Arrowhead Pharmaceuticals, Ailesel Şilomikronemi Sendromunun Tedavisine Yönelik Plozasiran'ın ABD FDA Tarafından Yeni İlaç Başvurusunun Kabul Edildiğini Duyurdu

Drugslib'i takip edin

Ailesel Şilomikronemi Sendromunun Tedavisi

Arrowhead Pharmaceuticals, Ailesel Şilomikronemi Sendromunun Tedavisine Yönelik Plozasiran'ın ABD FDA Tarafından Yeni İlaç Başvurusunun Kabul Edildiğini Duyurdu

PASADENA, Kaliforniya–(BUSINESS WIRE)–Jan. 17 Kasım 2025 - Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), ailesel şilomikronemi sendromunun (FCS) tedavisine yönelik araştırma amaçlı plozasiran için Yeni İlaç Başvurusunu (NDA) kabul ettiğini duyurdu. ciddi ve nadir görülen genetik hastalık. FDA, Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) eylem tarihini 18 Kasım 2025 olarak bildirdi ve şu anda bir danışma komitesi toplantısı düzenlemeyi planlamadığını belirtti. Arrowhead ayrıca 2025 yılında FCS'li hastaların tedavisine yönelik araştırma amaçlı plozasiran onayı için ek düzenleyici makamlara başvuruda bulunmayı planlıyor.

"Gizlilik anlaşmasının sunulması ve FDA'nın başvuru kabulü tamamlandıktan sonra, bu yıl verimli ve başarılı bir ticari lansman sağlamak için devam eden çalışmalarımıza odaklanmış durumdayız ve FDA'nın incelemesini ve onayını bekliyoruz. Genetik olarak doğrulanmış veya klinik olarak teşhis edilmiş FCS'li hastalarda plozasiran ile ilgili PALISADE Faz 3 çalışmasına katkıda bulunan tüm Arrowhead çalışanlarına ve araştırmacılara, hastalara ve bakıcılara teşekkür ederiz," dedi Chris Anzalone, Ph.D., Başkan ve CEO Ok ucu. "Plozasiran, yüksek trigliseritlerin neden olduğu hastalık yelpazesinde birçok noktayı temsil eden çeşitli hasta popülasyonlarında umut verici ve tutarlı sonuçlar elde etti. FCS spektrumun en şiddetli ve nadir ucunu temsil eder; ancak şiddetli hipertrigliseridemi ve karışık hiperlipidemide önemli ölçüde karşılanmamış tıbbi ihtiyacın mevcut olduğuna inanıyoruz ve bunları SUMMIT klinik araştırma programının bir parçası olarak ek Faz 3 çalışmalarda araştırıyoruz."

Gizlilik Anlaşmasının klinik temeli Başvuru, SUMMIT Programının Faz 2 klinik çalışmalarından elde edilen destekleyici doğrulayıcı kanıtlarla birlikte Faz 3 PALISADE çalışmasındaki pozitif bulgulardan oluşmaktadır. PALISADE, trigliseridler (TG'ler), apolipoprotein C-III (APOC3) ve akut pankreatit (AP) insidansında istatistiksel olarak anlamlı azalmalar dahil olmak üzere birincil sonlanma noktasını ve çokluk kontrollü tüm temel ikincil sonlanım noktalarını başarıyla karşıladı.

PALISADE çalışmasında plozasiran, plozasiran 25 mg grubunda başlangıca göre ortalama %80'lik bir ortalama değişiklikle trigliseritlerde derin ve kalıcı azalmalar elde etti ve havuzlanmış plozasiranda plaseboya kıyasla akut pankreatit gelişme riskinde istatistiksel olarak anlamlı %83 azalma elde etti 25 mg ve 50 mg grubu. Genel olarak, plzasiran bugüne kadar genel olarak iyi tolere edilmiştir. PALISADE çalışmasında, pazarlama onayı için önerilen 25 mg'lık doz için en sık bildirilen tedaviyle ortaya çıkan advers olaylar karın ağrısı, COVID-19, nazofarenjit ve mide bulantısıydı.

Etkinlik ve güvenlik sonuçları PALISADE çalışması Amerikan Kalp Derneği Bilimsel Oturumları 2024'te (AHA24) sunuldu ve eş zamanlı olarak Dolaşım ve Avrupa Kardiyoloji Derneği (ESC) Kongresi 2024'te sunulmuş ve eş zamanlı olarak The New England Journal of Medicine'de yayınlanmıştır. AHA24, ESC ve diğer plozasiran sunumlarına Arrowhead web sitesinin Yatırımcılar bölümündeki Etkinlikler ve Sunumlar sayfasından erişilebilir.

Ailesel Şilomikronemi Sendromu Hakkında

Ailesel şilomikronemi sendromu (FCS), sıklıkla çeşitli monogenik mutasyonların neden olduğu ciddi ve nadir bir hastalıktır. FCS, tipik olarak 880 mg/dL'nin üzerinde, aşırı yüksek trigliserit (TG) seviyelerine yol açar. Bu tür şiddetli yükselmeler, akut ve potansiyel olarak ölümcül pankreatit, kronik karın ağrısı, diyabet, hepatik steatoz ve bilişsel sorunlar dahil olmak üzere çeşitli ciddi belirti ve semptomlara yol açabilir. Şu anda FCS'yi yeterli şekilde tedavi etmek için sınırlı tedavi seçenekleri bulunmaktadır.

Plozasiran Hakkında

Daha önce ARO-APOC3 olarak adlandırılan Plozasiran, apolipoprotein C-III üretimini azaltmak için tasarlanmış, sınıfında ilk araştırma amaçlı RNA etkileşimi (RNAi) terapötiğidir. (APOC3), trigliserit açısından zengin lipoproteinlerin (TRL'ler) bir bileşenidir ve trigliserit metabolizmasının önemli bir düzenleyicisidir. APOC3, TRL'lerin lipoprotein lipaz tarafından parçalanmasını ve TRL kalıntılarının karaciğerdeki hepatik reseptörler tarafından alınmasını engelleyerek kandaki trigliserit düzeylerini artırır. Plozasiran tedavisinin amacı APOC3 seviyesini düşürmek, böylece trigliseritleri azaltmak ve lipitleri daha normal seviyelere döndürmektir.

Çok sayıda klinik çalışmada, araştırma amaçlı plozasiran ailesel kilomikronemi sendromu (FCS), şiddetli hipertrigliseridemi (SHTG) ve karışık hiperlipidemi hastalarında trigliseritlerde ve çoklu aterojenik lipoproteinlerde azalma olduğunu göstermiştir. Plozasiran bugüne kadar genel olarak iyi tolere edilmiştir ve genellikle çalışma popülasyonlarının eşlik eden hastalıklarını ve altta yatan koşullarını yansıtan tedaviyle ortaya çıkan advers olaylar rapor edilmiştir. Klinik çalışmalar ve çalışma popülasyonları genelinde, pazarlama onayı için önerilen 25 mg'lık doz için en sık rapor edilen tedaviyle ortaya çıkan advers olaylar, COVID-19, üst solunum yolu enfeksiyonu, baş ağrısı, Tip 2 diyabet ve karın ağrısıdır.

Plozasiran, FCS hastalarında PALISADE Faz 3 çalışması, SHTG hastalarında SHASTA çalışmaları ve hastalarda MUIR ve CAPITAN çalışmaları dahil olmak üzere SUMMIT klinik çalışma programında araştırılmaktadır. karışık hiperlipidemi ile.

FCS'li hastaların tedavisinde Plozasiran'a, ABD Gıda ve İlaç İdaresi tarafından Çığır Açan Tedavi Tanımı, Yetim İlaç Tanımı ve Hızlı Takip Tanımı ve Avrupa İlaç Ajansı tarafından Yetim İlaç Tanımı verilmiştir. Araştırma plozasiran herhangi bir hastalığı tedavi etmek için incelenmedi veya onaylanmadı.

PALISADE Faz 3 Çalışması Hakkında

PALISADE çalışması (NCT05089084), genetik olarak doğrulanmış veya klinik olarak teşhis edilmiş FCS'li yetişkinlerde plozasiran'ın etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmeye yönelik Faz 3 plasebo kontrollü bir çalışmadır. Çalışmanın birincil son noktası, 10. Ayda açlık TG'de plaseboya göre başlangıca göre yüzde değişimdir. 18 ülkedeki 39 farklı bölgeye dağıtılan toplam 75 denek, her biri 25 mg plzasiran, 50 mg plzasiran veya eşleşen plazasiran almak üzere randomize edildi. üç ay. Rastgele dönemi tamamlayan katılımcılar, tüm katılımcıların plozasiran aldığı 2 bölümlük uzatma dönemine devam etmeye hak kazandı.

Plozasiran EAP Hakkında

Arrowhead, ciddi hastalıkları olan hastalara mümkün olduğunca hızlı ve verimli bir şekilde yeni araştırma ilaçları sunmaya kendini adamıştır. Şirket, FCS ile yaşayan bazı kişiler için genişletilmiş bir erişim programı (EAP) oluşturmuştur. Düzenleyici otoriteler tarafından onaylanmayan herhangi bir araştırma ilacı gibi, araştırma amaçlı plzasiran da teşhisinizin veya durumunuzun tedavisinde etkili olabilir veya olmayabilir ve kullanımıyla ilişkili riskler olabilir. FCS için bu plozasiran EAP hakkında daha fazla bilgi edinmek isteyen bir hasta veya bakıcıysanız, lütfen bu EAP'yi ve tüm tedavi seçeneklerini tedavinizi yapan doktorunuzla görüşün. Tedaviyi yürüten bir doktorsanız ve plozasiran EAP hakkında bilgi arıyorsanız veya bir hasta için erişim talep etmek istiyorsanız lütfen [email protected] ile iletişime geçin.

Arrowhead Pharmaceuticals Hakkında

Arrowhead Pharmaceuticals, tedavisi mümkün olmayan hastalıklara neden olan genleri susturarak tedavi eden ilaçlar geliştiriyor. Geniş bir RNA kimyası portföyü ve etkili dağıtım modları kullanan Arrowhead terapileri, hedef genlerin hızlı, derin ve kalıcı bir şekilde yok edilmesini sağlamak için RNA müdahale mekanizmasını tetikler. RNA girişimi veya RNAi, canlı hücrelerde bulunan ve spesifik bir genin ekspresyonunu inhibe eden, dolayısıyla spesifik bir proteinin üretimini etkileyen bir mekanizmadır. Arrowhead'in RNAi tabanlı terapötikleri, gen susturmanın bu doğal yolunu kullanır.

Daha fazla bilgi için lütfen www.arrowheadpharma.com adresini ziyaret edin veya bizi X'te (eski adıyla Twitter) @ArrowheadPharma, LinkedIn, Facebook ve takip edin. Instagram. Şirketin e-posta listesine eklenmek ve haberleri doğrudan almak için lütfen http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts adresini ziyaret edin.

Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası Kapsamında Güvenli Liman Beyanı:

Bu haber bülteni, Özel Menkul Kıymetler Kanunu'nun “güvenli liman” hükümleri kapsamında ileriye dönük beyanlar içermektedir. 1995 tarihli Dava Reformu Yasası. Geçmiş bilgiler dışında bu yayında yer alan tüm ifadeler ileriye dönük ifadeler olarak kabul edilebilir. Yukarıdakilerin genelliğini sınırlamaksızın, "olabilir", "olacak", "beklemek", "inanmak", "tahmin etmek", "umut etmek", "niyet etmek", "planlamak", "proje etmek", "olabilir, olabilir, olabilir, olabilir" gibi kelimeler kullanılabilir. ” “tahmin etmek”, “devam etmek”, “hedeflemek”, “tahmin etmek” veya “devam etmek” veya bu kelimelerin olumsuzları veya bunların diğer varyasyonları veya karşılaştırılabilir terminoloji, bu tür ileriye dönük beyanları tanımlamayı amaçlamaktadır. Ek olarak, gelecekteki finansal performansımıza, işimizdeki eğilimlere, ürün portföyümüze veya ürün adaylarına ilişkin beklentilere (beklenen mevzuat bildirimleri ve klinik program sonuçları, diğer şirketlerle olan işbirliklerimizin beklentileri veya faydalarına ilişkin tahminler veya diğer) atıfta bulunan her türlü beyan. gelecekteki olayların veya koşulların karakterizasyonu ileriye dönük ifadelerdir. Bu ileriye dönük beyanlar, klinik öncesi çalışmalarımızın ve klinik deneylerimizin başlatılması, zamanlaması, ilerlemesi ve sonuçları ile araştırma ve geliştirme programlarımıza ilişkin beyanları içerir ancak bunlarla sınırlı değildir; yaptığımız veya gelecekte gerçekleştirebileceğimiz ortaklık, lisanslama ve/veya işbirliği düzenlemeleri ve diğer stratejik düzenleme ve işlemlerin potansiyel faydalarına ilişkin beklentilerimiz; mevcut anlaşmalar kapsamında üçüncü taraflardan veya üçüncü taraflardan kaynaklanabilecek kilometre taşı, telif hakkı veya diğer ödemelere ilişkin inançlarımız ve beklentilerimiz; ve gelecekteki gelirlere, araştırma ve geliştirme harcamalarına, sermaye gereksinimlerine ve üçüncü taraflara yapılan ödemelere ilişkin tahminlerimiz. Bu açıklamalar mevcut beklentilerimize dayanmaktadır ve yalnızca bu tarih itibarıyla geçerlidir. Gerçek sonuçlarımız, devam eden COVİD-19 salgınının işimiz üzerindeki etkisi, ürün adaylarımızın güvenliği ve etkinliği, kararlar dahil olmak üzere çok sayıda faktör ve belirsizlik nedeniyle ileriye dönük beyanlarda ifade edilenlerden maddi ve olumsuz şekilde farklı olabilir. Düzenleyici otoritelerin kararları ve bunların zamanlaması, Klinik programlarımızdaki düzenleyici gecikmelerin süresi ve etkisi, Faaliyetlerimizi finanse etme yeteneğimiz, Gelecekteki dönüm noktası ve lisans ücretlerinin alınma olasılığı ve zamanlaması, Bilimsel çalışmalarımızın gelecekteki başarısı, başarılı bir şekilde geliştirme yeteneği ve ilaç adaylarının ticarileştirilmesi, klinik deneylerin başlatılması ve tamamlanması için zamanlama, pazarlarımızdaki hızlı teknolojik değişim, fikri mülkiyet haklarımızın uygulanması ve Form 10-K'daki en son Yıllık Raporumuz ve sonraki Üç Aylık Raporlarımızda açıklanan diğer riskler ve belirsizlikler Form 10-Q'da ve zaman zaman Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunulan diğer belgelerde. Yeni olayları veya koşulları yansıtacak şekilde ileriye dönük beyanları güncelleme veya revize etme yükümlülüğü üstlenmiyoruz.

Kaynak: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Gönderildi : 2025-01-21 06:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler