Arrowhead Pharmaceuticals reicht bei der US-amerikanischen FDA einen neuen Arzneimittelantrag für Plozasiran zur Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms ein

Folgen Sie Drugslib auf

Behandlung für: Familiäres Chylomikronämie-Syndrom

Arrowhead Pharmaceuticals reicht bei der US-amerikanischen FDA einen neuen Arzneimittelantrag für Plozasiran zur Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms ein

PASADENA, Kalifornien–(BUSINESS WIRE)–Nov. 18, 2024 – Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) gab heute bekannt, dass es einen New Drug Application (NDA) bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für das Prüfpräparat Plozasiran zur Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms (FCS) eingereicht hat. eine schwere und seltene genetische Erkrankung, für die es derzeit keine von der FDA zugelassenen Behandlungen gibt. Arrowhead beabsichtigt außerdem, im Jahr 2025 Anträge auf Zulassung des Prüfpräparats Plozasiran zur Behandlung von Patienten mit FCS bei weiteren Zulassungsbehörden einzureichen.

„Der NDA-Eintrag für das Prüfpräparat Plozasiran stellt einen wichtigen Meilenstein für Arrowhead dar, da wir mehrere potenzielle neue Medikamente vorantreiben, die mithilfe unserer proprietären Targeted RNAi Molecule (TRiMTM)-Plattform für Patienten in verschiedenen Therapiebereichen entwickelt werden, darunter kardiometabolische, pulmonale, neuromuskuläre und Lebererkrankungen.“ “, sagte Chris Anzalone, Ph.D., Präsident und CEO von Arrowhead. „Wir glauben an das Potenzial von RNAi, einen bedeutenden Einfluss auf Patienten zu haben, und dieser erste NDA-Eintrag ist der Höhepunkt von über 15 Jahren Innovation und Engagement so vieler talentierter Arrowhead-Mitarbeiter sowie der Forscher, Patienten und Betreuer, die zur Verwirklichung unserer Vision beigetragen haben.“ eine Realität.“

Bruce Given, M.D., leitender medizinischer Wissenschaftler bei Arrowhead, fügte hinzu: „Das SUMMIT-Programm klinischer Studien zu Plozasiran hat vielversprechende und konsistente Ergebnisse bei verschiedenen Patientenpopulationen erzielt, die mehrere Punkte im Spektrum von abdecken erhöhte Triglyceride. FCS stellt das schwerste Ende des Spektrums dar, bei dem viele Patienten eine sehr schlechte Lebensqualität haben und ein hohes Risiko haben, eine akute Pankreatitis zu entwickeln, die lebensbedrohlich sein kann. Derzeit gibt es in den USA keine zugelassenen Therapien zur Behandlung von FCS. Daher arbeiten wir unermüdlich daran, den Patienten Plozasiran so schnell wie möglich zur Verfügung zu stellen, bis die FDA dies überprüft und genehmigt hat.“

Der NDA-Eintrag wird durch das SUMMIT-Programm klinischer Studien zu Plozasiran und positive Ergebnisse in der Phase-3-PALISADE-Studie unterstützt. PALISADE hat seinen primären Endpunkt und alle multiplizitätskontrollierten wichtigen sekundären Endpunkte erfolgreich erreicht, einschließlich einer statistisch signifikanten Reduzierung der Triglyceride (TGs), des Apolipoproteins C-III (APOC3) und der Inzidenz akuter Pankreatitis (AP).

In PALISADE erzielte Plozasiran eine tiefgreifende und dauerhafte Senkung der Triglyceride mit einer mittleren Veränderung gegenüber dem Ausgangswert von 80 % in der 25-mg-Plozasiran-Gruppe und einer statistisch signifikanten Verringerung des Risikos für die Entwicklung einer akuten Pankreatitis um 83 % im Vergleich zu Placebo in der gepoolten 25-mg-Plosiran-Gruppe 50-mg-Gruppe. Insgesamt wurde Plozasiran bislang allgemein gut vertragen. In der PALISADE-Studie waren die am häufigsten gemeldeten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse für die 25-mg-Dosis, die für die Marktzulassung vorgeschlagen wird, Bauchschmerzen, COVID-19, Nasopharyngitis und Übelkeit.

Die Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnisse der PALISADE-Studie wurden auf den American Heart Association Scientific Sessions 2024 (AHA24) vorgestellt und gleichzeitig in Circulation veröffentlicht und auf dem Kongress der European Society of Cardiology (ESC) 2024 vorgestellt und gleichzeitig in The New England veröffentlicht Zeitschrift für Medizin. AHA24-, ESC- und andere Plozasiran-Präsentationen können auf der Seite „Veranstaltungen und Präsentationen“ im Abschnitt „Investoren“ der Arrowhead-Website abgerufen werden.

Über das familiäre Chylomikronämie-Syndrom

Das familiäre Chylomikronämie-Syndrom (FCS) ist eine schwere und seltene Erkrankung, die häufig durch verschiedene monogene Mutationen verursacht wird. FCS führt zu extrem hohen Triglyceridspiegeln (TG), typischerweise über 880 mg/dl. Solch starke Erhöhungen können zu verschiedenen schwerwiegenden Anzeichen und Symptomen führen, darunter akute und möglicherweise tödliche Pankreatitis, chronische Bauchschmerzen, Diabetes, Lebersteatose und kognitive Probleme. Derzeit gibt es in den USA keine therapeutischen Optionen, die FCS angemessen behandeln können.

Über Plozasiran

Plozasiran, früher ARO-APOC3 genannt, ist ein erstklassiges RNA-Interferenz-Therapeutikum (RNAi) zur Reduzierung der Produktion von Apolipoprotein C-III (APOC3), einem Bestandteil triglyceridreicher Lipoproteine ​​(TRLs) und a Schlüsselregulator des Triglyceridstoffwechsels. APOC3 erhöht den Triglyceridspiegel im Blut, indem es den Abbau von TRLs durch Lipoproteinlipase und die Aufnahme von TRL-Resten durch Leberrezeptoren in der Leber hemmt. Das Ziel der Behandlung mit Plozasiran besteht darin, den APOC3-Spiegel zu senken und dadurch die Triglyceride zu reduzieren und die Lipide wieder auf ein normaleres Niveau zu bringen.

In mehreren klinischen Studien hat das Prüfpräparat Plozasiran bei Patienten eine Verringerung der Triglyceride und mehrerer atherogener Lipoproteine ​​gezeigt mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS), schwerer Hypertriglyceridämie (SHTG) und gemischter Hyperlipidämie. Plozasiran wurde bisher im Allgemeinen gut vertragen, wobei behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse berichtet wurden, die im Allgemeinen die Komorbiditäten und Grunderkrankungen der Studienpopulationen widerspiegeln. In klinischen Studien und Studienpopulationen waren die am häufigsten gemeldeten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse für die 25-mg-Dosis, die für die Marktzulassung vorgeschlagen wird, COVID-19, Infektionen der oberen Atemwege, Kopfschmerzen, Typ-2-Diabetes mellitus und Bauchschmerzen.

Plozasiran wird im Rahmen des SUMMIT-Programms klinischer Studien untersucht, darunter die PALISADE-Phase-3-Studie bei Patienten mit FCS, die SHASTA-Studien bei Patienten mit SHTG und die MUIR- und CAPITAN-Studien bei Patienten mit gemischter Hyperlipidämie.

Plozasiran bei der Behandlung von Patienten mit FCS wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration der Status „Breakthrough Therapy“, „Orphan Drug Designation“ und „Fast Track Designation“ verliehen Orphan Drug Designation durch die Europäische Arzneimittel-Agentur. Das Prüfpräparat Plosasiran wurde weder zur Behandlung irgendeiner Krankheit geprüft noch zugelassen.

Über die PALISADE-Phase-3-Studie

Die PALISADE-Studie (NCT05089084) ist eine placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Plozasiran bei Erwachsenen mit genetisch bestätigter oder klinisch bestätigter Erkrankung diagnostiziertes FCS. Der primäre Endpunkt der Studie ist die prozentuale Veränderung der Nüchtern-TG im Vergleich zu Placebo im 10. Monat. Insgesamt 75 Probanden, verteilt auf 39 verschiedene Standorte in 18 Ländern, wurden randomisiert und erhielten jeweils einmal 25 mg Plozasiran, 50 mg Plozasiran oder ein entsprechendes Placebo drei Monate. Teilnehmer, die den randomisierten Zeitraum abgeschlossen hatten, waren berechtigt, in einem zweiteiligen Verlängerungszeitraum fortzufahren, in dem alle Teilnehmer Plozasiran erhielten.

Über Plozasiran EAP

Arrowhead ist bestrebt, Patienten mit schweren Krankheiten neue Prüfpräparate so schnell und effizient wie möglich zur Verfügung zu stellen. Das Unternehmen hat ein erweitertes Zugangsprogramm (EAP) für einige Personen mit FCS eingerichtet. Wie jedes Prüfpräparat, das nicht von den Aufsichtsbehörden zugelassen wurde, kann das Prüfpräparat Plozasiran bei der Behandlung Ihrer Diagnose oder Erkrankung wirksam sein oder auch nicht, und mit seiner Anwendung können Risiken verbunden sein. Wenn Sie als Patient oder Betreuer mehr über dieses Plozasiran-EAP für FCS erfahren möchten, besprechen Sie dieses EAP und alle Behandlungsoptionen bitte mit Ihrem behandelnden Arzt. Wenn Sie ein behandelnder Arzt sind und Informationen über das Plozasiran-EAP suchen oder Zugang für einen Patienten beantragen möchten, wenden Sie sich bitte an [email protected].

Über Arrowhead Pharmaceuticals

Arrowhead Pharmaceuticals entwickelt Medikamente, die hartnäckige Krankheiten behandeln, indem sie die Gene, die sie verursachen, zum Schweigen bringen. Mithilfe eines breiten Portfolios an RNA-Chemikalien und effizienten Verabreichungsarten lösen Arrowhead-Therapien den RNA-Interferenzmechanismus aus, um einen schnellen, tiefgreifenden und dauerhaften Abbau von Zielgenen zu induzieren. RNA-Interferenz oder RNAi ist ein in lebenden Zellen vorhandener Mechanismus, der die Expression eines bestimmten Gens hemmt und dadurch die Produktion eines bestimmten Proteins beeinflusst. Die RNAi-basierten Therapeutika von Arrowhead nutzen diesen natürlichen Weg der Gen-Stilllegung.

Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.arrowheadpharma.com oder folgen Sie uns auf X (ehemals Twitter) unter @ArrowheadPharma, LinkedIn, Facebook und Instagram. Um zur E-Mail-Liste des Unternehmens hinzugefügt zu werden und Neuigkeiten direkt zu erhalten, besuchen Sie bitte http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

Safe Harbor-Erklärung gemäß dem Private Securities Litigation Reform Act:

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne der „Safe Harbor“-Bestimmungen des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen mit Ausnahme historischer Informationen können als zukunftsgerichtete Aussagen angesehen werden . Ohne die Allgemeingültigkeit des Vorstehenden einzuschränken, können Wörter wie „können“, „werden“, „erwarten“, „glauben“, „antizipieren“, „hoffen“, „beabsichtigen“, „planen“, „projizieren“, „könnte, „Schätzung“, „Fortsetzung“, „Ziel“, „Prognose“ oder „Fortsetzung“ oder die Verneinung dieser Wörter oder andere Variationen davon oder vergleichbare Terminologie sollen solche zukunftsgerichteten Aussagen kennzeichnen. Darüber hinaus alle Aussagen, die sich auf Prognosen unserer zukünftigen finanziellen Leistung, Trends in unserem Geschäft, Erwartungen an unsere Produktpipeline oder Produktkandidaten, einschließlich erwarteter Zulassungsanträge und Ergebnisse klinischer Programme, Aussichten oder Vorteile unserer Zusammenarbeit mit anderen Unternehmen oder anderes beziehen Charakterisierungen zukünftiger Ereignisse oder Umstände sind zukunftsgerichtete Aussagen. Zu diesen zukunftsgerichteten Aussagen gehören unter anderem Aussagen über den Beginn, den Zeitpunkt, den Fortschritt und die Ergebnisse unserer präklinischen Studien und klinischen Studien sowie unserer Forschungs- und Entwicklungsprogramme; unsere Erwartungen hinsichtlich der potenziellen Vorteile der Partnerschafts-, Lizenz- und/oder Kooperationsvereinbarungen und anderer strategischer Vereinbarungen und Transaktionen, die wir eingegangen sind oder in Zukunft eingehen werden; unsere Überzeugungen und Erwartungen in Bezug auf Meilensteinzahlungen, Lizenzgebühren oder andere Zahlungen, die im Rahmen bestehender Vereinbarungen an oder von Dritten fällig werden könnten; und unsere Schätzungen zu zukünftigen Einnahmen, Forschungs- und Entwicklungskosten, Kapitalanforderungen und Zahlungen an Dritte. Diese Aussagen basieren auf unseren aktuellen Erwartungen und gelten nur zum Zeitpunkt dieser Veröffentlichung. Unsere tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund zahlreicher Faktoren und Ungewissheiten, darunter die Auswirkungen der anhaltenden COVID-19-Pandemie auf unser Geschäft, die Sicherheit und Wirksamkeit unserer Produktkandidaten sowie Entscheidungen, erheblich und nachteilig von den in zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückten Ergebnissen abweichen der Regulierungsbehörden und deren Zeitpunkt, die Dauer und Auswirkungen regulatorischer Verzögerungen in unseren klinischen Programmen, unsere Fähigkeit, unseren Betrieb zu finanzieren, die Wahrscheinlichkeit und der Zeitpunkt des Erhalts zukünftiger Meilenstein- und Lizenzgebühren, der zukünftige Erfolg unserer wissenschaftlichen Studien, unsere Fähigkeit zur erfolgreichen Entwicklung und Vermarktung Arzneimittelkandidaten, der Zeitpunkt für den Beginn und Abschluss klinischer Studien, der schnelle technologische Wandel in unseren Märkten, die Durchsetzung unserer geistigen Eigentumsrechte und die anderen Risiken und Unsicherheiten, die in unserem letzten Jahresbericht auf Formular 10-K und den nachfolgenden Quartalsberichten beschrieben werden Formular 10-Q und andere Dokumente, die von Zeit zu Zeit bei der Securities and Exchange Commission eingereicht werden. Wir übernehmen keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren oder zu überarbeiten, um neue Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln.

Quelle: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Gesendet : 2024-11-19 06:00

Mehr lesen

Haftungsausschluss

Es wurden alle Anstrengungen unternommen, um sicherzustellen, dass die von Drugslib.com bereitgestellten Informationen korrekt und aktuell sind aktuell und vollständig, eine Garantie hierfür kann jedoch nicht übernommen werden. Die hierin enthaltenen Arzneimittelinformationen können zeitkritisch sein. Die Informationen von Drugslib.com wurden für die Verwendung durch medizinisches Fachpersonal und Verbraucher in den Vereinigten Staaten zusammengestellt. Daher übernimmt Drugslib.com keine Gewähr dafür, dass eine Verwendung außerhalb der Vereinigten Staaten angemessen ist, sofern nicht ausdrücklich anders angegeben. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com befürworten keine Arzneimittel, diagnostizieren keine Patienten und empfehlen keine Therapie. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com sind eine Informationsquelle, die zugelassenen Ärzten bei der Betreuung ihrer Patienten helfen soll und/oder Verbrauchern dienen soll, die diesen Service als Ergänzung und nicht als Ersatz für die Fachkenntnisse, Fähigkeiten, Kenntnisse und Urteilsvermögen im Gesundheitswesen betrachten Praktiker.

Das Fehlen einer Warnung für ein bestimmtes Medikament oder eine bestimmte Medikamentenkombination sollte keinesfalls als Hinweis darauf ausgelegt werden, dass das Medikament oder die Medikamentenkombination für einen bestimmten Patienten sicher, wirksam oder geeignet ist. Drugslib.com übernimmt keinerlei Verantwortung für irgendeinen Aspekt der Gesundheitsversorgung, die mithilfe der von Drugslib.com bereitgestellten Informationen durchgeführt wird. Die hierin enthaltenen Informationen sollen nicht alle möglichen Verwendungen, Anweisungen, Vorsichtsmaßnahmen, Warnungen, Arzneimittelwechselwirkungen, allergischen Reaktionen oder Nebenwirkungen abdecken. Wenn Sie Fragen zu den Medikamenten haben, die Sie einnehmen, wenden Sie sich an Ihren Arzt, das medizinische Fachpersonal oder Ihren Apotheker.

Beliebte Schlüsselwörter