Arrowhead Pharmaceuticals Nyedhiyakake Data Pivotal Phase 3 Anyar ing ESC 2024 saka PALISADE Study of Plozasiran ing Patients with Familial Chylomicronemia Syndrome

Tindakake Drugslib ing

PAsadENA, California–(KAWAT BISNIS)–Sep. 2, 2024- Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) dina iki ngumumake asil saka studi PALISADE Fase 3 babagan plozasiran investigasi ing pasien sing nandhang sindrom chylomicronemia familial (FCS), penyakit genetik sing abot lan langka sing saiki ora ana perawatan sing disetujoni ing US PALISADE kasil ketemu endpoint utami lan kabeh multiplicity-controlled key secondary endpoints, kalebu pangurangan signifikan sacara statistik ing trigliserida (TGs), apolipoprotein C-III (APOC3), lan insiden pankreatitis akut (AP). Data kasebut ditampilake dina iki ing presentasi lisan pungkasan ing European Society of Cardiology (ESC) Congress 2024 lan diterbitake bebarengan ing The New England Journal of Medicine.

Adhedhasar temuan positif iki saka studi PALISADE , Arrowhead arep ngajukake Aplikasi Narkoba Anyar karo Administrasi Pangan lan Narkoba Amerika Serikat (FDA) ing pungkasan taun 2024 lan rencana kanggo njaluk persetujuan peraturan karo panguwasa pangaturan global tambahan sabanjure.

"Wong sing urip kanthi tingkat trigliserida sing dhuwur banget, kaya sing ana ing panaliten PALISADE, duwe risiko sing luwih dhuwur kanggo ngalami pankreatitis akut lan akibat jangka panjang sing gegandhengan, kalebu kualitas urip sing ora apik. Saiki ora ana terapi sing disetujoni ing AS kanggo ngobati FCS khusus, saengga minangka dokter, kita duwe sawetara pilihan kanggo nulungi pasien liyane saka macem-macem obat penurun trigliserida sing menehi keuntungan minimal, lan larangan diet sing ketat banget sing nyebabake korban pasien. lan kulawargane, "ujare Gerald F. Watts, D.Sc., M.D., Ph.D., Winthrop Profesor Kedokteran Kardio-metabolik ing Universitas Australia Barat, Perth. "Plozasiran nduduhake pengurangan trigliserida sing jero banget ing studi PALISADE lan minangka siji-sijine obat investigasi sing bisa nyuda risiko pankreatitis akut ing pasien kanthi FCS sing dikonfirmasi sacara genetis lan didiagnosis klinis ing studi sing dikontrol. Asil kasebut nyemangati lan menehi pangarep-arep kanggo wong sing manggon karo FCS lan dokter sing mbutuhake pilihan perawatan sing aman lan efektif sing anyar. Kita terus kesengsem karo asil sing janjeni saka program SUMMIT studi klinis plozasiran ing macem-macem populasi pasien, kalebu SHASTA ing pasien kanthi hypertriglyceridemia abot, MUIR ing pasien karo hiperlipidemia campuran, lan saiki PALISADE ing pasien karo FCS. Adhedhasar data sing digawe nganti saiki, kita ndeleng plozasiran minangka potensi paling apik ing kelas lan ndhukung pangembangan ing spektrum kelainan trigliserida. Khusus, dina iki kita nuduhake yen ing PALISADE proporsi dhuwur saka pasien sing nampa plozasiran entuk tingkat trigliserida ing ngisor ambang risiko sing diarahake pedoman sing ana gandhengane karo risiko pankreatitis akut, sing minangka tujuan perawatan kritis sing asring dikomunikasikake dening dokter. Salajengipun, PALISADE nyakup pasien kanthi diagnosa genetik FCS sing wis ditemtokake lan pasien kanthi gejala, chylomicronemia persisten sing nuduhake FCS. Konsistensi asil ing PALISADE nyatake yen respon plozasiran bisa uga ora gumantung karo varian genetik sing ana gandhengane karo FCS. Iki ndhukung nilai potensial plozasiran ing pasien kanthi penyakit sing didiagnosis sacara klinis, tanpa preduli saka status genetik."

Pilih Asil PALISADE

Ing PALISADE, 75 pasien kanthi kilomikronemia sing terus-terusan, kanthi utawa tanpa diagnosa genetik, ditugasake kanthi acak kanggo nampa plozasiran subkutan ing 25 mg (n=26). ) utawa 50 mg (n=24) utawa plasebo (n=25) saben telung sasi suwene 12 sasi. Ing awal, tingkat trigliserida rata-rata yaiku 2044 mg / dL. Patang puluh papat pasien (59%) wis dikonfirmasi sacara genetis FCS lan 31 pasien (41%) wis didiagnosis klinis chylomicronemia persisten sing nuduhake FCS.

Ing sasi sepuluh, pangurangan rata-rata saka garis dasar ing tingkat trigliserida pasa (titik pungkasan utama) yaiku -80% ing klompok plozasiran 25 mg, -78% ing klompok plozasiran 50 mg, lan -17% ing plasebo. klompok (p<0.001).

Pengurangan sing ditandhani ing tingkat trigliserida rata-rata ing ngisor ambang risiko sing diarahake pedoman sing gegandhèngan karo pankreatitis akut kedadeyan sakwéné sewulan sawisé wiwitan uji coba lan nuduhaké variasi cilik ing saindhenging buta 12 sasi. wektu perawatan. Rata-rata persentase owah-owahan ing tingkat trigliserida padha karo nilai median.

Ing sasi sepuluh, APOC3 dikurangi sacara signifikan kanthi nyuda median -93% ing klompok plozasiran 25 mg, -96% ing klompok plozasiran 50 mg, lan -1% ing klompok plasebo (p<0.001).

Titik pungkasan khasiat sekunder sing dikontrol alpha dibandhingake insiden pankreatitis akut sing diadili kanthi positif ing analisis sing wis ditemtokake saka klompok plozasiran 25 mg lan 50 mg karo klompok plasebo sing dikumpulake. Ing antarane 38 kasus pankreatitis akut sing dicurigai dirujuk kanggo ajudikasi, sangang episode ing pitung pasien diadili kanthi positif.

Plozasiran nuduhake signifikansi statistik kanggo titik pungkasan iki, kanthi pasien sing nampa plozasiran bisa nyuda risiko pankreatitis akut 83% tinimbang plasebo. Gunggunge rong kasus dumadi ing rong saka 50 pasien (4%) sing nampa plozasiran, lan pitung kasus dumadi ing lima saka 25 pasien (20%) sing nampa plasebo (rasio odds, 0.17, p=0.03).

Safe lan Tolerability

Plozasiran nuduhake profil safety sing apik ing studi PALISADE. Efek samping sing paling umum yaiku nyeri weteng, COVID-19, nasopharyngitis, sirah, mual, nyeri punggung, infeksi saluran pernapasan ndhuwur, lan diare. Efek samping ing antarane pasien ing rong klompok dosis plozasiran umume padha karo klompok plasebo. Efek samping sing abot lan serius luwih umum ing klompok plasebo. Hiperglikemia diamati ing sawetara pasien ing klompok perawatan nanging mung kanggo pasien sing nandhang pra-diabetes lan diabetes.

Babagan Studi PALISADE Tahap 3

Studi PALISADE (NCT05089084) minangka studi sing dikontrol plasebo Tahap 3 kanggo ngevaluasi khasiat lan safety plozasiran ing wong diwasa kanthi FCS sing dikonfirmasi sacara genetis utawa didiagnosis klinis. Titik pungkasan utama panliten kasebut yaiku owah-owahan persen saka garis dasar ing pasa TG versus plasebo ing Sasi 10. Total 75 subyek sing disebarake ing 39 situs sing beda ing 18 negara kanthi acak kanggo nampa 25 mg plozasiran, 50 mg plozasiran, utawa sing cocog karo plasebo sapisan. telung sasi. Peserta sing ngrampungake periode acak layak nerusake ing periode ekstensi 2 bagean, ing ngendi kabeh peserta nampa plozasiran.

Babagan Sindrom Kilomikronemia Keluarga

Familial chylomicronemia syndrome (FCS) yaiku penyakit genetik sing abot lan langka sing asring disebabake dening mutasi monogenik. FCS nyebabake tingkat trigliserida (TG) sing dhuwur banget, biasane luwih saka 880 mg/dL. Elevasi abot kasebut bisa nyebabake macem-macem pratandha lan gejala sing serius kalebu pankreatitis akut lan bisa nyebabake fatal, nyeri weteng kronis, diabetes, steatosis ati, lan masalah kognitif. Saiki, opsi terapeutik sing bisa nambani FCS cukup diwatesi.

Babagan Plozasiran

Plozasiran, sing sadurunge diarani ARO-APOC3, minangka terapi interferensi RNA (RNAi) investigasi kelas kapisan sing dirancang kanggo nyuda produksi apolipoprotein C-III (APOC3) sing minangka komponen lipoprotein kaya trigliserida (TRLs) lan a regulator utama metabolisme trigliserida. APOC3 nambah tingkat trigliserida ing getih kanthi nyegah pemecahan TRLs dening lipoprotein lipase lan penyerapan sisa TRL dening reseptor hepatik ing ati. Tujuan perawatan karo plozasiran yaiku kanggo nyuda tingkat APOC3, saéngga nyuda trigliserida lan mulihake lipid menyang tingkat sing luwih normal.

Ing pirang-pirang studi klinis, plozasiran sing diselidiki nuduhake penurunan trigliserida lan lipoprotein atherogenik kaping pirang-pirang ing pasien karo familial chylomicronemia syndrome (FCS), hipertrigliseridemia berat (SHTG), lan hiperlipidemia campuran. Plozasiran wis nduduhake profil safety sing apik nganti saiki karo perawatan kedadeyan sing ora dikarepake sing dilapurake sing umume nggambarake komorbiditas lan kondisi dhasar saka populasi sinau.

Plozasiran diselidiki ing program studi klinis SUMMIT, kalebu studi PALISADE Phase 3 ing pasien karo FCS, sing bubar rampung, studi SHASTA ing pasien SHTG, lan studi MUIR lan CAPITAN ing pasien karo hiperlipidemia campuran.

Plozasiran wis diwenehi Jeneng Orphan Drug lan Fast Track Designation dening US Food and Drug Administration lan Orphan Drug Designation dening European Medicines Agency. Arrowhead arep ngajukake Aplikasi Narkoba Anyar karo FDA ing taun 2024 lan ngrancang njaluk persetujuan peraturan karo panguwasa pangaturan global tambahan. Plozasiran investigasi durung ditinjau utawa disetujoni kanggo nambani penyakit apa wae.

Babagan Plozasiran EAP

Arrowhead setya nggawa obat-obatan investigasi anyar kanggo pasien sing nandhang penyakit serius kanthi cepet lan efisien. Perusahaan wis nggawe program akses ditambahi (EAP) kanggo sawetara individu sing manggon karo FCS. Kaya karo obat investigasi sing durung disetujoni dening panguwasa regulasi, plozasiran investigasi bisa uga ora efektif kanggo nambani diagnosis utawa kondisi sampeyan, lan bisa uga ana risiko sing ana gandhengane karo panggunaane. Yen sampeyan minangka pasien utawa pengasuh sing pengin ngerti luwih lengkap babagan plozasiran EAP iki kanggo FCS, rembugan EAP iki lan kabeh opsi perawatan karo dokter sing nambani. Yen sampeyan minangka dokter sing nambani lan nggoleki informasi babagan plozasiran EAP utawa pengin njaluk akses kanggo pasien, hubungi [email protected].

Babagan Arrowhead Pharmaceuticals

Arrowhead Pharmaceuticals ngembangake obat-obatan sing nambani penyakit sing ora bisa ditambani kanthi nggawe bisu gen sing nyebabake. Nggunakake portofolio kimia RNA sing wiyar lan mode pangiriman sing efisien, terapi Arrowhead micu mekanisme interferensi RNA kanggo ngindhuksi knockdown gen target kanthi cepet, jero, lan tahan lama. Interferensi RNA, utawa RNAi, minangka mekanisme sing ana ing sel urip sing nyegah ekspresi gen tartamtu, saéngga mengaruhi produksi protein tartamtu. Terapi adhedhasar RNAi saka Arrowhead nggunakake jalur alami kanggo nggawe bisu gen.

Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.arrowheadpharma.com, utawa tindakake kita ing X (sadurunge Twitter) ing @ArrowheadPharma utawa ing LinkedIn. Kanggo ditambahake menyang dhaptar email Perusahaan lan nampa kabar langsung, bukak http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

Pernyataan Safe Harbor miturut Undhang-undhang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta:

Rilis warta iki ngemot pratelan ngarep-arep ing makna pranata "pelabuhan aman" saka Undhang-undhang Pembaharuan Litigasi Sekuritas Swasta taun 1995. Sembarang pratelan sing ana ing rilis iki kajaba informasi historis bisa dianggep minangka pratelan sing ngarep-arep . Tanpa mbatesi umume ing ndhuwur, tembung kayata "bisa," "bakal," "nyana," "pracaya," "ngarep-arep," "ngarep-arep," "niat," "rencana," "proyek," "bisa, "Estimasi," "terus," "target," "ramalan" utawa "terus" utawa negatif saka tembung kasebut utawa variasi liyane utawa terminologi sing bisa dibandhingake sing dimaksudake kanggo ngenali pernyataan sing ngarep-arep kasebut. Kajaba iku, pratelan apa wae sing nuduhake proyeksi kinerja finansial ing mangsa ngarep, tren bisnis, pangarepan kanggo pipa produk utawa calon produk, kalebu kiriman peraturan sing diantisipasi lan asil program klinis, prospek utawa keuntungan saka kolaborasi karo perusahaan liyane, utawa liyane. karakterisasi acara utawa kahanan sing bakal teka yaiku pernyataan sing maju. Pernyataan sing maju iki kalebu, nanging ora diwatesi, pratelan babagan wiwitan, wektu, kemajuan lan asil studi praklinis lan uji klinis, lan program riset lan pangembangan; pangarepan kita babagan keuntungan potensial saka kemitraan, lisensi lan/utawa pengaturan kolaborasi lan pengaturan lan transaksi strategis liyane sing wis kita tindakake utawa bisa ditindakake ing mangsa ngarep; kapercayan lan pangarepan kita babagan tonggak sejarah, royalti utawa pembayaran liyane sing bisa uga amarga utawa saka pihak katelu miturut perjanjian sing wis ana; lan prakiraan kita babagan bathi ing mangsa ngarep, biaya riset lan pangembangan, syarat modal lan pambayaran menyang pihak katelu. Pernyataan kasebut adhedhasar pangarepan kita saiki lan mung diucapake wiwit tanggal kasebut. Asil nyata kita bisa beda-beda sacara material lan ngrugekake saka sing dituduhake ing pratelan sing ngarep-arep amarga akeh faktor lan kahanan sing durung mesthi, kalebu pengaruh pandemi COVID-19 ing bisnis kita, safety lan khasiat calon produk, keputusane. panguwasa regulasi lan wektu kasebut, durasi lan dampak saka keterlambatan peraturan ing program klinis kita, kemampuan kita kanggo mbiayai operasi kita, kemungkinan lan wektu panampa tonggak sejarah lan biaya lisensi ing mangsa ngarep, sukses studi ilmiah kita, kemampuan kanggo sukses ngembangake lan komersialisasi calon obat, wektu kanggo miwiti lan ngrampungake uji klinis, owah-owahan teknologi kanthi cepet ing pasar kita, penegakan hak properti intelektual, lan risiko lan kahanan sing durung mesthi sing diterangake ing Laporan Tahunan paling anyar babagan Formulir 10- K, Laporan Triwulan sabanjure babagan Formulir 10-Q lan dokumen liyane sing diajukake karo Komisi Sekuritas lan Bursa saka wektu kanggo wektu. Kita ora duwe kewajiban kanggo nganyari utawa mbenakake statement sing ngarepake kanggo nggambarake acara utawa kahanan anyar.

Sumber: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Dikirim : 2024-09-04 15:23

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer