Arrowhead Pharmaceuticals оголошує про схвалення FDA США нового препарату Plozasiran для лікування синдрому сімейної хіломікронемії

Підпишіться на Drugslib

Лікування: Синдрому сімейної хіломікронемії

Arrowhead Pharmaceuticals оголошує про схвалення Управлінням з контролю за харчовими продуктами США нового препарату Плозасіран для лікування синдрому сімейної хіломікронемії

ПАСАДЕНА, Каліфорнія–(BUSINESS WIRE)–січ. 17 січня 2025 р. Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) сьогодні оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) прийняло нову заявку на лікарський засіб (NDA) для досліджуваного плозасірану для лікування синдрому сімейної хіломікронемії (FCS), важке та рідкісне генетичне захворювання. Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів (FDA) вказало дату дії Закону про збори за рецептурні препарати (PDUFA) 18 листопада 2025 року та вказало, що наразі не планує проводити засідання консультативного комітету. Arrowhead також має намір подати заявки на схвалення досліджуваного плозасірану для лікування пацієнтів із FCS до додаткових регуляторних органів у 2025 році.

«З завершенням подання plozasiran NDA та прийняття FDA для подання, ми зосереджені на нашій поточній роботі, щоб забезпечити ефективний і успішний комерційний запуск цього року, очікуючи перевірки та схвалення FDA. Ми хотіли б подякувати всім співробітникам Arrowhead і дослідникам, пацієнтам і особам, які доглядають за ними, які внесли свій внесок у дослідження фази 3 PALISADE плозасірану у пацієнтів з генетично підтвердженим або клінічно діагностованим ФКС», — сказав Кріс Анзалоне, доктор філософії, президент і генеральний директор компанії Наконечник стріли. «Плозасіран досяг багатообіцяючих і стабільних результатів у різних популяціях пацієнтів, які представляють численні точки в спектрі захворювань, спричинених підвищеним рівнем тригліцеридів. FCS представляє найважчий і рідкісний кінець спектра; однак ми вважаємо, що існує значна незадоволена медична потреба у важкій гіпертригліцеридемії та змішаній гіперліпідемії, які ми досліджуємо в додаткових дослідженнях фази 3 у рамках програми клінічних досліджень SUMMIT».

Клінічна основа NDA подання складається з позитивних результатів у фазі 3 дослідження PALISADE з допоміжними підтверджуючими доказами з клінічних досліджень фази 2 програми SUMMIT. PALISADE успішно досяг своєї первинної кінцевої точки та всіх контрольованих множинністю ключових вторинних кінцевих точок, включаючи статистично значуще зниження рівня тригліцеридів (ТГ), аполіпопротеїну C-III (APOC3) і частоти гострого панкреатиту (ГП).

У дослідженні PALISADE плозасіран досяг глибокого та стійкого зниження тригліцеридів із середньою зміною від вихідного рівня на 80% у групі плозасірану 25 мг і статистично значущим 83% зниженням ризику розвитку гострого панкреатиту порівняно з плацебо в групі плозасірану Група 25 мг і 50 мг. Загалом плозасіран на сьогоднішній день загалом добре переноситься. У дослідженні PALISADE побічними явищами, пов’язаними з лікуванням у дозі 25 мг, пропонованій для маркетингового схвалення, про які найчастіше повідомлялося, були біль у животі, COVID-19, назофарингіт і нудота.

Ефективність і безпека результатів дослідження PALISADE було представлено на наукових сесіях Американської кардіологічної асоціації 2024 (AHA24) і одночасно опубліковано в Circulation і представлено на конгресі Європейського товариства кардіологів (ESC) у 2024 році та одночасно опубліковано в The New England Journal of Medicine. Доступ до презентацій AHA24, ESC та інших plozasiran можна отримати на сторінці подій і презентацій у розділі для інвесторів веб-сайту Arrowhead.

Про синдром сімейної хіломікронемії

Синдром сімейної хіломікронемії (СХС) — це важке та рідкісне захворювання, яке часто спричиняється різними моногенними мутаціями. FCS призводить до надзвичайно високих рівнів тригліцеридів (TG), як правило, понад 880 мг/дл. Такі серйозні підвищення можуть призвести до різних серйозних ознак і симптомів, включаючи гострий і потенційно смертельний панкреатит, хронічний біль у животі, діабет, стеатоз печінки та когнітивні проблеми. Наразі існують обмежені терапевтичні можливості для адекватного лікування ФКС.

Про Plozasiran

Plozasiran, який раніше називався ARO-APOC3, є першим у своєму класі досліджуваним препаратом РНК-інтерференції (RNAi), призначеним для зменшення вироблення аполіпопротеїну C-III (APOC3), який є компонентом багатих на тригліцериди ліпопротеїнів (TRL) і ключовим регулятором метаболізму тригліцеридів. APOC3 підвищує рівень тригліцеридів у крові шляхом інгібування розпаду TRL ліпопротеїнліпазою та поглинання залишків TRL печінковими рецепторами в печінці. Метою лікування плозасіраном є зниження рівня APOC3, таким чином зменшуючи тригліцериди та відновлюючи ліпіди до більш нормального рівня.

У багатьох клінічних дослідженнях досліджуваний плозасіран продемонстрував зниження рівня тригліцеридів і кількох атерогенних ліпопротеїнів у пацієнтів із синдромом сімейної хіломікронемії (FCS), тяжкою гіпертригліцеридемією (SHTG) і змішаною гіперліпідемією. Плозасіран загалом добре переносився на сьогоднішній день, повідомлялося про побічні ефекти, пов’язані з лікуванням, які загалом відображали супутні захворювання та основні захворювання досліджуваних популяцій. У клінічних дослідженнях і досліджуваних популяціях побічними явищами, пов’язаними з лікуванням дози 25 мг, пропонованої для маркетингового схвалення, найчастіше повідомляли про COVID-19, інфекції верхніх дихальних шляхів, головний біль, цукровий діабет 2 типу та біль у животі.

Плозасіран досліджується в рамках програми клінічних досліджень SUMMIT, включаючи дослідження фази 3 PALISADE у пацієнтів із ФКС, SHASTA дослідження у пацієнтів із ШТГ та дослідження MUIR і CAPITAN у пацієнтів зі змішаною гіперліпідемією.

Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США присвоїло плозасірану статус «Проривна терапія», «Лікарський сирота» та «Прискорене визначення», а Європейське агентство з лікарських засобів — «Лікарський сирота». Досліджуваний плозасіран не перевірявся та не був схвалений для лікування будь-яких захворювань.

Про дослідження фази 3 PALISADE

Дослідження PALISADE (NCT05089084) є плацебо-контрольованим дослідженням фази 3 для оцінки ефективності та безпеки плозасірану у дорослих із генетично підтвердженим або клінічно діагностованим ФКС. Первинною кінцевою точкою дослідження є відсоткова зміна від початкового рівня ТГ натщесерце порівняно з плацебо на 10-му місяці. Загалом 75 суб’єктів, розподілених у 39 різних місцях у 18 країнах, були рандомізовані для отримання 25 мг плозасірану, 50 мг плозасірану або відповідного плацебо один раз кожні три місяці. Учасники, які завершили рандомізований період, мали право продовжити продовжений період із двох частин, коли всі учасники отримували плозасіран.

Про Plozasiran EAP

Arrowhead прагне доставляти нові досліджувані ліки пацієнтам із серйозними захворюваннями якомога швидше та ефективніше. Компанія запровадила програму розширеного доступу (EAP) для деяких осіб, які живуть з FCS. Як і будь-який досліджуваний лікарський засіб, який не був схвалений регуляторними органами, досліджуваний плозасіран може бути або не бути ефективним у лікуванні вашого діагнозу чи стану, і можуть існувати ризики, пов’язані з його використанням. Якщо ви є пацієнтом або опікуном, який бажає дізнатися більше про цей плозасований EAP для FCS, будь ласка, обговоріть цей EAP та всі варіанти лікування зі своїм лікуючим лікарем. Якщо ви лікуючий лікар і шукаєте інформацію про plozasiran EAP або хочете отримати доступ для пацієнта, будь ласка, зв’яжіться з [email protected].

Про Arrowhead Pharmaceuticals

Arrowhead Pharmaceuticals розробляє ліки, які лікують важковиліковні хвороби, заглушаючи гени, які їх викликають. Використовуючи широкий спектр хімії РНК та ефективні способи доставки, терапії Arrowhead запускають механізм РНК-інтерференції, щоб викликати швидке, глибоке та довготривале нокдаун цільових генів. РНК-інтерференція, або RNAi, — це механізм, присутній у живих клітинах, який пригнічує експресію певного гена, тим самим впливаючи на виробництво певного білка. Терапевтичні препарати Arrowhead на основі RNAi використовують цей природний шлях придушення генів.

Для отримання додаткової інформації відвідайте www.arrowheadpharma.com або слідкуйте за нами на X (раніше Twitter) на @ArrowheadPharma, LinkedIn, Facebook і Instagram. Щоб бути доданим до списку електронної пошти Компанії та отримувати новини безпосередньо, відвідайте http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

Заява про безпечну гавань відповідно до Закону про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів:

Цей прес-реліз містить прогнозні заяви в розумінні положень про «безпечну гавань» Закону про приватні цінні папери Закон про реформу судового процесу 1995 року. Будь-які заяви, що містяться в цьому випуску, за винятком історичної інформації, можуть вважатися заявами прогнозного характеру. Без обмеження загальності вищезазначеного, такі слова, як «може», «буде», «очікувати», «вважати», «передбачати», «сподіватися», «має намір», «планувати», «проектувати», «може, » «оцінка», «продовжувати», «ціль», «прогноз» або «продовжувати» або негативні слова цих слів або інші їх варіації або порівняльні термінологія призначена для ідентифікації таких прогнозних заяв. Крім того, будь-які заяви, які стосуються прогнозів наших майбутніх фінансових показників, тенденцій у нашому бізнесі, очікувань щодо нашої лінійки продуктів або продуктів-кандидатів, у тому числі очікуваних нормативних документів і результатів клінічних програм, перспектив або переваг нашої співпраці з іншими компаніями або іншого характеристики майбутніх подій або обставин є прогнозними заявами. Ці прогнозні заяви включають, але не обмежуються ними, заяви про початок, терміни, прогрес і результати наших доклінічних досліджень і клінічних випробувань, а також наших програм досліджень і розробок; наші очікування щодо потенційних вигод від партнерства, ліцензування та/або домовленостей про співпрацю та інших стратегічних домовленостей і транзакцій, які ми уклали або можемо укласти в майбутньому; наші переконання та очікування щодо основних етапів, роялті чи інших платежів, які можуть виплачуватися третім сторонам або від них згідно з існуючими угодами; і наші оцінки щодо майбутніх доходів, витрат на дослідження та розробки, вимог до капіталу та платежів третім сторонам. Ці заяви ґрунтуються на наших поточних очікуваннях і стосуються лише дати, на яку наведено. Наші фактичні результати можуть суттєво та несприятливо відрізнятися від результатів, висловлених у будь-яких прогнозних заявах, унаслідок численних факторів і невизначеностей, у тому числі впливу пандемії COVID-19, що триває, на наш бізнес, безпеки та ефективності наших потенційних продуктів, рішень регулюючих органів і їх терміни, тривалість і вплив регулятивних затримок у наших клінічних програмах, наша здатність фінансувати наші операції, ймовірність і час отримання майбутніх етапних і ліцензійних зборів, майбутній успіх наших наукових досліджень, наша здатність успішно розробляти та комерціалізувати препарати-кандидати, терміни для початку та завершення клінічних випробувань, швидкі технологічні зміни на наших ринках, дотримання наших прав інтелектуальної власності, та інші ризики та невизначеності, описані в нашому останньому річному звіті за формою 10-K, наступних квартальних звітах за формою 10-Q та інші документи, які час від часу подаються до Комісії з цінних паперів і бірж. Ми не беремо на себе зобов’язань оновлювати чи переглядати прогнозні заяви для відображення нових подій чи обставин.

Джерело: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Опубліковано : 2025-01-21 06:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова