Arrowhead Pharmaceuticals, ESC 2024에서 가족성 카일로미크론혈증 증후군 환자를 위한 플로자시란에 대한 PALISADE 연구의 새로운 중추적인 3상 데이터 발표

Drugslib을 팔로우하세요

캘리포니아주 패서디나 – (Business Wire / 뉴스와이어) – 9월 2024년 2월 2일 – Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ: ARWR)는 현재 승인된 치료법이 없는 중증 희귀 유전질환인 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 환자를 대상으로 한 연구용 플로자시란에 대한 3상 PALISADE 연구 결과를 오늘 발표했습니다. US PALISADE는 트리글리세리드(TG), 아포지단백질 C-III(APOC3), 급성 췌장염(AP) 발병률의 통계적으로 유의미한 감소를 포함하여 1차 평가변수와 모든 다중성 제어 주요 2차 평가변수를 성공적으로 충족했습니다. 이 데이터는 오늘 2024년 유럽 심장학회(ESC) 총회에서 최신 구두 발표를 통해 발표되었으며 동시에 The New England Journal of Medicine에 게재되었습니다.

PALISADE 연구의 이러한 긍정적인 결과를 바탕으로 합니다. , Arrowhead는 2024년 말까지 미국 식품의약국(FDA)에 신약 신청서를 제출할 계획이며 이후 추가 글로벌 규제 당국에 규제 승인을 요청할 계획입니다.

“PALISADE 연구에서처럼 극도로 높은 트리글리세리드 수치를 갖고 사는 사람들은 급성 췌장염 및 삶의 질 저하를 비롯한 관련 장기 후유증이 발생할 위험이 훨씬 더 높습니다. 현재 미국에는 FCS를 특별히 치료하기 위해 승인된 치료법이 없습니다. 따라서 의사로서 우리는 최소한의 이익을 제공하는 다양한 트리글리세리드 저하 약물과 환자에게 상당한 피해를 주는 매우 엄격한 식이 제한 외에는 환자를 도울 수 있는 옵션이 거의 없습니다. 그리고 그들의 가족”이라고 퍼스에 있는 웨스턴 오스트레일리아 대학의 심장 대사 의학 Winthrop 교수인 Gerald F. Watts, D.Sc., M.D., Ph.D.가 말했습니다. “플로자시란은 PALISADE 연구에서 트리글리세리드가 매우 크게 감소한 것으로 나타났으며, 대조 연구에서 유전적으로 확인되고 임상적으로 진단된 FCS 환자의 급성 췌장염 발병 위험을 통계적으로 유의하게 감소시킨 유일한 시험용 의약품입니다. 이러한 결과는 안전하고 효과적인 새로운 치료 옵션이 절실히 필요한 FCS 환자와 의사들에게 고무적이며 희망을 제공합니다."

Arrowhead의 수석 의학 과학자인 Bruce Give, M.D.는 다음과 같이 덧붙였습니다. 우리는 중증 고중성지방혈증 환자의 SHASTA, 혼합형 고지혈증 환자의 MUIR, 현재 FCS 환자의 PALISADE를 포함하여 다양한 환자 집단을 대상으로 한 플로자시란 임상 연구의 SUMMIT 프로그램에서 얻은 유망한 결과에 계속 깊은 인상을 받았습니다. 현재까지 생성된 데이터를 바탕으로 우리는 플로자시란이 잠재적으로 동급 최고이며 트리글리세리드 장애 스펙트럼 전반에 걸쳐 개발을 지원하는 것으로 봅니다. 구체적으로, 오늘 우리는 PALISADE에서 플로자시란을 투여받은 환자의 높은 비율이 급성 췌장염 위험과 관련된 지침에 따른 위험 임계값보다 낮은 트리글리세리드 수치를 달성했음을 보여주었습니다. 이는 의사들이 자주 의사소통하는 중요한 치료 목표입니다. 또한 PALISADE에는 FCS의 유전적 진단이 확립된 환자와 FCS를 암시하는 증상이 있고 지속되는 유미미립증 환자가 포함되었습니다. PALISADE 결과의 일관성은 플로자시란 반응이 알려진 FCS 관련 유전 변이의 존재와 무관할 수 있음을 시사합니다. 이는 유전적 상태에 관계없이 임상적으로 진단된 질병 환자에게 플로자시란의 잠재적 가치를 뒷받침합니다.”

PALISADE 결과 선택

PALISADE에서 유전적 진단 여부에 관계없이 지속성 킬로미크론혈증 환자 75명이 무작위로 배정되어 플로자시란 25mg(n=26)을 피하 투여받았습니다. ) 또는 12개월 동안 3개월마다 50mg(n=24) 또는 위약(n=25)을 투여합니다. 기준선에서 중성지방 수치 중앙값은 2044mg/dL였습니다. 44명의 환자(59%)는 유전적으로 FCS가 확인되었고 31명의 환자(41%)는 임상적으로 FCS를 암시하는 지속성 킬로미크론혈증으로 진단되었습니다.

10개월째에 공복 트리글리세리드 수치(1차 평가변수)가 기준선 대비 중앙값 감소는 플로자시란 25mg 투여군에서 -80%, 플로자시란 50mg 투여군에서 -78%, 위약 투여군에서 -17%였습니다. 그룹(p<0.001).

급성 췌장염과 관련된 가이드라인에 따른 위험 임계값 미만의 중성지방 수준의 현저한 감소는 임상시험 시작 후 1개월 만에 발생했으며 맹검 12개월 동안 완만하게 변화했습니다. 치료기간. 트리글리세리드 수치의 평균 백분율 변화는 중앙값과 유사했습니다.

10개월째에 APOC3는 유의하게 감소했는데, 중앙값 감소는 플로자시란 25mg 그룹에서 -93%, 플로자시란 50mg 그룹에서 -96%, 위약 그룹에서 -1%였습니다(p<0.001).

최종 알파 대조 2차 효능 종료점은 25mg 및 50mg 플로자시란 투여군과 통합 위약군에 대한 사전 지정된 통합 분석에서 양성으로 판정된 급성 췌장염의 발생률을 비교했습니다. 판정을 위해 회부된 급성 췌장염 의심 사례 38건 중 환자 7명 중 9건이 양성 판정을 받았습니다.

플로자시란은 이 평가변수에 대해 통계적 유의성을 입증했으며, 플로자시란을 투여받은 환자는 위약에 비해 급성 췌장염 발병 위험이 83% 감소했습니다. 플로자시란을 투여받은 환자 50명 중 2명(4%)에서 총 2건이 발생했고, 위약을 투여받은 환자 25명 중 5명(20%)에서 7건이 발생했다(교차비, 0.17, p=0.03).

안전성 및 내약성

플로자시란은 PALISADE 연구에서 양호한 안전성 프로필을 입증했습니다. 가장 흔한 부작용은 복통, 코로나19, 비인두염, 두통, 메스꺼움, 요통, 상부 호흡기 감염 및 설사였습니다. 두 플로자시란 투여군 환자들 사이의 이상반응은 일반적으로 위약군과 유사했습니다. 심각하고 심각한 부작용은 위약군에서 더 흔했습니다. 고혈당증은 치료군 중 제한된 수의 환자에서 관찰되었으나 당뇨병 전단계 및 당뇨병 환자에게만 국한되었습니다.

PALISADE 3상 연구 소개

PALISADE 연구(NCT05089084)는 유전적으로 확인되거나 임상적으로 진단된 FCS가 있는 성인을 대상으로 플로자시란의 효능과 안전성을 평가하기 위한 3상 위약 대조 연구입니다. 연구의 1차 평가변수는 10개월차에 공복 TG 대 위약의 기준치 대비 백분율 변화입니다. 18개국 39개 사이트에 분산된 총 75명의 피험자를 무작위로 배정하여 플로자시란 25mg, 플로자시란 50mg 또는 상응하는 위약을 1회 투여받았습니다. 3개월. 무작위 기간을 마친 참가자는 모든 참가자가 플로자시란을 받는 2부분의 연장 기간을 계속할 자격이 있었습니다.

가족성 킬로미크론혈증 증후군 정보

가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS)은 다양한 단일 유전자 돌연변이로 인해 발생하는 심각하고 희귀한 유전 질환입니다. FCS는 일반적으로 880mg/dL 이상의 매우 높은 트리글리세리드(TG) 수치를 유발합니다. 이러한 심각한 상승은 급성 및 잠재적으로 치명적인 췌장염, 만성 복통, 당뇨병, 간 지방증 및 인지 문제를 비롯한 다양한 심각한 징후 및 증상을 유발할 수 있습니다. 현재 FCS를 적절하게 치료할 수 있는 치료 옵션은 제한적입니다.

플로자시란 소개

플로자시란(구 ARO-APOC3)은 중성지방이 풍부한 지질단백질(TRL)의 구성성분인 APOC3(아포지단백질C-III)의 생성을 감소시키도록 고안된 최초의 연구용 RNA 간섭(RNAi) 치료제이다. 트리글리세리드 대사의 주요 조절자. APOC3는 지질단백질 리파제에 의한 TRL의 분해와 간의 간 수용체에 의한 TRL 잔여물의 흡수를 억제함으로써 혈액 내 트리글리세리드 수준을 증가시킵니다. 플로자시란 치료의 목표는 APOC3 수준을 감소시켜 중성지방을 감소시키고 지질을 보다 정상적인 수준으로 회복시키는 것입니다.

여러 임상 연구에서 연구용 플로자시란은 다음과 같은 환자의 중성지방과 여러 죽종형성 지질단백질의 감소를 입증했습니다. 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS), 중증 고중성지방혈증(SHTG), 혼합형 고지혈증. 플로자시란은 일반적으로 연구 대상 집단의 동반 질환과 기저 질환을 반영하는 것으로 보고된 치료 긴급 부작용을 통해 현재까지 유리한 안전성 프로필을 입증했습니다.

플로자시란은 최근 완료된 FCS 환자를 대상으로 한 PALISADE 3상 연구, SHTG 환자를 대상으로 한 SHASTA 연구, 혼합형 고지혈증 환자를 대상으로 한 MUIR 및 CAPITAN 연구 등 SUMMIT 임상 연구 프로그램에서 연구되고 있습니다.

플로자시란은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정 및 패스트트랙 지정, 유럽의약청(European Medicines Agency)으로부터 희귀의약품 지정을 받았습니다. Arrowhead는 2024년에 FDA에 신약 신청서를 제출할 계획이며 추가 글로벌 규제 당국에 규제 승인을 구할 계획입니다. 연구용 플로자시란은 어떤 질병 치료용으로도 검토되거나 승인되지 않았습니다.

플로자시란 EAP 정보

Arrowhead는 심각한 질병을 앓고 있는 환자에게 새로운 연구용 의약품을 가능한 한 빠르고 효율적으로 제공하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 회사는 FCS를 앓고 있는 일부 개인을 위해 확장 액세스 프로그램(EAP)을 구축했습니다. 규제 당국의 승인을 받지 않은 모든 연구용 의약품과 마찬가지로, 연구용 플로자시란은 귀하의 진단이나 상태를 치료하는 데 효과적일 수도 있고 그렇지 않을 수도 있으며, 그 사용과 관련된 위험이 있을 수 있습니다. FCS에 대한 플로자시란 EAP에 대해 더 자세히 알고 싶은 환자 또는 간병인인 경우, 담당 의사와 이 EAP 및 모든 치료 옵션에 대해 논의하시기 바랍니다. 귀하가 치료 의사이고 플로자시란 EAP에 대한 정보를 찾고 있거나 환자에 대한 액세스를 요청하려는 경우 [email protected]으로 문의하십시오.

Arrowhead Pharmaceuticals 정보

Arrowhead Pharmaceuticals는 난치병을 유발하는 유전자를 억제하여 난치병을 치료하는 의약품을 개발합니다. 광범위한 RNA 화학 포트폴리오와 효율적인 전달 방식을 사용하는 Arrowhead 치료법은 RNA 간섭 메커니즘을 촉발하여 표적 유전자의 빠르고 깊고 지속적인 녹다운을 유도합니다. RNA 간섭(RNAi)은 특정 유전자의 발현을 억제하여 특정 단백질 생산에 영향을 미치는 살아있는 세포에 존재하는 메커니즘입니다. Arrowhead의 RNAi 기반 치료법은 이러한 자연적인 유전자 침묵 경로를 활용합니다.

자세한 내용을 보려면 www.arrowheadpharma.com을 방문하거나 X(이전의 Twitter) @ArrowheadPharma 또는 LinkedIn에서 우리를 팔로우하세요. 회사의 이메일 목록에 추가되고 뉴스를 직접 받으려면 http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts를 방문하십시오.

민사증권소송개혁법에 따른 면책 조항:

이 보도 자료에는 1995년 증권민사소송개혁법의 "면책 조항"의 의미 내에서 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. 역사적 정보를 제외하고 이 보도 자료에 포함된 모든 진술은 미래 예측 진술로 간주될 수 있습니다. . 전술한 내용의 일반성을 제한하지 않고, "할 수 있다", "할 것이다", "기대하다", "믿는다", "예상하다", "희망하다", "의도하다", "계획하다", "계획하다", "계획하다", "할 수 있다"와 같은 단어는 "추정하다", "계속하다", "목표", "예측하다" 또는 "계속하다" 또는 이러한 단어의 부정문이나 그 변형 또는 유사한 용어는 이러한 미래 예측 진술을 식별하기 위한 것입니다. 또한 당사의 미래 재무 성과 예측, 비즈니스 동향, 제품 파이프라인 또는 제품 후보에 대한 기대(예상되는 규제 제출 및 임상 프로그램 결과 포함), 다른 회사와의 협력에 대한 전망 또는 이점을 언급하는 모든 진술 또는 기타 미래 사건이나 상황의 특징은 미래 예측 진술입니다. 이러한 미래 예측 진술에는 당사의 전임상 연구와 임상 시험, 연구 개발 프로그램의 시작, 시기, 진행 상황 및 결과에 대한 진술이 포함되나 이에 국한되지는 않습니다. 당사가 체결했거나 향후 체결할 수 있는 파트너십, 라이선싱 및/또는 협력 계약, 기타 전략적 계약 및 거래의 잠재적 이익에 관한 당사의 기대 기존 계약에 따라 제3자에게 지급되거나 제3자로부터 지급될 수 있는 마일스톤, 로열티 또는 기타 지급에 관한 당사의 믿음과 기대; 미래 수익, 연구 개발 비용, 자본 요구 사항 및 제3자에 대한 지불에 관한 당사의 추정치입니다. 이러한 진술은 당사의 현재 기대에 기초한 것이며 본 문서 작성 날짜 현재에만 적용됩니다. 당사의 실제 결과는 현재 진행 중인 코로나19 팬데믹이 당사 사업에 미치는 영향, 당사 제품 후보의 안전성 및 효능, 의사결정 등 수많은 요인과 불확실성의 결과로 미래예측진술에 표현된 내용과 실질적이고 불리하게 다를 수 있습니다. 규제 당국 및 그 시기, 당사의 임상 프로그램에 대한 규제 지연의 기간 및 영향, 당사의 운영 자금 조달 능력, 향후 마일스톤 및 라이센스 수수료 수령 가능성 및 시기, 당사의 과학 연구의 향후 성공, 당사의 약물 후보를 성공적으로 개발하고 상업화할 수 있는 능력, 임상 시험 시작 및 완료 시기, 시장의 급속한 기술 변화, 지적 재산권 집행, 양식 10의 최신 연례 보고서에 설명된 기타 위험 및 불확실성 K, 양식 10-Q의 후속 분기별 보고서 및 수시로 증권거래위원회에 제출되는 기타 문서. 우리는 새로운 사건이나 상황을 반영하기 위해 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정할 의무가 없습니다.

출처: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

게시됨 : 2024-09-04 15:23

더 읽어보세요

면책조항

Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자.

특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.

인기 키워드