Arrowhead Pharmaceuticals anunță acceptarea unei noi cereri de medicamente de către FDA din SUA pentru Plozasiran pentru tratamentul sindromului chilomicronemiei familiale

Urmăriți Drugslib pe

Tratament pentru: Sindromul chilomicronemiei familial

Arrowhead Pharmaceuticals anunță acceptarea cererii de medicamente noi de către FDA din SUA din Plozasiran pentru tratamentul sindromului chilomicronemiei familiale

PASADENA, California.–(BUSINESS WIRE)–Ian. 17, 2025 – Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA) a acceptat cererea de nou medicament (NDA) pentru plozasiran experimental pentru tratamentul sindromului chilomicronemia familial (FCS), un boală genetică severă și rară. FDA a furnizat o dată de acțiune din Legea privind taxele de utilizare a medicamentelor pe bază de prescripție (PDUFA) de 18 noiembrie 2025 și a indicat că nu intenționează în prezent să organizeze o reuniune a comitetului consultativ. Arrowhead intenționează, de asemenea, să depună cereri de aprobare pentru plozasiran investigațional pentru tratamentul pacienților cu FCS către autorități de reglementare suplimentare în 2025.

„Odată cu depunerea plozasiran NDA și acceptarea de către FDA pentru depunere, suntem concentrați pe munca noastră continuă pentru a asigura o lansare comercială eficientă și de succes în acest an, în așteptarea revizuirii și aprobării FDA. Dorim să le mulțumim tuturor angajaților Arrowhead și anchetatorilor, pacienților și îngrijitorilor care au contribuit la studiul PALISADE de fază 3 al plozasiran la pacienții cu FCS confirmată genetic sau diagnosticată clinic”, a declarat Chris Anzalone, Ph.D., Președinte și CEO la Vârf de săgeată. „Plozasiran a obținut rezultate promițătoare și consistente la diferite populații de pacienți, reprezentând mai multe puncte pe spectrul bolilor cauzate de trigliceridele crescute. FCS reprezintă cel mai sever și rar capăt al spectrului; totuși, credem că există o nevoie medicală substanțială nesatisfăcută în hipertrigliceridemia severă și hiperlipidemia mixtă, pe care le investigăm în studii suplimentare de fază 3, ca parte a programului de studii clinice SUMMIT.”

Bazele clinice ale NDA depunerea este compusă din constatările pozitive din studiul de fază 3 PALISADE cu dovezi de confirmare de susținere din studiile clinice de fază 2 ale programului SUMMIT. PALISADE și-a îndeplinit cu succes obiectivul principal și toate obiectivele secundare cheie controlate de multiplicitate, inclusiv reduceri semnificative statistic ale trigliceridelor (TG), apolipoproteinei C-III (APOC3) și incidenței pancreatitei acute (AP).

În PALISADE, plozasiran a obținut reduceri profunde și durabile ale trigliceridelor cu o modificare mediană față de valoarea inițială de 80% în grupul tratat cu plozasiran 25 mg și o reducere semnificativă statistic cu 83% a riscului de a dezvolta pancreatită acută, comparativ cu placebo, în grupul de plozasiran combinat. grupa 25 mg și 50 mg. În general, plozasiran a fost în general bine tolerat până în prezent. În studiul PALISADE, cele mai frecvent raportate evenimente adverse apărute în urma tratamentului pentru doza de 25 mg care este propusă pentru aprobarea comercială au fost durerea abdominală, COVID-19, rinofaringita și greața.

Eficacitatea și siguranța rezultă din studiul PALISADE au fost prezentate la American Heart Association Scientific Sessions 2024 (AHA24) și publicate simultan în Circulation și prezentat la Congresul Societății Europene de Cardiologie (ESC) 2024 și publicat simultan în The New England Journal of Medicine. AHA24, ESC și alte prezentări plozasiran pot fi accesate pe pagina Evenimente și prezentări din secțiunea Investitori de pe site-ul Arrowhead.

Despre sindromul de chilomicronemia familială

Sindromul de chilomicronemia familială (FCS) este o boală severă și rară, cauzată adesea de diferite mutații monogenice. FCS duce la niveluri extrem de ridicate ale trigliceridelor (TG), de obicei peste 880 mg/dL. Astfel de creșteri severe pot duce la diferite semne și simptome grave, inclusiv pancreatită acută și potențial fatală, dureri abdominale cronice, diabet, steatoză hepatică și probleme cognitive. În prezent, există opțiuni terapeutice limitate pentru a trata în mod adecvat FCS.

Despre Plozasiran

Plozasiran, denumit anterior ARO-APOC3, este un medicament experimental de interferență ARN (ARNi) de primă clasă, conceput pentru a reduce producția de apolipoproteină C-III (APOC3), care este o componentă a lipoproteinelor bogate în trigliceride (TRL) și un regulator cheie al metabolismului trigliceridelor. APOC3 crește nivelul trigliceridelor din sânge prin inhibarea defalcării TRL de către lipoprotein lipaza și absorbția resturilor de TRL de către receptorii hepatici din ficat. Scopul tratamentului cu plozasiran este de a reduce nivelul APOC3, reducând astfel trigliceridele și restabilind lipidele la niveluri mai normale.

În mai multe studii clinice, plozasiranul experimental a demonstrat scăderi ale trigliceridelor și ale multiplelor lipoproteine ​​aterogene la pacienții cu sindrom de chilomicronemia familială (FCS), hipertrigliceridemie severă (SHTG) și hiperlipidemie mixtă. Plozasiran a fost în general bine tolerat până în prezent, cu evenimente adverse apărute în urma tratamentului raportate care reflectă în general comorbiditățile și condițiile de bază ale populațiilor de studiu. În cadrul studiilor clinice și al populațiilor de studiu, cele mai frecvent raportate evenimente adverse apărute în urma tratamentului pentru doza de 25 mg, care este propusă pentru aprobarea comercială, au fost COVID-19, infecția tractului respirator superior, cefaleea, diabetul zaharat de tip 2 și durerea abdominală.

Plozasiran este investigat în programul SUMMIT de studii clinice, inclusiv studiul PALISADE de fază 3 la pacienții cu FCS, SHASTA studiile la pacienții cu SHTG și studiile MUIR și CAPITAN la pacienții cu hiperlipidemie mixtă.

Plozasiranul în tratamentul pacienților cu FCS a primit denumirea de terapie inovatoare, denumirea de medicament orfan și desemnarea Fast Track de către U.S. Food and Drug Administration și denumirea de medicament orfan de către Agenția Europeană pentru Medicamente. Plozasiranul experimental nu a fost revizuit sau aprobat pentru a trata nicio boală.

Despre studiul de fază 3 PALISADE

Studiul PALISADE (NCT05089084) este un studiu de fază 3 controlat cu placebo pentru a evalua eficacitatea și siguranța plozasiran la adulții cu FCS confirmată genetic sau diagnosticată clinic. Obiectivul principal al studiului este modificarea procentuală față de valoarea inițială a TG a jeun față de placebo în luna 10. Un total de 75 de subiecți distribuiți în 39 de site-uri diferite din 18 țări au fost randomizați pentru a primi 25 mg plozasiran, 50 mg plozasiran sau placebo potrivit o dată la fiecare trei luni. Participanții care au încheiat perioada randomizată au fost eligibili să continue într-o perioadă de prelungire în două părți, în care toți participanții primesc plozasiran.

Despre Plozasiran EAP

Arrowhead se angajează să aducă noi medicamente experimentale pacienților cu boli grave cât mai rapid și eficient posibil. Compania a stabilit un program de acces extins (EAP) pentru unele persoane care trăiesc cu FCS. Ca și în cazul oricărui medicament experimental care nu a fost aprobat de autoritățile de reglementare, plozasiranul investigațional poate sau nu să fie eficient în tratarea diagnosticului sau a stării dumneavoastră și pot exista riscuri asociate cu utilizarea acestuia. Dacă sunteți un pacient sau un îngrijitor care dorește să afle mai multe despre acest EAP plozasiran pentru FCS, vă rugăm să discutați acest EAP și toate opțiunile de tratament cu medicul dumneavoastră curant. Dacă sunteți medic curant și căutați informații despre EAP plozasiran sau doriți să solicitați acces pentru un pacient, vă rugăm să contactați [email protected].

Despre Arrowhead Pharmaceuticals

Arrowhead Pharmaceuticals dezvoltă medicamente care tratează bolile intratabile prin reducerea la tăcere a genelor care le provoacă. Folosind un portofoliu larg de chimie ARN și moduri eficiente de livrare, terapiile Arrowhead declanșează mecanismul de interferență ARN pentru a induce o distrugere rapidă, profundă și durabilă a genelor țintă. Interferența ARN, sau ARNi, este un mecanism prezent în celulele vii care inhibă expresia unei anumite gene, afectând astfel producția unei anumite proteine. Terapia bazată pe ARNi de la Arrowhead folosește această cale naturală de tăcere a genelor.

Pentru mai multe informații, vă rugăm să vizitați www.arrowheadpharma.com sau să ne urmăriți pe X (fostul Twitter) la @ArrowheadPharma, LinkedIn, Facebook și Instagram. Pentru a fi adăugat la lista de e-mail a Companiei și pentru a primi știri direct, vă rugăm să vizitați http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

Declarația privind „safe harbor” în temeiul Actului de reformă a litigiilor privind valorile mobiliare private:

Acest comunicat de presă conține declarații prospective în sensul prevederilor „safe port” din Private Securities. Actul de reformă a litigiilor din 1995. Orice declarații conținute în acest comunicat, cu excepția informațiilor istorice, pot fi considerate a fi declarații prospective. Fără a limita generalitatea celor de mai sus, cuvinte precum „poate”, „va”, „așteaptă”, „a crede”, „anticipă”, „spera”, „intenționează”, „planifică”, „proiectează”, „ar putea, ” „estima”, „continuă”, „țintă”, „prognoză” sau „continuă” sau negativul acestor cuvinte sau alte variații ale acestora sau o terminologie comparabilă au scopul de a identifica astfel de cuvinte declarații prospective. În plus, orice declarații care se referă la proiecții ale performanței noastre financiare viitoare, tendințe în afacerea noastră, așteptări pentru producția noastră de produse sau candidații de produse, inclusiv trimiterile anticipate de reglementare și rezultatele programelor clinice, perspectivele sau beneficiile colaborărilor noastre cu alte companii sau alte caracterizările evenimentelor sau circumstanțelor viitoare sunt declarații prospective. Aceste declarații prospective includ, dar nu se limitează la, declarații despre inițierea, calendarul, progresul și rezultatele studiilor noastre preclinice și ale studiilor clinice și ale programelor noastre de cercetare și dezvoltare; așteptările noastre cu privire la potențialele beneficii ale parteneriatului, acordurilor de licențiere și/sau colaborare și ale altor aranjamente și tranzacții strategice pe care le-am încheiat sau pe care le putem încheia în viitor; convingerile și așteptările noastre cu privire la reperele, redevențele sau alte plăți care ar putea fi datorate sau de la terți în baza acordurilor existente; și estimările noastre privind veniturile viitoare, cheltuielile de cercetare și dezvoltare, cerințele de capital și plățile către terți. Aceste declarații se bazează pe așteptările noastre actuale și vorbesc numai de la data prezentului. Rezultatele noastre reale pot diferi în mod semnificativ și negativ de cele exprimate în orice declarații prospective, ca urmare a numeroși factori și incertitudini, inclusiv impactul pandemiei COVID-19 în curs asupra afacerii noastre, siguranța și eficacitatea produselor noastre candidate, deciziile noastre. autorităților de reglementare și momentul acestora, durata și impactul întârzierilor de reglementare în programele noastre clinice, capacitatea noastră de a ne finanța operațiunile, probabilitatea și momentul primirea viitoarelor taxe de referință și de licență, succesul viitor al studiilor noastre științifice, capacitatea noastră de a dezvolta și comercializa cu succes candidați la medicamente, momentul de începere și finalizare a studiilor clinice, schimbarea tehnologică rapidă pe piețele noastre, aplicarea drepturilor noastre de proprietate intelectuală , precum și celelalte riscuri și incertitudini descrise în cel mai recent Raport anual al nostru pe formularul 10-K, rapoartele trimestriale ulterioare pe formularul 10-Q și alte documente depuse la Securities and Exchange Commission din când în când. Nu ne asumăm nicio obligație de a actualiza sau revizui declarațiile prospective pentru a reflecta evenimente sau circumstanțe noi.

Sursa: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Postat : 2025-01-21 06:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare