Η Arrowhead Pharmaceuticals παρουσιάζει νέα βασικά δεδομένα φάσης 3 στο ESC 2024 από τη μελέτη PALISADE του Plozasiran σε ασθενείς με σύνδρομο Οικογενούς Χυλομικροναιμίας

Το Plozasiran έδειξε ένα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας στη μελέτη PALISADE. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν κοιλιακό άλγος, COVID-19, ρινοφαρυγγίτιδα, πονοκέφαλος, ναυτία, πόνος στην πλάτη, λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος και διάρροια. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες μεταξύ των ασθενών στις δύο ομάδες δόσης plozasiran ήταν γενικά παρόμοιες με εκείνες στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Οι σοβαρές και σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν πιο συχνές στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Υπεργλυκαιμία παρατηρήθηκε σε περιορισμένο αριθμό ασθενών στις ομάδες θεραπείας, αλλά περιορίστηκε σε ασθενείς με προδιαβήτη και διαβήτη.

Σχετικά με τη Μελέτη Φάσης 3 PALISADE

Η μελέτη PALISADE (NCT05089084) είναι μια ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη Φάσης 3 για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του plozasiran σε ενήλικες με γενετικά επιβεβαιωμένο ή κλινικά διαγνωσμένο FCS. Το κύριο καταληκτικό σημείο της μελέτης είναι η ποσοστιαία μεταβολή από την αρχική τιμή της TG νηστείας έναντι του εικονικού φαρμάκου τον μήνα 10. Συνολικά 75 άτομα που κατανεμήθηκαν σε 39 διαφορετικές τοποθεσίες σε 18 χώρες τυχαιοποιήθηκαν για να λάβουν 25 mg plozasiran, 50 mg plozasiran ή αντίστοιχο εικονικό φάρμακο μία φορά κάθε τρεις μήνες. Οι συμμετέχοντες που ολοκλήρωσαν την τυχαιοποιημένη περίοδο ήταν επιλέξιμοι να συνεχίσουν σε μια περίοδο παράτασης 2 μερών, όπου όλοι οι συμμετέχοντες λαμβάνουν plozasiran.

Σχετικά με το Οικογενές Σύνδρομο Χυλομικροναιμίας

Το σύνδρομο οικογενούς χυλομικροναιμίας (FCS) είναι μια σοβαρή και σπάνια γενετική ασθένεια που συχνά προκαλείται από διάφορες μονογονιδιακές μεταλλάξεις. Το FCS οδηγεί σε εξαιρετικά υψηλά επίπεδα τριγλυκεριδίων (TG), συνήθως πάνω από 880 mg/dL. Τέτοιες σοβαρές αυξήσεις μπορεί να οδηγήσουν σε διάφορα σοβαρά σημεία και συμπτώματα, όπως οξεία και δυνητικά θανατηφόρα παγκρεατίτιδα, χρόνιο κοιλιακό άλγος, διαβήτη, ηπατική στεάτωση και γνωστικά προβλήματα. Επί του παρόντος, οι θεραπευτικές επιλογές που μπορούν να θεραπεύσουν επαρκώς το FCS είναι περιορισμένες.

Σχετικά με το Plozasiran

Το Plozasiran, που προηγουμένως ονομαζόταν ARO-APOC3, είναι ένα πρώτης κατηγορίας ερευνητικό θεραπευτικό για παρεμβολές RNA (RNAi) που έχει σχεδιαστεί για να μειώνει την παραγωγή της απολιποπρωτεΐνης C-III (APOC3), η οποία είναι συστατικό λιποπρωτεϊνών πλούσιων σε τριγλυκερίδια (TRLs) και βασικός ρυθμιστής του μεταβολισμού των τριγλυκεριδίων. Το APOC3 αυξάνει τα επίπεδα τριγλυκεριδίων στο αίμα αναστέλλοντας τη διάσπαση των TRL από τη λιποπρωτεϊνική λιπάση και την πρόσληψη των υπολειμμάτων TRL από τους ηπατικούς υποδοχείς στο ήπαρ. Ο στόχος της θεραπείας με plozasiran είναι η μείωση του επιπέδου του APOC3, μειώνοντας έτσι τα τριγλυκερίδια και αποκαθιστώντας τα λιπίδια σε πιο φυσιολογικά επίπεδα.

Σε πολλαπλές κλινικές μελέτες, η plozasiran έδειξε μειώσεις στα τριγλυκερίδια και τις πολλαπλές αθηρογόνες λιποπρωτεΐνες σε ασθενείς με σύνδρομο οικογενούς χυλομικροναιμίας (FCS), σοβαρή υπερτριγλυκεριδαιμία (SHTG) και μικτή υπερλιπιδαιμία. Το Plozasiran έχει επιδείξει ένα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας μέχρι σήμερα με επείγουσες ανεπιθύμητες ενέργειες της θεραπείας που αναφέρθηκαν, οι οποίες γενικά αντικατοπτρίζουν τις συννοσηρότητες και τις υποκείμενες καταστάσεις των πληθυσμών της μελέτης.

Το Plozasiran διερευνάται στο πρόγραμμα κλινικών μελετών SUMMIT, συμπεριλαμβανομένης της μελέτης Φάσης 3 PALISADE σε ασθενείς με FCS, η οποία ολοκληρώθηκε πρόσφατα, των μελετών SHASTA σε ασθενείς με SHTG και των μελετών MUIR και CAPITAN σε ασθενείς με μικτή υπερλιπιδαιμία.

Το Plozasiran έχει χαρακτηριστεί ως ορφανό φάρμακο και ονομασία γρήγορης παρακολούθησης από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ και Ονομασία Ορφανού Φαρμάκου από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων. Η Arrowhead σκοπεύει να υποβάλει μια Νέα Αίτηση Φαρμάκων στον FDA το 2024 και σχεδιάζει να ζητήσει ρυθμιστική έγκριση με πρόσθετες παγκόσμιες ρυθμιστικές αρχές. Το ερευνητικό plozasiran δεν έχει αναθεωρηθεί ή εγκριθεί για τη θεραπεία οποιασδήποτε ασθένειας.

Σχετικά με το Plozasiran EAP

Η Arrowhead έχει δεσμευτεί να προσφέρει νέα ερευνητικά φάρμακα σε ασθενείς με σοβαρές ασθένειες όσο το δυνατόν πιο γρήγορα και αποτελεσματικά. Η εταιρεία έχει δημιουργήσει ένα πρόγραμμα διευρυμένης πρόσβασης (EAP) για ορισμένα άτομα που ζουν με FCS. Όπως συμβαίνει με κάθε ερευνητικό φάρμακο που δεν έχει εγκριθεί από τις ρυθμιστικές αρχές, το υπό έρευνα plozasiran μπορεί να είναι ή να μην είναι αποτελεσματικό στη θεραπεία της διάγνωσης ή της πάθησής σας και μπορεί να υπάρχουν κίνδυνοι που σχετίζονται με τη χρήση του. Εάν είστε ασθενής ή φροντιστής που επιθυμείτε να μάθετε περισσότερα για αυτό το EAP plozasiran για FCS, συζητήστε αυτό το EAP και όλες τις θεραπευτικές επιλογές με τον θεράποντα ιατρό σας. Εάν είστε θεράπων ιατρός και αναζητάτε πληροφορίες σχετικά με το plozasiran EAP ή θέλετε να ζητήσετε πρόσβαση για έναν ασθενή, επικοινωνήστε με το [email protected].

Σχετικά με την Arrowhead Pharmaceuticals

Η Arrowhead Pharmaceuticals αναπτύσσει φάρμακα που θεραπεύουν ανίατες ασθένειες αποσιωπώντας τα γονίδια που τις προκαλούν. Χρησιμοποιώντας ένα ευρύ χαρτοφυλάκιο χημικών RNA και αποτελεσματικών τρόπων χορήγησης, οι θεραπείες Arrowhead ενεργοποιούν τον μηχανισμό παρεμβολής RNA για να προκαλέσουν γρήγορη, βαθιά και ανθεκτική καταστροφή των γονιδίων-στόχων. Η παρεμβολή RNA, ή RNAi, είναι ένας μηχανισμός που υπάρχει στα ζωντανά κύτταρα που αναστέλλει την έκφραση ενός συγκεκριμένου γονιδίου, επηρεάζοντας έτσι την παραγωγή μιας συγκεκριμένης πρωτεΐνης. Οι θεραπείες που βασίζονται στο RNAi του Arrowhead αξιοποιούν αυτό το φυσικό μονοπάτι γονιδιακής σίγησης.

Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.arrowheadpharma.com ή ακολουθήστε μας στο X (πρώην Twitter) στο @ArrowheadPharma ή στο LinkedIn. Για να προστεθείτε στη λίστα email της Εταιρείας και να λαμβάνετε απευθείας νέα, επισκεφθείτε τη διεύθυνση http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

Δήλωση ασφαλούς λιμένα σύμφωνα με τον νόμο περί διαφορών ιδιωτικών κινητών αξιών:

Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις κατά την έννοια των διατάξεων «ασφαλούς λιμένα» του Private Securities Litigation Reform Act του 1995. Οποιεσδήποτε δηλώσεις που περιέχονται σε αυτήν την έκδοση εκτός από ιστορικές πληροφορίες μπορεί να θεωρηθούν ότι είναι μελλοντικές δηλώσεις . Χωρίς περιορισμό της γενικότητας των προαναφερθέντων, λέξεις όπως «μπορεί», «θα», «αναμένω», «πιστεύω», «προβλέπω», «ελπίζω», «σκοπεύω», «σχεδιάζω», «προβάλλω», «θα μπορούσε, "εκτίμηση", "συνέχεια", "στόχος", "πρόβλεψη" ή "συνέχεια" ή το αρνητικό αυτών των λέξεων ή άλλες παραλλαγές τους ή συγκρίσιμη ορολογία προορίζονται για τον προσδιορισμό τέτοιων μελλοντικών δηλώσεων. Επιπλέον, τυχόν δηλώσεις που αναφέρονται σε προβλέψεις για τις μελλοντικές μας οικονομικές επιδόσεις, τάσεις στην επιχείρησή μας, προσδοκίες για τη σειρά προϊόντων μας ή υποψήφια προϊόντα, συμπεριλαμβανομένων αναμενόμενων ρυθμιστικών υποβολών και αποτελεσμάτων κλινικών προγραμμάτων, προοπτικών ή οφελών από τις συνεργασίες μας με άλλες εταιρείες ή άλλα Οι χαρακτηρισμοί μελλοντικών γεγονότων ή περιστάσεων είναι δηλώσεις που κοιτούν το μέλλον. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, δηλώσεις σχετικά με την έναρξη, το χρονοδιάγραμμα, την πρόοδο και τα αποτελέσματα των προκλινικών μελετών και των κλινικών μας δοκιμών και των προγραμμάτων έρευνας και ανάπτυξης. τις προσδοκίες μας σχετικά με τα πιθανά οφέλη της συνεργασίας, των συμφωνιών αδειοδότησης και/ή συνεργασίας και άλλων στρατηγικών διευθετήσεων και συναλλαγών που έχουμε συνάψει ή ενδέχεται να συνάψουμε στο μέλλον· τις πεποιθήσεις και τις προσδοκίες μας σχετικά με πληρωμές ορόσημο, δικαιώματα εκμετάλλευσης ή άλλες πληρωμές που θα μπορούσαν να οφείλονται σε ή από τρίτα μέρη βάσει υφιστάμενων συμφωνιών· και τις εκτιμήσεις μας σχετικά με μελλοντικά έσοδα, δαπάνες έρευνας και ανάπτυξης, κεφαλαιακές απαιτήσεις και πληρωμές σε τρίτους. Αυτές οι δηλώσεις βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες μας και μιλούν μόνο από την ημερομηνία του παρόντος. Τα πραγματικά μας αποτελέσματά μας ενδέχεται να διαφέρουν ουσιαστικά και αρνητικά από αυτά που εκφράζονται σε οποιεσδήποτε μελλοντικές δηλώσεις ως αποτέλεσμα πολλών παραγόντων και αβεβαιοτήτων, συμπεριλαμβανομένων των επιπτώσεων της συνεχιζόμενης πανδημίας COVID-19 στην επιχείρησή μας, της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας των υποψηφίων προϊόντων μας, των αποφάσεων των ρυθμιστικών αρχών και το χρονοδιάγραμμά τους, η διάρκεια και ο αντίκτυπος των ρυθμιστικών καθυστερήσεων στα κλινικά μας προγράμματα, η ικανότητά μας να χρηματοδοτούμε τις δραστηριότητές μας, η πιθανότητα και ο χρόνος λήψης μελλοντικών τελών ορόσημο και αδειοδότησης, η μελλοντική επιτυχία των επιστημονικών μας μελετών, ικανότητα επιτυχούς ανάπτυξης και εμπορευματοποίησης υποψηφίων φαρμάκων, ο χρόνος έναρξης και ολοκλήρωσης κλινικών δοκιμών, η ταχεία τεχνολογική αλλαγή στις αγορές μας, η επιβολή των δικαιωμάτων πνευματικής ιδιοκτησίας και οι άλλοι κίνδυνοι και αβεβαιότητες που περιγράφονται στην πιο πρόσφατη ετήσια έκθεσή μας για το Έντυπο 10- Κ, μεταγενέστερες Τριμηνιαίες Εκθέσεις για το Έντυπο 10-Q και άλλα έγγραφα που κατατίθενται κατά καιρούς στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς. Δεν αναλαμβάνουμε καμία υποχρέωση να ενημερώσουμε ή να αναθεωρήσουμε μελλοντικές δηλώσεις για να αντικατοπτρίζουν νέα γεγονότα ή συνθήκες.

Πηγή: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2024-09-04 15:23

Διαβάστε περισσότερα

• Η Diadem αποκαλύπτει νέα ευρήματα σχετικά με την πρώιμη ανίχνευση της νόσου του Alzheimer με τη χρήση ειδικών αντισωμάτων p53 στο CTAD 2024
• Διευρυμένο πρωτόκολλο ελέγχου εισδοχής για το Candida Auris Beneficial
• Η Novartis Scemblix έλαβε ταχεία έγκριση από τον FDA για τη νεοδιαγνωσθείσα ΧΜΛ
• Το Neurogene αναφέρει θετικά δεδομένα ενδιάμεσης αποτελεσματικότητας από τους πρώτους τέσσερις παιδιατρικούς συμμετέχοντες χαμηλής δόσης σε κλινική δοκιμή γονιδιακής θεραπείας NGN-401 για το σύνδρομο Rett
• Μακροχρόνια χρήση του Upadacitinib είναι εφικτή για εφήβους με ατοπική δερματίτιδα
• Οι εκλογικοί φόβοι διακυβεύουν την υγεία του ύπνου των Αμερικανών

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά

• metformin obat apa
• alahan panjang
• glimepiride obat apa
• takikardia adalah
• erau ernie
• pradiabetes
• besar88
• atrofi adalah
• kutu anjing
• trakeostomi
• mayzent pi
• enbrel auto injector not working
• enbrel interactions
• lenvima life expectancy
• leqvio pi
• what is lenvima
• lenvima pi
• empagliflozin-linagliptin
• encourage foundation for enbrel
• qulipta drug interactions