Arrowhead Pharmaceuticals soumet une demande de nouveau médicament à la FDA des États-Unis pour le plozasiran destiné au traitement du syndrome de chylomicronémie familiale

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Traitement du : syndrome de chylomicronémie familiale

Arrowhead Pharmaceuticals soumet une demande de nouveau médicament à la FDA des États-Unis pour le plozasiran pour le traitement du syndrome de chylomicronémie familiale

PASADENA, Californie–(BUSINESS WIRE)–nov. 18 décembre 2024 – Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : ARWR) a annoncé aujourd'hui avoir soumis une demande de nouveau médicament (NDA) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le plozasiran expérimental destiné au traitement du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS), une maladie génétique grave et rare pour laquelle aucun traitement n’est actuellement approuvé par la FDA. Arrowhead a également l'intention de soumettre des demandes d'approbation du plozasiran expérimental pour le traitement des patients atteints de FCS à d'autres autorités réglementaires en 2025.

« La soumission de la NDA pour le plozasiran expérimental représente une étape importante pour Arrowhead alors que nous faisons progresser plusieurs nouveaux médicaments potentiels développés à l'aide de notre plateforme exclusive de molécules d'ARNi ciblées (TRiMTM) pour les patients dans divers domaines thérapeutiques, notamment les maladies cardiométaboliques, pulmonaires, neuromusculaires et hépatiques. », a déclaré Chris Anzalone, Ph.D., président et chef de la direction d'Arrowhead. « Nous croyons au potentiel de l'ARNi pour avoir un impact significatif sur les patients et cette première soumission de NDA est le point culminant de plus de 15 années d'innovation et d'engagement de la part de tant d'employés talentueux d'Arrowhead et des enquêteurs, patients et soignants qui ont contribué à concrétiser notre vision. une réalité. »

Bruce Given, M.D., scientifique médical en chef chez Arrowhead, a ajouté : « Le programme SUMMIT d'études cliniques sur le plozasiran a obtenu des résultats prometteurs et cohérents chez diverses populations de patients représentant plusieurs points sur le spectre des maladies. triglycérides élevés. Le FCS représente l'extrémité la plus grave du spectre dans lequel de nombreux patients ont une très mauvaise qualité de vie et courent un risque élevé de développer une pancréatite aiguë, qui peut mettre la vie en danger. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé aux États-Unis pour traiter le FCS, nous travaillons donc sans relâche pour fournir du plozasiran aux patients le plus rapidement possible, en attendant l'examen et l'approbation de la FDA. »

La soumission de la NDA est soutenue par le programme SUMMIT d'études cliniques sur le plozasiran et par les résultats positifs de l'étude de phase 3 PALISADE. PALISADE a atteint avec succès son critère d'évaluation principal et tous les critères d'évaluation secondaires clés contrôlés par la multiplicité, y compris des réductions statistiquement significatives des triglycérides (TG), de l'apolipoprotéine C-III (APOC3) et de l'incidence de la pancréatite aiguë (PA).

Dans l'étude PALISADE, le plozasiran a obtenu des réductions profondes et durables des triglycérides avec une variation médiane par rapport aux valeurs initiales de 80 % dans le groupe plozasiran 25 mg et une réduction statistiquement significative de 83 % du risque de développer une pancréatite aiguë par rapport au placebo dans le groupe plozasiran 25 mg et Groupe 50 mg. Dans l’ensemble, le plozasiran a été généralement bien toléré à ce jour. Dans l'étude PALISADE, les événements indésirables survenus pendant le traitement les plus fréquemment signalés pour la dose de 25 mg proposée pour l'approbation de mise sur le marché étaient les douleurs abdominales, le COVID-19, la rhinopharyngite et les nausées.

Les résultats d'efficacité et de sécurité de l'étude PALISADE ont été présentés lors des sessions scientifiques 2024 de l'American Heart Association (AHA24) et publiés simultanément dans Circulation et présentés au congrès 2024 de la Société européenne de cardiologie (ESC) et publiés simultanément dans The New England. Journal de médecine. Les présentations AHA24, ESC et autres présentations sur le plozasiran sont accessibles sur la page Événements et présentations de la section Investisseurs du site Web d'Arrowhead.

À propos du syndrome de chylomicronémie familiale

Le syndrome de chylomicronémie familiale (FCS) est une maladie grave et rare souvent causée par diverses mutations monogéniques. Le FCS entraîne des taux de triglycérides (TG) extrêmement élevés, généralement supérieurs à 880 mg/dL. De telles élévations graves peuvent entraîner divers signes et symptômes graves, notamment une pancréatite aiguë et potentiellement mortelle, des douleurs abdominales chroniques, le diabète, la stéatose hépatique et des problèmes cognitifs. Actuellement, il n'existe aucune option thérapeutique permettant de traiter adéquatement le SFC aux États-Unis.

À propos du Plozasiran

Le Plozasiran, anciennement appelé ARO-APOC3, est un traitement expérimental d'interférence ARN (ARNi) premier de sa catégorie, conçu pour réduire la production d'apolipoprotéine C-III (APOC3), un composant des lipoprotéines riches en triglycérides (TRL) et un régulateur clé du métabolisme des triglycérides. APOC3 augmente les taux de triglycérides dans le sang en inhibant la dégradation des TRL par la lipoprotéine lipase et l'absorption des restes de TRL par les récepteurs hépatiques du foie. L'objectif du traitement par le plozasiran est de réduire le niveau d'APOC3, réduisant ainsi les triglycérides et rétablissant les lipides à des niveaux plus normaux.

Dans plusieurs études cliniques, le plozasiran expérimental a démontré des réductions des triglycérides et de multiples lipoprotéines athérogènes chez les patients. avec syndrome de chylomicronémie familiale (FCS), hypertriglycéridémie sévère (SHTG) et hyperlipidémie mixte. Le plozasiran a été généralement bien toléré jusqu'à présent, avec des événements indésirables survenus pendant le traitement qui reflètent généralement les comorbidités et les conditions sous-jacentes des populations étudiées. Dans les études cliniques et les populations étudiées, les événements indésirables survenus pendant le traitement les plus fréquemment signalés pour la dose de 25 mg proposée pour l'approbation de mise sur le marché étaient le COVID-19, l'infection des voies respiratoires supérieures, les maux de tête, le diabète sucré de type 2 et les douleurs abdominales.

Le plozasiran est étudié dans le cadre du programme d'études cliniques SUMMIT, notamment l'étude de phase 3 PALISADE chez des patients atteints de FCS, les études SHASTA chez des patients atteints de SHTG et les études MUIR et CAPITAN chez des patients atteints d'hyperlipidémie mixte.

Le plozasiran, utilisé dans le traitement des patients atteints de SFC, a obtenu la désignation de thérapie révolutionnaire, la désignation de médicament orphelin et la désignation de procédure accélérée par la Food and Drug Administration des États-Unis, ainsi que la désignation de médicament orphelin par l'Agence européenne des médicaments. Le plozasiran expérimental n'a pas été examiné ni approuvé pour traiter une quelconque maladie.

À propos de l'étude de phase 3 PALISADE

L'étude PALISADE (NCT05089084) est une étude de phase 3 contrôlée par placebo visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du plozasiran chez les adultes atteints de maladies génétiquement confirmées ou cliniquement diagnostiqué FCS. Le critère d'évaluation principal de l'étude est le pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale de la TG à jeun par rapport au placebo au mois 10. Au total, 75 sujets répartis sur 39 sites différents dans 18 pays ont été randomisés pour recevoir 25 mg de plozasiran, 50 mg de plozasiran ou un placebo correspondant une fois par mois. trois mois. Les participants ayant terminé la période randomisée étaient éligibles pour continuer dans une période de prolongation en deux parties, au cours de laquelle tous les participants recevaient du plozasiran.

À propos de Plozasiran EAP

Arrowhead s'engage à proposer de nouveaux médicaments expérimentaux aux patients atteints de maladies graves aussi rapidement et efficacement que possible. L'entreprise a mis en place un programme d'accès élargi (PAE) pour certaines personnes vivant avec le FCS. Comme pour tout médicament expérimental qui n'a pas été approuvé par les autorités réglementaires, le plozasiran expérimental peut être efficace ou non dans le traitement de votre diagnostic ou de votre pathologie, et son utilisation peut comporter des risques. Si vous êtes un patient ou un soignant souhaitant en savoir plus sur ce PAE de plozasiran pour le FCS, veuillez discuter de ce PAE et de toutes les options de traitement avec votre médecin traitant. Si vous êtes un médecin traitant et recherchez des informations sur le PAE du plozasiran ou si vous souhaitez demander l'accès pour un patient, veuillez contacter [email protected].

À propos d'Arrowhead Pharmaceuticals

Arrowhead Pharmaceuticals développe des médicaments qui traitent les maladies incurables en faisant taire les gènes qui les provoquent. Utilisant un large portefeuille de produits chimiques d’ARN et de modes d’administration efficaces, les thérapies Arrowhead déclenchent le mécanisme d’interférence de l’ARN pour induire une inhibition rapide, profonde et durable des gènes cibles. L'interférence ARN, ou ARNi, est un mécanisme présent dans les cellules vivantes qui inhibe l'expression d'un gène spécifique, affectant ainsi la production d'une protéine spécifique. Les thérapies basées sur l'ARNi d'Arrowhead exploitent cette voie naturelle de silençage génique.

Pour plus d'informations, veuillez visiter www.arrowheadpharma.com ou suivez-nous sur X (anciennement Twitter) à @ArrowheadPharma, LinkedIn, Facebook et Instagram. Pour être ajouté à la liste de diffusion de la société et recevoir des nouvelles directement, veuillez visiter http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.

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Source : Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Publié : 2024-11-19 06:00

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