Společnost Arrowhead Pharmaceuticals předkládá americké FDA novou žádost o léčivo pro Plozasiran pro léčbu familiárního chylomikronemického syndromu

Sledujte Drugslib

Léčba: familiárního chylomikronemického syndromu

Arrowhead Pharmaceuticals předkládá americké FDA novou žádost o léčivo pro Plozasiran pro léčbu familiárního chylomikronemického syndromu

PASADENA, Kalifornie – (BUSINESS WIRE) – Listopad. 18, 2024 – Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) dnes oznámila, že podala žádost o nový lék (NDA) americkému Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) na zkoumaný plozasiran pro léčbu syndromu familiární chylomikronemie (FCS), závažné a vzácné genetické onemocnění, které v současné době nemá žádnou léčbu schválenou FDA. Společnost Arrowhead také hodlá v roce 2025 předložit žádosti o schválení zkoumaného plozasiranu pro léčbu pacientů s FCS dalším regulačním orgánům.

„Předložení NDA pro výzkumný plozasiran představuje pro Arrowhead důležitý milník, protože vyvíjíme řadu potenciálních nových léků vyvinutých pomocí naší vlastní platformy Targeted RNAi Molecule (TRiMTM) pro pacienty v různých terapeutických oblastech včetně kardiometabolických, plicních, neuromuskulárních a jaterních onemocnění. “ řekl Chris Anzalone, Ph.D., prezident a generální ředitel společnosti Arrowhead. „Věříme v potenciál RNAi mít smysluplný dopad na pacienty a toto první předložení NDA je vyvrcholením více než 15 let inovací a závazků tolika talentovaných zaměstnanců Arrowhead a vyšetřovatelů, pacientů a pečovatelů, kteří pomohli vytvořit naši vizi. realita.“

Bruce Given, M.D., hlavní lékařský vědec ze společnosti Arrowhead, dodal: „Program klinických studií plozasiranu SUMMIT dosáhl slibných a konzistentních výsledků u různých populací pacientů představujících několik bodů spektra zvýšené triglyceridy. FCS představuje nejzávažnější konec spektra, ve kterém má mnoho pacientů velmi špatnou kvalitu života a je u nich vysoké riziko rozvoje akutní pankreatitidy, která může být život ohrožující. V současné době v USA neexistují žádné schválené terapie pro léčbu FCS, takže neúnavně pracujeme na tom, abychom dostali plozasiran k pacientům co nejrychleji, čeká se na kontrolu a schválení FDA.“

Předložení NDA je podporováno programem klinických studií plozasiranu SUMMIT a pozitivními nálezy ve 3. fázi studie PALISADE. PALISADE úspěšně splnil svůj primární cíl a všechny klíčové sekundární cíle kontrolované multiplicitou, včetně statisticky významného snížení triglyceridů (TG), apolipoproteinu C-III (APOC3) a výskytu akutní pankreatitidy (AP).

V PALISADE dosáhl plozasiran hlubokého a trvalého snížení triglyceridů se střední změnou od výchozí hodnoty 80 % ve skupině plozasiranu 25 mg a statisticky významné 83% snížení rizika rozvoje akutní pankreatitidy ve srovnání s placebem ve skupině s kombinovaným plozasiranem 25 mg a 50 mg. Celkově je plozasiran dosud obecně dobře snášen. Ve studii PALISADE byly nejčastěji hlášenými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou pro dávku 25 mg, která je navržena ke schválení na trh, bolest břicha, COVID-19, nazofaryngitida a nevolnost.

Výsledky účinnosti a bezpečnosti ze studie PALISADE byly prezentovány na vědeckém zasedání American Heart Association 2024 (AHA24) a současně publikovány v Circulation a prezentovány na kongresu Evropské kardiologické společnosti (ESC) 2024 a současně publikovány v The New England Journal of Medicine. Prezentace AHA24, ESC a další plozasiran jsou přístupné na stránce Události a prezentace v sekci Investoři na webu Arrowhead.

O syndromu familiární chylomikronemie

Syndrom familiární chylomikronemie (FCS) je závažné a vzácné onemocnění často způsobené různými monogenními mutacemi. FCS vede k extrémně vysokým hladinám triglyceridů (TG), typicky přes 880 mg/dl. Taková závažná zvýšení mohou vést k různým vážným příznakům a symptomům včetně akutní a potenciálně fatální pankreatitidy, chronické bolesti břicha, cukrovky, jaterní steatózy a kognitivních problémů. V současné době v USA neexistují žádné terapeutické možnosti, které by dokázaly FCS adekvátně léčit.

O Plozasiran

Plozasiran, dříve nazývaný ARO-APOC3, je první ve své třídě výzkumné RNA interference (RNAi) terapeutikum určené ke snížení produkce apolipoproteinu C-III (APOC3), který je součástí lipoproteinů bohatých na triglyceridy (TRL) a klíčový regulátor metabolismu triglyceridů. APOC3 zvyšuje hladiny triglyceridů v krvi inhibicí rozkladu TRL lipoproteinovou lipázou a vychytávání zbytků TRL jaterními receptory v játrech. Cílem léčby plozasiranem je snížit hladinu APOC3, a tím snížit triglyceridy a obnovit lipidy na normálnější hladiny.

V četných klinických studiích prokázal zkoumaný plozasiran u pacientů snížení triglyceridů a mnohočetných aterogenních lipoproteinů se syndromem familiární chylomikronemie (FCS), těžkou hypertriglyceridemií (SHTG) a smíšenou hyperlipidemií. Plozasiran byl dosud obecně dobře tolerován, přičemž byly hlášeny nežádoucí účinky související s léčbou, které obecně odrážejí komorbidity a základní stavy studované populace. V klinických studiích a studovaných populacích byly nejčastěji hlášenými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou pro dávku 25 mg, která je navržena ke schválení na trh, COVID-19, infekce horních cest dýchacích, bolest hlavy, diabetes mellitus 2. typu a bolest břicha.

Plozasiran je zkoumán v programu klinických studií SUMMIT, včetně studie PALISADE fáze 3 u pacientů s FCS, studií SHASTA u pacientů s SHTG a studií MUIR a CAPITAN u pacientů se smíšenou hyperlipidémií.

Plozasiran v léčbě pacientů s FCS získal označení Breakthrough Therapy, Orphan Drug a Fast Track od americký Úřad pro potraviny a léčiva a označení léčiv pro vzácná onemocnění Evropskou agenturou pro léčivé přípravky. Zkoumaný plozasiran nebyl přezkoumán ani schválen k léčbě žádné nemoci.

O studii PALISADE fáze 3

Studie PALISADE (NCT05089084) je placebem kontrolovaná studie fáze 3, která hodnotí účinnost a bezpečnost plozasiranu u dospělých s geneticky potvrzeným nebo klinicky diagnostikovaný FCS. Primárním cílovým parametrem studie je procentuální změna od výchozí hodnoty TG nalačno oproti placebu v 10. měsíci. Celkem 75 subjektů distribuovaných na 39 různých místech v 18 zemích bylo randomizováno tak, aby dostávaly 25 mg plozasiranu, 50 mg plozasiranu nebo odpovídající placebo jednou za tři měsíce. Účastníci, kteří dokončili randomizované období, měli nárok pokračovat ve dvoudílném prodlouženém období, kdy všichni účastníci dostávají plozasiran.

O Plozasiran EAP

Společnost Arrowhead se zavázala přinášet pacientům se závažnými onemocněními nové hodnocené léky co nejrychleji a nejúčinněji. Společnost zavedla rozšířený přístupový program (EAP) pro některé jednotlivce žijící s FCS. Stejně jako u každého hodnoceného léku, který nebyl schválen regulačními orgány, hodnocený plozasiran může, ale nemusí být účinný při léčbě vaší diagnózy nebo onemocnění a s jeho použitím mohou být spojena rizika. Pokud jste pacient nebo pečovatel a chcete se dozvědět více o tomto plozasiran EAP pro FCS, proberte prosím tento EAP a všechny možnosti léčby se svým ošetřujícím lékařem. Pokud jste ošetřující lékař a hledáte informace o plozasiran EAP nebo byste chtěli požádat o přístup pro pacienta, kontaktujte prosím [email protected].

O společnosti Arrowhead Pharmaceuticals

Společnost Arrowhead Pharmaceuticals vyvíjí léky, které léčí nevyléčitelné nemoci umlčením genů, které je způsobují. Použitím širokého portfolia chemických látek RNA a účinných způsobů dodávání spouštějí terapie Arrowhead mechanismus RNA interference, aby navodily rychlé, hluboké a trvalé vyřazení cílových genů. RNA interference, neboli RNAi, je mechanismus přítomný v živých buňkách, který inhibuje expresi specifického genu, čímž ovlivňuje produkci specifického proteinu. Léčiva založená na RNAi společnosti Arrowhead využívají tuto přirozenou cestu umlčování genů.

Další informace najdete na www.arrowheadpharma.com nebo nás sledujte na X (dříve Twitter) na @ArrowheadPharma, LinkedIn, Facebook a Instagram. Chcete-li být přidáni do e-mailového seznamu společnosti a přímo dostávat novinky, navštivte prosím http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

Prohlášení o bezpečném přístavu podle zákona o reformě sporů týkajících se soukromých cenných papírů:

Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu ustanovení o „bezpečném přístavu“ zákona o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995. Jakákoli prohlášení obsažená v této zprávě s výjimkou historických informací mohou být považována za výhledová prohlášení . Aniž by byla omezena obecnost výše uvedeného, ​​slova jako „může“, „bude“, „očekávat“, „věřit“, „předvídat“, „doufat“, „zamýšlet“, „plánovat“, „projektovat“, „mohou, “ „Odhad“, „pokračovat“, „cíl“, „předpověď“ nebo „pokračovat“ nebo zápor těchto slov nebo jiné jejich variace nebo srovnatelná terminologie jsou určeny k identifikaci takových výhledových prohlášení. Kromě toho všechna prohlášení, která odkazují na projekce naší budoucí finanční výkonnosti, trendy v našem podnikání, očekávání od našich produktů nebo kandidátů na produkty, včetně očekávaných regulačních podání a výsledků klinických programů, vyhlídky nebo přínosy naší spolupráce s jinými společnostmi nebo jiné charakterizace budoucích událostí nebo okolností jsou výhledová prohlášení. Tato výhledová prohlášení zahrnují, ale nejsou omezena na, prohlášení o zahájení, načasování, průběhu a výsledcích našich preklinických studií a klinických studií a našich výzkumných a vývojových programů; naše očekávání ohledně potenciálních výhod partnerství, licenčních ujednání a/nebo ujednání o spolupráci a dalších strategických ujednání a transakcí, které jsme uzavřeli nebo můžeme uzavřít v budoucnu; naše přesvědčení a očekávání týkající se milníků, licenčních poplatků nebo jiných plateb, které by mohly být splatné nebo od třetích stran podle stávajících dohod; a naše odhady týkající se budoucích výnosů, výdajů na výzkum a vývoj, kapitálových požadavků a plateb třetím stranám. Tato prohlášení jsou založena na našich současných očekáváních a platí pouze k datu tohoto vydání. Naše skutečné výsledky se mohou podstatně a nepříznivě lišit od výsledků vyjádřených v jakýchkoli výhledových prohlášeních v důsledku mnoha faktorů a nejistot, včetně dopadu probíhající pandemie COVID-19 na naše podnikání, bezpečnost a účinnost našich kandidátů na produkty, rozhodnutí regulačních orgánů a jejich načasování, trvání a dopad regulačních zpoždění v našich klinických programech, naše schopnost financovat naše operace, pravděpodobnost a načasování obdržení budoucích milníků a licenčních poplatků, budoucí úspěch našich vědeckých studií, naše schopnost úspěšně vyvíjet a komercializovat kandidáty na léky, načasování zahájení a dokončení klinických studií, rychlé technologické změny na našich trzích, prosazování našich práv duševního vlastnictví a další rizika a nejistoty popsané v naší nejnovější výroční zprávě na formuláři 10- K, následné čtvrtletní zprávy na formuláři 10-Q a další dokumenty podávané čas od času Komisi pro cenné papíry. Nepřebíráme žádnou povinnost aktualizovat nebo revidovat výhledová prohlášení, aby odrážela nové události nebo okolnosti.

Zdroj: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Vyslán : 2024-11-19 06:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova