściowego okresu przedłużenia, podczas którego wszyscy uczestnicy otrzymywali plozasiran.

O leku Plozasiran EAP

Firma Arrowhead stara się dostarczać nowe badane leki pacjentom cierpiącym na poważne choroby tak szybko i skutecznie, jak to możliwe. Firma ustanowiła rozszerzony program dostępu (EAP) dla niektórych osób cierpiących na FCS. Podobnie jak w przypadku każdego badanego leku, który nie został zatwierdzony przez organy regulacyjne, badany plozasiran może, ale nie musi, być skuteczny w leczeniu diagnozy lub stanu, a jego stosowanie może wiązać się z ryzykiem. Jeśli jesteś pacjentem lub opiekunem i chcesz dowiedzieć się więcej na temat plozasiranu EAP dla FCS, omów ten EAP i wszystkie opcje leczenia ze swoim lekarzem prowadzącym. Jeśli jesteś lekarzem prowadzącym i szukasz informacji na temat plozasiranu EAP lub chcesz poprosić o dostęp dla pacjenta, napisz na adres [email protected].

O firmie Arrowhead Pharmaceuticals

Arrowhead Pharmaceuticals opracowuje leki, które leczą nieuleczalne choroby poprzez wyciszanie genów, które je powodują. Wykorzystując szeroki zakres składów chemicznych RNA i wydajne sposoby dostarczania, terapie Arrowhead uruchamiają mechanizm interferencji RNA w celu wywołania szybkiego, głębokiego i trwałego zniszczenia docelowych genów. Interferencja RNA, czyli RNAi, to mechanizm występujący w żywych komórkach, który hamuje ekspresję określonego genu, wpływając w ten sposób na produkcję określonego białka. Leki lecznicze Arrowhead oparte na RNAi wykorzystują tę naturalną ścieżkę wyciszania genów.

Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź www.arrowheadpharma.com lub śledź nas na X (dawniej Twitterze) pod adresem @ArrowheadPharma, LinkedIn, Facebook i Instagrama. Aby zostać dodanym do listy e-mailowej firmy i bezpośrednio otrzymywać wiadomości, odwiedź http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

Oświadczenie w sprawie programu Safe Harbor na mocy ustawy o reformie rozstrzygania sporów dotyczących prywatnych papierów wartościowych:

Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia wybiegające w przyszłość w rozumieniu przepisów „bezpiecznej przystani” ustawy o prywatnych papierach wartościowych Ustawa o reformie sporów sądowych z 1995 r. Wszelkie stwierdzenia zawarte w niniejszym komunikacie, z wyjątkiem informacji historycznych, można uznać za stwierdzenia dotyczące przyszłości. Nie ograniczając ogólności powyższego, słowa takie jak „może”, „będzie”, „oczekiwać”, „wierzyć”, „przewidywać”, „mieć nadzieję”, „zamierzać”, „planować”, „projekt”, „może”, „Oszacować”, „kontynuować”, „docelowo”, „prognozować” lub „kontynuować” lub zaprzeczenie tych słów lub innych ich odmian lub porównywalna terminologia mają na celu identyfikację takich stwierdzeń wybiegających w przyszłość. Ponadto wszelkie oświadczenia odnoszące się do prognoz naszych przyszłych wyników finansowych, trendów w naszej działalności, oczekiwań dotyczących naszej oferty produktów lub kandydatów na produkty, w tym przewidywanych wniosków regulacyjnych i wyników programów klinicznych, perspektyw lub korzyści wynikających z naszej współpracy z innymi firmami lub innych charakterystyka przyszłych zdarzeń lub okoliczności ma charakter stwierdzeń wybiegających w przyszłość. Te stwierdzenia wybiegające w przyszłość obejmują między innymi stwierdzenia dotyczące rozpoczęcia, harmonogramu, postępu i wyników naszych badań przedklinicznych i prób klinicznych oraz naszych programów badawczo-rozwojowych; nasze oczekiwania dotyczące potencjalnych korzyści wynikających z partnerstwa, ustaleń licencyjnych i/lub współpracy oraz innych porozumień strategicznych i transakcji, które zawarliśmy lub możemy zawrzeć w przyszłości; nasze przekonania i oczekiwania dotyczące kamieni milowych, opłat licencyjnych lub innych płatności, które mogą być należne stronom trzecim lub od nich na mocy istniejących umów; oraz nasze szacunki dotyczące przyszłych przychodów, wydatków na badania i rozwój, wymogów kapitałowych i płatności na rzecz stron trzecich. Stwierdzenia te opierają się na naszych aktualnych oczekiwaniach i są aktualne wyłącznie na dzień ich sporządzenia. Nasze rzeczywiste wyniki mogą różnić się istotnie i niekorzystnie od tych wyrażonych w jakichkolwiek stwierdzeniach dotyczących przyszłości ze względu na liczne czynniki i niepewności, w tym wpływ trwającej pandemii COVID-19 na naszą działalność, bezpieczeństwo i skuteczność naszych kandydatów na produkty, decyzje organów regulacyjnych i ich harmonogram, czas trwania i wpływ opóźnień regulacyjnych w naszych programach klinicznych, naszą zdolność do finansowania naszej działalności, prawdopodobieństwo i termin otrzymania przyszłych kluczowych osiągnięć i opłat licencyjnych, przyszły sukces naszych badań naukowych, nasze zdolność do pomyślnego opracowania i komercjalizacji leku kandydatów, termin rozpoczęcia i zakończenia badań klinicznych, szybkie zmiany technologiczne na naszych rynkach, egzekwowanie naszych praw własności intelektualnej oraz inne ryzyka i niepewności opisane w naszym najnowszym raporcie rocznym na formularzu 10-K, kolejnych raportach kwartalnych na formularzu 10-Q i inne dokumenty składane od czasu do czasu Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Nie przyjmujemy żadnego obowiązku aktualizowania ani korygowania stwierdzeń dotyczących przyszłości w celu uwzględnienia nowych zdarzeń lub okoliczności.

Źródło: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Wysłano : 2025-01-21 06:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe