Η Arrowhead Pharmaceuticals υποβάλλει νέα αίτηση φαρμάκου στον FDA των ΗΠΑ για το Plozasiran για τη θεραπεία του Συνδρόμου Οικογενούς Χυλομικροναιμίας

Θεραπεία για: Σύνδρομο Οικογενούς Χυλομικροναιμίας

Η Arrowhead Pharmaceuticals υποβάλλει νέα αίτηση φαρμάκου στον FDA των ΗΠΑ για το Plozasiran για τη θεραπεία του Συνδρόμου Οικογενούς Χυλομικροναιμίας

PASADENA, Καλιφόρνια–(BUSINESS WIRE)–Νοεμ. 18, 2024 – Η Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) ανακοίνωσε σήμερα ότι υπέβαλε μια Νέα Αίτηση Φαρμάκων (NDA) στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για ερευνητικό plozasiran για τη θεραπεία του συνδρόμου οικογενούς χυλομικροναιμίας (FCS). μια σοβαρή και σπάνια γενετική ασθένεια που επί του παρόντος δεν έχει εγκεκριμένες θεραπείες από τον FDA. Η Arrowhead σκοπεύει επίσης να υποβάλει αιτήσεις για έγκριση του ερευνητικού plozasiran για τη θεραπεία ασθενών με FCS σε πρόσθετες ρυθμιστικές αρχές το 2025.

"Η υποβολή του NDA για το ερευνητικό plozasiran αντιπροσωπεύει ένα σημαντικό ορόσημο για το Arrowhead καθώς προωθούμε πολλαπλά πιθανά νέα φάρμακα που αναπτύχθηκαν χρησιμοποιώντας την αποκλειστική πλατφόρμα Targeted RNAi Molecule (TRiMTM) για ασθενείς σε διάφορους θεραπευτικούς τομείς, συμπεριλαμβανομένων καρδιομεταβολικών, πνευμονικών, νευρομυϊκών και ηπατικών παθήσεων », δήλωσε ο Chris Anzalone, Ph.D., Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Arrowhead. «Πιστεύουμε στη δυνατότητα του RNAi να έχει ουσιαστικό αντίκτυπο στους ασθενείς και αυτή η πρώτη υποβολή του NDA είναι το αποκορύφωμα 15 και πλέον ετών καινοτομίας και δέσμευσης από τόσους πολλούς ταλαντούχους υπαλλήλους της Arrowhead και τους ερευνητές, τους ασθενείς και τους φροντιστές που βοήθησαν να δημιουργήσουμε το όραμά μας Μια πραγματικότητα."

Ο Bruce Given, M.D., επικεφαλής ιατρικός επιστήμονας στο Arrowhead, πρόσθεσε, "Το πρόγραμμα κλινικών μελετών SUMMIT του plozasiran έχει επιτύχει πολλά υποσχόμενα και σταθερά αποτελέσματα σε διάφορους πληθυσμούς ασθενών που αντιπροσωπεύουν πολλαπλά σημεία στο φάσμα της αυξημένα τριγλυκερίδια. Το FCS αντιπροσωπεύει το πιο σοβαρό άκρο του φάσματος στο οποίο πολλοί ασθενείς έχουν πολύ κακή ποιότητα ζωής και διατρέχουν υψηλό κίνδυνο να αναπτύξουν οξεία παγκρεατίτιδα, η οποία μπορεί να είναι απειλητική για τη ζωή. Επί του παρόντος δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες στις ΗΠΑ για τη θεραπεία του FCS, επομένως εργαζόμαστε ακούραστα για να δώσουμε το plozasiran στους ασθενείς όσο το δυνατόν γρηγορότερα, εν αναμονή της αξιολόγησης και της έγκρισης από τον FDA."

Η υποβολή της NDA υποστηρίζεται από το πρόγραμμα SUMMIT κλινικών μελετών για το plozasiran και θετικά ευρήματα στη μελέτη PALISADE Φάσης 3. Το PALISADE πέτυχε με επιτυχία το πρωτεύον τελικό του σημείο και όλα τα ελεγχόμενα από την πολλαπλότητα βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, συμπεριλαμβανομένων στατιστικά σημαντικών μειώσεων στα τριγλυκερίδια (TGs), την απολιποπρωτεΐνη C-III (APOC3) και τη συχνότητα εμφάνισης οξείας παγκρεατίτιδας (AP).

Στο PALISADE, το plozasiran πέτυχε βαθιές και ανθεκτικές μειώσεις στα τριγλυκερίδια με διάμεση μεταβολή από την αρχική τιμή 80% στην ομάδα plozasiran των 25 mg και στατιστικά σημαντική μείωση κατά 83% στον κίνδυνο εμφάνισης οξείας παγκρεατίτιδας σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο στην ομάδα ομαδοποιημένης plozasiran των 25 mg και 50 mg. Συνολικά, το plozasiran ήταν γενικά καλά ανεκτό μέχρι σήμερα. Στη μελέτη PALISADE, οι πιο συχνά αναφερόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες επείγουσας θεραπείας για τη δόση των 25 mg που προτείνεται για έγκριση κυκλοφορίας ήταν κοιλιακό άλγος, COVID-19, ρινοφαρυγγίτιδα και ναυτία.

Τα αποτελέσματα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας από τη μελέτη PALISADE παρουσιάστηκαν στις Επιστημονικές Συνεδρίες της Αμερικανικής Καρδιολογικής Εταιρείας 2024 (AHA24) και δημοσιεύθηκαν ταυτόχρονα στο Circulation και παρουσιάστηκαν στο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Καρδιολογίας (ESC) 2024 και ταυτόχρονα δημοσιεύτηκαν στο The New England Journal of Medicine. Μπορείτε να προσπελάσετε τις παρουσιάσεις AHA24, ESC και άλλες plozasiran στη σελίδα Εκδηλώσεις και παρουσιάσεις στην ενότητα Επενδυτές του ιστότοπου Arrowhead.

Σχετικά με το Οικογενές Σύνδρομο Χυλομικροναιμίας

Το σύνδρομο οικογενούς χυλομικροναιμίας (FCS) είναι μια σοβαρή και σπάνια ασθένεια που συχνά προκαλείται από διάφορες μονογονιδιακές μεταλλάξεις. Το FCS οδηγεί σε εξαιρετικά υψηλά επίπεδα τριγλυκεριδίων (TG), συνήθως πάνω από 880 mg/dL. Τέτοιες σοβαρές αυξήσεις μπορεί να οδηγήσουν σε διάφορα σοβαρά σημεία και συμπτώματα, όπως οξεία και δυνητικά θανατηφόρα παγκρεατίτιδα, χρόνιο κοιλιακό άλγος, διαβήτη, ηπατική στεάτωση και γνωστικά προβλήματα. Επί του παρόντος, δεν υπάρχουν θεραπευτικές επιλογές που να μπορούν να θεραπεύσουν επαρκώς το FCS στις ΗΠΑ.

Σχετικά με το Plozasiran

Το Plozasiran, που προηγουμένως ονομαζόταν ARO-APOC3, είναι ένα πρώτης κατηγορίας ερευνητικό θεραπευτικό για παρεμβολές RNA (RNAi) που έχει σχεδιαστεί για να μειώνει την παραγωγή της απολιποπρωτεΐνης C-III (APOC3), η οποία είναι συστατικό λιποπρωτεϊνών πλούσιων σε τριγλυκερίδια (TRLs) και βασικός ρυθμιστής του μεταβολισμού των τριγλυκεριδίων. Το APOC3 αυξάνει τα επίπεδα τριγλυκεριδίων στο αίμα αναστέλλοντας τη διάσπαση των TRL από τη λιποπρωτεϊνική λιπάση και την πρόσληψη των υπολειμμάτων TRL από τους ηπατικούς υποδοχείς στο ήπαρ. Ο στόχος της θεραπείας με plozasiran είναι να μειωθεί το επίπεδο του APOC3, μειώνοντας έτσι τα τριγλυκερίδια και αποκαθιστώντας τα λιπίδια σε πιο φυσιολογικά επίπεδα.

Σε πολλαπλές κλινικές μελέτες, το plozasiran έχει δείξει μειώσεις στα τριγλυκερίδια και στις πολλαπλές αθηρογόνες λιποπρωτεΐνες σε ασθενείς με σύνδρομο οικογενούς χυλομικροναιμίας (FCS), σοβαρή υπερτριγλυκεριδαιμία (SHTG) και μικτή υπερλιπιδαιμία. Το Plozasiran ήταν γενικά καλά ανεκτή μέχρι σήμερα, με επείγουσες ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν στη θεραπεία που γενικά αντικατοπτρίζουν τις συννοσηρότητες και τις υποκείμενες καταστάσεις των πληθυσμών της μελέτης. Σε κλινικές μελέτες και πληθυσμούς μελετών, οι πιο συχνά αναφερόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες έκτακτης ανάγκης θεραπείας για τη δόση των 25 mg που προτείνεται για έγκριση κυκλοφορίας ήταν ο COVID-19, η λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος, ο πονοκέφαλος, ο σακχαρώδης διαβήτης τύπου 2 και ο κοιλιακός πόνος.

Το Plozasiran διερευνάται στο πρόγραμμα κλινικών μελετών SUMMIT, συμπεριλαμβανομένης της μελέτης Φάσης 3 PALISADE σε ασθενείς με FCS, των μελετών SHASTA σε ασθενείς με SHTG και των μελετών MUIR και CAPITAN σε ασθενείς με μικτή υπερλιπιδαιμία.

Το Plozasiran για τη θεραπεία ασθενών με FCS έχει λάβει τον χαρακτηρισμό "Breakthrough Therapy", "Orphan Drug Definition" και "Fast Track" από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ και τον χαρακτηρισμό "Orphan Drug" από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων. Το ερευνητικό plozasiran δεν έχει αναθεωρηθεί ή εγκριθεί για τη θεραπεία οποιασδήποτε ασθένειας.

Σχετικά με τη Μελέτη Φάσης 3 PALISADE

Η μελέτη PALISADE (NCT05089084) είναι μια ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη Φάσης 3 για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του plozasiran σε ενήλικες με γενετικά επιβεβαιωμένο ή κλινικά διαγνωσμένο FCS. Το κύριο καταληκτικό σημείο της μελέτης είναι η ποσοστιαία μεταβολή από την αρχική τιμή της TG νηστείας έναντι του εικονικού φαρμάκου τον μήνα 10. Συνολικά 75 άτομα που κατανεμήθηκαν σε 39 διαφορετικές τοποθεσίες σε 18 χώρες τυχαιοποιήθηκαν για να λάβουν 25 mg plozasiran, 50 mg plozasiran ή αντίστοιχο εικονικό φάρμακο μία φορά κάθε τρεις μήνες. Οι συμμετέχοντες που ολοκλήρωσαν την τυχαιοποιημένη περίοδο είχαν δικαίωμα να συνεχίσουν σε μια περίοδο παράτασης 2 μερών, όπου όλοι οι συμμετέχοντες λαμβάνουν plozasiran.

Σχετικά με το Plozasiran EAP

Η Arrowhead έχει δεσμευτεί να προσφέρει νέα ερευνητικά φάρμακα σε ασθενείς με σοβαρές ασθένειες όσο το δυνατόν πιο γρήγορα και αποτελεσματικά. Η εταιρεία έχει δημιουργήσει ένα πρόγραμμα διευρυμένης πρόσβασης (EAP) για ορισμένα άτομα που ζουν με FCS. Όπως συμβαίνει με κάθε ερευνητικό φάρμακο που δεν έχει εγκριθεί από τις ρυθμιστικές αρχές, το υπό έρευνα plozasiran μπορεί να είναι ή να μην είναι αποτελεσματικό στη θεραπεία της διάγνωσης ή της πάθησής σας και μπορεί να υπάρχουν κίνδυνοι που σχετίζονται με τη χρήση του. Εάν είστε ασθενής ή φροντιστής που επιθυμείτε να μάθετε περισσότερα για αυτό το EAP plozasiran για FCS, συζητήστε αυτό το EAP και όλες τις θεραπευτικές επιλογές με τον θεράποντα ιατρό σας. Εάν είστε θεράπων ιατρός και αναζητάτε πληροφορίες σχετικά με το plozasiran EAP ή θέλετε να ζητήσετε πρόσβαση για έναν ασθενή, επικοινωνήστε με το [email protected].

Σχετικά με την Arrowhead Pharmaceuticals

Η Arrowhead Pharmaceuticals αναπτύσσει φάρμακα που θεραπεύουν ανίατες ασθένειες αποσιωπώντας τα γονίδια που τις προκαλούν. Χρησιμοποιώντας ένα ευρύ χαρτοφυλάκιο χημικών RNA και αποτελεσματικών τρόπων χορήγησης, οι θεραπείες Arrowhead ενεργοποιούν τον μηχανισμό παρεμβολής RNA για να προκαλέσουν γρήγορη, βαθιά και ανθεκτική καταστροφή των γονιδίων-στόχων. Η παρεμβολή RNA, ή RNAi, είναι ένας μηχανισμός που υπάρχει στα ζωντανά κύτταρα που αναστέλλει την έκφραση ενός συγκεκριμένου γονιδίου, επηρεάζοντας έτσι την παραγωγή μιας συγκεκριμένης πρωτεΐνης. Οι θεραπείες που βασίζονται στο RNAi του Arrowhead αξιοποιούν αυτό το φυσικό μονοπάτι γονιδιακής σίγησης.

Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.arrowheadpharma.com ή ακολουθήστε μας στο X (πρώην Twitter) στο @ArrowheadPharma, στο LinkedIn, στο Facebook και στο Instagram. Για να προστεθείτε στη λίστα email της Εταιρείας και να λαμβάνετε ειδήσεις απευθείας, επισκεφθείτε τη διεύθυνση http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

Δήλωση ασφαλούς λιμένα σύμφωνα με τον νόμο περί διαφορών ιδιωτικών τίτλων:

Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις κατά την έννοια των διατάξεων «ασφαλούς λιμένα» του Private Securities Litigation Reform Act του 1995. Οποιεσδήποτε δηλώσεις που περιέχονται σε αυτήν την έκδοση εκτός από ιστορικές πληροφορίες μπορεί να θεωρηθούν ότι είναι μελλοντικές δηλώσεις . Χωρίς περιορισμό της γενικότητας των προαναφερθέντων, λέξεις όπως «μπορεί», «θα», «αναμένω», «πιστεύω», «προβλέπω», «ελπίζω», «σκοπεύω», «σχεδιάζω», «προβάλλω», «θα μπορούσε, "εκτίμηση", "συνέχεια", "στόχος", "πρόβλεψη" ή "συνέχεια" ή το αρνητικό αυτών των λέξεων ή άλλες παραλλαγές τους ή συγκρίσιμες Η ορολογία αποσκοπεί στον προσδιορισμό τέτοιων μελλοντικών δηλώσεων. Επιπλέον, τυχόν δηλώσεις που αναφέρονται σε προβλέψεις για τις μελλοντικές μας οικονομικές επιδόσεις, τάσεις στην επιχείρησή μας, προσδοκίες για τη σειρά προϊόντων μας ή υποψήφια προϊόντα, συμπεριλαμβανομένων αναμενόμενων ρυθμιστικών υποβολών και αποτελεσμάτων κλινικών προγραμμάτων, προοπτικών ή οφελών από τις συνεργασίες μας με άλλες εταιρείες ή άλλα Οι χαρακτηρισμοί μελλοντικών γεγονότων ή περιστάσεων είναι δηλώσεις που κοιτούν το μέλλον. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, δηλώσεις σχετικά με την έναρξη, το χρονοδιάγραμμα, την πρόοδο και τα αποτελέσματα των προκλινικών μελετών και των κλινικών μας δοκιμών και των προγραμμάτων έρευνας και ανάπτυξης. τις προσδοκίες μας σχετικά με τα πιθανά οφέλη της συνεργασίας, των συμφωνιών αδειοδότησης και/ή συνεργασίας και άλλων στρατηγικών διευθετήσεων και συναλλαγών που έχουμε συνάψει ή ενδέχεται να συνάψουμε στο μέλλον· τις πεποιθήσεις και τις προσδοκίες μας σχετικά με πληρωμές ορόσημο, δικαιώματα εκμετάλλευσης ή άλλες πληρωμές που θα μπορούσαν να οφείλονται σε ή από τρίτα μέρη βάσει υφιστάμενων συμφωνιών· και τις εκτιμήσεις μας σχετικά με μελλοντικά έσοδα, δαπάνες έρευνας και ανάπτυξης, κεφαλαιακές απαιτήσεις και πληρωμές σε τρίτους. Αυτές οι δηλώσεις βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες μας και μιλούν μόνο από την ημερομηνία του παρόντος. Τα πραγματικά μας αποτελέσματά μας ενδέχεται να διαφέρουν ουσιαστικά και αρνητικά από αυτά που εκφράζονται σε οποιεσδήποτε μελλοντικές δηλώσεις ως αποτέλεσμα πολλών παραγόντων και αβεβαιοτήτων, συμπεριλαμβανομένων των επιπτώσεων της συνεχιζόμενης πανδημίας COVID-19 στην επιχείρησή μας, της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας των υποψηφίων προϊόντων μας, των αποφάσεων των ρυθμιστικών αρχών και το χρονοδιάγραμμά τους, τη διάρκεια και τον αντίκτυπο των ρυθμιστικών καθυστερήσεων στα κλινικά μας προγράμματα, την ικανότητά μας να χρηματοδοτούμε τις δραστηριότητές μας, την πιθανότητα και χρονοδιάγραμμα λήψης μελλοντικών τελών ορόσημο και αδειοδότησης, η μελλοντική επιτυχία των επιστημονικών μας σπουδών, η ικανότητά μας να αναπτύσσουμε και να εμπορευματοποιούμε με επιτυχία υποψήφια φάρμακα, το χρονοδιάγραμμα έναρξης και ολοκλήρωσης κλινικών δοκιμών, ταχεία τεχνολογική αλλαγή στις αγορές μας, την επιβολή της πνευματικής μας δικαιώματα ιδιοκτησίας και τους άλλους κινδύνους και αβεβαιότητες που περιγράφονται στην πιο πρόσφατη ετήσια έκθεσή μας για το Έντυπο 10-K, μεταγενέστερη Τριμηνιαίες Εκθέσεις για το Έντυπο 10-Q και άλλα έγγραφα που υποβάλλονται στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς κατά καιρούς. Δεν αναλαμβάνουμε καμία υποχρέωση να ενημερώσουμε ή να αναθεωρήσουμε μελλοντικές δηλώσεις για να αντικατοπτρίζουν νέα γεγονότα ή συνθήκες.

Πηγή: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2024-11-19 06:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Η Arrowhead Pharmaceuticals υποβάλλει νέα αίτηση φαρμάκου στον FDA των ΗΠΑ για το Plozasiran για τη θεραπεία του Συνδρόμου Οικογενούς Χυλομικροναιμίας