Arrowhead Pharmaceuticals presenta a la FDA de EE. UU. una nueva solicitud de fármaco para el plozasirán para el tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar

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Tratamiento para: síndrome de quilomicronemia familiar

Arrowhead Pharmaceuticals presenta una nueva solicitud de medicamento a la FDA de EE. UU. para plozasiran para el tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar

PASADENA, California–(BUSINESS WIRE)–Nov. 18 de diciembre de 2024: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) anunció hoy que presentó una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) a la Administración de Medicamentos y Alimentos de los EE. UU. (FDA) para plozasirán en investigación para el tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar (FCS). una enfermedad genética grave y rara para la que actualmente no hay tratamientos aprobados por la FDA. Arrowhead también tiene la intención de presentar solicitudes para la aprobación de plozasiran en investigación para el tratamiento de pacientes con FCS a autoridades reguladoras adicionales en 2025.

“La presentación de NDA para plozasiran en investigación representa un hito importante para Arrowhead a medida que avanzamos en múltiples medicamentos nuevos potenciales desarrollados utilizando nuestra plataforma patentada Targeted RNAi Molecule (TRiMTM) para pacientes en diversas áreas terapéuticas, incluidas enfermedades cardiometabólicas, pulmonares, neuromusculares y hepáticas. ”, dijo Chris Anzalone, Ph.D., presidente y director ejecutivo de Arrowhead. "Creemos en el potencial de RNAi para tener un impacto significativo en los pacientes y esta primera presentación de NDA es la culminación de más de 15 años de innovación y compromiso por parte de tantos empleados talentosos de Arrowhead y de los investigadores, pacientes y cuidadores que ayudaron a hacer realidad nuestra visión. una realidad".

Bruce Given, M.D., científico médico jefe de Arrowhead, añadió: "El programa SUMMIT de estudios clínicos de plozasiran ha logrado resultados prometedores y consistentes en varias poblaciones de pacientes que representan múltiples puntos en el espectro de triglicéridos elevados. El FCS representa el extremo más grave del espectro en el que muchos pacientes tienen una calidad de vida muy pobre y tienen un alto riesgo de desarrollar pancreatitis aguda, que puede poner en peligro la vida. Actualmente no existen terapias aprobadas en los EE. UU. para tratar el FCS, por lo que estamos trabajando incansablemente para que plozasiran llegue a los pacientes lo más rápido posible, en espera de la revisión y aprobación de la FDA".

La presentación de NDA está respaldada por el programa SUMMIT de estudios clínicos de plozasiran y hallazgos positivos en el estudio de fase 3 PALISADE. PALISADE cumplió con éxito su criterio de valoración principal y todos los criterios de valoración secundarios clave controlados por multiplicidad, incluidas reducciones estadísticamente significativas de los triglicéridos (TG), la apolipoproteína C-III (APOC3) y la incidencia de pancreatitis aguda (PA).

En PALISADE, plozasiran logró reducciones profundas y duraderas en los triglicéridos con un cambio medio desde el inicio del 80 % en el grupo de plozasiran 25 mg y una reducción estadísticamente significativa del 83 % en el riesgo de desarrollar pancreatitis aguda en comparación con el placebo en el grupo combinado de plozasiran 25 mg y Grupo de 50 mg. En general, plozasiran ha sido bien tolerado hasta la fecha. En el estudio PALISADE, los eventos adversos emergentes del tratamiento informados con más frecuencia para la dosis de 25 mg propuesta para aprobación de comercialización fueron dolor abdominal, COVID-19, nasofaringitis y náuseas.

Los resultados de eficacia y seguridad del estudio PALISADE se presentaron en las Sesiones Científicas de la Asociación Estadounidense del Corazón de 2024 (AHA24), se publicaron simultáneamente en Circulation y se presentaron en el Congreso de la Sociedad Europea de Cardiología (ESC) de 2024 y se publicaron simultáneamente en The New England. Revista de Medicina. Se puede acceder a AHA24, ESC y otras presentaciones de plozasiran en la página Eventos y presentaciones en la sección Inversores del sitio web de Arrowhead.

Acerca del síndrome de quilomicronemia familiar

El síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) es una enfermedad grave y rara causada a menudo por diversas mutaciones monogénicas. El FCS conduce a niveles extremadamente altos de triglicéridos (TG), generalmente superiores a 880 mg/dL. Estas elevaciones graves pueden provocar diversos signos y síntomas graves, como pancreatitis aguda y potencialmente mortal, dolor abdominal crónico, diabetes, esteatosis hepática y problemas cognitivos. Actualmente, no existen opciones terapéuticas que puedan tratar adecuadamente el FCS en los EE. UU.

Acerca de Plozasiran

Plozasiran, anteriormente llamado ARO-APOC3, es un tratamiento terapéutico de interferencia de ARN (ARNi) en investigación de primera clase diseñado para reducir la producción de apolipoproteína C-III (APOC3), que es un componente de las lipoproteínas ricas en triglicéridos (TRL) y un regulador clave del metabolismo de los triglicéridos. APOC3 aumenta los niveles de triglicéridos en la sangre al inhibir la degradación de TRL por la lipoproteína lipasa y la absorción de restos de TRL por los receptores hepáticos en el hígado. El objetivo del tratamiento con plozasiran es reducir el nivel de APOC3, reduciendo así los triglicéridos y restaurando los lípidos a niveles más normales.

En múltiples estudios clínicos, el plozasiran en investigación ha demostrado reducciones en los triglicéridos y múltiples lipoproteínas aterogénicas en pacientes. con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS), hipertrigliceridemia grave (SHTG) e hiperlipidemia mixta. En general, plozasiran ha sido bien tolerado hasta la fecha y se han informado eventos adversos emergentes del tratamiento que generalmente reflejan las comorbilidades y condiciones subyacentes de las poblaciones de estudio. En todos los estudios clínicos y poblaciones de estudio, los eventos adversos emergentes del tratamiento informados con más frecuencia para la dosis de 25 mg propuesta para aprobación de comercialización fueron COVID-19, infección del tracto respiratorio superior, dolor de cabeza, diabetes mellitus tipo 2 y dolor abdominal.

Plozasiran se está investigando en el programa de estudios clínicos SUMMIT, incluido el estudio PALISADE Fase 3 en pacientes con FCS, los estudios SHASTA en pacientes con SHTG y los estudios MUIR y CAPITAN en pacientes con hiperlipidemia mixta.

Plozasiran en el tratamiento de pacientes con FCS ha recibido la designación de terapia innovadora, la designación de medicamento huérfano y la designación de vía rápida por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. y de medicamento huérfano. Designación por la Agencia Europea de Medicamentos. El plozasiran en fase de investigación no ha sido revisado ni aprobado para tratar ninguna enfermedad.

Acerca del estudio PALISADE de fase 3

El estudio PALISADE (NCT05089084) es un estudio de fase 3 controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de plozasiran en adultos con enfermedades genéticamente confirmadas o clínicamente confirmadas. SFC diagnosticado. El criterio de valoración principal del estudio es el cambio porcentual desde el valor inicial en los TG en ayunas versus placebo en el mes 10. Un total de 75 sujetos distribuidos en 39 sitios diferentes en 18 países fueron aleatorizados para recibir 25 mg de plozasiran, 50 mg de plozasiran o el placebo equivalente una vez cada tres meses. Los participantes que completaron el período aleatorio fueron elegibles para continuar en un período de extensión de dos partes, donde todos los participantes recibieron plozasiran.

Acerca de Plozasiran EAP

Arrowhead se compromete a llevar nuevos medicamentos en investigación a pacientes con enfermedades graves de la manera más rápida y eficiente posible. La compañía ha establecido un programa de acceso ampliado (EAP) para algunas personas que viven con FCS. Al igual que con cualquier medicamento en investigación que no haya sido aprobado por las autoridades reguladoras, el plozasiran en investigación puede o no ser eficaz para tratar su diagnóstico o afección, y puede haber riesgos asociados con su uso. Si es un paciente o cuidador que desea saber más sobre este EAP de plozasiran para FCS, analice este EAP y todas las opciones de tratamiento con su médico tratante. Si es médico tratante y busca información sobre el EAP de plozasiran o desea solicitar acceso para un paciente, comuníquese con [email protected].

Acerca de Arrowhead Pharmaceuticals

Arrowhead Pharmaceuticals desarrolla medicamentos que tratan enfermedades intratables silenciando los genes que las causan. Utilizando una amplia cartera de químicas de ARN y modos de administración eficientes, las terapias Arrowhead activan el mecanismo de interferencia del ARN para inducir una eliminación rápida, profunda y duradera de los genes objetivo. La interferencia de ARN, o ARNi, es un mecanismo presente en las células vivas que inhibe la expresión de un gen específico, afectando así la producción de una proteína específica. Las terapias basadas en ARNi de Arrowhead aprovechan esta vía natural de silenciamiento genético.

Para obtener más información, visite www.arrowheadpharma.com o síganos en X (anteriormente Twitter) en @ArrowheadPharma, LinkedIn, Facebook e Instagram. Para ser agregado a la lista de correo electrónico de la Compañía y recibir noticias directamente, visite http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

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Fuente: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Al corriente : 2024-11-19 06:00

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