Arrowhead Pharmaceuticals объявляет о принятии FDA США заявки на новый препарат плозасиран для лечения синдрома семейной хиломикронемии

Следите за Drugslib на

Лечение: синдрома семейной хиломикронемии

Arrowhead Pharmaceuticals объявляет о принятии FDA США заявки на новый препарат плозасирана для лечения синдрома семейной хиломикронемии

ПАСАДЕНА, Калифорния – (BUSINESS WIRE) – январь. 17, 2025 г. – Компания Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) объявила сегодня, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло заявку на новое лекарственное средство (NDA) для исследуемого плазасирана для лечения синдрома семейной хиломикронемии (FCS), тяжелое и редкое генетическое заболевание. FDA предоставило дату принятия Закона о сборах с потребителей рецептурных лекарств (PDUFA) 18 ноября 2025 года и указало, что в настоящее время не планирует проводить заседание консультативного комитета. Arrowhead также намерена подать заявки на одобрение исследуемого плозасирана для лечения пациентов с ФКС в дополнительные регулирующие органы в 2025 году.

После того, как подача заявления о неразглашении плозасирана и принятие заявки FDA завершены, мы сосредоточены на нашей текущей работе, чтобы обеспечить эффективный и успешный коммерческий запуск в этом году, ожидая рассмотрения и одобрения FDA. Мы хотели бы поблагодарить всех сотрудников Arrowhead, а также исследователей, пациентов и лиц, осуществляющих уход, которые внесли свой вклад в исследование плозасирана фазы 3 PALISADE у пациентов с генетически подтвержденным или клинически диагностированным FCS», — сказал Крис Анзалоне, доктор философии, президент и генеральный директор компании Arrowhead. Стрелка. «Плозасиран достиг многообещающих и стабильных результатов у различных групп пациентов, представляющих несколько точек спектра заболеваний, вызванных повышенным уровнем триглицеридов. FCS представляет собой наиболее тяжелую и редкую форму заболевания; однако мы считаем, что существует значительная неудовлетворенная медицинская потребность в тяжелой гипертриглицеридемии и смешанной гиперлипидемии, которые мы изучаем в дополнительных исследованиях фазы 3 в рамках программы клинических исследований SUMMIT».

Клиническая основа NDA Представленная информация включает положительные результаты исследования PALISADE фазы 3 и подтверждающие данные клинических исследований фазы 2 программы SUMMIT. PALISADE успешно достиг своей основной конечной точки и всех ключевых вторичных конечных точек, контролируемых по множественности, включая статистически значимое снижение уровня триглицеридов (ТГ), аполипопротеина C-III (APOC3) и частоты острого панкреатита (ОП).

В исследовании PALISADE плозасиран достиг глубокого и длительного снижения уровня триглицеридов со средним изменением от исходного уровня 80% в группе плозасирана в дозе 25 мг и статистически значимым снижением риска развития острого панкреатита на 83% по сравнению с плацебо в объединенном плозасиране. Группа 25 мг и 50 мг. В целом, на сегодняшний день плозасиран в целом хорошо переносится. В исследовании PALISADE наиболее частыми нежелательными явлениями, возникающими при лечении дозы 25 мг, предложенной для одобрения на рынке, были боль в животе, COVID-19, назофарингит и тошнота.

Эффективность и безопасность получены на основании результатов исследования PALISADE. Исследование PALISADE было представлено на научной сессии Американской кардиологической ассоциации 2024 года (AHA24) и одновременно опубликовано в Circulation и представлено на Конгрессе Европейского общества кардиологов (ESC) в 2024 году и одновременно опубликовано в Медицинском журнале Новой Англии. Доступ к презентациям AHA24, ESC и другим plozasiran можно найти на странице «События и презентации» в разделе «Инвесторы» веб-сайта Arrowhead.

О синдроме семейной хиломикронемии

Синдром семейной хиломикронемии (СХМ) – тяжелое и редкое заболевание, часто вызываемое различными моногенными мутациями. FCS приводит к чрезвычайно высоким уровням триглицеридов (ТГ), обычно более 880 мг/дл. Такое серьезное повышение может привести к различным серьезным признакам и симптомам, включая острый и потенциально смертельный панкреатит, хронические боли в животе, диабет, стеатоз печени и когнитивные проблемы. В настоящее время существуют ограниченные терапевтические возможности для адекватного лечения FCS.

О Плозасиране

Плозасиран, ранее называвшийся ARO-APOC3, представляет собой первый в своем классе исследуемый препарат РНК-интерференции (РНКи), предназначенный для снижения выработки аполипопротеина C-III. (APOC3), который является компонентом липопротеинов, богатых триглицеридами (TRL), и ключевым регулятором метаболизма триглицеридов. APOC3 повышает уровень триглицеридов в крови, ингибируя распад TRL липопротеинлипазой и поглощение остатков TRL печеночными рецепторами в печени. Целью лечения плозасираном является снижение уровня APOC3, тем самым снижая уровень триглицеридов и восстанавливая липиды до более нормального уровня.

В ходе многочисленных клинических исследований исследуемый плозасиран продемонстрировал снижение уровня триглицеридов и множественных атерогенных липопротеинов у пациентов с синдромом семейной хиломикронемии (СХС), тяжелой гипертриглицеридемией (SHTG) и смешанной гиперлипидемией. На сегодняшний день плозасиран в целом хорошо переносится, при этом сообщается о возникающих при лечении нежелательных явлениях, которые обычно отражают сопутствующие заболевания и основные состояния исследуемой популяции. В клинических исследованиях и исследуемых популяциях наиболее частыми нежелательными явлениями, возникающими при лечении дозы 25 мг, предложенной для утверждения на рынке, были COVID-19, инфекция верхних дыхательных путей, головная боль, сахарный диабет 2 типа и боль в животе.

Плозасиран исследуется в программе клинических исследований SUMMIT, включая исследование фазы 3 PALISADE у пациентов с FCS, исследования SHASTA у пациентов с SHTG, а также MUIR и Исследования CAPITAN у пациентов со смешанной гиперлипидемией.

Плозасиран при лечении пациентов с ФКС получил статус прорывной терапии, статус орфанного препарата и статус ускоренного режима от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США, а также статус орфанного препарата от Европейского агентства по лекарственным средствам. Исследуемый плозасиран не был рассмотрен и не одобрен для лечения каких-либо заболеваний.

Об исследовании PALISADE фазы 3

Исследование PALISADE (NCT05089084) представляет собой плацебо-контролируемое исследование фазы 3, предназначенное для оценки эффективности и безопасности плозасирана у взрослых с генетически подтвержденным или клинически диагностированным ФКС. Первичной конечной точкой исследования является процентное изменение по сравнению с исходным уровнем ТГ натощак по сравнению с плацебо на 10-м месяце. В общей сложности 75 субъектов, распределенных в 39 различных центрах в 18 странах, были рандомизированы для приема 25 мг плозасирана, 50 мг плозасирана или соответствующего плацебо один раз в день. три месяца. Участники, завершившие рандомизированный период, имели право продолжить продленный период, состоящий из двух частей, в ходе которого все участники получали плазасиран.

О Плозасиране EAP

Arrowhead стремится как можно быстрее и эффективнее предоставлять новые исследуемые лекарства пациентам с серьезными заболеваниями. Компания создала программу расширенного доступа (EAP) для некоторых людей, живущих с FCS. Как и любое исследуемое лекарство, не одобренное регулирующими органами, исследуемый плазасиран может быть или не быть эффективным в лечении вашего диагноза или состояния, и его использование может быть связано с риском. Если вы являетесь пациентом или лицом, осуществляющим уход, и хотите узнать больше об этой EAP-Плозасиране для FCS, обсудите эту EAP и все варианты лечения со своим лечащим врачом. Если вы лечащий врач и ищете информацию о плозасиране EAP или хотите запросить доступ для пациента, свяжитесь с [email protected].

О Arrowhead Pharmaceuticals< /п>

Arrowhead Pharmaceuticals разрабатывает лекарства, которые лечат трудноизлечимые заболевания, подавляя вызывающие их гены. Используя широкий набор химических соединений РНК и эффективных способов доставки, терапия Arrowhead запускает механизм РНК-интерференции, вызывая быстрый, глубокий и устойчивый нокдаун генов-мишеней. РНК-интерференция, или РНКи, представляет собой механизм, присутствующий в живых клетках, который ингибирует экспрессию определенного гена, тем самым влияя на выработку определенного белка. Терапия Arrowhead на основе РНКи использует этот естественный путь подавления генов.

Для получения дополнительной информации посетите www.arrowheadpharma.com или подпишитесь на нас в X (ранее Twitter) на @ArrowheadPharma, LinkedIn, Facebook и Инстаграм. Чтобы вас добавили в список адресов электронной почты компании и напрямую получали новости, посетите http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

Заявление о «безопасной гавани» в соответствии с Законом о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам:

Этот пресс-релиз содержит прогнозные заявления по смыслу положений о «безопасной гавани» Закона о частных ценных бумагах. Закон о реформе судебных разбирательств 1995 года. Любые заявления, содержащиеся в настоящем пресс-релизе, за исключением исторической информации, могут считаться прогнозными заявлениями. Не ограничивая общности вышесказанного, такие слова, как «может», «будет», «ожидать», «верить», «ожидать», «надеюсь», «намереваться», «планировать», «проектировать», «мог бы», «Оценить», «продолжить», «цель», «прогнозировать» или «продолжить» или отрицательные значения этих слов или других их вариантов или сопоставимой терминологии предназначены для обозначения таких прогнозных заявлений. Кроме того, любые заявления, касающиеся прогнозов наших будущих финансовых показателей, тенденций в нашем бизнесе, ожиданий в отношении нашей линейки продуктов или продуктов-кандидатов, включая ожидаемые документы регулирующих органов и результаты клинических программ, перспективы или преимущества нашего сотрудничества с другими компаниями или другие характеристики будущих событий или обстоятельств являются прогнозными заявлениями. Эти прогнозные заявления включают, помимо прочего, заявления о начале, сроках, ходе и результатах наших доклинических исследований и клинических испытаний, а также наших программ исследований и разработок; наши ожидания относительно потенциальных выгод от соглашений о партнерстве, лицензировании и/или сотрудничестве, а также других стратегических соглашений и сделок, которые мы заключили или можем заключить в будущем; наши убеждения и ожидания в отношении промежуточных платежей, роялти или других платежей, которые могут причитаться третьим сторонам или от них в соответствии с существующими соглашениями; и наши оценки будущих доходов, расходов на исследования и разработки, требований к капиталу и выплат третьим сторонам. Эти заявления основаны на наших текущих ожиданиях и действительны только на дату настоящего документа. Наши фактические результаты могут существенно и неблагоприятно отличаться от результатов, выраженных в любых прогнозных заявлениях, в результате многочисленных факторов и неопределенностей, включая влияние продолжающейся пандемии COVID-19 на наш бизнес, безопасность и эффективность наших продуктов-кандидатов, решения регулирующих органов и их сроки, продолжительность и влияние регуляторных задержек на наши клинические программы, нашу способность финансировать нашу деятельность, вероятность и сроки получения будущих промежуточных и лицензионных сборов, будущий успех наших научных исследований, нашу способность успешно разрабатывать и коммерциализировать кандидаты на лекарства, сроки начала и завершения клинических испытаний, быстрые технологические изменения на наших рынках, защита наших прав интеллектуальной собственности, а также другие риски и неопределенности, описанные в нашем последнем годовом отчете по форме 10-K, последующих квартальных отчетах по форме 10-Q. и другие документы, время от времени подаваемые в Комиссию по ценным бумагам и биржам. Мы не берем на себя никаких обязательств по обновлению или пересмотру прогнозных заявлений с учетом новых событий или обстоятельств.

Источник: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Опубликовано : 2025-01-21 06:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова